Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RZ358 Behandling for medfødt hyperinsulinisme (sunRIZE)

6. januar 2026 opdateret af: Rezolute

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelarmsundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme

Det pivotale fase 3-studie er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​RZ358 til behandling af medfødt hyperinsulinisme (HI) som tilføjelse til standardbehandling (SOC) sammenlignet med SOC alene over 24 uger og for at evaluere, jo længere - sigt sikkerhed og effekt af RZ358 i en efterfølgende åben-label forlængelsesperiode (OLE).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Medfødt hyperinsulinisme (HI) er den mest almindelige årsag til tilbagevendende hypoglykæmi hos nyfødte og spædbørn med en forekomst på ca. 1 ud af 25.000 til 1 ud af 50.000 levendefødte i den almindelige befolkning og så høj som 1 ud af 2.500 i visse populationer med betydelig slægtskab. På trods af forbedret genkendelse er der ingen tilfredsstillende behandling eller kur mod medfødt HI. Nuværende medicinske terapier for medfødt HI ​​er rettet mod at reducere eller eliminere insulinproduktion og/eller sekretion fra beta-cellen. Disse nuværende medikamenter opnår imidlertid suboptimal glykæmisk kontrol og/eller har uønskede bivirkninger. En terapi, som sikkert og effektivt dæmper insulinaktiviteten, ville imødekomme et vigtigt udækket behov for disse og andre tilstande forbundet med HI. Dette er en fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret (SOC alene), parallelarm, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af RZ358 hos deltagere med medfødt HI, som ikke har opnået tilstrækkelig hypoglykæmikontrol med rimelige forsøg på at bruge sædvanlig SOC medicinsk terapi. Studiet vil randomisere cirka 48 deltagere (≥1 år til ≤45 år) i et 1:1-forhold i 2 doseringsarme (5 eller 10 mg/kg med) og yderligere randomisere deltagere inden for hvert doseringsniveau i et 2:1 forhold til at modtage RZ358 som tilføjelse til SOC eller placebo som tilføjelse til SOC. En ekstra åben-label (OL)-arm vil blive udført parallelt for deltagere, der er ≥3 måneder til <1 år gamle (n=8). Efter afslutningen af ​​den centrale behandlingsperiode (24-uger), kan deltagerne roll-over til OLE-perioden efter efterforskerens og sponsorens skøn.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

56

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Danmark
      • Odense, Danmark, 5000
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Qatar
      • Al Rayyan, Qatar
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06800
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ved screening i alderen ≥ 3 måneder og ≤ 45 år.

En etableret klinisk diagnose af medfødt HI ​​(hyperinsulinisme), med eller uden identifikation af en kendt monogen variant ved genetisk testning.

Deltageren har ikke opnået tilstrækkelig glykæmisk kontrol med passende og rimelige forsøg med lokalt accepterede og tilgængelige medicinske standardbehandlinger (SOC) (f.eks. diazoxid og somatostatinanaloger (SSA'er)) ifølge investigatorens vurdering.

Oplever ≥ 3 hypoglykæmihændelser om ugen ved screening af selvmonitorerende blodglukose (SMBG) og gennemsnitlig daglig procenttid med hypoglykæmi på ≥ 8 % af den overvågede screeningstid for kontinuerlig glukosemonitor (CGM).

Ekskluderingskriterier:

Alanin aminotransaminase (ALT), aspartat aminotransaminase (AST), total bilirubin (TB), alkalisk phosphatase (ALP) og gamma-glutamyl transferase (GGT) ≥ 1,5 × den øvre grænse for normal for det aldersspecifikke referenceområde, uanset vurderet betydning.

Body mass index (BMI) ≥ 35 kg/m2 for deltagere i alderen 18 år og derover, eller BMI ≥ 99 % (percentil) pr. Centers for Disease Control and Prevention vækstdiagrammer for deltagere > 12 og < 18 år (ingen BMI udelukkelse for deltagere ≤ 12 år).

En kendt klinisk diagnose af diabetes eller præ-diabetes eller en historie med insulinafhængighed inden for 3 måneder efter screening.

Gennemsnitlig daglig procenttid med hyperglykæmi ≥ 5 % af den overvågede screeningskontinuerlige glukosemonitoreringstid (CGM).

Kendt allergi eller følsomhed over for RZ358 eller enhver komponent i lægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) eller placebo
Deltagere ≥1 år gamle, som modtager SOC-behandling og 5 mg/kg RZ358 eller placebo
Medicin: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) eller Placebo + SOC
Deltagere ≥1 år gamle, som modtager SOC-behandling og 5 mg/kg RZ358 eller placebo
Placebo komparator: SoC + RZ358 (10 mg/kg) eller placebo
Deltagere ≥1 år gamle, der modtager SOC-behandling og 10 mg/kg RZ358 eller placebo
Medicin: RZ358 (10 mg/kg) eller Placebo + SOC
Deltagere ≥1 år gamle, der modtager SOC-behandling og 10 mg/kg RZ358 eller placebo
Eksperimentel: Open Label Arm, SoC + RZ358 (start 5 mg/kg og øg til 10 mg/kg pr. protokolskema
Spædbørnsdeltagere fra ≥3 måneder til <1 år gamle, som modtager SOC-terapi + RZ358 startende ved 5 mg/kg og stigende til 10 mg/kg RZ358 efter behov i henhold til protokolskemaet
Medicin: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Spædbørnsdeltagere fra ≥3 måneder til

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glykæmisk effekt: Målglukosekontrol
Tidsramme: 24 uger
Ændring i gennemsnitlige ugentlige hypoglykæmihændelser fra baseline efter selvmonitorerende blodsukker (SMBG) på stedet
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glykæmisk effekt: Forekomst af hypoglykæmi
Tidsramme: 24 uger
Ændring i den gennemsnitlige daglige procenttid i hypoglykæmi fra baseline ved kontinuerlig glukosemonitor (CGM)
24 uger
Sikkerhedsvurderinger: sikkerhed og tolerabilitet af RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme
Tidsramme: 24 uger plus op til to års Open-Label Extension (OLE) periode

Treatment Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er), der er opfanget i henhold til retningslinjerne for almindelige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) og kodet i henhold til Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) vil blive opsummeret efter systemorganklasse, foretrukne term og analyseret efter antal og procentdel af hændelser efter behandlingsgrupper.

Hepatisk ultralyd: vurderet for væsentlige strukturelle ændringer (f. peliosis hepatitis)

Immunogenicitetsvurderinger: Blodprøver for antistof antistof mod RZ358 vil blive evalueret baseret på titeren og potentielle neutraliseringseffekter.

Hyperglykæmihændelser: Vil blive evalueret af SMBG ved tærskler på >250 mg/dL og >300 mg/dL og opsummeret af behandlingsgrupperne.
24 uger plus op til to års Open-Label Extension (OLE) periode
Sikkerhedsvurderinger: sikkerhed og tolerabilitet af RZ358 hos patienter med medfødt hyperinsulinisme, laboratorietest evalueret for signifikante ændringer fra baseline af behandlede grupper
Tidsramme: Tidsramme: 24 uger plus op til to års Open-Label Extension (OLE) periode

Laboratorieparametre: ALT (U/L), AST (U/L) og ALP (U/L) vil blive evalueret for eventuelle signifikante ændringer fra baseline (>3x ULN) af behandlingsgrupper.

Vitale tegn: blodtryk (mm Hg), hjertefrekvens (slag/minut) og respiration (frekvens/minut) vil blive evalueret for eventuelle signifikante ændringer fra baseline efter behandlingsgrupper.

EKG: hjertefrekvens (slag/minut), PR (millisekunder), QTcF-intervaller (millisekunder) vil blive evalueret for eventuelle signifikante ændringer fra baseline efter behandlingsgrupper.
Tidsramme: 24 uger plus op til to års Open-Label Extension (OLE) periode
Anden glykæmisk effekt: Selvmonitorerende blodsukker (SMBG)
Tidsramme: 24 uger
Andel af deltagere, der ikke oplever potentielt alvorlige hypoglykæmihændelser af SMBG.
24 uger
Anden glykæmisk effekt: Selvmonitorerende blodsukker (SMBG) ugentlig vurdering
Tidsramme: 24 uger
Ændring i den gennemsnitlige ugentlige forekomst af potentielt alvorlige hypoglykæmihændelser ved selvmonitorerende blodsukker (SMBG).
24 uger
Anden glykæmisk effekt: Kontinuerlig glukosemonitor (CGM) daglig vurdering
Tidsramme: 24 uger
Ændring i den gennemsnitlige daglige procenttid med potentielt alvorlig hypoglykæmi ved kontinuerlig glukosemonitor (CGM).
24 uger
Anden glykæmisk effekt: Kontinuerlig glukosemonitor (CGM) vurdering natten over
Tidsramme: 24 uger
Ændring i gennemsnitlig 8-timers nattens procenttid med hypoglykæmi ved CGM. Ændring i gennemsnitlig daglig varighed (min) med hypoglykæmi ved CGM. Andel af deltagere, der opnår <4 % gennemsnitlig daglig tid i af CGM
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rezolute

Efterforskere

  • Studieleder: Gopal Saha, MD, Rezolute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

14. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RZ358-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hyperinsulinisme

Kliniske forsøg med RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) eller Placebo + SOC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner