Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RZ358 Veleszületett hiperinzulinizmus kezelése (sunRIZE)

2024. február 12. frissítette: Rezolute

3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos karú vizsgálat az RZ358 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknél

A 3. fázisú pivotális vizsgálat célja, hogy értékelje az RZ358 hatékonyságát és biztonságosságát a veleszületett hiperinzulinizmus (HI) kezelésében a standard gondozási (SOC) terápia kiegészítéseként, összehasonlítva az egyedüli SOC-val 24 héten keresztül, és hogy értékelje a hosszabb időtartamot. - az RZ358 biztonságossága és hatékonysága egy későbbi nyílt meghosszabbítási (OLE) időszak alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A veleszületett hiperinzulinizmus (HI) a visszatérő hipoglikémia leggyakoribb oka újszülötteknél és csecsemőknél, előfordulási gyakorisága körülbelül 1: 25 000-1: 50 000 élveszületés az általános populációban, és akár 1: 2500 egyes populációkban, ahol jelentős rokonság. A jobb felismerés ellenére a veleszületett HI-re nincs kielégítő kezelés vagy gyógymód. A veleszületett HI kezelésére szolgáló jelenlegi orvosi terápiák az inzulintermelés és/vagy a béta-sejtből történő szekréció csökkentésére vagy megszüntetésére irányulnak. Ezek a jelenlegi gyógyszerek azonban szuboptimális glikémiás kontrollt érnek el, és/vagy nemkívánatos mellékhatásaik vannak. Egy olyan terápia, amely biztonságosan és hatékonyan csillapítja az inzulin aktivitását, kielégítené az ilyen és más, a HI-vel kapcsolatos állapotok fontos kielégítetlen szükségletét. Ez egy 3. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos (SOC önmagában), párhuzamos karú, hatékonysági és biztonsági vizsgálat az RZ358-ról olyan veleszületett HI-ben szenvedő résztvevőknél, akik nem értek el megfelelő hipoglikémia kontrollt az ésszerű kísérletekkel. szokásos SOC orvosi terápia. A vizsgálat körülbelül 48 résztvevőt (≥1 évtől ≤45 éves korig) randomizál 1:1 arányban 2 adagolási karba (5 vagy 10 mg/ttkg), és további véletlenszerűsítést végez az egyes adagolási szinteken belül 2:1 arányban. arányban kapja az RZ358-at az SOC kiegészítéseként vagy a placebót az SOC kiegészítéseként. Ezzel párhuzamosan egy további nyílt elrendezésű (OL) kart is lebonyolítanak azon résztvevők számára, akik ≥3 hónapostól 1 évesnél fiatalabbak (n=8). A kulcsfontosságú kezelési időszak (24 hetes) befejezése után a résztvevők átválthatnak. az OLE időszakra a vizsgáló és a szponzor döntése alapján.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

56

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Dánia
      • Odense, Dánia, 5000
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Egyesült Arab Emírségek
      • Al Mafraq, Egyesült Arab Emírségek, 11001
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 0159
        • Toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 115 27
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Dusseldorf, Németország, 40225
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Omán
      • Seeb, Omán, 123
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06800
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Szaud-Arábia
      • Riyad, Szaud-Arábia, 11426
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
      • Riyad, Szaud-Arábia, 11471
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Még nincs toborzás
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A szűréskor ≥ 3 hónapos és ≤ 45 éves korban.

A veleszületett HI (hiperinzulinizmus) megállapított klinikai diagnózisa ismert monogén variáns genetikai vizsgálattal történő azonosításával vagy anélkül.

A résztvevőnek nem sikerült megfelelő glikémiás kontrollt elérnie a helyileg elfogadott és elérhető Standard of Care (SOC) orvosi terápiák (például diazoxid és szomatosztatin analógok (SSA)) megfelelő és ésszerű vizsgálataival a vizsgáló megítélése szerint.

Hetente ≥ 3 hipoglikémiás esemény tapasztalása az önellenőrző vércukorszint (SMBG) szűrésével, és az átlagos napi százalékos hipoglikémia a monitorozott folyamatos glükózmonitor (CGM) szűrési idejének ≥ 8%-a.

Kizárási kritériumok:

Alanin-aminotranszamináz (ALT), aszpartát-aminotranszamináz (AST), összbilirubin (TB), alkalikus foszfatáz (ALP) és gamma-glutamil-transzferáz (GGT) ≥ 1,5-szerese az életkor-specifikus referenciatartomány normálértékének felső határának, függetlenül értékelt jelentősége.

Testtömegindex (BMI) ≥ 35 kg/m2 a 18 éves és idősebb résztvevőknél, vagy BMI ≥ 99% (percentilis) a Betegségmegelőzési és Megelőzési Központ növekedési diagramjainként a 12 és 18 év feletti résztvevők esetében (nincs BMI kizárás) ≤ 12 éves résztvevők számára).

Cukorbetegség vagy prediabétesz ismert klinikai diagnózisa, vagy inzulinfüggőség a kórelőzményében a szűrést követő 3 hónapon belül.

Átlagos napi százalékos idő hiperglikémiával a monitorozott szűrési folyamatos glükózmonitorozás (CGM) idejének ≥ 5%-a.

Ismert allergia vagy érzékenység az RZ358-ra vagy a gyógyszer bármely összetevőjére.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) vagy Placebo
1 évesnél idősebb résztvevők, akik SOC-terápiát és 5 mg/kg RZ358-at vagy placebót kapnak
Drog: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) vagy Placebo + SOC
1 évesnél idősebb résztvevők, akik SOC-terápiát és 5 mg/kg RZ358-at vagy placebót kapnak
Placebo Comparator: SoC + RZ358 (10 mg/kg) vagy placebo
1 évesnél idősebb résztvevők, akik SOC-terápiát és 10 mg/kg RZ358-at vagy placebót kapnak
Drog: RZ358 (10 mg/kg) vagy Placebo + SOC
1 évesnél idősebb résztvevők, akik SOC-terápiát és 10 mg/kg RZ358-at vagy placebót kapnak
Kísérleti: Nyitott címkés kar, SoC + RZ358 (kezdetben 5 mg/kg és 10 mg/kg-ra növelve a protokoll ütemezése szerint
Csecsemők 3 hónapostól 1 éves korig, akik SOC terápiát + RZ358-at kapnak 5 mg/kg-tól kezdve, majd szükség szerint 10 mg/kg RZ358-ra emelik a protokoll ütemezése szerint
Drog: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Csecsemő résztvevők ≥3 hónapos kortól

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Glikémiás hatékonyság: Cél glükózkontroll
Időkeret: 24 hét
Az átlagos heti hipoglikémiás események változása a kiindulási értékhez képest az önellenőrző vércukorszint (SMBG) alapján
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Glikémiás hatékonyság: hipoglikémia előfordulása
Időkeret: 24 hét
A hipoglikémia átlagos napi százalékos idejének változása a kiindulási értékhez képest folyamatos glükózmonitorral (CGM)
24 hét
Biztonsági értékelések: az RZ358 biztonságossága és tolerálhatósága veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknél
Időkeret: 24 hét, plusz két év nyílt címkés kiterjesztési (OLE) időszak

A kezeléssel járó mellékhatásokat (AE) és súlyos mellékhatásokat (SAE), amelyeket a mellékhatásokra vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) irányelvei alapján rögzítettek, és amelyeket a Szabályozási Tevékenységek Orvosi Szótárában (MedDRA) kódoltak, szervrendszerek, preferált kifejezések szerint foglalják össze és elemzik. az események száma és százaléka kezelési csoportok szerint.

Máj ultrahang: jelentős szerkezeti változásokat értékelnek (pl. peliosis hepatitis)

Immunogenitási értékelések: Az RZ358 elleni gyógyszerellenes antitestek vérmintáját a titer és a lehetséges semlegesítő hatások alapján értékelik.

Hiperglikémiás események: Az SMBG értékeli >250 mg/dl és >300 mg/dl küszöbértékeken, és összegzi a kezelt csoportok szerint.
24 hét, plusz két év nyílt címkés kiterjesztési (OLE) időszak
Biztonsági értékelések: az RZ358 biztonságossága és tolerálhatósága veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknél, Laboratóriumi tesztek a kiindulási értékhez képest szignifikáns változásokat értékeltek a kezelt csoportokban
Időkeret: Időkeret: 24 hét, plusz két év nyílt címkés kiterjesztési (OLE) időszak

Laboratóriumi paraméterek: Az ALT (U/L), AST (U/L) és ALP (U/L) értékeket kezelési csoportonként értékelik a kiindulási értékhez képest (>3x ULN) képest bármilyen jelentős változásra.

Életjelek: a vérnyomást (Hgmm), a pulzusszámot (ütés/perc) és a légzést (frekvencia/perc) kezelési csoportonként értékelik a kiindulási értékhez képest bármilyen jelentős változás tekintetében.

EKG: pulzusszám (ütés/perc), PR (ezredmásodperc), QTcF-intervallumok (ezredmásodperc) kezelési csoportonként értékelik a kiindulási értékhez képest bármilyen jelentős változást.
Időkeret: 24 hét, plusz két év nyílt címkés kiterjesztési (OLE) időszak
Egyéb glikémiás hatásosság: Önellenőrző vércukorszint (SMBG)
Időkeret: 24 hét
Azon résztvevők aránya, akiknél az SMBG nem tapasztalt potenciálisan súlyos hipoglikémiás eseményeket.
24 hét
Egyéb glikémiás hatásosság: Önellenőrző vércukorszint (SMBG) heti felmérés
Időkeret: 24 hét
A potenciálisan súlyos hipoglikémiás események átlagos heti gyakoriságának változása az önellenőrző vércukorszint (SMBG) alapján.
24 hét
Egyéb glikémiás hatásosság: Folyamatos glükózmonitor (CGM) napi értékelés
Időkeret: 24 hét
Az átlagos napi százalékos idő változása potenciálisan súlyos hipoglikémiával a Continuous Glucose Monitor (CGM) segítségével.
24 hét
Egyéb glikémiás hatásosság: Folyamatos glükózmonitor (CGM) éjszakai értékelés
Időkeret: 24 hét
Az átlagos 8 órás éjszakai százalékos idő változása hipoglikémiával a CGM segítségével. Az átlagos napi időtartam (perc) változása hipoglikémiával a CGM segítségével. Azon résztvevők aránya, akik kevesebb mint 4%-os átlagos napi időt értek el a CGM szerint
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rezolute

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Gopal Saha, MD, Rezolute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. január 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 4.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. december 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 11.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RZ358-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hiperinzulinizmus

Klinikai vizsgálatok a RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) vagy Placebo + SOC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Rwanda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel