Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RZ358 Behandeling voor congenitaal hyperinsulinisme (sunRIZE)

12 februari 2024 bijgewerkt door: Rezolute

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle armen om de werkzaamheid en veiligheid van RZ358 te evalueren bij patiënten met congenitaal hyperinsulinisme

Het fase 3-hoofdonderzoek is bedoeld om de werkzaamheid en veiligheid van RZ358 voor de behandeling van congenitaal hyperinsulinisme (HI) als aanvulling op de standaardbehandeling (SOC) te evalueren in vergelijking met SOC alleen gedurende 24 weken en om de langere termijn te evalueren. veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn van RZ358 tijdens een daaropvolgende open-label extensieperiode (OLE).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Congenitaal hyperinsulinisme (HI) is de meest voorkomende oorzaak van recidiverende hypoglykemie bij pasgeborenen en zuigelingen, met een incidentie van ongeveer 1 op 25.000 tot 1 op 50.000 levendgeborenen in de algemene bevolking, en zelfs 1 op 2.500 in bepaalde populaties met aanzienlijke bloedverwantschap. Ondanks verbeterde herkenning bestaat er geen bevredigende behandeling of genezing voor aangeboren HI. De huidige medische therapieën voor congenitale HI zijn gericht op het verminderen of elimineren van de insulineproductie en/of secretie door de bètacel. Deze huidige medicijnen bereiken echter een suboptimale glykemische controle en/of hebben ongewenste bijwerkingen. Een therapie die de activiteit van insuline veilig en effectief verzwakt, zou tegemoetkomen aan een belangrijke onvervulde behoefte aan deze en andere aandoeningen die verband houden met HI. Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde (SOC alleen), parallelle arm-, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van RZ358 bij deelnemers met aangeboren HI die met redelijke pogingen om de hypoglykemie te gebruiken geen adequate controle van de hypoglykemie hebben bereikt. gebruikelijke medische SOC-therapie. Het onderzoek zal ongeveer 48 deelnemers (≥1 jaar tot ≤45 jaar oud) in een verhouding van 1:1 willekeurig verdelen over 2 doseringsarmen (met 5 of 10 mg/kg) en de deelnemers verder willekeurig verdelen binnen elk doseringsniveau in een verhouding van 2:1. ratio om RZ358 te ontvangen als aanvulling op de SOC of placebo als aanvulling op de SOC. Er zal parallel een extra open-label (OL)-arm worden uitgevoerd voor deelnemers die ≥3 maanden tot <1 jaar oud zijn (n=8). Na voltooiing van de cruciale behandelingsperiode (24 weken) kunnen deelnemers overstappen naar de OLE-periode, naar goeddunken van de onderzoeker en de sponsor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

56

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Canada
      • Saskatoon, Canada, S7N 0W8
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, 5000
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Dusseldorf, Duitsland, 40225
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Werving
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Werving
        • Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06800
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Saoedi-Arabië
      • Riyad, Saoedi-Arabië, 11426
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
      • Riyad, Saoedi-Arabië, 11471
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Al Mafraq, Verenigde Arabische Emiraten, 11001
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Nog niet aan het werven
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bij screening, leeftijd ≥ 3 maanden en ≤ 45 jaar oud.

Een gevestigde klinische diagnose van aangeboren HI (hyperinsulinisme), met of zonder identificatie van een bekende monogene variant door genetische tests.

De deelnemer is er niet in geslaagd adequate glykemische controle te bereiken met passende en redelijke onderzoeken naar lokaal geaccepteerde en beschikbare medische standaardtherapieën (SOC) (bijv. diazoxide en somatostatine-analogen (SSA's)) volgens het oordeel van de onderzoeker.

Het ervaren van ≥ 3 hypoglykemie-gebeurtenissen per week door screening van zelfmonitorende bloedglucose (SMBG) en een gemiddeld dagelijks percentage tijd met hypoglykemie van ≥ 8% van de bewaakte screening-tijd voor continue glucosemonitoring (CGM).

Uitsluitingscriteria:

Alanineaminotransaminase (ALT), aspartaataminotransaminase (AST), totaal bilirubine (TB), alkalische fosfatase (ALP) en gamma-glutamyltransferase (GGT) ≥ 1,5 x de bovengrens van normaal voor het leeftijdsspecifieke referentiebereik, ongeacht beoordeelde betekenis.

Body mass index (BMI) ≥ 35 kg/m2 voor deelnemers van 18 jaar en ouder, of BMI ≥ 99% (percentiel) volgens de groeigrafieken van de Centers for Disease Control and Prevention voor deelnemers > 12 en < 18 jaar (geen BMI-uitsluiting voor deelnemers ≤ 12 jaar).

Een bekende klinische diagnose van diabetes of pre-diabetes, of een voorgeschiedenis van insulineafhankelijkheid binnen 3 maanden na screening.

Gemiddeld dagelijks percentage tijd met hyperglykemie ≥ 5% van de bewaakte screeningstijd voor continue glucosemonitoring (CGM).

Bekende allergie of gevoeligheid voor RZ358 of een bestanddeel van het geneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) of Placebo
Deelnemers ≥1 jaar oud die SOC-therapie en 5 mg/kg RZ358 of placebo krijgen
Geneesmiddel: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) of Placebo + SOC
Deelnemers ≥1 jaar oud die SOC-therapie en 5 mg/kg RZ358 of placebo krijgen
Placebo-vergelijker: SoC + RZ358 (10 mg/kg) of Placebo
Deelnemers ≥1 jaar oud die SOC-therapie en 10 mg/kg RZ358 of placebo krijgen
Geneesmiddel: RZ358 (10 mg/kg) of Placebo + SOC
Deelnemers ≥1 jaar oud die SOC-therapie en 10 mg/kg RZ358 of placebo krijgen
Experimenteel: Open Label Arm, SoC + RZ358 (start 5 mg/kg en verhoog tot 10 mg/kg volgens protocolschema
Babydeelnemers van ≥3 maanden tot <1 jaar oud die SOC-therapie + RZ358 krijgen, beginnend bij 5 mg/kg en oplopend tot 10 mg/kg RZ358, indien nodig, volgens het protocolschema
Geneesmiddel: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Babydeelnemers vanaf ≥3 maanden tot

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glycemische werkzaamheid: Doelglucoseregulatie
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in de gemiddelde wekelijkse hypoglykemiegebeurtenissen ten opzichte van de uitgangssituatie per zorgpunt voor zelfcontrole van de bloedglucose (SMBG)
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glycemische werkzaamheid: optreden van hypoglykemie
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in het gemiddelde dagelijkse percentage tijd in hypoglykemie ten opzichte van de uitgangswaarde, gemeten door continue glucosemonitor (CGM)
24 weken
Veiligheidsbeoordelingen: veiligheid en verdraagbaarheid van RZ358 bij patiënten met aangeboren hyperinsulinisme
Tijdsspanne: 24 weken, plus maximaal twee jaar Open-Label Extension (OLE)-periode

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's), vastgelegd volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-richtlijnen en samengevoegd volgens de Medical Dictionary for Regulatory Activiteiten (MedDRA), zullen worden samengevat per systeem/orgaanklasse, voorkeursterm, en geanalyseerd. op basis van aantal en percentage voorvallen per behandelingsgroep.

Hepatische echografie: geëvalueerd op significante structurele veranderingen (bijv. peliose Hepatitis)

Immunogeniciteitsbeoordelingen: Bloedmonsters voor antistoffen tegen RZ358 zullen worden geëvalueerd op basis van de titer en potentiële neutralisatie-effecten.

Hyperglykemie-gebeurtenissen: Zal ​​worden geëvalueerd door SMBG bij drempels van >250 mg/dl en >300 mg/dl en samengevat door de behandelingsgroepen.
24 weken, plus maximaal twee jaar Open-Label Extension (OLE)-periode
Veiligheidsbeoordelingen: veiligheid en verdraagbaarheid van RZ358 bij patiënten met congenitaal hyperinsulinisme, laboratoriumtests geëvalueerd op significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde door behandelde groepen
Tijdsspanne: Tijdsbestek: 24 weken, plus maximaal twee jaar Open-Label Extension (OLE)-periode

Laboratoriumparameters: ALT (U/L), AST (U/L) en ALP (U/L) zullen door behandelingsgroepen worden beoordeeld op eventuele significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde (>3x ULN).

Vitale kenmerken: bloeddruk (mm Hg), hartslag (slagen/minuut) en ademhaling (frequentie/minuut) zullen door de behandelingsgroepen worden geëvalueerd op eventuele significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde.

ECG: hartslag (slagen/minuut), PR (milliseconden), QTcF-intervallen (milliseconden) zullen door de behandelingsgroepen worden geëvalueerd op eventuele significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsbestek: 24 weken, plus maximaal twee jaar Open-Label Extension (OLE)-periode
Overige glycemische werkzaamheid: Zelfcontrole bloedglucose (SMBG)
Tijdsspanne: 24 weken
Percentage deelnemers dat geen potentieel ernstige hypoglykemie-gebeurtenissen ervaart door SMBG.
24 weken
Andere glycemische werkzaamheid: wekelijkse beoordeling van zelfcontrole van bloedglucose (SMBG).
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in de gemiddelde wekelijkse incidentie van potentieel ernstige hypoglykemie-voorvallen door zelfcontrole van bloedglucose (SMBG).
24 weken
Andere glycemische werkzaamheid: Dagelijkse beoordeling van de continue glucosemonitor (CGM).
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in het gemiddelde dagelijkse percentage van de tijd met mogelijk ernstige hypoglykemie door continue glucosemonitor (CGM).
24 weken
Andere glycemische werkzaamheid: Continue glucosemonitor (CGM) nachtelijke beoordeling
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in het gemiddelde percentage van de 8 uur durende nacht met hypoglykemie door CGM. Verandering in de gemiddelde dagelijkse duur (min) met hypoglykemie door CGM. Percentage deelnemers dat <4% gemiddelde dagelijkse tijd behaalt met CGM
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rezolute

Onderzoekers

  • Studie directeur: Gopal Saha, MD, Rezolute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

4 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

28 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RZ358-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) of Placebo + SOC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren