Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RZ358 Synnynnäisen hyperinsulinismin hoito (sunRIZE)

maanantai 12. helmikuuta 2024 päivittänyt: Rezolute

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen tutkimus RZ358:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi synnynnäistä hyperinsulinismia sairastavilla potilailla

Vaiheen 3 keskeinen tutkimus on suunniteltu arvioimaan RZ358:n tehoa ja turvallisuutta synnynnäisen hyperinsulinismin (HI) hoidossa normaalihoidon (SOC) lisänä verrattuna pelkkään SOC-hoitoon 24 viikon ajan ja arvioimaan pidempään hoitoon. -RZ358:n turvallisuus ja tehokkuus myöhemmän avoimen jatkoajan (OLE) aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Synnynnäinen hyperinsulinismi (HI) on yleisin syy toistuvaan hypoglykemiaan vastasyntyneillä ja imeväisillä, ja sen ilmaantuvuus on noin 1/25 000–1 50 000 elävänä syntyneestä väestössä ja jopa 1/2 500 tietyissä populaatioissa, joilla on huomattavaa sukulaisuutta. Paremmasta tunnistamisesta huolimatta synnynnäiselle HI:lle ei ole tyydyttävää hoitoa tai parannuskeinoa. Nykyiset synnynnäisen HI:n lääketieteelliset hoidot on suunnattu vähentämään tai poistamaan insuliinin tuotantoa ja/tai eritystä beetasoluista. Näillä nykyisillä lääkkeillä saavutetaan kuitenkin suboptimaalinen glykeeminen hallinta ja/tai niillä on ei-toivottuja sivuvaikutuksia. Hoito, joka heikentää insuliinin aktiivisuutta turvallisesti ja tehokkaasti, vastaisi tärkeään tyydyttämättömään tarpeeseen näille ja muille HI:hen liittyville sairauksille. Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu (pelkästään SOC), rinnakkainen RZ358:n teho- ja turvallisuustutkimus osallistujilla, joilla on synnynnäinen HI, jotka eivät ole saavuttaneet riittävää hypoglykemian hallintaa kohtuullisilla yrityksillä tavallista SOC-lääketieteellistä hoitoa. Tutkimuksessa satunnaistetaan noin 48 osallistujaa (≥1-vuotiaat ≤45-vuotiaat) suhteessa 1:1 kahteen annostushaaraan (5 tai 10 mg/kg) ja satunnaistetaan edelleen osallistujat kullakin annostasolla suhteessa 2:1. suhde RZ358:n vastaanottamiseen SOC:n lisäosana tai lumelääkettä SOC:n lisäyksenä. Ylimääräinen avoin (OL) -haara suoritetaan samanaikaisesti osallistujille, jotka ovat ≥3 kuukauden ikäisiä <1 vuotta vanhoja (n=8). Keskeisen hoitojakson (24 viikkoa) päätyttyä osallistujat voivat siirtyä uuteen hoitoon. OLE-jaksoon tutkijan ja sponsorin harkinnan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

56

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekrytointi
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Rekrytointi
        • Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, S7N 0W8
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Qatar
      • Al Rayyan, Qatar
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Dusseldorf, Saksa, 40225
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Saudi-Arabia
      • Riyad, Saudi-Arabia, 11426
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
      • Riyad, Saudi-Arabia, 11471
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
  • Tanska
      • Odense, Tanska, 5000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06800
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Al Mafraq, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, 11001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Seulonnassa ikä ≥ 3 kuukautta ja ≤ 45 vuotta vanha.

Synnynnäisen HI:n (hyperinsulinismin) vakiintunut kliininen diagnoosi joko tunnetun monogeenisen muunnelman tunnistamisen kanssa geneettisellä testauksella tai ilman sitä.

Osallistuja ei ole onnistunut saavuttamaan riittävää glukoositasapainoa asianmukaisilla ja kohtuullisilla tutkimuksilla paikallisesti hyväksytyistä ja saatavilla olevista SOC-lääketieteellisistä hoitomuodoista (esim. diatsoksidi- ja somatostatiinianalogeista (SSA)) tutkijan arvion mukaan.

≥ 3 hypoglykemiatapahtumaa viikossa seulomalla itseseulonnainen verensokeri (SMBG) ja keskimääräinen päivittäinen prosentuaalinen aika, jolloin hypoglykemia on ≥ 8 % valvotun jatkuvan glukoosivalvonnan (CGM) ajasta.

Poissulkemiskriteerit:

Alaniiniaminotransaminaasi (ALT), aspartaattiaminotransaminaasi (AST), kokonaisbilirubiini (TB), alkalinen fosfataasi (ALP) ja gamma-glutamyylitransferaasi (GGT) ≥ 1,5 × normaalin yläraja ikäkohtaisella viitealueella riippumatta arvioitu merkitys.

Painoindeksi (BMI) ≥ 35 kg/m2 vähintään 18-vuotiaille osallistujille tai BMI ≥ 99 % (prosenttipiste) taudintorjunta- ja ehkäisykeskuksen kasvukaavioita kohti yli 12- ja < 18-vuotiaille osallistujille (ei BMI:tä poissulkemalla) ≤ 12-vuotiaille osallistujille).

Tiedossa oleva kliininen diabeteksen tai esidiabeteksen diagnoosi tai insuliiniriippuvuus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.

Keskimääräinen päivittäinen prosentuaalinen aika hyperglykemian kanssa ≥ 5 % seuratusta seulonnasta jatkuvan glukoosivalvonnan (CGM) ajasta.

Tunnettu allergia tai herkkyys RZ358:lle tai jollekin lääkkeen komponentille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) tai lumelääke
≥1-vuotiaat osallistujat, jotka saavat SOC-hoitoa ja 5 mg/kg RZ358:aa tai lumelääkettä
Lääke: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) tai lumelääke + SOC
≥1-vuotiaat osallistujat, jotka saavat SOC-hoitoa ja 5 mg/kg RZ358:aa tai lumelääkettä
Placebo Comparator: SoC + RZ358 (10 mg/kg) tai plasebo
≥1-vuotiaat osallistujat, jotka saavat SOC-hoitoa ja 10 mg/kg RZ358:aa tai lumelääkettä
Lääke: RZ358 (10 mg/kg) tai plasebo + SOC
≥1-vuotiaat osallistujat, jotka saavat SOC-hoitoa ja 10 mg/kg RZ358:aa tai lumelääkettä
Kokeellinen: Open Label Arm, SoC + RZ358 (aloitus 5 mg/kg ja nosta 10 mg/kg protokollaa kohti
≥3 kuukauden ja <1 vuoden ikäiset pikkulapset, jotka saavat SOC-hoitoa + RZ358:a alkaen annoksesta 5 mg/kg ja nostavat annokseen 10 mg/kg RZ358:aa tarpeen mukaan protokollan aikataulun mukaisesti
Lääke: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Osallistujat pikkulapsille ≥ 3 kuukauden ikäisistä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glykeeminen tehokkuus: Tavoite glukoosin hallinta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos keskimääräisissä viikoittaisissa hypoglykemiatapahtumissa lähtötasosta hoitopaikan itsevalvontaverensokerin (SMBG) mukaan
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glykeeminen teho: hypoglykemian esiintyminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos keskimääräisessä päivittäisessä prosenttiosuudessa hypoglykemiassa lähtötasosta jatkuvan glukoosimonitorin (CGM) avulla
24 viikkoa
Turvallisuusarvioinnit: RZ358:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi
Aikaikkuna: 24 viikkoa, plus enintään kaksi vuotta Open-Label Extension (OLE) -jaksoa

Hoidon yhteydessä ilmenevät haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE), jotka on kerätty haittatapahtumien yleisten termistökriteerien (CTCAE) ohjeiden mukaisesti ja koodattu lääketieteellisen sääntelyn sanakirjaan (MedDRA), tehdään yhteenveto elinjärjestelmän, ensisijaisen termin ja analysoinnin mukaan. tapahtumien lukumäärän ja prosenttiosuuden mukaan hoitoryhmittäin.

Maksan ultraääni: arvioidaan merkittävien rakenteellisten muutosten varalta (esim. pelioosi hepatiitti)

Immunogeenisuusarvioinnit: Verinäytteet RZ358-lääkevasta-aineelle arvioidaan tiitterin ja mahdollisten neutralointivaikutusten perusteella.

Hyperglykemiatapahtumat: SMBG arvioi ne kynnyksillä > 250 mg/dl ja > 300 mg/dl, ja niistä tehdään yhteenveto hoitoryhmien mukaan.
24 viikkoa, plus enintään kaksi vuotta Open-Label Extension (OLE) -jaksoa
Turvallisuusarvioinnit: RZ358:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi. Laboratoriokokeissa on arvioitu merkittävien muutosten varalta lähtötasosta hoidetuissa ryhmissä
Aikaikkuna: Aikakehys: 24 viikkoa, plus enintään kaksi vuotta avoimen merkinnän laajennusjaksoa (OLE)

Laboratorioparametrit: ALT (U/L), AST (U/L) ja ALP (U/L) arvioidaan mahdollisten merkittävien muutosten varalta lähtötasosta (> 3 x ULN) hoitoryhmittäin.

Elintoiminnot: verenpaine (mm Hg), syke (lyöntiä/minuutti) ja hengitys (taajuus/minuutti) arvioidaan mahdollisten merkittävien muutosten varalta lähtötasosta hoitoryhmittäin.

EKG: syke (lyöntiä/minuutti), PR (millisekuntia), QTcF-välit (millisekuntia) arvioidaan mahdollisten merkittävien muutosten varalta lähtötasosta hoitoryhmittäin.
Aikakehys: 24 viikkoa, plus enintään kaksi vuotta avoimen merkinnän laajennusjaksoa (OLE)
Muu glykeeminen tehokkuus: Self-Monitoring Blood Glucose (SMBG)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole SMBG:n aiheuttamia mahdollisesti vakavia hypoglykemiatapahtumia.
24 viikkoa
Muu glykeeminen tehokkuus: Verensokerin itsevalvonta (SMBG) viikoittainen arviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos mahdollisesti vakavien hypoglykemiatapahtumien keskimääräisessä viikoittaisessa ilmaantuvuudessa Self-Monitoring Blood Glucose (SMBG) -seurannassa.
24 viikkoa
Muu glykeeminen tehokkuus: Jatkuva glukoosimonitori (CGM) päivittäinen arviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos keskimääräisessä päivittäisessä prosentuaalisessa ajassa ja mahdollisesti vakava hypoglykemia jatkuvan glukoosimonitorin (CGM) avulla.
24 viikkoa
Muu glykeeminen tehokkuus: Jatkuva glukoosimonitori (CGM) yön yli -arviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos keskimääräisessä 8 tunnin yössä prosentuaalisessa ajassa hypoglykemian kanssa CGM:n avulla. Muutos keskimääräisessä päivittäisessä kestossa (min) hypoglykemian kanssa CGM:n avulla. Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat alle 4 % keskimääräisestä päivittäisestä ajasta vuonna CGM:n mukaan
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rezolute

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gopal Saha, MD, Rezolute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 4. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 28. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RZ358-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hyperinsulinismi

Kliiniset tutkimukset RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) tai lumelääke + SOC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa