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RZ358 Behandlung von angeborenem Hyperinsulinismus (sunRIZE)

6. Januar 2026 aktualisiert von: Rezolute

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelarmstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RZ358 bei Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus

Ziel der Phase-3-Zulassungsstudie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von RZ358 zur Behandlung von angeborenem Hyperinsulinismus (HI) als Zusatz zur Standardtherapie (SOC) im Vergleich zu SOC allein über 24 Wochen zu bewerten und den längeren Zeitraum zu bewerten -Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von RZ358 während einer anschließenden Open-Label-Verlängerungsperiode (OLE).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Angeborener Hyperinsulinismus (HI) ist die häufigste Ursache für wiederkehrende Hypoglykämien bei Neugeborenen und Säuglingen mit einer Inzidenz von etwa 1 von 25.000 bis 1 von 50.000 Lebendgeburten in der Allgemeinbevölkerung und bis zu 1 von 2.500 in bestimmten Populationen mit erheblicher Blutsverwandtschaft. Trotz verbesserter Erkennung gibt es keine zufriedenstellende Behandlung oder Heilung für angeborene HI. Aktuelle medizinische Therapien für angeborene HI zielen darauf ab, die Insulinproduktion und/oder -sekretion aus der Betazelle zu reduzieren oder zu unterbinden. Diese aktuellen Medikamente erreichen jedoch eine suboptimale Blutzuckerkontrolle und/oder haben unerwünschte Nebenwirkungen. Eine Therapie, die die Insulinaktivität sicher und wirksam dämpft, würde einen wichtigen ungedeckten Bedarf für diese und andere mit HI verbundene Erkrankungen decken. Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte (SOC allein), Parallelarmstudie der Phase 3 zur Wirksamkeit und Sicherheit von RZ358 bei Teilnehmern mit angeborenem HI, die mit angemessenen Anwendungsversuchen keine ausreichende Hypoglykämiekontrolle erreicht haben übliche medizinische SOC-Therapie. Im Rahmen der Studie werden etwa 48 Teilnehmer (≥1 Jahr bis ≤45 Jahre alt) im Verhältnis 1:1 in zwei Dosierungsarme (5 oder 10 mg/kg mit) randomisiert und die Teilnehmer innerhalb jeder Dosierungsstufe im Verhältnis 2:1 weiter randomisiert Verhältnis zur Einnahme von RZ358 als Add-on zur SOC oder Placebo als Add-on zur SOC. Parallel dazu wird ein zusätzlicher Open-Label-Arm (OL) für Teilnehmer durchgeführt, die ≥3 Monate bis <1 Jahr alt sind (n=8). Nach Abschluss der entscheidenden Behandlungsperiode (24 Wochen) können die Teilnehmer wechseln bis zum OLE-Zeitraum nach Ermessen des Prüfers und Sponsors.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

56

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark, 5000
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06800
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Beim Screening im Alter von ≥ 3 Monaten und ≤ 45 Jahren.

Eine etablierte klinische Diagnose einer angeborenen HI (Hyperinsulinismus), mit oder ohne Identifizierung einer bekannten monogenen Variante durch Gentests.

Dem Teilnehmer ist es nach Einschätzung des Prüfarztes nicht gelungen, mit angemessenen und angemessenen Versuchen lokal anerkannter und verfügbarer medizinischer Standardtherapien (Standard of Care, SOC) (z. B. Diazoxid- und Somatostatin-Analoga (SSAs)) eine angemessene Blutzuckerkontrolle zu erreichen.

Auftreten von ≥ 3 Hypoglykämieereignissen pro Woche durch Screening des selbstüberwachenden Blutzuckerspiegels (SMBG) und durchschnittliche tägliche prozentuale Zeit mit Hypoglykämie von ≥ 8 % der überwachten Screening-Zeit des kontinuierlichen Glukosemonitors (CGM).

Ausschlusskriterien:

Alaninaminotransaminase (ALT), Aspartataminotransaminase (AST), Gesamtbilirubin (TB), alkalische Phosphatase (ALP) und Gammaglutamyltransferase (GGT) ≥ 1,5 × der Obergrenze des Normalwerts für den altersspezifischen Referenzbereich, unabhängig davon bewertete Bedeutung.

Body-Mass-Index (BMI) ≥ 35 kg/m2 für Teilnehmer ab 18 Jahren oder BMI ≥ 99 % (Perzentil) gemäß den Wachstumsdiagrammen der Centers for Disease Control and Prevention für Teilnehmer > 12 und < 18 Jahre (kein BMI-Ausschluss). für Teilnehmer ≤ 12 Jahre).

Eine bekannte klinische Diagnose von Diabetes oder Prädiabetes oder eine Vorgeschichte von Insulinabhängigkeit innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.

Durchschnittliche tägliche prozentuale Zeit mit Hyperglykämie ≥ 5 % der überwachten Screening-Zeit der kontinuierlichen Glukoseüberwachung (CGM).

Bekannte Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber RZ358 oder einem der Bestandteile des Arzneimittels.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) oder Placebo
Teilnehmer ≥ 1 Jahr, die eine SOC-Therapie und 5 mg/kg RZ358 oder Placebo erhalten
Arzneimittel: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) oder Placebo + SOC
Teilnehmer ≥ 1 Jahr, die eine SOC-Therapie und 5 mg/kg RZ358 oder Placebo erhalten
Placebo-Komparator: SoC + RZ358 (10 mg/kg) oder Placebo
Teilnehmer ≥ 1 Jahr, die eine SOC-Therapie und 10 mg/kg RZ358 oder Placebo erhalten
Arzneimittel: RZ358 (10 mg/kg) oder Placebo + SOC
Teilnehmer ≥ 1 Jahr, die eine SOC-Therapie und 10 mg/kg RZ358 oder Placebo erhalten
Experimental: Open-Label-Arm, SoC + RZ358 (Beginn mit 5 mg/kg und Steigerung auf 10 mg/kg gemäß Protokollplan
Kleinkinder im Alter von ≥ 3 Monaten bis < 1 Jahr, die eine SOC-Therapie + RZ358 erhalten, beginnend mit 5 mg/kg und bei Bedarf gemäß Protokollplan auf 10 mg/kg RZ358 erhöht
Arzneimittel: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Säuglingsteilnehmer von ≥3 Monaten bis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glykämische Wirksamkeit: Gezielte Glukosekontrolle
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der durchschnittlichen wöchentlichen Hypoglykämieereignisse gegenüber dem Ausgangswert durch selbstüberwachende Blutzuckerwerte (SMBG) am Behandlungsort
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glykämische Wirksamkeit: Auftreten einer Hypoglykämie
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der durchschnittlichen täglichen prozentualen Zeitspanne mit Hypoglykämie gegenüber dem Ausgangswert laut Continuous Glucose Monitor (CGM)
24 Wochen
Sicherheitsbewertungen: Sicherheit und Verträglichkeit von RZ358 bei Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus
Zeitfenster: 24 Wochen plus bis zu zwei Jahre Open-Label Extension (OLE)-Zeitraum

Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE), die gemäß den Richtlinien der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) erfasst und gemäß Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) hinzugefügt werden, werden nach Systemorganklasse, bevorzugtem Begriff zusammengefasst und analysiert nach Anzahl und Prozentsatz der Ereignisse nach Behandlungsgruppen.

Leberultraschall: auf signifikante strukturelle Veränderungen untersucht (z. B. Peliose (Hepatitis)

Beurteilung der Immunogenität: Blutproben auf Anti-Arzneimittel-Antikörper gegen RZ358 werden anhand des Titers und potenzieller Neutralisierungseffekte bewertet.

Hyperglykämie-Ereignisse: Werden von SMBG bei Schwellenwerten von >250 mg/dl und >300 mg/dl ausgewertet und nach den Behandlungsgruppen zusammengefasst.
24 Wochen plus bis zu zwei Jahre Open-Label Extension (OLE)-Zeitraum
Sicherheitsbewertungen: Sicherheit und Verträglichkeit von RZ358 bei Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus. Labortests wurden in den behandelten Gruppen auf signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert untersucht
Zeitfenster: Zeitrahmen: 24 Wochen plus bis zu zwei Jahre Open-Label Extension (OLE)-Zeitraum

Laborparameter: ALT (U/L), AST (U/L) und ALP (U/L) werden nach Behandlungsgruppen auf signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (>3x ULN) untersucht.

Vitalfunktionen: Blutdruck (mm Hg), Herzfrequenz (Schläge/Minute) und Atmung (Frequenz/Minute) werden nach Behandlungsgruppen auf signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert untersucht.

EKG: Herzfrequenz (Schläge/Minute), PR (Millisekunden), QTcF-Intervalle (Millisekunden) werden nach Behandlungsgruppen auf signifikante Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert ausgewertet.
Zeitrahmen: 24 Wochen plus bis zu zwei Jahre Open-Label Extension (OLE)-Zeitraum
Andere glykämische Wirksamkeit: Selbstüberwachender Blutzucker (SMBG)
Zeitfenster: 24 Wochen
Anteil der Teilnehmer, bei denen aufgrund von SMBG keine potenziell schwerwiegenden Hypoglykämieereignisse aufgetreten sind.
24 Wochen
Andere glykämische Wirksamkeit: Wöchentliche Beurteilung des selbstüberwachenden Blutzuckerspiegels (SMBG).
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der durchschnittlichen wöchentlichen Inzidenz potenziell schwerwiegender Hypoglykämieereignisse durch selbstüberwachende Blutzuckerwerte (SMBG).
24 Wochen
Andere glykämische Wirksamkeit: Tägliche Beurteilung des kontinuierlichen Glukosemonitors (CGM).
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der durchschnittlichen täglichen prozentualen Zeitspanne mit potenziell schwerwiegender Hypoglykämie durch Continuous Glucose Monitor (CGM).
24 Wochen
Andere glykämische Wirksamkeit: Kontinuierliche Glukoseüberwachung (CGM) über Nacht
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der durchschnittlichen 8-Stunden-Nacht-Prozentzeit mit Hypoglykämie durch CGM. Änderung der durchschnittlichen täglichen Dauer (Minuten) mit Hypoglykämie durch CGM. Anteil der Teilnehmer, die laut CGM eine durchschnittliche tägliche Zeit von <4 % erreichen
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rezolute

Ermittler

  • Studienleiter: Gopal Saha, MD, Rezolute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Januar 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

14. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RZ358-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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