Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RZ358 Leczenie wrodzonego hiperinsulinizmu (sunRIZE)

6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Rezolute

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem

Celem głównego badania fazy 3 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania RZ358 w leczeniu wrodzonego hiperinsulinizmu (HI) jako dodatku do terapii standardowej (SOC) w porównaniu z samym SOC przez 24 tygodnie oraz ocena dłuższej terapii -terminowe bezpieczeństwo i skuteczność RZ358 podczas kolejnego okresu przedłużenia badania na otwartej próbie (OLE).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wrodzony hiperinsulinizm (HI) jest najczęstszą przyczyną nawracającej hipoglikemii u noworodków i niemowląt, występując z częstością od około 1 na 25 000 do 1 na 50 000 żywych urodzeń w populacji ogólnej i aż do 1 na 2500 w niektórych populacjach o znacznym pokrewieństwie. Pomimo lepszego rozpoznania, nie ma zadowalającego leczenia ani lekarstwa na wrodzony HI. Obecne terapie medyczne wrodzonego HI są ukierunkowane na zmniejszenie lub wyeliminowanie wytwarzania i/lub wydzielania insuliny z komórek beta. Jednakże te obecnie stosowane leki zapewniają suboptymalną kontrolę glikemii i/lub powodują niepożądane skutki uboczne. Terapia, która bezpiecznie i skutecznie osłabia działanie insuliny, byłaby odpowiedzią na istotne niezaspokojone zapotrzebowanie na te i inne schorzenia związane z HI. Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo (sam SOC), badanie III fazy, prowadzone w ramionach równoległych, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania RZ358 u uczestników z wrodzonym HI, u których nie udało się uzyskać odpowiedniej kontroli hipoglikemii rozsądnymi próbami stosowania zwykła terapia medyczna SOC. W badaniu zostanie losowo przydzielonych około 48 uczestników (w wieku ≥1 roku do ≤45 lat) w stosunku 1:1 do 2 ramion dawkowania (5 lub 10 mg/kg mc.) i następnie losowo przydzieleni uczestnicy do każdego poziomu dawkowania w stosunku 2:1 stosunek do otrzymania RZ358 jako dodatku do SOC lub placebo jako dodatku do SOC. Równolegle prowadzone będzie dodatkowe badanie otwarte (OL) dla uczestników w wieku od ≥ 3 miesięcy do < 1 roku (n=8). Po zakończeniu podstawowego okresu leczenia (24 tygodnie) uczestnicy mogą kontynuować leczenie do okresu OLE według uznania badacza i Sponsora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

56

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Dania
      • Odense, Dania, 5000
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Francja, 75015
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06800
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Wietnam
      • Hà Nội, Wietnam, 100000
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Podczas badania przesiewowego, w wieku ≥ 3 miesięcy i ≤ 45 lat.

Ustalona diagnoza kliniczna wrodzonego HI (hiperinsulinizmu) z identyfikacją znanego wariantu monogenowego za pomocą testów genetycznych lub bez niej.

Według oceny badacza, uczestnikowi nie udało się osiągnąć odpowiedniej kontroli glikemii za pomocą odpowiednich i uzasadnionych badań lokalnie akceptowanych i dostępnych terapii medycznych zgodnych ze standardem opieki (SOC) (np. diazoksydu i analogów somatostatyny (SSA)).

Wystąpienie ≥ 3 epizodów hipoglikemii tygodniowo w badaniu przesiewowym w ramach samokontroli poziomu glukozy we krwi (SMBG) i średniego dziennego czasu procentowego z hipoglikemią wynoszącą ≥ 8% monitorowanego czasu ciągłego monitorowania glikemii (CGM).

Kryteria wyłączenia:

Aminotransaminaza alaninowa (ALT), aminotransaminaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita (TB), fosfataza alkaliczna (ALP) i transferaza gamma-glutamylowa (GGT) ≥ 1,5 × górna granica normy dla zakresu referencyjnego specyficznego dla wieku, niezależnie od ocenione znaczenie.

Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 35 kg/m2 dla uczestników w wieku 18 lat i starszych lub BMI ≥ 99% (percentyl) według wykresów wzrostu Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom dla uczestników w wieku > 12 i < 18 lat (bez wykluczenia BMI dla uczestników ≤ 12 lat).

Znane rozpoznanie kliniczne cukrzycy lub stanu przedcukrzycowego lub uzależnienie od insuliny w wywiadzie w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.

Średni dzienny procent czasu z hiperglikemią ≥ 5% monitorowanego czasu ciągłego monitorowania glikemii (CGM).

Znana alergia lub nadwrażliwość na RZ358 lub którykolwiek składnik leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: SoC (Standardowa opieka) + RZ358 (5 mg/kg) lub Placebo
Uczestnicy w wieku ≥1 roku życia otrzymujący terapię SOC i 5 mg/kg RZ358 lub placebo
Lek: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (standardowa opieka) lub Placebo + SOC
Uczestnicy w wieku ≥1 roku życia otrzymujący terapię SOC i 5 mg/kg RZ358 lub placebo
Komparator placebo: SoC + RZ358 (10 mg/kg) lub Placebo
Uczestnicy w wieku ≥1 roku życia otrzymujący terapię SOC i 10 mg/kg RZ358 lub placebo
Lek: RZ358 (10 mg/kg) lub Placebo + SOC
Uczestnicy w wieku ≥1 roku życia otrzymujący terapię SOC i 10 mg/kg RZ358 lub placebo
Eksperymentalny: Ramię Open Label, SoC + RZ358 (rozpocznij od 5 mg/kg i zwiększ do 10 mg/kg zgodnie ze schematem protokołu
Niemowlęta w wieku od ≥3 miesięcy do <1 roku, które otrzymują terapię SOC + RZ358 począwszy od 5 mg/kg i zwiększając do 10 mg/kg RZ358, w ​​razie potrzeby, zgodnie ze schematem protokołu
Lek: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Niemowlęta w wieku od ≥3 miesięcy do

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność glikemiczna: Docelowa kontrola poziomu glukozy
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana średniej tygodniowej liczby epizodów hipoglikemii w porównaniu z wartością wyjściową według przyłóżkowego samokontroli poziomu glukozy we krwi (SMBG)
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność glikemiczna: Wystąpienie hipoglikemii
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana średniego dziennego procentowego czasu trwania hipoglikemii w stosunku do wartości wyjściowych za pomocą ciągłego monitora poziomu glukozy (CGM)
24 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa: bezpieczeństwo i tolerancja RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem
Ramy czasowe: 24 tygodnie plus maksymalnie dwa lata okresu przedłużenia umowy Open-Label (OLE).

Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) wychwycone zgodnie z wytycznymi dotyczącymi wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (CTCAE) i dodane do słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) zostaną podsumowane według klasy układów i narządów, preferowanego terminu i poddane analizie według liczby i procentu zdarzeń według grup leczenia.

USG wątroby: oceniane pod kątem znaczących zmian strukturalnych (np. pelioza, zapalenie wątroby)

Ocena immunogenności: Próbki krwi na obecność przeciwciał przeciwlekowych przeciwko RZ358 zostaną ocenione na podstawie miana i potencjalnych efektów neutralizacji.

Zdarzenia hiperglikemii: Zostaną ocenione za pomocą SMBG przy progach >250 mg/dl i >300 mg/dl i podsumowane według grup leczenia.
24 tygodnie plus maksymalnie dwa lata okresu przedłużenia umowy Open-Label (OLE).
Ocena bezpieczeństwa: bezpieczeństwo i tolerancja RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem. Badania laboratoryjne oceniane pod kątem znaczących zmian w porównaniu z wartością wyjściową przez grupy leczone
Ramy czasowe: Ramy czasowe: 24 tygodnie plus maksymalnie dwa lata okresu przedłużenia umowy Open-Label (OLE).

Parametry laboratoryjne: ALT (U/L), AST (U/L) i ALP (U/L) zostaną ocenione pod kątem wszelkich znaczących zmian w stosunku do wartości wyjściowych (>3x GGN) w poszczególnych grupach leczenia.

Objawy życiowe: ciśnienie krwi (mm Hg), tętno (uderzenia/minutę) i oddychanie (częstotliwość/minutę) zostaną ocenione pod kątem wszelkich znaczących zmian w stosunku do wartości wyjściowych w poszczególnych grupach leczenia.

EKG: częstość akcji serca (uderzenia/minutę), PR (milisekundy), odstępy QTcF (milisekundy) będą oceniane pod kątem wszelkich znaczących zmian w stosunku do wartości wyjściowych w poszczególnych grupach leczenia.
Ramy czasowe: 24 tygodnie plus maksymalnie dwa lata okresu przedłużenia umowy Open-Label (OLE).
Inna skuteczność glikemiczna: Samokontrola poziomu glukozy we krwi (SMBG)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Odsetek uczestników, u których w badaniu SMBG nie wystąpiły żadne potencjalnie poważne zdarzenia hipoglikemii.
24 tygodnie
Inna skuteczność glikemiczna: cotygodniowa ocena poziomu glukozy we krwi (SMBG).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana średniej tygodniowej częstości występowania potencjalnie poważnych epizodów hipoglikemii metodą samokontroli poziomu glukozy we krwi (SMBG).
24 tygodnie
Inne skuteczność glikemii: Codzienna ocena ciągłego monitorowania poziomu glukozy (CGM).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana średniego dziennego czasu procentowego z potencjalnie poważną hipoglikemią za pomocą ciągłego monitora poziomu glukozy (CGM).
24 tygodnie
Inne skuteczność glikemii: całonocna ocena ciągłego monitorowania poziomu glukozy (CGM).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana średniego 8-godzinnego procentowego czasu trwania nocy z hipoglikemią według CGM. Zmiana średniego dziennego czasu trwania (w minutach) hipoglikemii według CGM. Proporcja uczestników osiągających <4% średniego dziennego czasu według CGM
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rezolute

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gopal Saha, MD, Rezolute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RZ358-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj