RZ358 先天性高インスリン症の治療薬 (sunRIZE)
先天性高インスリン症患者における RZ358 の有効性と安全性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照並行群試験
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Davelyn Hood, MD
- 電話番号：6502064507
- メール：clinicaltrials@rezolutebio.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Gopal Saha, MD
- 電話番号：6502064507
- メール：clinicaltrials@rezolutebio.com
研究場所
-
-
-
Al Mafraq、アラブ首長国連邦、11001
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
-
-
-
-
-
Ramat Gan、イスラエル、5265601
- 募集
- Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
-
-
-
-
-
Seeb、オマーン、123
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
-
-
-
-
-
Al Rayyan、カタール
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
-
-
-
-
-
Saskatoon、カナダ、S7N 0W8
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
-
-
-
-
-
Athens、ギリシャ、115 27
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
-
-
-
-
-
Tbilisi、グルジア、0159
- 募集
- Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
-
-
-
-
-
Riyad、サウジアラビア、11426
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
-
Riyad、サウジアラビア、11471
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
-
Sevilla、スペイン、41013
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
-
-
-
-
-
Odense、デンマーク、5000
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、13353
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
-
Dusseldorf、ドイツ、40225
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
-
-
-
-
-
Bron、フランス、69677
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Bron, France
-
Paris、フランス、75015
- 募集
- Rezolute Investigative Site, Paris, France
-
-
-
-
-
Varna、ブルガリア、9010
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
-
-
-
-
-
Hà Nội、ベトナム、100000
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
-
-
-
-
-
Ankara、七面鳥、06800
- まだ募集していません
- Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
スクリーニング時の年齢は生後3か月以上、45歳以下。
遺伝子検査による既知の単一遺伝子変異の同定の有無にかかわらず、先天性 HI (高インスリン症) の確立された臨床診断。
参加者は、治験責任医師の判断に従って、地域で受け入れられ利用可能な標準治療（SOC）医療療法（例、ジアゾキシドおよびソマトスタチン類似体（SSA））の適切かつ合理的な試験で適切な血糖コントロールを達成できなかった。
自己血糖測定（SMBG）のスクリーニングにより週に3回以上の低血糖イベントがあり、1日の低血糖の平均パーセント時間が監視されたスクリーニング持続血糖モニター（CGM）時間の8％以上である。
除外基準:
アラニンアミノトランスアミナーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスアミナーゼ（AST）、総ビリルビン（TB）、アルカリホスファターゼ（ALP）、およびガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）が、年齢に関係なく、年齢固有の基準範囲の正常上限の1.5倍以上重要性を評価した。
18歳以上の参加者の肥満指数（BMI）≧35kg/m2、または12歳以上18歳未満の参加者に対する疾病管理予防センターの成長曲線によるBMI≧99%（パーセンタイル）（BMI除外なし）参加者は12歳以下）。
-糖尿病または前糖尿病の既知の臨床診断、またはスクリーニング後3か月以内のインスリン依存症の病歴。
監視対象のスクリーニング持続血糖モニタリング (CGM) 時間の 5% 以上の高血糖を伴う 1 日の平均パーセント時間。
RZ358または薬物の成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：SoC (標準治療) + RZ358 (5 mg/kg) またはプラセボ
SOC療法および5 mg/kgのRZ358またはプラセボを受けている1歳以上の参加者
|
SOC療法および5 mg/kgのRZ358またはプラセボを受けている1歳以上の参加者
|
|
プラセボコンパレーター：SoC + RZ358 (10 mg/kg) またはプラセボ
SOC療法および10 mg/kgのRZ358またはプラセボを受けている1歳以上の参加者
|
SOC療法および10 mg/kgのRZ358またはプラセボを受けている1歳以上の参加者
|
|
実験的：オープン ラベル アーム、SoC + RZ358 (プロトコル スケジュールごとに 5 mg/kg から開始し、10 mg/kg まで増加)
プロトコールスケジュールに従って、SOC療法+RZ358を5mg/kgから開始し、必要に応じて10mg/kgまで増量する3か月以上から1歳未満の乳児参加者
|
生後3か月以上から
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血糖効果: 目標血糖コントロール
時間枠：24週間
|
ポイントオブケア自己血糖測定（SMBG）によるベースラインからの週平均低血糖イベントの変化
|
24週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血糖効能：低血糖の発生
時間枠：24週間
|
持続血糖モニター (CGM) によるベースラインからの低血糖の 1 日平均時間パーセントの変化
|
24週間
|
|
安全性評価: 先天性高インスリン症患者における RZ358 の安全性と忍容性
時間枠：24 週間に加えて最大 2 年間のオープンラベル延長 (OLE) 期間
|
有害事象共通用語基準 (CTCAE) ガイドラインに従って収集され、規制活動のための医学辞書 (MedDRA) に従って追加された、治療により緊急に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) は、臓器分類、優先用語ごとに要約され、分析されます。治療グループごとのイベントの数と割合による。 肝臓の超音波検査: 重大な構造変化について評価します (例: 皮疹 肝炎) 免疫原性評価: RZ358 に対する抗薬物抗体の血液サンプルは、力価および潜在的な中和効果に基づいて評価されます。 高血糖イベント: >250 mg/dL および >300 mg/dL の閾値で SMBG によって評価され、治療グループによって要約されます。 |
24 週間に加えて最大 2 年間のオープンラベル延長 (OLE) 期間
|
|
安全性評価: 先天性高インスリン症患者における RZ358 の安全性と忍容性、治療群ごとにベースラインからの有意な変化について評価された臨床検査
時間枠：期間: 24 週間に加えて最大 2 年間のオープンラベル延長 (OLE) 期間
|
検査パラメータ：ALT (U/L)、AST (U/L)、および ALP (U/L) は、治療グループごとにベースライン (>3x ULN) からの有意な変化について評価されます。 バイタルサイン: 血圧 (mmHg)、心拍数 (心拍数/分)、および呼吸数 (心拍数/分) が、治療グループごとにベースラインからの有意な変化について評価されます。 ECG: 心拍数 (心拍数/分)、PR (ミリ秒)、QTcF 間隔 (ミリ秒) が、ベースラインからの有意な変化について治療グループごとに評価されます。 |
期間: 24 週間に加えて最大 2 年間のオープンラベル延長 (OLE) 期間
|
|
その他の血糖効果: 血糖自己モニタリング (SMBG)
時間枠：24週間
|
SMBGによる潜在的に重篤な低血糖事象を経験していない参加者の割合。
|
24週間
|
|
その他の血糖効果: 血糖自己測定 (SMBG) 週次評価
時間枠：24週間
|
自己血糖測定（SMBG）による潜在的に重篤な低血糖イベントの週平均発生率の変化。
|
24週間
|
|
その他の血糖効能: 持続血糖モニター (CGM) の毎日の評価
時間枠：24週間
|
持続血糖モニター (CGM) による重篤な低血糖の可能性がある 1 日あたりの平均時間の割合の変化。
|
24週間
|
|
その他の血糖効能: 持続血糖モニター (CGM) 一晩の評価
時間枠：24週間
|
CGM による、低血糖を伴う平均 8 時間夜間パーセント時間の変化。
CGM による低血糖の 1 日平均持続時間 (分) の変化。
CGM による 1 日の平均滞在時間が 4% 未満を達成した参加者の割合
|
24週間
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Gopal Saha, MD、Rezolute
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RZ358-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。