Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RZ358 Léčba vrozeného hyperinzulinismu (sunRIZE)

6. ledna 2026 aktualizováno: Rezolute

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelním ramenem fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti RZ358 u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem

Stěžejní studie fáze 3 je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost RZ358 pro léčbu vrozeného hyperinzulinismu (HI) jako doplněk k standardní péči (SOC) ve srovnání se samotnou SOC po dobu 24 týdnů a aby vyhodnotila delší - bezpečnost a účinnost RZ358 během následného období otevřeného prodloužení (OLE).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kongenitální hyperinzulinismus (HI) je nejčastější příčinou rekurentní hypoglykémie u novorozenců a kojenců s incidencí přibližně 1 z 25 000 až 1 z 50 000 živě narozených dětí v obecné populaci a až 1 z 2 500 v určitých populacích se značným pokrevním příbuzenstvím. Navzdory lepšímu rozpoznávání neexistuje uspokojivá léčba nebo lék na vrozenou HI. Současné lékařské terapie pro kongenitální HI jsou zaměřeny na snížení nebo eliminaci produkce inzulínu a/nebo sekrece z beta-buněk. Tyto současné léky však dosahují suboptimální kontroly glykémie a/nebo mají nežádoucí vedlejší účinky. Terapie, která bezpečně a účinně zeslabuje aktivitu inzulínu, by řešila důležitou neuspokojenou potřebu těchto a dalších stavů spojených s HI. Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná (samotná SOC), studie s paralelním ramenem, studie účinnosti a bezpečnosti RZ358 u účastníků s vrozenou HI, kteří nedosáhli adekvátní kontroly hypoglykémie s rozumnými pokusy o použití obvyklá léčebná terapie SOC. Studie randomizuje přibližně 48 účastníků (ve věku ≥1 rok až ≤45 let) v poměru 1:1 do 2 dávkovacích ramen (s 5 nebo 10 mg/kg) a dále randomizuje účastníky v rámci každé dávkovací úrovně v poměru 2:1 poměr k příjmu RZ358 jako doplňku k SOC nebo placeba jako doplňku k SOC. Paralelně bude probíhat další otevřené rameno (OL) pro účastníky, kteří jsou ≥ 3 měsíce až < 1 rok (n=8), Po dokončení klíčového léčebného období (24 týdnů) se účastníci mohou převrátit do období OLE podle uvážení zkoušejícího a sponzora.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

56

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Francie, 75015
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Katar
      • Al Rayyan, Katar
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Omán
      • Seeb, Omán, 123
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06800
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Při screeningu ve věku ≥ 3 měsíce a ≤ 45 let.

Stanovená klinická diagnóza kongenitálního HI (hyperinzulinismu), s nebo bez identifikace známé monogenní varianty genetickým testováním.

Účastníkovi se nepodařilo dosáhnout adekvátní glykemické kontroly pomocí vhodných a přiměřených zkoušek lokálně uznávaných a dostupných standardních léčebných terapií (SOC) (např. diazoxidových a somatostatinových analogů (SSA)) podle úsudku zkoušejícího.

Prožívání ≥ 3 hypoglykemických příhod za týden pomocí screeningu Self-Monitoring Blood Glucose (SMBG) a průměrného denního procentuálního času s hypoglykémií ≥ 8 % monitorovaného času kontinuálního sledování glukózy v krvi (CGM).

Kritéria vyloučení:

Alaninaminotransamináza (ALT), aspartátaminotransamináza (AST), celkový bilirubin (TB), alkalická fosfatáza (ALP) a gama-glutamyltransferáza (GGT) ≥ 1,5 × horní hranice normálu pro věkově specifické referenční rozmezí, bez ohledu na posuzovaný význam.

Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 35 kg/m2 pro účastníky ve věku 18 let a starší nebo BMI ≥ 99 % (percentil) podle růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí pro účastníky ve věku > 12 a < 18 let (bez vyloučení BMI pro účastníky ve věku ≤ 12 let).

Známá klinická diagnóza diabetu nebo prediabetu nebo anamnéza závislosti na inzulínu do 3 měsíců od screeningu.

Průměrná denní procentuální doba s hyperglykémií ≥ 5 % monitorovaného screeningového času kontinuálního monitorování glukózy (CGM).

Známá alergie nebo citlivost na RZ358 nebo kteroukoli složku léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: SoC (Standard-of-Care) + RZ358 (5 mg/kg) nebo placebo
Účastníci ve věku ≥ 1 rok, kteří dostávají terapii SOC a 5 mg/kg RZ358 nebo placebo
Lék: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Standard-of-Care) nebo Placebo + SOC
Účastníci ve věku ≥ 1 rok, kteří dostávají terapii SOC a 5 mg/kg RZ358 nebo placebo
Komparátor placeba: SoC + RZ358 (10 mg/kg) nebo placebo
Účastníci ve věku ≥1 rok, kteří dostávají terapii SOC a 10 mg/kg RZ358 nebo placebo
Lék: RZ358 (10 mg/kg) nebo Placebo + SOC
Účastníci ve věku ≥1 rok, kteří dostávají terapii SOC a 10 mg/kg RZ358 nebo placebo
Experimentální: Open Label Arm, SoC + RZ358 (začátek 5 mg/kg a zvýšení na 10 mg/kg podle schématu protokolu
Účastníci kojenců od ≥ 3 měsíců do <1 roku, kteří dostávají terapii SOC + RZ358 počínaje dávkou 5 mg/kg a zvyšující se na 10 mg/kg RZ358, podle potřeby, podle schématu protokolu
Lék: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Nemluvňata od ≥ 3 měsíců do

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Glykemická účinnost: Cílová kontrola glukózy
Časové okno: 24 týdnů
Změna průměrných týdenních hypoglykemických příhod oproti výchozímu stavu pomocí samokontroly hladiny glukózy v krvi (SMBG) v místě péče
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Glykemická účinnost: Výskyt hypoglykémie
Časové okno: 24 týdnů
Změna průměrné denní procentuální doby hypoglykémie od výchozí hodnoty pomocí kontinuálního monitoru glukózy (CGM)
24 týdnů
Hodnocení bezpečnosti: bezpečnost a snášenlivost RZ358 u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem
Časové okno: 24 týdnů plus až dva roky období Open-Label Extension (OLE).

Nežádoucí příhody (AEs) a vážné nežádoucí příhody (SAE) zachycené podle pokynů Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) a doplněné podle lékařského slovníku pro regulační činnosti (MedDRA) budou shrnuty podle tříd orgánových systémů, preferovaného termínu a analyzovány podle počtu a procenta událostí podle léčebných skupin.

Ultrazvuk jater: hodnocen na významné strukturální změny (např. pelióza hepatitida)

Hodnocení imunogenicity: Vzorky krve na protilátky proti RZ358 budou hodnoceny na základě titru a potenciálních neutralizačních účinků.

Hyperglykemické příhody: Budou vyhodnoceny pomocí SMBG při prahových hodnotách >250 mg/dl a >300 mg/dl a shrnuty podle léčených skupin.
24 týdnů plus až dva roky období Open-Label Extension (OLE).
Hodnocení bezpečnosti: bezpečnost a snášenlivost RZ358 u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem, laboratorní testy hodnocené na významné změny oproti výchozí hodnotě u léčených skupin
Časové okno: Časový rámec: 24 týdnů plus až dva roky období Open-Label Extension (OLE).

Laboratorní parametry: ALT (U/L), AST (U/L) a ALP (U/L) budou hodnoceny na jakékoli významné změny oproti výchozí hodnotě (>3x ULN) u léčebných skupin.

Vitální funkce: krevní tlak (mm Hg), srdeční frekvence (údery/minuta) a dýchání (frekvence/minuta) budou hodnoceny na jakékoli významné změny oproti výchozí hodnotě podle léčebných skupin.

EKG: srdeční frekvence (údery/minuta), PR (milisekundy), intervaly QTcF (milisekundy) budou hodnoceny na jakékoli významné změny od výchozí hodnoty u léčených skupin.
Časový rámec: 24 týdnů plus až dva roky období Open-Label Extension (OLE).
Další glykemická účinnost: Self-Monitoring Blood Glucose (SMBG)
Časové okno: 24 týdnů
Podíl účastníků, kteří nezaznamenali žádné potenciálně závažné hypoglykemické příhody podle SMBG.
24 týdnů
Jiná glykemická účinnost: Týdenní hodnocení hladiny glukózy v krvi (SMBG)
Časové okno: 24 týdnů
Změna průměrné týdenní incidence potenciálně závažných hypoglykemických příhod pomocí Self-Monitoring Blood Glucose (SMBG).
24 týdnů
Jiná glykemická účinnost: Denní hodnocení kontinuálního monitoru glukózy (CGM)
Časové okno: 24 týdnů
Změna průměrného denního procenta času s potenciálně závažnou hypoglykémií pomocí kontinuálního monitoru glukózy (CGM).
24 týdnů
Jiná glykemická účinnost: kontinuální monitorování glukózy (CGM) přes noc
Časové okno: 24 týdnů
Změna průměrného 8hodinového nočního procenta s hypoglykémií pomocí CGM. Změna průměrného denního trvání (min) s hypoglykémií pomocí CGM. Podíl účastníků dosahujících <4 % průměrného denního času v CGM
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rezolute

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gopal Saha, MD, Rezolute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

14. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RZ358-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozený hyperinzulinismus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit