RZ358 治疗先天性高胰岛素血症 (sunRIZE)
一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行臂研究，旨在评估 RZ358 对先天性高胰岛素血症患者的疗效和安全性
研究概览
地位
条件
详细说明
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Davelyn Hood, MD
- 电话号码：6502064507
- 邮箱：clinicaltrials@rezolutebio.com
研究联系人备份
- 姓名：Gopal Saha, MD
- 电话号码：6502064507
- 邮箱：clinicaltrials@rezolutebio.com
学习地点
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Odense、丹麦、5000
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
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Tbilisi、乔治亚州、0159
- 招聘中
- Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
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Ramat Gan、以色列、5265601
- 招聘中
- Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
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Varna、保加利亚、9010
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
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Saskatoon、加拿大、S7N 0W8
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
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Al Rayyan、卡塔尔
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
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Athens、希腊、115 27
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
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Berlin、德国、13353
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
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Dusseldorf、德国、40225
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
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Riyad、沙特阿拉伯、11426
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
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Riyad、沙特阿拉伯、11471
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
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Bron、法国、69677
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Bron, France
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Rezolute Investigative Site, Paris, France
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Ankara、火鸡、06800
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
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London、英国、WC1N 3JH
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
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Manchester、英国、M13 9WL
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
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Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
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Sevilla、西班牙、41013
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
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Hà Nội、越南、100000
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam
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Al Mafraq、阿拉伯联合酋长国、11001
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
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Seeb、阿曼、123
- 尚未招聘
- Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
筛查时年龄≥3个月且≤45岁。
先天性 HI（高胰岛素血症）的既定临床诊断，无论是否通过基因检测鉴定出已知的单基因变异。
根据研究者的判断，参与者未能通过对当地接受的和可用的标准护理 (SOC) 医疗疗法（例如二氮嗪和生长抑素类似物 (SSA)）进行适当且合理的试验来实现充分的血糖控制。
通过自我监测血糖 (SMBG) 筛查，每周经历 ≥ 3 次低血糖事件，并且每日平均低血糖百分比时间≥连续血糖监测仪 (CGM) 筛查筛查时间的 8%。
排除标准：
丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST)、总胆红素 (TB)、碱性磷酸酶 (ALP) 和 γ-谷氨酰转移酶 (GGT) ≥ 1.5 × 特定年龄参考范围的正常上限，无论其年龄如何评估的重要性。
18 岁及以上参与者的体重指数 (BMI) ≥ 35 kg/m2，或根据疾病控制和预防中心生长图表，年龄 > 12 岁和 < 18 岁的参与者 BMI ≥ 99%（百分位数）（不排除 BMI）适用于 ≤ 12 岁的参与者）。
已知的糖尿病或糖尿病前期临床诊断，或筛查后 3 个月内有胰岛素依赖史。
每日平均高血糖时间百分比≥监测筛查连续血糖监测 (CGM) 时间的 5%。
已知对 RZ358 或该药物的任何成分过敏或敏感。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：SoC（标准护理）+ RZ358（5 毫克/千克）或安慰剂
接受 SOC 治疗和 5 mg/kg RZ358 或安慰剂的≥1 岁参与者
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接受 SOC 治疗和 5 mg/kg RZ358 或安慰剂的≥1 岁参与者
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安慰剂比较：SoC + RZ358（10 毫克/千克）或安慰剂
接受 SOC 治疗和 10 mg/kg RZ358 或安慰剂的≥1 岁参与者
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接受 SOC 治疗和 10 mg/kg RZ358 或安慰剂的≥1 岁参与者
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实验性的：开放标签 Arm、SoC + RZ358（按照方案计划从 5 毫克/千克开始，增加到 10 毫克/千克）
接受 SOC 治疗 + RZ358 的 ≥3 个月至 <1 岁的婴儿参与者，按照方案时间表，从 5 mg/kg 开始，根据需要增加至 10 mg/kg RZ358
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≥3个月至
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血糖功效：目标血糖控制
大体时间：24周
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通过护理点自我监测血糖 (SMBG) 观察平均每周低血糖事件相对于基线的变化
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血糖功效：低血糖的发生
大体时间：24周
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连续血糖监测仪 (CGM) 测得的平均每日低血糖百分比时间相对于基线的变化
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24周
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安全性评估：RZ358 在先天性高胰岛素血症患者中的安全性和耐受性
大体时间：24 周，加上最多两年的开放标签延期 (OLE) 期
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根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 指南捕获并根据监管活动医学词典 (MedDRA) 添加的治疗中出现的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 将按系统器官类别、首选术语进行总结和分析按治疗组划分的事件数量和百分比。 肝脏超声：评估显着的结构变化（例如 紫癜性肝炎） 免疫原性评估：将根据滴度和潜在的中和效应评估血液样本中 RZ358 抗药物抗体。 高血糖事件：将通过 SMBG 在 >250 mg/dL 和 >300 mg/dL 的阈值进行评估，并按治疗组进行总结。 |
24 周，加上最多两年的开放标签延期 (OLE) 期
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安全性评估：RZ358 在先天性高胰岛素血症患者中的安全性和耐受性，实验室测试评估治疗组相对于基线的显着变化
大体时间：时间范围：24 周，加上最多两年的开放标签延期 (OLE) 期
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实验室参数：将根据治疗组评估 ALT (U/L)、AST (U/L) 和 ALP (U/L) 与基线 (>3x ULN) 相比的任何显着变化。 生命体征：将评估治疗组的血压（毫米汞柱）、心率（心跳/分钟）和呼吸（频率/分钟）是否有任何与基线相比的显着变化。 ECG：将评估治疗组相对于基线的任何显着变化，评估心率（次/分钟）、PR（毫秒）、QTcF 间期（毫秒）。 |
时间范围：24 周，加上最多两年的开放标签延期 (OLE) 期
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其他血糖功效：自我监测血糖 (SMBG)
大体时间：24周
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SMBG 未经历潜在严重低血糖事件的参与者比例。
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24周
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其他血糖功效：自我监测血糖 (SMBG) 每周评估
大体时间：24周
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自我监测血糖 (SMBG) 潜在严重低血糖事件平均每周发生率的变化。
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24周
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其他血糖功效：连续血糖监测仪 (CGM) 每日评估
大体时间：24周
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连续血糖监测仪 (CGM) 造成潜在严重低血糖的平均每日百分比时间变化。
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24周
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其他血糖功效：连续血糖监测仪 (CGM) 隔夜评估
大体时间：24周
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CGM 导致平均 8 小时夜间低血糖时间百分比的变化。
CGM 导致低血糖的平均每日持续时间（分钟）的变化。
每日平均 CGM 时间<4% 的参与者比例
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24周
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Gopal Saha, MD、Rezolute
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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RZ358 (5 mg/kg) + SOC（标准护理）或安慰剂 + SOC的临床试验
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University of PennsylvaniaAurum Institute; University of Witwatersrand, South Africa完全的