Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

RZ358 Trattamento per l'iperinsulinismo congenito (sunRIZE)

6 gennaio 2026 aggiornato da: Rezolute

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a bracci paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito

Lo studio registrativo di Fase 3 è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di RZ358 per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (HI) come terapia aggiuntiva alla terapia standard (SOC) rispetto al solo SOC per 24 settimane e per valutare il periodo più lungo sicurezza ed efficacia a termine di RZ358 durante un successivo periodo di estensione in aperto (OLE).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperinsulinismo congenito (HI) è la causa più comune di ipoglicemia ricorrente nei neonati e nei lattanti con un'incidenza compresa tra circa 1 su 25.000 e 1 su 50.000 nati vivi nella popolazione generale e fino a 1 su 2.500 in alcune popolazioni con sostanziale consanguineità. Nonostante il miglioramento del riconoscimento, non esiste un trattamento o una cura soddisfacente per l’HI congenito. Le attuali terapie mediche per l'HI congenito sono dirette a ridurre o eliminare la produzione e/o la secrezione di insulina dalle cellule beta. Questi farmaci attuali, tuttavia, raggiungono un controllo glicemico non ottimale e/o hanno effetti collaterali indesiderati. Una terapia che attenua in modo sicuro ed efficace l’attività dell’insulina potrebbe rispondere a un importante bisogno insoddisfatto per queste e altre condizioni associate all’HI. Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (solo SOC), a bracci paralleli, sull'efficacia e sulla sicurezza di RZ358 in partecipanti con HI congenito che non hanno raggiunto un adeguato controllo dell'ipoglicemia con ragionevoli tentativi di utilizzo consueta terapia medica SOC. Lo studio randomizzerà circa 48 partecipanti (da ≥ 1 anno a ≤ 45 anni di età) in un rapporto 1:1 in 2 bracci di dosaggio (5 o 10 mg/kg con) e randomizzerà ulteriormente i partecipanti all'interno di ciascun livello di dosaggio in un rapporto 2:1. rapporto per ricevere RZ358 in aggiunta al SOC o placebo in aggiunta al SOC. Un ulteriore braccio in aperto (OL) sarà condotto in parallelo per i partecipanti di età compresa tra ≥ 3 mesi e < 1 anno (n = 8). Al termine del periodo di trattamento cardine (24 settimane), i partecipanti potranno effettuare il roll-over al periodo OLE a discrezione dello sperimentatore e dello Sponsor.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, Francia, 75015
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Oman
      • Seeb, Oman, 123
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Qatar
      • Al Rayyan, Qatar
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Seville, Spagna, 41013
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06800
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Vietnam
      • Hà Nội, Vietnam, 100000
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Allo screening, di età ≥ 3 mesi e ≤ 45 anni.

Una diagnosi clinica consolidata di HI congenito (iperinsulinismo), con o senza identificazione di una variante monogenica nota mediante test genetici.

Il partecipante non è riuscito a raggiungere un adeguato controllo glicemico con studi adeguati e ragionevoli di terapie mediche standard di cura (SOC) accettate e disponibili a livello locale (ad esempio, analoghi del diazossido e della somatostatina (SSA)) secondo il giudizio dello sperimentatore.

≥ 3 eventi di ipoglicemia a settimana mediante screening della glicemia di automonitoraggio (SMBG) e tempo percentuale medio giornaliero con ipoglicemia ≥ 8% del tempo di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) dello screening monitorato.

Criteri di esclusione:

Alanina aminotransaminasi (ALT), aspartato aminotransaminasi (AST), bilirubina totale (TB), fosfatasi alcalina (ALP) e gamma-glutamil transferasi (GGT) ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma per l'intervallo di riferimento specifico per l'età, indipendentemente da significato valutato.

Indice di massa corporea (BMI) ≥ 35 kg/m2 per i partecipanti di età pari o superiore a 18 anni, o BMI ≥ 99% (percentile) secondo i grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie per i partecipanti di età > 12 e < 18 anni (nessuna esclusione del BMI per partecipanti ≤ 12 anni di età).

Una diagnosi clinica nota di diabete o pre-diabete o una storia di dipendenza da insulina entro 3 mesi dallo screening.

Tempo percentuale medio giornaliero con iperglicemia ≥ 5% del tempo di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) dello screening monitorato.

Allergia o sensibilità nota all'RZ358 o a qualsiasi componente del farmaco.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: SoC (standard di cura) + RZ358 (5 mg/kg) o placebo
Partecipanti di età ≥ 1 anno che ricevono terapia SOC e 5 mg/kg di RZ358 o placebo
Droga: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (standard di cura) o placebo + SOC
Partecipanti di età ≥ 1 anno che ricevono terapia SOC e 5 mg/kg di RZ358 o placebo
Comparatore placebo: SoC + RZ358 (10 mg/kg) o Placebo
Partecipanti di età ≥ 1 anno che ricevono terapia SOC e 10 mg/kg di RZ358 o placebo
Droga: RZ358 (10 mg/kg) o Placebo + SOC
Partecipanti di età ≥ 1 anno che ricevono terapia SOC e 10 mg/kg di RZ358 o placebo
Sperimentale: Braccio Open Label, SoC + RZ358 (iniziare 5 mg/kg e aumentare a 10 mg/kg secondo la pianificazione del protocollo
Partecipanti neonati di età compresa tra ≥ 3 mesi e < 1 anno che ricevono terapia SOC + RZ358 iniziando a 5 mg/kg e aumentando fino a 10 mg/kg di RZ358, secondo necessità, secondo il programma del protocollo
Droga: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Partecipanti neonati da ≥ 3 mesi a

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia glicemica: controllo target del glucosio
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione degli eventi di ipoglicemia settimanali medi rispetto al basale in base all'automonitoraggio della glicemia (SMBG) presso il punto di cura
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia glicemica: comparsa di ipoglicemia
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della percentuale media giornaliera di ipoglicemia rispetto al basale mediante monitoraggio continuo del glucosio (CGM)
24 settimane
Valutazioni di sicurezza: sicurezza e tollerabilità di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito
Lasso di tempo: 24 settimane, più un periodo massimo di due anni di estensione in formato aperto (OLE).

Gli eventi avversi (EA) e gli eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento rilevati secondo le linee guida Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) e codificati secondo il Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) saranno riepilogati per classificazione per sistemi e organi, termine preferito e analizzati per numero e percentuale di eventi per gruppi di trattamento.

Ecografia epatica: valutata per cambiamenti strutturali significativi (ad es. peliosi, epatite)

Valutazioni dell'immunogenicità: i campioni di sangue per gli anticorpi anti-farmaco contro RZ358 saranno valutati in base al titolo e ai potenziali effetti di neutralizzazione.

Eventi di iperglicemia: saranno valutati mediante SMBG a soglie >250 mg/dl e >300 mg/dl e riepilogati per gruppi di trattamento.
24 settimane, più un periodo massimo di due anni di estensione in formato aperto (OLE).
Valutazioni di sicurezza: sicurezza e tollerabilità di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito, test di laboratorio valutati per cambiamenti significativi rispetto al basale da parte dei gruppi trattati
Lasso di tempo: Periodo di tempo: 24 settimane, più un periodo di estensione in aperto (OLE) fino a due anni

Parametri di laboratorio: ALT (U/L), AST (U/L) e ALP (U/L) saranno valutati per eventuali variazioni significative rispetto al basale (>3x ULN) per gruppi di trattamento.

Segni vitali: pressione sanguigna (mm di Hg), frequenza cardiaca (battiti/minuto) e respirazione (frequenza/minuto) saranno valutate per eventuali variazioni significative rispetto al basale da parte dei gruppi di trattamento.

ECG: frequenza cardiaca (battiti/minuto), PR (millisecondi), intervalli QTcF (millisecondi) saranno valutati per eventuali variazioni significative rispetto al basale per gruppi di trattamento.
Periodo di tempo: 24 settimane, più un periodo di estensione in aperto (OLE) fino a due anni
Altra efficacia glicemica: automonitoraggio della glicemia (SMBG)
Lasso di tempo: 24 settimane
Proporzione di partecipanti che non hanno manifestato eventi di ipoglicemia potenzialmente gravi mediante SMBG.
24 settimane
Altra efficacia glicemica: valutazione settimanale dell'automonitoraggio della glicemia (SMBG).
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione dell'incidenza media settimanale di eventi di ipoglicemia potenzialmente gravi mediante l'automonitoraggio della glicemia (SMBG).
24 settimane
Altra efficacia glicemica: valutazione giornaliera del monitoraggio continuo del glucosio (CGM).
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della percentuale media giornaliera di tempo con ipoglicemia potenzialmente grave mediante monitoraggio continuo del glucosio (CGM).
24 settimane
Altra efficacia glicemica: valutazione notturna del monitoraggio continuo del glucosio (CGM).
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della percentuale media di tempo notturno di 8 ore con ipoglicemia mediante CGM. Variazione della durata media giornaliera (min) con ipoglicemia mediante CGM. Proporzione di partecipanti che raggiungono <4% del tempo medio giornaliero trascorso in base al CGM
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rezolute

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gopal Saha, MD, Rezolute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

14 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RZ358-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su RZ358 (5 mg/kg) + SOC (standard di cura) o placebo + SOC

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Peru

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi