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Tratamento RZ358 para hiperinsulinismo congênito (sunRIZE)

12 de fevereiro de 2024 atualizado por: Rezolute

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de braço paralelo para avaliar a eficácia e segurança de RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito

O estudo principal de Fase 3 foi projetado para avaliar a eficácia e segurança do RZ358 para o tratamento do hiperinsulinismo congênito (HI) como complemento à terapia padrão (SOC) em comparação com o SOC sozinho durante 24 semanas e para avaliar o tempo mais longo segurança e eficácia a longo prazo do RZ358 durante um período subsequente de extensão aberta (OLE).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O hiperinsulinismo congênito (HI) é a causa mais comum de hipoglicemia recorrente em neonatos e bebês, com uma incidência de aproximadamente 1 em 25.000 a 1 em 50.000 nascidos vivos na população em geral, e tão alta quanto 1 em 2.500 em certas populações com consanguinidade substancial. Apesar do melhor reconhecimento, não há tratamento satisfatório ou cura para a DA congênita. As terapias médicas atuais para HI congênita são direcionadas à redução ou eliminação da produção e/ou secreção de insulina das células beta. Estes medicamentos actuais, no entanto, conseguem um controlo glicémico sub-óptimo e/ou têm efeitos secundários indesejáveis. Uma terapia que atenuasse de forma segura e eficaz a actividade da insulina resolveria uma importante necessidade não satisfeita para estas e outras condições associadas ao HI. Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (somente SOC), de braço paralelo, de eficácia e segurança de RZ358 em participantes com HI congênita que não alcançaram controle adequado da hipoglicemia com tentativas razoáveis ​​de uso terapia médica SOC usual. O estudo irá randomizar aproximadamente 48 participantes (≥1 ano a ≤45 anos de idade) em uma proporção de 1:1 em 2 braços de dosagem (5 ou 10 mg/kg com) e randomizar ainda mais os participantes dentro de cada nível de dosagem em uma proporção de 2:1. proporção para receber RZ358 como complemento ao SOC ou placebo como complemento ao SOC. Um braço aberto adicional (OL) será conduzido em paralelo para participantes com idade ≥3 meses a <1 ano (n=8). Após a conclusão do período de tratamento principal (24 semanas), os participantes poderão passar ao período OLE, a critério do investigador e do Patrocinador.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

56

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Berlin, Germany
      • Dusseldorf, Alemanha, 40225
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Dusseldorf, Germany
  • Arábia Saudita
      • Riyad, Arábia Saudita, 11426
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
      • Riyad, Arábia Saudita, 11471
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Riyad, Saudi Arabia
  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Varna, Bulgaria
  • Canadá
      • Saskatoon, Canadá, S7N 0W8
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Saskatoon, Canada
  • Catar
      • Al Rayyan, Catar
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Al Rayyan, Qatar
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Odense, Denmark
  • Emirados Árabes Unidos
      • Al Mafraq, Emirados Árabes Unidos, 11001
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Al Mafraq, United Arab Emirates
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Rezolute Investigative Site, Barcelona, Spain
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Sevilla, Spain
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Bron, France
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Rezolute Investigative Site, Paris, France
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • Recrutamento
        • Rezolute Investigative Site, Tbilisi, Georgia
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 115 27
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Athens, Greece
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Recrutamento
        • Rezolute Investigative Site, Ramat Gan, Israel
  • Omã
      • Seeb, Omã, 123
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Seeb, Oman
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06800
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Ankara, Turkey
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, London, United Kingdom
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Manchester, United Kingdom
  • Vietnã
      • Hà Nội, Vietnã, 100000
        • Ainda não está recrutando
        • Rezolute Investigative Site, Hà Nội, Vietnam

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Na triagem, idade ≥ 3 meses e ≤ 45 anos.

Um diagnóstico clínico estabelecido de HI congênita (hiperinsulinismo), com ou sem identificação de uma variante monogênica conhecida por teste genético.

O participante não conseguiu alcançar o controle glicêmico adequado com ensaios apropriados e razoáveis ​​de terapias médicas Standard of Care (SOC) localmente aceitas e disponíveis (por exemplo, diazóxido e análogos de somatostatina (SSAs)) de acordo com o julgamento do investigador.

Experimentando ≥ 3 eventos de hipoglicemia por semana por triagem de automonitoramento de glicose no sangue (SMBG) e tempo percentual médio diário com hipoglicemia de ≥ 8% do tempo de triagem monitorada do Monitor Contínuo de Glicose (CGM).

Critério de exclusão:

Alanina aminotransaminase (ALT), aspartato aminotransaminase (AST), bilirrubina total (TB), fosfatase alcalina (ALP) e gama-glutamil transferase (GGT) ≥ 1,5 × o limite superior do normal para o intervalo de referência específico da idade, independentemente de significância avaliada.

Índice de massa corporal (IMC) ≥ 35 kg/m2 para participantes com 18 anos ou mais, ou IMC ≥ 99% (percentil) de acordo com os gráficos de crescimento do Centro de Controle e Prevenção de Doenças para participantes > 12 e < 18 anos de idade (sem exclusão de IMC para participantes ≤ 12 anos de idade).

Um diagnóstico clínico conhecido de diabetes ou pré-diabetes, ou um histórico de dependência de insulina dentro de 3 meses após a triagem.

Tempo percentual médio diário com hiperglicemia ≥ 5% do tempo de monitoramento contínuo de glicose (CGM) de triagem monitorada.

Alergia ou sensibilidade conhecida ao RZ358 ou a qualquer componente do medicamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: SoC (Padrão de Cuidado) + RZ358 (5 mg/kg) ou Placebo
Participantes com idade ≥1 ano que recebem terapia SOC e 5 mg/kg de RZ358 ou placebo
Medicamento: RZ358 (5 mg/kg) + SOC (Padrão de Cuidado) ou Placebo + SOC
Participantes com idade ≥1 ano que recebem terapia SOC e 5 mg/kg de RZ358 ou placebo
Comparador de Placebo: SoC + RZ358 (10 mg/kg) ou Placebo
Participantes com idade ≥1 ano que recebem terapia SOC e 10 mg/kg de RZ358 ou placebo
Medicamento: RZ358 (10 mg/kg) ou Placebo + SOC
Participantes com idade ≥1 ano que recebem terapia SOC e 10 mg/kg de RZ358 ou placebo
Experimental: Braço Open Label, SoC + RZ358 (iniciar 5 mg/kg e aumentar para 10 mg/kg de acordo com o cronograma do protocolo
Participantes infantis de ≥3 meses a <1 ano de idade que recebem terapia SOC + RZ358 começando com 5 mg/kg e aumentando para 10 mg/kg de RZ358, conforme necessário, de acordo com o cronograma do protocolo
Medicamento: RZ358 (5-10 mg/kg) + SOC
Participantes infantis de ≥3 meses a

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia glicêmica: controle alvo da glicose
Prazo: 24 semanas
Alteração na média semanal de eventos de hipoglicemia desde o início por automonitoramento de glicemia no local de atendimento (SMBG)
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia glicêmica: Ocorrência de hipoglicemia
Prazo: 24 semanas
Alteração no tempo percentual médio diário de hipoglicemia desde o início pelo Monitor Contínuo de Glicose (CGM)
24 semanas
Avaliações de segurança: segurança e tolerabilidade do RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito
Prazo: 24 semanas, mais até dois anos de período de extensão aberta (OLE)

Eventos Adversos (EAs) emergentes do tratamento e Eventos Adversos Graves (SAEs) capturados pelas diretrizes dos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) e codificados pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) serão resumidos por classe de sistema de órgãos, termo preferido e analisados por número e porcentagem de eventos por grupos de tratamento.

Ultrassonografia hepática: avaliada para alterações estruturais significativas (por ex. peliose hepatite)

Avaliações de imunogenicidade: Amostras de sangue para anticorpos antidrogas para RZ358 serão avaliadas com base no título e potenciais efeitos de neutralização.

Eventos de hiperglicemia: Serão avaliados por SMBG em limites >250 mg/dL e >300 mg/dL e resumidos pelos grupos de tratamento.
24 semanas, mais até dois anos de período de extensão aberta (OLE)
Avaliações de segurança: segurança e tolerabilidade do RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito, exames laboratoriais avaliados quanto a alterações significativas desde o início pelos grupos tratados
Prazo: Prazo: 24 semanas, mais até dois anos de período de extensão aberta (OLE)

Parâmetros laboratoriais: ALT (U/L), AST (U/L) e ALP (U/L) serão avaliados para quaisquer alterações significativas da linha de base (>3x LSN) pelos grupos de tratamento.

Sinais vitais: pressão arterial (mm de Hg), frequência cardíaca (batimentos/minuto) e respiração (frequência/minuto) serão avaliadas para quaisquer alterações significativas da linha de base pelos grupos de tratamento.

ECG: frequência cardíaca (batimentos/minuto), PR (milissegundos), intervalos QTcF (milissegundos) serão avaliados para quaisquer alterações significativas da linha de base por grupos de tratamento.
Prazo: 24 semanas, mais até dois anos de período de extensão aberta (OLE)
Outra eficácia glicêmica: Automonitoramento da glicose no sangue (SMBG)
Prazo: 24 semanas
Proporção de participantes que não apresentaram eventos de hipoglicemia potencialmente graves por SMBG.
24 semanas
Outra eficácia glicêmica: Avaliação semanal de automonitoramento da glicemia (SMBG)
Prazo: 24 semanas
Alteração na incidência semanal média de eventos de hipoglicemia potencialmente graves pelo automonitoramento da glicemia (SMBG).
24 semanas
Outra eficácia glicêmica: Avaliação diária do monitor contínuo de glicose (CGM)
Prazo: 24 semanas
Alteração no tempo percentual médio diário com hipoglicemia potencialmente grave pelo Monitor Contínuo de Glicose (CGM).
24 semanas
Outra eficácia glicêmica: Avaliação noturna do monitor contínuo de glicose (CGM)
Prazo: 24 semanas
Alteração no tempo percentual médio noturno de 8 horas com hipoglicemia por CGM. Alteração na duração média diária (min) com hipoglicemia por CGM. Proporção de participantes que alcançam <4% de tempo médio diário por CGM
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rezolute

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gopal Saha, MD, Rezolute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

4 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

28 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RZ358-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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