다발성 골수종에 대한 보르테조밉-벤다무스틴-멜팔란 대 멜팔란

연구 설계 이것은 새로운 조건화 요법인 보르테조밉-벤다무스틴-멜팔란과 표준 고용량 멜팔란을 비교하는 후향적 단일 센터 코호트 연구입니다. 데이터 소스는 전자 의료 기록과 스웨덴 암 등록소에서 향후 수집된 데이터입니다. 비교는 두 부분으로 분석됩니다. 첫째, 각 환자는 첫 번째 ASCT(항상 HDM, ASCT1로 지칭)와 두 번째 ASCT(BBM 또는 HDM, ASCT2로 지칭)에 대한 다음 치료까지의 시간(TNT)을 비교하는 자체 대조가 되며 평균 차이를 비교합니다. 두 집단 사이. 둘째, ASCT2에서 BBM과 HDM 사이의 효능과 심각한 부작용의 차이를 비교한다.

연구 집단 2011년 11월 1일부터 2018년 10월 30일 사이에 HDM 및 ASCT 이후 다발성 골수종이 재발한 후 두 번째 ASCT를 위해 웁살라 대학 병원(UUH)에 의뢰되었으며 보르테조밉-벤다무스틴-멜팔란으로 상태 조절을 받은 50명의 연속 환자가 포함됩니다. 본 연구에서는. 대조군으로는 2011년 11월 1일 이전에 HDM 치료를 받은 연속 환자 25명과 2018년 10월 30일 이후 연속 환자 25명입니다. 환자는 UUH의 지역 유럽 혈액 및 골수 이식 협회(EBMT) 등록을 통해 확인됩니다.

UUH는 2022년 12월 31일 기준 총 인구 2,151,353명으로 스웨덴 인구의 약 5분의 1을 차지하는 스웨덴 7개 지역의 의뢰 병원입니다.

데이터 수집 연구 데이터는 UUH, UUH에 환자를 의뢰한 모든 병원, 스웨덴 암 등록소의 의료 기록에 대한 체계적인 분석을 통해 수집됩니다. 모든 심각한 부작용(AE)은 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0에 따라 ASCT2 이후 100일까지 수집됩니다.

기본 끝점

• BBM 및 HDM 치료 환자에 대한 ASCT2 후 다음 치료까지의 평균 시간(TNT)
• BBM 및 HDM 치료 환자의 ASCT2 후 평균 무진행 생존율(PFS)
• BBM 및 HDM 치료 환자의 경우 각 개별 환자(각 환자를 자체 대조군)에 대한 ASCT1 및 ASCT2 후 평균 TNT

보조 끝점

• ASCT2 후 최고 반응의 깊이(안정 질환(SD), 부분 반응(PR), 매우 우수한 부분 반응(VGPR), 완전 관해(CR), 엄격한 완전 관해(sCR))
• ASCT2 후 2년 및 3년의 전체 생존율
• ASCT2에서의 치료 관련 사망률
• ASCT2에서의 호중구 감소증 기간(ANC < 0.5)
• 생착까지의 시간
• ASCT2에서 줄기세포 주입 후 입원기간
• 국립암연구소(National Cancer Institute)의 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0에 따른 입원 중 및 ASCT2 이후 +100일까지의 모든 심각한 부작용.

사전 지정된 하위 그룹에는 ASCT2 이전의 최고 반응 깊이, ASCT2 이후의 특정 유지 요법, ASCT 이후 과립구 집락 자극 인자(G-CSF)를 투여받는 환자, ASCT2에서 유도 또는 유지 요법의 일부로 다라투무맙을 투여받는 환자가 포함됩니다.

또한 p53 이상을 포함한 고위험 세포유전학 환자와 ASCT1 이후 조기 재발(3년 미만) 환자에 대한 탐색적 하위군 분석이 계획되어 있지만 데이터 누락이 많을 것으로 예상된다.