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硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰与马法兰治疗多发性骨髓瘤

2024年11月25日 更新者：Uppsala University

硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰与高剂量马法兰在复发性多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植中的比较——单中心回顾性队列研究

该项目将评估乌普萨拉大学医院 2011 年至 2018 年期间采用硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰 (BBM) 预处理方案联合自体造血干细胞移植 (ASCT) 治疗复发性多发性骨髓瘤的疗效和安全性。 该方法将在 BBM 期之前和之后的几年中在相同环境下与高剂量马法兰 (HDM) 进行回顾性比较。 有关疗效和安全性的数据将通过对电子病历和瑞典癌症登记处的系统分析来收集。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

研究设计 这是一项回顾性单中心队列研究，比较新的预处理方案硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰与标准高剂量马法兰。 数据源将是电子病历和从瑞典癌症登记处前瞻性收集的数据。 比较将分两部分进行分析。 首先，每个患者将作为自己的对照，比较第一次 ASCT（始终为 HDM，称为 ASCT1）和第二次 ASCT（BBM 或 HDM，称为 ASCT2）的下次治疗时间（TNT），并比较平均差异两个队列之间。 其次，比较ASCT2时BBM和HDM的疗效和严重不良事件的差异。

研究人群 2011年11月1日至2018年10月30日期间，在HDM和ASCT后多发性骨髓瘤复发后转诊至乌普萨拉大学医院（UUH）进行第二次ASCT并接受硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰治疗的连续50名患者将被纳入研究在这项研究中。 作为对照组，2011年11月1日之前连续25名患者和2018年10月30日之后连续25名患者接受HDM治疗。 这些患者将通过 UUH 当地的欧洲血液和骨髓移植协会 (EBMT) 登记处进行识别。

UUH 是瑞典七个地区的转诊医院，截至 2022 年 12 月 31 日，总人口为 2,151,353 人，约占瑞典人口的五分之一。

数据收集 研究数据将通过对 UUH 和所有转诊患者至 UUH 的医院以及瑞典癌症登记处的医疗记录进行系统分析来收集。 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0，所有严重不良事件 (AE) 将被收集直至 ASCT2 后第 100 天。

主要终点

  • BBM 和 HDM 治疗患者 ASCT2 后的下次治疗平均时间 (TNT)
  • BBM 和 HDM 治疗患者 ASCT2 后的平均无进展生存期 (PFS)
  • 对于接受 BBM 和 HDM 治疗的患者，每个患者（每个患者作为自己的对照）ASCT1 和 ASCT2 后的平均 TNT

次要终点

  • ASCT2后最佳缓解深度（疾病稳定（SD）、部分缓解（PR）、非常好的部分缓解（VGPR）、完全缓解（CR）、严格完全缓解（sCR））
  • ASCT2 后 2 年和 3 年的总生存率
  • ASCT2 治疗相关死亡率
  • ASCT2 时中性粒细胞减少症的持续时间 (ANC < 0.5)
  • 距植入时间
  • ASCT2 干细胞输注后住院时间
  • 根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版，住院期间以及 ASCT2 后第 +100 天的所有严重不良事件。

预先指定的亚组将包括 ASCT2 之前的最佳反应深度、ASCT2 后的任何特定维持治疗、ASCT 后接受粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 的患者，以及 ASCT2 时接受达雷妥尤单抗作为诱导或维持治疗一部分的患者。

此外，计划对具有高风险细胞遗传学（包括 p53 畸变）的患者和 ASCT1 后早期复发（不到 3 年）的患者进行探索性亚组分析，尽管预计缺失数据会很高。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 瑞典
      • Uppsala、瑞典
        • 招聘中
        • Akademiska Sjukhuset
        • 接触：
          • Kristina Carlson, MD, PhD
        • 首席研究员：
          • Thomas Silfverberg, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

本研究将纳入 50 名连续患者，这些患者在 2011 年 11 月 1 日至 2018 年 10 月 30 日期间，多发性骨髓瘤在 HDM 和 ASCT 后复发后转诊至 UUH 进行第二次 ASCT，并接受硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰治疗。 作为对照组，2011年11月1日之前连续25名患者和2018年10月30日之后连续25名患者接受HDM治疗。 这些患者将通过 UUH 当地的欧洲血液和骨髓移植协会 (EBMT) 登记处进行识别。

描述

纳入标准：

  • 根据国际骨髓瘤工作组的规定，多发性骨髓瘤先前 ASCT 后首次复发的诊断。
  • 作为 UUH 二线治疗的一部分，接受了第二次 ASCT (ASCT2) 治疗。
  • ASCT2 时使用硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰或仅使用高剂量马法兰进行调节。

排除标准：

  • 双ASCT一线治疗
  • 未能满足最小数据集，定义为：（ASCT1 和 ASCT2 的日期、ASCT2 之前复发性骨髓瘤诱导治疗的开始日期、ASCT2 住院的医疗记录、至少一次随访（除非第一次之前过早死亡）随访）、ASCT2 后复发多发性骨髓瘤的进展日期和首次治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰
接受硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰的骨髓瘤患者在自体造血干细胞移植中首次出现复发。
药品：硼替佐米-苯达莫司汀-马法兰
这项回顾性队列研究的目的是评估预处理方案 BBM 与 HDM 相比在复发性多发性骨髓瘤中的有效性和安全性。
其他名称：
  • 大剂量马法兰
大剂量马法兰
骨髓瘤患者在首次复发时接受高剂量美法仑自体造血干细胞移植。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每个患者 ASCT1 和 ASCT2 后到下次治疗的时间 (TNT) 的平均差异
大体时间：0.2-18岁
每个患者下一次骨髓瘤治疗的平均时间使每个患者作为自己的对照
0.2-18岁

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关死亡率
大体时间：0-12个月
因疾病进展以外的任何移植相关原因导致的死亡。
0-12个月
ASCT2 后至下次治疗的中位时间
大体时间：0-18岁
ASCT2 后开始下一次骨髓瘤治疗的时间
0-18岁
ASCT2 后中位无进展生存期 (PFS)
大体时间：0-18岁
ASCT2 后进展或死亡的时间
0-18岁
ASCT2 后的中位总生存期
大体时间：0-18岁
生存直至因任何原因死亡
0-18岁
ASCT2 后最佳反应深度
大体时间：0-24个月
接受骨髓瘤治疗后的最佳结果
0-24个月
ASCT2 时中性粒细胞减少的平均持续时间
大体时间：7-50天
绝对中性粒细胞计数 (ANC) <0.5 x10^9
7-50天
ASCT2 植入前的平均时间
大体时间：5-50天
从 ASCT 到 ANC 达到 0.5 x 109/L 或更高、血小板总数达到 20 x 109/L 并持续上升的天数，无需输注血小板。
5-50天
ASCT2 时的平均住院时间
大体时间：7-50天
从 ASCT 到出院的天数
7-50天
ASCT2 中严重不良事件的频率
大体时间：100天
根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版，住院期间以及 ASCT2 后第 +100 天的所有严重不良事件。
100天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Uppsala University

合作者

Dalarna County Council, Sweden
Uppsala County Council, Sweden

调查人员

  • 首席研究员：Honar Cherif, MD, PhD、Uppsala University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月24日

初级完成 (估计的)

2025年3月31日

研究完成 (估计的)

2025年11月30日

研究注册日期

首次提交

2023年9月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月29日

首次发布 (实际的)

2024年2月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年11月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年11月25日

最后验证

2024年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023-04134-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

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作为本文报告结果基础的个人参与者数据（文本、表格、图表和附录），将在文章发表后 9 个月至 5 年内与研究方案一起，在去识别化后向提供方法论的研究人员提供。合理的建议。 为了获得访问权限，数据请求者需要签署数据访问协议。

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从文章发表后 9 个月到 5 年。

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IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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