Bortezomib-bendamustin-melfalan vs Melfalan pro mnohočetný myelom

Uspořádání studie Toto je retrospektivní jednocentrová kohortová studie srovnávající nový kondicionační režim bortezomib-bendamustin-melfalan se standardními vysokými dávkami melfalanu. Zdroji dat budou elektronické lékařské záznamy a prospektivně shromážděná data ze Švédského onkologického registru. Srovnání bude analyzováno ve dvou částech. Za prvé, každý pacient bude svou vlastní kontrolou, bude porovnávat čas do další léčby (TNT) pro první ASCT (vždy HDM, označovaný jako ASCT1) a druhý ASCT (BBM nebo HDM, označovaný jako ASCT2), a porovnávat průměrný rozdíl mezi dvěma kohortami. Za druhé bude porovnán rozdíl v účinnosti a závažných nežádoucích účincích mezi BBM a HDM na ASCT2.

Studijní populace Bude zahrnuto padesát po sobě jdoucích pacientů, kteří byli odesláni do Uppsalské univerzitní nemocnice (UUH) pro druhou ASCT po relapsu mnohočetného myelomu po HDM a ASCT mezi 1. listopadem 2011 a 30. říjnem 2018 a kteří podstoupili kondicionování bortezomib-bendamustin-melphalan V této studii. Jako kontrolní skupina 25 po sobě jdoucích pacientů, kteří byli léčeni HDM před 1. listopadem 2011 a 25 po sobě jdoucích pacientů po 30. říjnu 2018. Pacienti budou identifikováni prostřednictvím místního registru Evropské společnosti pro transplantaci krve a dřeně (EBMT) na UUH.

UUH je doporučující nemocnicí pro sedm švédských regionů s celkovým počtem obyvatel 2 151 353 k 31. prosinci 2022, což představuje zhruba pětinu populace Švédska.

Sběr dat Údaje ze studie budou shromažďovány prostřednictvím systematické analýzy lékařských záznamů z UUH a všech nemocnic, které pacienty doporučují do UUH, a ze Švédského onkologického registru. Všechny závažné nežádoucí příhody (AE) budou shromažďovány do 100. dne po ASCT2 podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 National Cancer Institute's National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events.

Primární koncové body

• Střední doba do další léčby (TNT) po ASCT2 u pacientů léčených BBM a HDM
• Průměrné přežití bez progrese (PFS) po ASCT2 u pacientů léčených BBM a HDM
• Průměrná TNT po ASCT1 a ASCT2 pro každého jednotlivého pacienta (každý pacient jako vlastní kontrola), pro pacienty léčené BBM a HDM

Sekundární koncové body

• Hloubka nejlepší odpovědi (stabilní onemocnění (SD), částečná odpověď (PR), velmi dobrá částečná odpověď (VGPR), kompletní remise (CR), přísná kompletní remise (sCR)) po ASCT2
• Celkové přežití 2 a 3 roky po ASCT2
• Úmrtnost související s léčbou v ASCT2
• Trvání neutropenie (ANC < 0,5) při ASCT2
• Čas do přihojení
• Délka hospitalizace po infuzi kmenových buněk v ASCT2
• Všechny závažné nežádoucí příhody podle verze 5.0 Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) National Cancer Institute během hospitalizace a do dne +100 po ASCT2.

Předem specifikované podskupiny budou zahrnovat hloubku nejlepší odpovědi před ASCT2, jakékoli specifické udržovací terapie po ASCT2, pacienty užívající faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) po ASCT a pacienty užívající daratumumab jako součást indukční nebo udržovací terapie na ASCT2.

Kromě toho je plánována explorativní analýza podskupin pro pacienty s vysoce rizikovou cytogenetikou včetně aberací p53 a pacienty s časným relapsem po ASCT1 (méně než 3 roky), ačkoli se očekává, že chybějící údaje budou vysoké.