Bortézomib-bendamustine-melphalan vs Melphalan pour le myélome multiple

Conception de l'étude Il s'agit d'une étude de cohorte rétrospective monocentrique comparant le nouveau régime de conditionnement bortézomib-bendamustine-melphalan au melphalan standard à haute dose. Les sources de données seront des dossiers médicaux électroniques et des données collectées de manière prospective à partir du registre suédois du cancer. La comparaison sera analysée en deux parties. Tout d'abord, chaque patient sera son propre témoin, comparant le temps jusqu'au prochain traitement (TNT) pour le premier ASCT (toujours HDM, appelé ASCT1) et le deuxième ASCT (BBM ou HDM, appelé ASCT2), et comparera la différence moyenne. entre les deux cohortes. Deuxièmement, la différence d'efficacité et d'événements indésirables graves entre BBM et HDM à l'ASCT2 sera comparée.

Population étudiée Cinquante patients consécutifs, qui ont été référés à l'hôpital universitaire d'Uppsala (UUH) pour une deuxième ASCT après une rechute du myélome multiple après HDM et ASCT entre le 1er novembre 2011 et le 30 octobre 2018 et qui ont reçu un conditionnement avec bortézomib-bendamustine-melphalan seront inclus. dans cette étude. En tant que groupe témoin, 25 patients consécutifs traités par HDM avant le 1er novembre 2011 et 25 patients consécutifs après le 30 octobre 2018. Les patients seront identifiés via le registre local de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT) à l'UUH.

L'UUH est l'hôpital de référence de sept régions suédoises avec une population totale de 2 151 353 habitants au 31 décembre 2022, soit environ un cinquième de la population suédoise.

Collecte de données Les données de l'étude seront collectées grâce à une analyse systématique des dossiers médicaux de l'UUH et de tous les hôpitaux référant des patients à l'UUH et du registre suédois du cancer. Tous les événements indésirables (EI) graves seront collectés jusqu'au jour 100 après l'ASCT2 selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0 du National Cancer Institute.

Critères d'évaluation principaux

• Délai moyen jusqu'au prochain traitement (TNT) après ASCT2 pour les patients traités par BBM et HDM
• Survie moyenne sans progression (SSP) après ASCT2 pour les patients traités par BBM et HDM
• TNT moyen après ASCT1 et ASCT2 pour chaque patient individuel (chaque patient comme son propre contrôle), pour les patients traités par BBM et HDM

Critères secondaires

• Profondeur de la meilleure réponse (maladie stable (SD), réponse partielle (PR), très bonne réponse partielle (VGPR), rémission complète (CR), rémission complète stricte (sCR)) après ASCT2
• Survie globale à 2 et 3 ans après ASCT2
• Mortalité liée au traitement à l'ASCT2
• Durée de la neutropénie (ANC < 0,5) à l'ASCT2
• Temps jusqu'à la greffe
• Durée d'hospitalisation après perfusion de cellules souches à l'ASCT2
• Tous les événements indésirables graves selon la version 5.0 des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) du National Cancer Institute pendant l'hospitalisation et jusqu'au jour +100 après l'ASCT2.

Les sous-groupes prédéfinis comprendront la profondeur de la meilleure réponse avant l'ASCT2, tout traitement d'entretien spécifique après ASCT2, les patients recevant le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) après l'ASCT et les patients recevant du daratumumab dans le cadre d'un traitement d'induction ou d'entretien à l'ASCT2.

De plus, une analyse exploratoire de sous-groupes est prévue pour les patients présentant une cytogénétique à haut risque, notamment des aberrations p53, et les patients présentant une rechute précoce après ASCT1 (moins de 3 ans), bien que les données manquantes devraient être élevées.