Бортезомиб-бендамустин-мелфалан против мелфалана при множественной миеломе

Дизайн исследования Это ретроспективное одноцентровое когортное исследование, сравнивающее новую схему кондиционирования бортезомиб-бендамустин-мелфалан со стандартными высокими дозами мелфалана. Источниками данных будут электронные медицинские записи и проспективно собранные данные из Шведского онкологического регистра. Сравнение будет проанализировано в двух частях. Во-первых, каждый пациент будет своим собственным контролем, сравнивая время до следующего лечения (TNT) для первого ASCT (всегда HDM, называемого ASCT1) и второго ASCT (BBM или HDM, называемого ASCT2), и сравнивая среднюю разницу. между двумя когортами. Во-вторых, будет сравниваться разница в эффективности и серьезных побочных эффектах между BBM и HDM при ASCT2.

В исследование будут включены пятьдесят последовательных пациентов, которые были направлены в Университетскую больницу Упсалы (UUH) для повторного ТГСК после рецидива множественной миеломы после ГДМ и ТГСК в период с 1 ноября 2011 г. по 30 октября 2018 г. и которые прошли курс лечения бортезомибом-бендамустином-мелфаланом. в этом исследовании. В качестве контрольной группы были выбраны 25 последовательных пациентов, которые получали лечение HDM до 1 ноября 2011 г., и 25 последовательных пациентов после 30 октября 2018 г. Пациенты будут идентифицированы через местный реестр Европейского общества трансплантации крови и костного мозга (EBMT) в UUH.

UUH — это специализированная больница для семи регионов Швеции с общей численностью населения 2 151 353 человека по состоянию на 31 декабря 2022 года, что составляет примерно одну пятую населения Швеции.

Сбор данных Данные исследования будут собираться путем систематического анализа медицинских записей UUH и всех больниц, направляющих пациентов в UUH, а также из Шведского онкологического регистра. Все серьезные нежелательные явления (НЯ) будут собираться до 100-го дня после ASCT2 в соответствии с Общими терминологическими критериями для нежелательных явлений Национального института рака (CTCAE) v5.0.

Первичные конечные точки

• Среднее время до следующего лечения (TNT) после ASCT2 для пациентов, получавших BBM и HDM
• Средняя выживаемость без прогрессирования (ВБП) после ASCT2 для пациентов, получавших BBM и HDM
• Среднее значение TNT после ASCT1 и ASCT2 для каждого отдельного пациента (каждый пациент является отдельным контролем), для пациентов, получавших BBM и HDM.

Вторичные конечные точки

• Глубина наилучшего ответа (стабильное заболевание (SD), частичный ответ (PR), очень хороший частичный ответ (VGPR), полная ремиссия (CR), строгая полная ремиссия (sCR)) после ASCT2
• Общая выживаемость через 2 и 3 года после ASCT2
• Смертность, связанная с лечением, при ASCT2
• Продолжительность нейтропении (ANC < 0,5) при ASCT2
• Время до приживления
• Продолжительность госпитализации после инфузии стволовых клеток при ASCT2
• Все серьезные нежелательные явления в соответствии с версией 5.0 Общих терминологических критериев нежелательных явлений Национального института рака (CTCAE) во время госпитализации и до дня +100 после ASCT2.

Предварительно определенные подгруппы будут включать глубину наилучшего ответа до ASCT2, любую специальную поддерживающую терапию после ASCT2, пациентов, получающих гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (G-CSF) после ASCT, и пациентов, получающих даратумумаб в рамках индукционной или поддерживающей терапии при ASCT2.

Кроме того, запланирован исследовательский анализ подгрупп для пациентов с цитогенетикой высокого риска, включая аберрации р53, и пациентов с ранним рецидивом после ASCT1 (менее 3 лет), хотя ожидается, что недостающих данных будет много.