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샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 EN001의 안전성과 유효성을 평가합니다.

2026년 5월 21일 업데이트: ENCell

샤르코마리투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 EN001의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개, 용량 증량, 1b상 임상시험

샤르코 마리 치아병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 EN001의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개, 용량 증량, 1b상 임상 시험

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이번 임상시험은 EN001의 내약성을 포함한 안전성을 평가하고 유효성을 탐색하기 위한 3+3 용량 증량 설계의 1b상 임상시험이다.

이 연구는 최대 허용 용량(MTD)을 확인하고 권장되는 2상 용량(RP2D)을 결정하기 위해 전통적인 3+3 용량 증량 방법을 사용하여 설계되었습니다.

용량 증량은 최대 계획 용량(MPD)인 2.5×10^6 세포/kg(코호트 2) 이하의 용량에서 최대 허용 용량(MTD)이 확인될 때까지 실시한다. 최대 허용 용량(MTD)은 용량 제한 독성(DLT) 발생률이 33% 미만인 최고 용량으로 정의됩니다. 최대 허용 용량(MTD)을 결정하기 위해 각 용량 코호트에서 3~6명의 시험 대상자를 등록하고 EN001을 4주 간격으로 2회 투여하고 4주(방문 6)까지 용량 제한 독성(DLT)을 평가합니다.

안전성심사위원회(SRC)는 연구책임자, 의뢰자 등을 위원으로 구성하며, 각 코호트 종료 시(코호트 내 마지막 투여 대상자의 용량 제한 독성(DLT) 평가 종료 시) EN001이 확인된다. . 안전성 데이터를 종합적으로 검토해 용량 증감 등 용량과 관련된 제반 사항을 결정하고 최종적으로 2상 권장용량(RP2D)을 결정한다.

또한, 1b상에 참여하는 시험대상자는 장기추적 프로토콜에 따라 EN001 투여 시점부터 5년간 안전성과 유효성에 대해 추적 관찰하게 된다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

27

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 대한민국
      • Gyeongju, 대한민국
        • 모병
        • Dongguk University Gyeongju Hospital
        • 수석 연구원:
          • Jin-Mo Park
      • Seoul, 대한민국
        • 모병
        • Samsung Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Byung-Ok Choi
      • Seoul, 대한민국
        • 모병
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • 수석 연구원:
          • Sang Beom Kim

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 본 임상시험에 자발적으로 참여하기로 동의한 개인입니다.
  2. 서면 동의를 제공할 당시 19세 이상의 남성 및 여성.

  3. 다음의 유전적 및 임상적 진단 기준을 모두 충족하는 개인:

    1. 유전진단 : CMT1A형

    2. 임상 진단:

      • CMT 신경병증 점수 버전 2(CMTNSv2)가 2 이상 20 이하인 자.
      • 발의 배측 굴곡 장애로 인해 근육 약화가 발생하는 분.

  4. 임상 시험 기간 동안 프로토콜에 설명된 적절한 피임 방법을 사용하기로 동의한 가임기 여성 및 남성.

    • 적절한 피임은 다음과 같이 정의되며 하나 이상의 피임 방법을 적용하여 달성됩니다.

      • 호르몬 피임약
      • 자궁내 장치 또는 자궁내 시스템 이식
      • 불임시술(정관수술, 난관결찰술 등)
      • 이중피임법 : 남성콘돔과 다른 피임법[호르몬피임약(경구피임약, 피하피임약(임플라논 등), 지속성피임주사, 응급피임약), 자궁내장치 또는 자궁내장치 이식(루프, 미레나) ), 불임시술(정관수술, 난관결찰술 등)]
      • 금욕: 절대 금욕. 검사관의 판단에 따라 피험자의 연령, 직업, 생활 방식 또는 성적 취향이 피임을 필요로 하는 경우에는 성교를 엄격히 금하는 것도 허용됩니다. 그러나 주기적인 금욕(예: 카렌다법, 배란법, 증상체온법), 금욕, 질외사정 등은 적절한 피임법으로 인정되지 않습니다.

제외 기준:

  1. 검진 당시 다음과 같은 동반질환이 확인된 자

    1. 시험자의 판단에 따라 본 임상시험의 안전성 및 유효성 평가에 영향을 미칠 수 있는 CMT1A 이외의 신경근질환 또는 신경병증 유발인자(요독증)가 있는 피험자.
    2. 제1형 또는 제2형 당뇨병 진단을 받은 개인
    3. 활동성 폐결핵 진단을 받은 자
    4. 조절되지 않는 고혈압 환자(수축기 혈압 180mmHg 이상, 확장기 혈압 110mmHg 이상)
    5. 시험자의 판단에 따라 심각한 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적 또는 행동학적 질환 또는 악성 종양을 포함하여 기타 임상적으로 유의미한 질병을 앓고 있는 피험자

    6. 스크리닝 당시 실험실 테스트에서 지정된 테스트 이상을 나타내는 개인:

      • AST 또는 ALT > 3 x ULN
      • 총 빌리루빈> 1.5 x ULN
      • 혈청 크레아티닌 > 1.5 x ULN
      • 혈청 바이러스 검사(HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, HIV Ag/Ab) 중 어느 하나라도 양성인 경우(anti-HBc 양성인 경우) 단, HBV DNA 검사 결과가 음성인 경우에는 등록이 가능합니다. (항HCV 양성인 경우) 단, HCV RNA 검사 결과가 음성인 경우에는 등록이 가능합니다.
    7. 발목 구축이 있거나 근력 측정 검사에 영향을 줄 수 있는 수술을 받은 적이 있는 분

  2. 병력 및 수술 병력

    1. 스크리닝 전 24주 이내에 하지에 정형외과 수술(뼈 또는 인대교정, 인공관절 이식, 절골술, 관절경 수술)을 받은 자
    2. 스크리닝 전 48주 이내에 뇌졸중 또는 뇌허혈발작의 병력이 있는 자
    3. 검진 전 48주 이내에 심근경색, 불완전 협심증 등 관상동맥 질환의 병력이 있는 자
    4. 검진 전 240주 이내에 악성종양의 병력이 있는 자(피부에 발생하는 기저세포암 또는 편평세포암 제외)

  3. 병용이 금지된 약물 및 치료법

    1. 타 임상시험에 참여하여 스크리닝 전 4주 이내에 임상시험용 의약품/의료기기를 투여/적용한 자
    2. 검진 전 12주 이내에 면역억제제, 화학요법, 방사선요법 등을 투여/적용한 자
    3. 평생 동안 세포치료제 또는 유전자치료제를 투여한 자

    4. 말초신경 손상을 가속화시킬 수 있는 신경독성 약물을 투여한 사람

      • 플래티넘 시리즈: 시스플라틴, 카보플라틴, 옥살리플라틴
      • 탁산 시리즈: 파클리탁셀, 도세탁셀
      • 프로테아좀 억제제: 보르테조밉, 카르필조밉, 익사조밉 등
      • 탈리도마이드 및 유도체: 탈리도마이드, 레날리도마이드, 포말리도마이드
      • Vinca 알칼로이드 시리즈: 빈크리스틴, 빈블라스틴, 빈데신, 비노렐빈
      • 항부정맥제 : 아미오다론
      • 항염증제 및 항생제: 콜히친, 니트로푸란토인
      • 항레트로바이러스제: 잘시타빈, 스타부딘
      • 기타: 디클로로아세트산, 타크로리무스, 수라민
  4. 임상시험용 제품의 성분에 과민증이 있는 사람
  5. 금속물질(심장박동기, 신경자극기, 인공와우 등)을 체내에 이식한 적이 있는 분
  6. 임상시험 기간 중 임신, 수유 중이거나 임신 계획이 있는 자
  7. 시험자의 판단에 따라 임상시험에 영향을 미칠 수 있는 정신과적 장애(불안 장애, 폐쇄공포증 또는 기타 심각한 정신 장애) 또는 약물 및 알코올 남용의 병력이 있는 피험자.
  8. 시험자의 판단에 따라 임상시험에 참여하는 것이 부적절하다고 판단되는 자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: Phase1b - Cohort 1
Phase 1b - Low dose
의약품: EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
다른 이름들:
  • EN001 (동종 초기 통신 Wharton의 젤리 유래 중간 엽 줄기 세포 (WJ-MSCS))
활성 비교기: Phase 1b - Cohort 2
EN001 High dose
의약품: EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
다른 이름들:
  • EN001 (동종 초기 통신 Wharton의 젤리 유래 중간 엽 줄기 세포 (WJ-MSCS))
활성 비교기: Phase 2a - Cohort 1
EN001 Low dose
의약품: EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
다른 이름들:
  • EN001 (동종 초기 통신 Wharton의 젤리 유래 중간 엽 줄기 세포 (WJ-MSCS))
활성 비교기: Phase 2a - Cohort 2
EN001 High dose
의약품: EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
다른 이름들:
  • EN001 (동종 초기 통신 Wharton의 젤리 유래 중간 엽 줄기 세포 (WJ-MSCS))
위약 비교기: Phase 2a - Placebo
EN001 Placebo
의약품: EN001 Placebo
EN001 Placebo administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
[Phase 1b] Dose limiting toxicity (DLT) and adverse drug reactions related to discontinuation of investigational product administration
기간: Up to 8 weeks

Present the frequency and percentage of dose-limiting toxicity (DLT) occurrence across dose cohorts, along with detailed information on the types of DLTs.

Adverse events related to discontinuation of clinical investigational drug administration, discontinuation of clinical investigational drug administration Regarding related adverse drug reactions, the number of subjects in each cohort, incidence rate (%), and Two-sided 95% confidence intervals and number of occurrences are presented.
Up to 8 weeks
[Phase 2a] Change from baseline in the CMT Neuropathy Score (CMTNSv2) at Week 24.
기간: at Week 24
For all efficacy outcome measures, descriptive statistics (number of subjects, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum) will be presented by treatment group and assessment time point, along with two-sided 95% confidence intervals.
at Week 24

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SF-36v2 점수 변경
기간: 기준선과 비교하여 24주차(방문 2)
각 투여군 내 각 시점의 변화에 ​​대한 피험자 수, 평균, 표준 편차, 중앙값, 최소값 및 최대값을 제시합니다.
기준선과 비교하여 24주차(방문 2)
[Phase1b, Phase2a] CMTNSv2 score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] CMT examination score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Rasch-modified CMTNSv2 score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Rasch-modified CMTES score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] FDS score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] ONLS score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] 10MWT score change
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase 1b] Change in grade of fatty infiltration in the proximal lower extremities (According to Goutallier classification scale)
기간: At 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Motor Nerve Conduction Velocity (Unit: m/s)
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Compound Muscle Action Potential (Unit: ㎷)
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Sensory Nerve Action Potential (Unit: ㎶)
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Sensory Nerve Conduction Velocity (Unit: m/s)
기간: At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Adverse Event
기간: Up to 24weeks. However, adverse drug reactions that persist at the end of the clinical trial will be followed up until the possible adverse reactions are resolved or it is determined that further follow-up is not meaningful.
By cohort that Number of subjects, incidence rate (%), confidence interval (two-sided 95%), presents the number of occurrences. Additional, The pre-treatment adverse event that occurred before administration of clinical trial drugs is presented in detail.
Up to 24weeks. However, adverse drug reactions that persist at the end of the clinical trial will be followed up until the possible adverse reactions are resolved or it is determined that further follow-up is not meaningful.
[Phase1b, Phase2a] Vital sign
기간: Up to 24 weeks

Number of participants with clinically significant abnomalities in vital signs after EN001 administration.

Vital Signs include blood pressure (mmHg), pulse (times/minute), respiratory rate (times/minute), and body temperature (℃) and will be assessed.

By cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Up to 24 weeks
[Phase1b, Phase2a] Laboratory examination
기간: Up to 24 week. Serum virus testing is performed only during screening. At Baseline and Week 4, hematological tests, blood chemical tests, TCO2, Mg, and blood coagulation tests are performed before and within 4 hours after administration of the IP.

Number of participants with clinically significant abnormalities in Laboratory parameters after EN001 administration.

Hematological tests, Blood chemical tests, Blood coagulation test, Urine test, Serum virus test.

It is conducted through blood and urine collection, and the PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.
Up to 24 week. Serum virus testing is performed only during screening. At Baseline and Week 4, hematological tests, blood chemical tests, TCO2, Mg, and blood coagulation tests are performed before and within 4 hours after administration of the IP.
[Phase1b, Phase2a] electrocardiography
기간: At Baseline, Week 4, Week 8, Week 12, Week 18, Week 24

Number of participants with clinically significant abnormalities in electrocardiography after EN001 administration.

Based on the PR Interval, QRS Duration, QTc Interval and QTcF Interval, PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.

by cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
At Baseline, Week 4, Week 8, Week 12, Week 18, Week 24
[Phase1b, Phase2a] X-ray
기간: Before administration of investigational product at Baseline and Week 4 and within 4 hours after completion of administration
by cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Before administration of investigational product at Baseline and Week 4 and within 4 hours after completion of administration
[Phase1b, Phase2a] Physical Examinations
기간: Up to 24 weeks

Number of participants with clinically significant abnormalities in Physical Examinations after EN001 administration.

Based on general appearance, head, ears/eyes/nose/throat, cardiovascular, respiratory, abdomen, skin, lymph nodes, extremities, musculoskeletal and neurologic, PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.

By cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Up to 24 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ENCell

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 5월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 18일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EN001_MIRACLE1

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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