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评估 EN001 在 1A 型腓骨肌萎缩症患者中的安全性和有效性

2026年5月21日 更新者：ENCell

一项开放、剂量递增、1b 期临床试验，旨在评估 EN001 在 1A 型腓骨肌萎缩症 (CMT1A) 患者中的安全性和有效性

一项开放、剂量递增、1b 期临床试验，旨在评估 EN001 在 1A 型腓骨肌萎缩症 (CMT1A) 患者中的安全性和有效性

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该临床试验是一项1b期临床试验，采用3+3剂量递增设计，旨在评估EN001的安全性（包括耐受性）并探索疗效。

该研究设计采用传统的3+3剂量递增方法来确认最大耐受剂量（MTD）并确定推荐的2期剂量（RP2D）。

进行剂量增加，直到确认最大耐受剂量（MTD）为2.5×10^6细胞/kg（队列2）或更少，即最大计划剂量（MPD）。 最大耐受剂量（MTD）定义为剂量限制毒性（DLT）发生率低于33%的最高剂量。 为了确定最大耐受剂量（MTD），每个剂量组中招募 3-6 名测试受试者，EN001 每 4 周给药两次，并评估剂量限制毒性（DLT）直至 4 周（访视 6）。

安全审查委员会（SRC）由主要研究者、申办者等作为成员组成，并在每个队列结束时确认EN001（队列中最后一个给药受试者的剂量限制毒性结束（DLT）评估） 。 全面审查安全性数据，确定与剂量相关的所有事项，例如剂量的增加或减少，最终确定推荐的2期剂量（RP2D）。

此外，根据长期随访方案，参与1b期试验的受试者将从EN001给药时起进行为期5年的安全性和有效性随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

27

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 韩国
      • Gyeongju、韩国
        • 招聘中
        • Dongguk University Gyeongju Hospital
        • 首席研究员：
          • Jin-Mo Park
      • Seoul、韩国
        • 招聘中
        • Samsung Medical Center
        • 首席研究员：
          • Byung-Ok Choi
      • Seoul、韩国
        • 招聘中
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
        • 首席研究员：
          • Sang Beom Kim

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 自愿同意参加本临床试验的个人。
  2. 提供书面同意时年满 19 岁的男性和女性。

  3. 满足以下所有遗传和临床诊断标准的个体：

    1. 基因诊断：CMT1A型

    2. 临床诊断：

      • CMT 神经病变评分第 2 版 (CMTNSv2) 介于 2 或更高至 20 或更低之间的患者。
      • 由于足背屈损伤而出现肌肉无力的人。

  4. 同意在临床试验期间使用方案中概述的适当避孕方法的有生育能力的女性和男性。

    • 适当的避孕定义如下，并通过应用一种或多种避孕方法来实现。

      • 激素避孕药
      • 宫内节育器或宫内节育系统的植入
      • 绝育手术（输精管结扎术、输卵管结扎术等）
      • 双重避孕法：男用避孕套与其他避孕方法[激素类避孕药（口服避孕药、皮下避孕药（Implanon等）、长效避孕针、紧急避孕药）、植入宫内节育器或宫内系统（Loop、Mirena） ）、不孕不育手术（输精管结扎术、输卵管结扎术等）]
      • 禁欲：绝对禁欲。 如果根据检查者的判断，受试者的年龄、职业、生活方式或性取向需要避孕，则严格禁欲也是可以接受的。 然而，定期禁欲（例如 卡伦达法、排卵法、症状体温法）、禁欲法、阴道外射精不被认为是适当的避孕方法。

排除标准：

  1. 筛查时确认患有以下合并症的人

    1. 患有CMT1A以外的神经肌肉疾病或经研究者判断可能影响本临床试验安全性和有效性评价的神经病变诱发因素（尿毒症）的受试者。
    2. 被诊断患有 1 型或 2 型糖尿病的个人
    3. 被诊断患有活动性肺结核的个人
    4. 未控制的高血压患者（收缩压超过180毫米汞柱或舒张压超过110毫米汞柱）
    5. 经研究者判断患有其他临床显着疾病，包括显着心、肺、肝、肾、血液、免疫或行为疾病或恶性肿瘤的受试者

    6. 在筛查时在实验室测试中表现出特定测试异常的个人：

      • AST 或 ALT > 3 x ULN
      • 总胆红素> 1.5 x ULN
      • 血清肌酐 > 1.5 x ULN
      • 任何一项血清病毒检测（HBsAg、抗-HBc、抗-HCV、HIV Ag/Ab）呈阳性（如果抗-HBc 呈阳性），但如果 HBV DNA 检测结果为阴性，则可以注册。 （抗 HCV 阳性时） 但是，HCV RNA 检测结果为阴性时，可以注册。
    7. 患有踝关节挛缩或接受过可能影响肌肉力量测量测试的手术者

  2. 病史和手术史

    1. 筛选前24周内接受过下肢骨科手术（骨或韧带矫正、人工关节植入、截骨术、关节镜手术）者
    2. 筛查前48周内有中风或脑缺血发作史的人
    3. 筛选前48周内有冠状动脉疾病史，如心肌梗塞或不完全性心绞痛者
    4. 筛选前240周内有恶性肿瘤病史者（不包括发生在皮肤上的基底细胞癌或鳞状细胞癌）

  3. 禁止同时使用的药物和疗法

    1. 筛选前4周内参加过其他临床试验并施用/应用临床试验药物/医疗器械者
    2. 筛选前12周内接受/应用免疫抑制剂、化疗、放射治疗等者
    3. 一生接受过细胞疗法或基因疗法的人

    4. 服用可加速周围神经损伤的神经毒性药物的人

      • 铂系列：顺铂、卡铂、奥沙利铂
      • 紫杉烷系列：紫杉醇、多西紫杉醇
      • 蛋白酶体抑制剂：硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米等。
      • 沙利度胺及其衍生物：沙利度胺、来那度胺、泊马度胺
      • 长春花生物碱系列：长春新碱、长春花碱、长春地辛、长春瑞滨
      • 抗心律失常药：胺碘酮
      • 抗炎和抗生素：秋水仙碱、呋喃妥因
      • 抗逆转录病毒药物：扎西他滨、司他夫定
      • 其他：二氯乙酸盐、他克莫司、苏拉明
  4. 对临床研究产品成分过敏的人
  5. 体内植入金属物质（心脏起搏器、神经刺激器、人工耳蜗等）的人
  6. 临床试验期间怀孕、哺乳或计划怀孕
  7. 根据研究者的判断，患有可能影响临床试验的精神疾病（焦虑症、幽闭恐惧症或其他重大精神障碍）或药物和酒精滥用史的受试者。
  8. 经研究者判断认为不适合参加临床试验者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：Phase1b - Cohort 1
Phase 1b - Low dose
药品：EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
其他名称：
  • EN001（同种异体早期 - 沃顿果冻衍生的间充质干细胞（WJ-MSC））
有源比较器：Phase 1b - Cohort 2
EN001 High dose
药品：EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
其他名称：
  • EN001（同种异体早期 - 沃顿果冻衍生的间充质干细胞（WJ-MSC））
有源比较器：Phase 2a - Cohort 1
EN001 Low dose
药品：EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
其他名称：
  • EN001（同种异体早期 - 沃顿果冻衍生的间充质干细胞（WJ-MSC））
有源比较器：Phase 2a - Cohort 2
EN001 High dose
药品：EN001
  • Cohort 1: EN001 Low dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
  • Cohort 2: EN001 High dose administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.
其他名称：
  • EN001（同种异体早期 - 沃顿果冻衍生的间充质干细胞（WJ-MSC））
安慰剂比较：Phase 2a - Placebo
EN001 Placebo
药品：EN001 Placebo
EN001 Placebo administered intravenously (IV) 2 times at 4 week intervals.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
[Phase 1b] Dose limiting toxicity (DLT) and adverse drug reactions related to discontinuation of investigational product administration
大体时间：Up to 8 weeks

Present the frequency and percentage of dose-limiting toxicity (DLT) occurrence across dose cohorts, along with detailed information on the types of DLTs.

Adverse events related to discontinuation of clinical investigational drug administration, discontinuation of clinical investigational drug administration Regarding related adverse drug reactions, the number of subjects in each cohort, incidence rate (%), and Two-sided 95% confidence intervals and number of occurrences are presented.
Up to 8 weeks
[Phase 2a] Change from baseline in the CMT Neuropathy Score (CMTNSv2) at Week 24.
大体时间：at Week 24
For all efficacy outcome measures, descriptive statistics (number of subjects, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum) will be presented by treatment group and assessment time point, along with two-sided 95% confidence intervals.
at Week 24

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SF-36v2 分数变化
大体时间：24 周时与基线相比（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
24 周时与基线相比（访视 2）
[Phase1b, Phase2a] CMTNSv2 score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] CMT examination score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Rasch-modified CMTNSv2 score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Rasch-modified CMTES score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] FDS score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] ONLS score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] 10MWT score change
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase 1b] Change in grade of fatty infiltration in the proximal lower extremities (According to Goutallier classification scale)
大体时间：At 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Motor Nerve Conduction Velocity (Unit: m/s)
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Compound Muscle Action Potential (Unit: ㎷)
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Sensory Nerve Action Potential (Unit: ㎶)
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Change in Sensory Nerve Conduction Velocity (Unit: m/s)
大体时间：At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
Present the subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum for the changes at each time point within each dosage group.
At 4, 8, 18, and 24 weeks compared to baseline (Visit 2)
[Phase1b, Phase2a] Adverse Event
大体时间：Up to 24weeks. However, adverse drug reactions that persist at the end of the clinical trial will be followed up until the possible adverse reactions are resolved or it is determined that further follow-up is not meaningful.
By cohort that Number of subjects, incidence rate (%), confidence interval (two-sided 95%), presents the number of occurrences. Additional, The pre-treatment adverse event that occurred before administration of clinical trial drugs is presented in detail.
Up to 24weeks. However, adverse drug reactions that persist at the end of the clinical trial will be followed up until the possible adverse reactions are resolved or it is determined that further follow-up is not meaningful.
[Phase1b, Phase2a] Vital sign
大体时间：Up to 24 weeks

Number of participants with clinically significant abnomalities in vital signs after EN001 administration.

Vital Signs include blood pressure (mmHg), pulse (times/minute), respiratory rate (times/minute), and body temperature (℃) and will be assessed.

By cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Up to 24 weeks
[Phase1b, Phase2a] Laboratory examination
大体时间：Up to 24 week. Serum virus testing is performed only during screening. At Baseline and Week 4, hematological tests, blood chemical tests, TCO2, Mg, and blood coagulation tests are performed before and within 4 hours after administration of the IP.

Number of participants with clinically significant abnormalities in Laboratory parameters after EN001 administration.

Hematological tests, Blood chemical tests, Blood coagulation test, Urine test, Serum virus test.

It is conducted through blood and urine collection, and the PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.
Up to 24 week. Serum virus testing is performed only during screening. At Baseline and Week 4, hematological tests, blood chemical tests, TCO2, Mg, and blood coagulation tests are performed before and within 4 hours after administration of the IP.
[Phase1b, Phase2a] electrocardiography
大体时间：At Baseline, Week 4, Week 8, Week 12, Week 18, Week 24

Number of participants with clinically significant abnormalities in electrocardiography after EN001 administration.

Based on the PR Interval, QRS Duration, QTc Interval and QTcF Interval, PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.

by cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
At Baseline, Week 4, Week 8, Week 12, Week 18, Week 24
[Phase1b, Phase2a] X-ray
大体时间：Before administration of investigational product at Baseline and Week 4 and within 4 hours after completion of administration
by cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Before administration of investigational product at Baseline and Week 4 and within 4 hours after completion of administration
[Phase1b, Phase2a] Physical Examinations
大体时间：Up to 24 weeks

Number of participants with clinically significant abnormalities in Physical Examinations after EN001 administration.

Based on general appearance, head, ears/eyes/nose/throat, cardiovascular, respiratory, abdomen, skin, lymph nodes, extremities, musculoskeletal and neurologic, PI checks whether the test results are normal, abnormal, and clinically significant.

By cohort and visit, present continuous variables with subject count, mean, standard deviation, median, minimum, and maximum. For categorical variables, provide shift table.
Up to 24 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ENCell

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月30日

初级完成 (估计的)

2026年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月18日

首次发布 (实际的)

2024年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月21日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EN001_MIRACLE1

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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