안구근력증의 전신화를 예방하기 위한 즉각적인 코르티코스테로이드 치료와 리툭시맙: PROBE 다기관 공개 라벨 무작위 대조 시험. (IMCOMG)
중증 근무력증은 신경근 접합부 기능 장애를 유발하여 변동적이고 가변적인 근육 약화를 초래하는 자가면역 질환입니다.
질병의 초기 단계에서는 환자의 70%가 눈 발병 근무력증(OMG), 즉 안구 운동 근육에 국한된 약화를 나타냅니다. 골격근, 구근 및 축근에 대한 일반화는 20-40%의 사례에서 발생하며, 1년차와 2년차에 더 높은 빈도로 각각 46%와 60%의 일반화를 나타냅니다. 이는 질병 초기의 자가면역 반응의 성숙을 반영하며, 질병 경과를 수정할 수 있는 치료 기회의 창을 나타냅니다.
일반화는 환자를 중환자실에 입원시킬 위험이 있고 장기간 면역억제제를 사용해야 하는 중요한 사건입니다.
현재 일반화를 방지하기 위한 검증된 전략은 없습니다. 한편, 안구 발병 중증 근무력증에서 코르티코스테로이드 치료의 예방적 역할은 일부 연구에서 관찰되었지만 다른 연구에서는 확인되지 않았습니다. 이러한 모순된 결과는 후향적 관찰 연구의 편향과 다양한 코르티코스테로이드 투여 요법의 사용으로 설명될 수 있습니다.
한편, 질병 초기에 저용량 리툭시맙을 사용하는 것에 대한 최근 데이터는 나중에 사용하는 것보다 더 큰 효능을 보여 매우 우수한 내약성 프로필로 질병의 장기간 관해를 가능하게 합니다.
우리는 진단 시 즉시 표준화된 코르티코스테로이드 요법을 사용하는 사전 전략과 일반적인 관행을 무작위 대조 시험에서 비교할 것을 제안합니다.
안구 중증근육무력증 환자는 일반적으로 아세틸콜린에스테라제 억제제를 사용하여 증상에 따라 치료합니다. 코르티코스테로이드의 도입이 지연되어 지속적인 장애가 있는 복시 또는 폐색을 동반한 눈꺼풀처짐이 있는 환자에게만 제한됩니다. 코르티코스테로이드를 감량하면 안구 증상이 재발할 수 있습니다. 안구근무력증 치료를 받은 환자에서 관찰된 코르티코스테로이드 의존성의 이러한 수준은 구체적으로 연구되지 않았습니다. 투여되는 코르티코스테로이드의 수준을 줄이고 안구 증상의 재발 및 일반화 지연을 피하기 위해 일반적으로 다른 면역억제제를 도입하는 것이 제안됩니다.
이 연구의 목적은 처음 2년 동안 안구 발병 근무력증의 일반화에 대한 표준화된 사전 예방 전략의 효능을 평가하는 것입니다. 진단 시 코르티코스테로이드를 즉시 투여하고, 코르티코스테로이드 사용을 줄여 안구 증상이 재발하는 경우 리툭시맙을 추가로 병용한다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Antoine Gueguen
- 전화번호: +33148036852
- 이메일: agueguen@for.paris
연구 장소
-
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
-
연락하다:
- Dr Guilhem Sole
- 전화번호: +33557821380
- 이메일: guilhem.sole@chu-bordeaux.fr
-
수석 연구원:
- Dr Guilhem Sole
-
Garches, 프랑스, 92380
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Raymond Pointcarré
-
연락하다:
- Dr Edouard Berling
- 전화번호: +33147107900
- 이메일: edouard.berling@aphp.fr
-
수석 연구원:
- Dr Edouard Berling
-
Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
연락하다:
- Dr Céline Tard
- 전화번호: +33320444145
- 이메일: celine.tard@chru-lille.fr
-
수석 연구원:
- Dr Céline Tard
-
Lyon, 프랑스, 69500
- 모병
- Hospices Civils de Lyon
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연락하다:
- Pr Caroline Froment
- 전화번호: +33472118012
- 이메일: caroline.froment01@chu-lyon.fr
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수석 연구원:
- Pr Caroline Froment
-
Nice, 프랑스, 06000
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
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연락하다:
- Dr Saskia Bresch
- 전화번호: +33492038173
- 이메일: bresch.s@chu-nice.fr
-
수석 연구원:
- Dr Saskia Bresch
-
Paris, 프랑스, 75019
- 모병
- Fondation Adolphe de Rothschild
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연락하다:
- Dr Antoine Gueguen
- 전화번호: +33148036755
- 이메일: agueguen@for.paris
-
수석 연구원:
- Dr Antoine Gueguen
-
Paris, 프랑스, 75013
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
-
연락하다:
- Dr Sophie Demeret
- 전화번호: +33142161831
- 이메일: sophie.demeret@aphp.fr
-
수석 연구원:
- Dr Sophie Demeret
-
Paris, 프랑스, 75014
- 모집하지 않고 적극적으로
- Centre Hospitalier Sainte Anne
-
Paris, 프랑스, 75012
- 모집하지 않고 적극적으로
- CHNO
-
Strasbourg, 프랑스, 67098
- 모병
- Les Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
연락하다:
- Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza
- 전화번호: +33388128556
- 이메일: Aleksandra.Nadaj-Pakleza@chru-strasbourg.fr
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수석 연구원:
- Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza
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Toulouse, 프랑스, 31300
- 모집하지 않고 적극적으로
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 환자
지난 6개월 이내에 안구 중증근육무력증의 진단은 다음과 같이 정의됩니다.
- 전문 임상의가 객관화한 전형적인 임상 검사에 의한 경우: 가변적이고 변동하는 특성을 갖는 안검 하수증 및/또는 양안 복시(자발적이거나 노력이나 휴식에 의해 유발됨)
- 또는 양성 항-AChR 항체 또는 반복적인 신경 자극에 대한 감소의 존재 또는 양성 edrophonium 검사에 의해
- 안구 증상이 최소 한 달 이상 지속되고 안구외 근육에 국한됨(안륜근 중 하나 또는 둘 모두의 약화)
- MMS, MGC, MG-ADL에서는 비안구 증상이 없습니다.
- 안구 중증 근무력증에 대한 면역억제 요법에 경험이 없습니다.
제외 기준:
- 흉선종
- 이전의 국소 질환이나 수술로 인한 것 이외의 동공 기형.
- 갑상선기능저하증으로 인한 제한적 외전 또는 상완근병증의 징후.
- 그레이브스눈병증
- 검진일로부터 1년 이상 전부터 안증상이 발생한 경우
- 리툭시맙, 쥐 단백질, 프레드니손, 메틸프레드니손, 아지아티오프린 또는 6-머캅토퓨린, 파라세타몰, 덱스클로르페니라민에 과민증.
- 모든 감염성 질환
- 심각한 면역결핍 환자
- 중증 심부전(뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 IV) 또는 중증 조절되지 않는 심장 질환
- 심각한 간부전
- 아직 치료로 조절되지 않는 정신병적 상태
- 크산틴 산화효소 억제제(알로푸리놀 및 페북소스타트)에 대한 고요산혈증
- 폐쇄각 녹내장의 위험
- 요도-전립선 장애로 인한 요폐의 위험
- 연구 기간 및 리툭시맙 중단 후 최대 6개월까지 약독화 생백신 접종이 필요함
- 참여 기간 및 참여 후 최소 12개월 동안 효과적인 피임법을 사용하고 싶지 않은 가임기 여성
- 임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재발 시 코르티코스테로이드와 리툭시맙을 추가하여 즉시 치료
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코르티코스테로이드를 이용한 즉각적인 표준화된 치료.
실험 부문의 표준화된 치료는 0.5mg/kg/d 프레드니손에서 시작됩니다.
코르티코스테로이드가 점차 줄어들면서 안구 증상이 다시 나타나면 리툭시맙을 추가합니다.
리툭시맙은 12개월 동안 500mg/6개월 용량으로 투여됩니다.
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간섭 없음: 표준 관행을 기반으로
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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추적 관찰 후 2년 이내에 전신 근무력증으로 진행된 환자 비율
기간: 0일부터 24일까지
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일반화는 "눈꺼풀 폐쇄" 및 "외인성 안구 근육계"를 제외한 MMS(근무력증 근육 점수) 항목에서 5점 이상의 손실로 정의됩니다. 일반화를 향한 진행 상황은 개입 부문을 알지 못한 채 전문 의사가 평가합니다. |
0일부터 24일까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGN_2023_14
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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