Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Natychmiastowa terapia kortykosteroidami i rytuksymab w celu zapobiegania uogólnieniu miastenii ocznej: wieloośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie kontrolowane PROBE. (IMCOMG)

19 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild

Miastenia jest chorobą autoimmunologiczną powodującą dysfunkcję połączenia nerwowo-mięśniowego, co skutkuje zmiennym i zmiennym osłabieniem mięśni.

W początkowej fazie choroby u 70% pacjentów stwierdza się miastenię oczną (OMG), czyli osłabienie ograniczone do mięśni okoruchowych. Uogólnienie na mięśnie szkieletowe, opuszkowe i osiowe występuje w 20–40% przypadków, z większą częstością w pierwszym i drugim roku, odpowiednio w 46% i 60% uogólnień. Odzwierciedla to dojrzewanie odpowiedzi autoimmunologicznej we wczesnych latach choroby i stanowi terapeutyczne okno możliwości modyfikacji przebiegu choroby.

Uogólnienie jest zdarzeniem krytycznym, narażającym pacjenta na przyjęcie na oddział intensywnej terapii i koniecznością stosowania długotrwałych leków immunosupresyjnych.

Obecnie nie ma zatwierdzonej strategii zapobiegania generalizacji. Z jednej strony w niektórych badaniach zaobserwowano zapobiegawcze znaczenie terapii kortykosteroidami w miastenii o początku ocznym, inne jednak nie potwierdziły tego. Te sprzeczne wyniki można wytłumaczyć stronniczością retrospektywnych badań obserwacyjnych i stosowaniem różnych schematów podawania kortykosteroidów.

Z drugiej strony najnowsze dane dotyczące stosowania małych dawek rytuksymabu we wczesnej fazie choroby wskazują na większą skuteczność niż późniejsze zastosowanie, umożliwiając przedłużoną remisję choroby przy bardzo dobrym profilu tolerancji.

Proponujemy porównanie w randomizowanym, kontrolowanym badaniu zwykłej praktyki ze strategią proaktywną ze standardowym schematem leczenia kortykosteroidami natychmiast po rozpoznaniu.

Pacjenci z miastenią oczną są zwykle leczeni objawowo inhibitorami acetylocholinoesterazy. Wprowadzenie kortykosteroidów jest opóźnione i ograniczone do pacjentów z utrzymującym się powodującym niepełnosprawność podwójnym widzeniem lub opadaniem powiek z okluzją. Po zmniejszeniu dawki kortykosteroidów objawy oczne mogą nawrócić. Nie badano szczegółowo poziomu uzależnienia od kortykosteroidów obserwowanego u pacjentów leczonych z powodu miastenii ocznej. W celu zmniejszenia dawki podawanych kortykosteroidów oraz uniknięcia nawrotu objawów ocznych i ich opóźnionego uogólnienia zazwyczaj proponuje się wprowadzenie kolejnego leku immunosupresyjnego.

Celem tego badania jest ocena skuteczności standaryzowanej strategii proaktywnej profilaktyki w zakresie uogólnienia miastenii o początku ocznym w ciągu pierwszych 2 lat. Będzie łączyć natychmiastowe leczenie kortykosteroidami w momencie postawienia diagnozy z dodatkiem rytuksymabu w przypadku nawrotu objawów ocznych w miarę zmniejszania dawki kortykosteroidów.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

128

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Guilhem Sole
      • Garches, Francja, 92380
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital Raymond Pointcarré
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Edouard Berling
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Céline Tard
      • Lyon, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pr Caroline Froment
      • Nice, Francja, 06000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Saskia Bresch
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Fondation Adolphe de Rothschild
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Antoine Gueguen
      • Paris, Francja, 75013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Sophie Demeret
      • Paris, Francja, 75014
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Centre Hospitalier Sainte Anne
      • Paris, Francja, 75012
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • CHNO
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Rekrutacyjny
        • Les Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Aleksandra Nadaj-Pakleza
      • Toulouse, Francja, 31300
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat

  • Rozpoznanie miastenii ocznej w ciągu ostatnich 6 miesięcy, zdefiniowano:

    • albo w drodze typowego badania klinicznego obiektywnego przez doświadczonego klinicystę: opadanie powiek i/lub podwójne widzenie obuoczne o zmiennym i zmiennym charakterze (samoistne lub spowodowane wysiłkiem lub odpoczynkiem)
    • lub dodatnimi przeciwciałami anty-AChR lub obecnością ubytku w wyniku powtarzalnej stymulacji nerwów lub dodatnim testem edrofonium
  • Objawy oczne trwające co najmniej miesiąc i ograniczone do mięśni zewnątrzgałkowych (osłabienie jednego lub obu mięśni okrężnych oka)
  • Brak objawów pozaocznych w przypadku MMS, MGC i MG-ADL.
  • Nie stosował wcześniej terapii immunosupresyjnej miastenii ocznej.

Kryteria wyłączenia:

  • Grasiczak
  • Wada źrenic inna niż wynikająca z wcześniejszej choroby miejscowej lub operacji.
  • Objawy restrykcyjnej miopatii odwodzącej lub naddukcyjnej spowodowanej oftalmopatią dystarczycową.
  • Oftalmopatia Gravesa
  • Początek objawów ocznych później niż rok przed datą badania przesiewowego
  • Nadwrażliwość na rytuksymab, białka mysie, prednizon, metyloprednizon, azjatioprynę lub 6-merkaptopurynę, paracetamol, dekschlorofeniraminę.
  • Każdy stan zakaźny
  • Pacjenci z ciężkim niedoborem odporności
  • Ciężka niewydolność serca (klasa IV według New York Heart Association (NYHA)) lub ciężka, niekontrolowana choroba serca
  • Ciężka niewydolność wątroby
  • Stany psychotyczne, które nie są jeszcze kontrolowane przez leczenie
  • Hiperurykemia podczas stosowania inhibitorów oksydazy ksantynowej (allopurinol i febuksostat)
  • Ryzyko jaskry zamkniętego kąta
  • Ryzyko zatrzymania moczu z powodu zaburzeń cewkowo-prostatycznych
  • Szczepienie żywą atenuowaną szczepionką wymagane w trakcie badania i do 6 miesięcy po zaprzestaniu stosowania rytuksymabu
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji w trakcie udziału w badaniu i co najmniej 12 miesięcy po jego zakończeniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: natychmiastowe leczenie kortykosteroidami, dodatkowo w przypadku nawrotu rytuksymabu
Lek: natychmiastowe leczenie kortykosteroidami
Natychmiastowe standardowe leczenie kortykosteroidami. Standaryzowane leczenie w ramieniu eksperymentalnym rozpocznie się od dawki prednizonu 0,5 mg/kg/dzień.
Lek: dodanie rytuksymabu w przypadku nawrotu
rytuksymab dodany w przypadku ponownego pojawienia się objawów ocznych po zmniejszaniu dawki kortykosteroidów. Rytuksymab będzie podawany w dawce 500 mg/6 miesięcy przez 12 miesięcy.
Brak interwencji: w oparciu o standardową praktykę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
odsetek pacjentów, u których w ciągu 2 lat obserwacji nastąpiła progresja do uogólnionej miastenii
Ramy czasowe: Dzień 0 do miesiąca 24

Uogólnienie definiuje się jako utratę 5 lub więcej punktów w dowolnej pozycji w skali miastenicznej oceny mięśni (MMS), z wyłączeniem „zamknięcia powiek” i „zewnętrznej mięśniówki oka”.

Postęp w kierunku uogólnienia zostanie oceniony przez lekarza specjalistę, nieświadomego ramienia interwencyjnego.
Dzień 0 do miesiąca 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGN_2023_14

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Miastenia oczna

Badania kliniczne na natychmiastowe leczenie kortykosteroidami

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj