삼측성 망막모세포종: 발생률 및 결과 (GS-TRIO)
2024년 4월 11일 업데이트: Marcus de Jong, Amsterdam UMC, location VUmc
삼측성 망막모세포종에 대한 글로벌 조사: 발생률 및 결과
유전성 망막모세포종 환자는 종종 치명적인 두개내 뇌종양이 발생할 위험이 있습니다.
연구자들은 전 세계적으로 망막모세포종 환자를 대상으로 삼측성 망막모세포종(송과선이나 뇌의 다른 곳에 위치할 수 있는 뇌종양)의 발생률과 생존율을 조사할 계획입니다.
참여 센터의 모든 망막모세포종 환자가 포함됩니다.
연구자들은 저소득 국가에서 삼측성 망막모세포종(특히 나중에 진단되는 송과체 삼측성 망막모세포종)의 명백한 발병률은 안구 종양에서 생존할 확률이 약 50%로 낮고 과소진단 가능성 때문에 더 낮을 것이라고 가정합니다.
따라서 저소득 국가에서 망막모세포종 치료가 개선됨에 따라 (송과체) 삼측성 망막모세포종의 발병률이 높아질 수 있습니다.
발병률과 생존율에 대한 지식은 이것이 필요할 수 있는 세계 일부 지역의 보건 관행을 개선하는 데 도움이 될 수 있습니다.
따라서 본 글로벌 연구에서는 먼저 1) 삼안성 망막모세포종 발생 후 생존율과 생존에 영향을 미치는 요인을 평가하고, 2) 삼안성 망막모세포종의 국가별 소득수준별 발병률을 평가하는 것을 목표로 한다.
해당 연구는 2024년부터 2027년까지 진행될 예정이다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 코호트 연구를 위한 STROBE(역학 관찰 연구 보고 강화) 성명과 정확하고 투명한 건강 추정 보고 지침(GATHER) 성명을 준수할 것입니다. 이 연구는 가능한 한 많은 전 세계 치료 센터에서 1년 안에 진단을 받은 망막모세포종 환자를 대상으로 한 전향적 코호트 연구로 설계되었습니다. 환자 모집 방법은 이전의 글로벌 망막모세포종 연구와 부분적으로 유사합니다. 데이터는 2024~2027년에 망막모세포종이 나타날 환자를 추적하는 글로벌 망막모세포종 연구에서 추출됩니다.
모든 독특한 삼측성 망막모세포종 환자(사례) 및 모든 기타 망막모세포종 환자(대조군)가 발생률 분석에 포함될 것입니다. 생존 분석을 위해서는 후속 데이터가 필요합니다.
연구 시작 후 3년 동안 참여 센터에서 증례 데이터를 최초 제출하면 추적관찰, 전이, 안구 구제, 편측성, 삼안성 망막모세포종 진단 및 생존 결과에 대한 정보가 제공됩니다. 이후 단계에서 삼측성 망막모세포종 사례를 보고한 참여 센터에 추가 정보를 위해 다시 연락할 것입니다. 추가 정보 제공 여부에 관계없이 모든 삼측성 망막모세포종 환자가 분석에 포함됩니다.
조사관은 다음과 같은 추가 데이터를 요청할 것입니다.
- 위치(송과체, 상부/병렬, 기타 위치(예: 제3뇌실)),
- 삼측성 망막모세포종 치료,
- 최초 보고에서 명확하지 않은 경우: 사망 원인(삼측성 망막모세포종, 치료 부작용 등),
- (생식 계열) RB1 돌연변이에 대한 세부 정보.
- 거주 국가,
- 망막모세포종의 가족력,
- 삼측성 망막모세포종이 진단되었을 때 환자는 증상이 있었거나 무증상이었습니까? 증상이 있는 경우: 증상은 어디에 있습니까? 증상이 없는 경우: 종양은 어떻게 진단되었습니까?
- 삼측성 망막모세포종 확인에 대한 정보(예: 생검, 뇌척수액, 치료 반응, 질병 진행),
- 삼측성 망막모세포종 치료,
- 치료할 의도가 있는 치료(활성 치료)였거나 완화할 의도가 있었습니까?
- 종양의 최대 직경(mm),
- 삼안성 망막모세포종 진단 당시 전이된 경우,
- 이 사례가 출판되었습니까(예인 경우: 어디에 있습니까?)
- 또한 초기 제출 단계에서 누락된 데이터가 다시 요청됩니다.
가능하다면 추가로 모든 센터에 2024년에 망막모세포종이 진단되지 않았고 2020년부터 2027년까지 삼측성 망막모세포종으로 진단된 삼측성 망막모세포종 환자에 대한 데이터를 후향적으로 제공할 수 있는지 질문을 받을 것입니다.
결과 측정
삼안성 망막모세포종이 발생하는 발생률 및 위험인자를 다음과 같은 방법으로 분석한다(2024년에 망막모세포종으로 진단된 증례 및 대조군).
- 모든 망막모세포종 환자, 양측성 망막모세포종 환자 및 유전성 망막모세포종 환자에서 송과체 및 비송과체 삼측성 망막모세포종의 전체 발생률(시들어지는 양측성 또는 삼측성 망막모세포종, 가족성 망막모세포종 또는 입증된 생식계열 RB1 돌연변이가 있는 모든 환자는 유전성인 것으로 간주됩니다),
- 저소득 국가에서 삼측성 망막모세포종의 과소진단 가능성을 추정합니다.
- 발생률(삼측성 망막모세포종 발생 위험)의 잠재적 수정인자를 분석할 것입니다: 송과체 대 비송과체 삼측성 망막모세포종, 망막모세포종 진단 시 연령(예: 12개월 미만 또는 ≥ 12개월), 국가 소득 수준.
삼안성 망막모세포종 단독의 생존 분석(2024년부터 2027년까지 삼안성 망막모세포종으로 진단된 모든 사례):
- 전체 및 삼측성 망막모세포종 특이적 생존을 분석할 것입니다.
- 생존의 잠재적 예측변수(예: 송과선 대 비송과선 삼측성 망막모세포종, 종양 크기, 이전의 망막모세포종 치료, 삼측성 망막모세포종 치료, 증상 대 무증상, RB1 돌연변이, 활성 치료, 전이성 질환, 국가 소득 수준).
전체 망막모세포종 코호트(2024~2027년에 망막모세포종 진단을 받은 사례 및 대조군)에서 삼측성 망막모세포종의 생존 분석:
- 삼측성 망막모세포종 사망률 대 기타 원인 사망률(국가 소득 수준 및 모든 대 비송과체 삼측성 망막모세포종에 따라 계층화됨),
- 무사건 생존(삼측성 망막모세포종 진단으로 정의된 사건 포함)(또한 국가 소득 수준 및 비송과선 삼측성 망막모세포종에 따라 계층화됨),
- 무사고 생존율은 잠재적 예측인자(망막모세포종 진단 시 연령, 이전 전신 화학 요법, 이전 외부 빔 방사선 요법, 국가 소득 수준)에 대해 분석됩니다.
기타 분석(2024년부터 2027년까지 삼안성 망막모세포종으로 진단된 모든 사례):
- 망막모세포종 진단 연령과 삼측성 망막모세포종 사이의 독립성을 확인합니다.
- 망막모세포종 환자에서 삼안성 망막모세포종이 발생할 위험이 있는 기간을 확인하고,
- 망막모세포종 진단이 12개월 이전에 이루어졌다면 삼측성 망막모세포종은 일반적으로 나중에 진단되는지 여부,
- 증상이 있는 삼측성 망막모세포종과 무증상인 삼측성 망막모세포종 사이의 약 1년의 이전 예상 소요 시간을 평가하고 보다 정확하게 추정합니다.
한 국가의 소득 수준은 유엔 경제사회부에서 발표한 가장 최근의 세계 인구 전망에 따라 결정됩니다.
통계 분석
발생률은 95% 정확한 이항 신뢰 구간의 비율로 보고됩니다. 삼측성 망막모세포종의 진단 없이 다른 원인으로 인한 사망을 고려하여 삼측성 망막모세포종 만곡의 누적 발생률이 생성됩니다.
전체 생존(모든 원인에 의한 사망), 질병 특이 생존 및 무사건 생존을 수행했습니다. 사건은 삼측성 망막모세포종으로 진단되는 것으로 정의됩니다.
Kaplan-Meier 곱한계법과 로그 순위 검정을 사용하여 생존 데이터를 분석합니다. Cox 비례 위험 모델을 사용하여 잠재적인 예측 요인을 분석합니다. Schoenfeld 잔차는 모델의 비례 가정을 확인하는 데 사용됩니다.
조사관은 각 사례에 센터 간의 이질성을 설명하기 위해 센터를 기반으로 한 계층화에 대한 고유 식별자를 사용했습니다.
하위 그룹 분석의 경우 원래 P-값이 표시될 뿐만 아니라 Bonferroni 방법에 따라 다중 가설 검정을 위해 수정된 조정된 p-값도 표시됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
4351
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Marcus C de Jong, MD PhD
- 전화번호: +31(0)20-4443047
- 이메일: mc.dejong@amsterdamumc.nl
연구 연락처 백업
- 이름: Pim de Graaf, MD PhD
- 전화번호: +31(0)20-4443047
- 이메일: p.degraaf@amsterdamumc.nl
연구 장소
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, 네덜란드, 1082HV
- 모병
- Amsterdam UMC
-
연락하다:
- Pim de Graaf, MD PhD
- 전화번호: 800-555-5555
- 이메일: p.degraaf@amsterdamumc.nl
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
망막모세포종 및 삼측성 망막모세포종 환자 집단에 대한 정보를 제공하기 위해 전 세계의 많은 센터에 이 연구에 참여하기 위해 연락할 예정입니다.
이 연구는 전 세계적으로 이 질병의 개요에 최대한 근접하게 이루어질 것입니다.
설명
포함 기준:
- 망막모세포종 진단을 받은 환자
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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삼측성 망막모세포종 진단을 받을 참가자(망막모세포종 환자) 수(발생률)
기간: 6 년
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포함된 망막모세포종 환자 코호트에서 삼측성 망막모세포종으로 진단된 환자의 비율
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6 년
|
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삼측성 망막모세포종 진단 후 전체 생존율 및 무사고 생존율
기간: 6 년
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포함된 망막모세포종 환자 코호트에서 삼측성 망막모세포종으로 진단받은 환자의 전체 및 무사건 생존.
|
6 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marcus de Jong, MD PhD, Amsterdam UMC
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Stevens GA, Alkema L, Black RE, Boerma JT, Collins GS, Ezzati M, Grove JT, Hogan DR, Hogan MC, Horton R, Lawn JE, Marusic A, Mathers CD, Murray CJ, Rudan I, Salomon JA, Simpson PJ, Vos T, Welch V; (The GATHER Working Group). Guidelines for Accurate and Transparent Health Estimates Reporting: the GATHER statement. Lancet. 2016 Dec 10;388(10062):e19-e23. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30388-9. Epub 2016 Jun 28.
- Global Retinoblastoma Study Group; Fabian ID, Abdallah E, Abdullahi SU, Abdulqader RA, Adamou Boubacar S, Ademola-Popoola DS, Adio A, Afshar AR, Aggarwal P, Aghaji AE, Ahmad A, Akib MNR, Al Harby L, Al Ani MH, Alakbarova A, Portabella SA, Al-Badri SAF, Alcasabas APA, Al-Dahmash SA, Alejos A, Alemany-Rubio E, Alfa Bio AI, Alfonso Carreras Y, Al-Haddad C, Al-Hussaini HHY, Ali AM, Alia DB, Al-Jadiry MF, Al-Jumaily U, Alkatan HM, All-Eriksson C, Al-Mafrachi AARM, Almeida AA, Alsawidi KM, Al-Shaheen AASM, Al-Shammary EH, Amiruddin PO, Antonino R, Astbury NJ, Atalay HT, Atchaneeyasakul LO, Atsiaya R, Attaseth T, Aung TH, Ayala S, Baizakova B, Balaguer J, Balayeva R, Balwierz W, Barranco H, Bascaran C, Beck Popovic M, Benavides R, Benmiloud S, Bennani Guebessi N, Berete RC, Berry JL, Bhaduri A, Bhat S, Biddulph SJ, Biewald EM, Bobrova N, Boehme M, Boldt HC, Bonanomi MTBC, Bornfeld N, Bouda GC, Bouguila H, Boumedane A, Brennan RC, Brichard BG, Buaboonnam J, Calderon-Sotelo P, Calle Jara DA, Camuglia JE, Cano MR, Capra M, Cassoux N, Castela G, Castillo L, Catala-Mora J, Chantada GL, Chaudhry S, Chaugule SS, Chauhan A, Chawla B, Chernodrinska VS, Chiwanga FS, Chuluunbat T, Cieslik K, Cockcroft RL, Comsa C, Correa ZM, Correa Llano MG, Corson TW, Cowan-Lyn KE, Csoka M, Cui X, Da Gama IV, Dangboon W, Das A, Das S, Davanzo JM, Davidson A, De Potter P, Delgado KQ, Demirci H, Desjardins L, Diaz Coronado RY, Dimaras H, Dodgshun AJ, Donaldson C, Donato Macedo CR, Dragomir MD, Du Y, Du Bruyn M, Edison KS, Eka Sutyawan IW, El Kettani A, Elbahi AM, Elder JE, Elgalaly D, Elhaddad AM, Elhassan MMA, Elzembely MM, Essuman VA, Evina TGA, Fadoo Z, Fandino AC, Faranoush M, Fasina O, Fernandez DDPG, Fernandez-Teijeiro A, Foster A, Frenkel S, Fu LD, Fuentes-Alabi SL, Gallie BL, Gandiwa M, Garcia JL, Garcia Aldana D, Gassant PY, Geel JA, Ghassemi F, Giron AV, Gizachew Z, Goenz MA, Gold AS, Goldberg-Lavid M, Gole GA, Gomel N, Gonzalez E, Gonzalez Perez G, Gonzalez-Rodriguez L, Garcia Pacheco HN, Graells J, Green L, Gregersen PA, Grigorovski NDAK, Guedenon KM, Gunasekera DS, Gunduz AK, Gupta H, Gupta S, Hadjistilianou T, Hamel P, Hamid SA, Hamzah N, Hansen ED, Harbour JW, Hartnett ME, Hasanreisoglu M, Hassan S, Hassan S, Hederova S, Hernandez J, Hernandez LMC, Hessissen L, Hordofa DF, Huang LC, Hubbard GB, Hummlen M, Husakova K, Hussein Al-Janabi AN, Ida R, Ilic VR, Jairaj V, Jeeva I, Jenkinson H, Ji X, Jo DH, Johnson KP, Johnson WJ, Jones MM, Kabesha TBA, Kabore RL, Kaliki S, Kalinaki A, Kantar M, Kao LY, Kardava T, Kebudi R, Kepak T, Keren-Froim N, Khan ZJ, Khaqan HA, Khauv P, Kheir WJ, Khetan V, Khodabande A, Khotenashvili Z, Kim JW, Kim JH, Kiratli H, Kivela TT, Klett A, Komba Palet JEK, Krivaitiene D, Kruger M, Kulvichit K, Kuntorini MW, Kyara A, Lachmann ES, Lam CPS, Lam GC, Larson SA, Latinovic S, Laurenti KD, Le BHA, Lecuona K, Leverant AA, Li C, Limbu B, Long QB, Lopez JP, Lukamba RM, Lumbroso L, Luna-Fineman S, Lutfi D, Lysytsia L, Magrath GN, Mahajan A, Majeed AR, Maka E, Makan M, Makimbetov EK, Manda C, Martin Begue N, Mason L, Mason JO 3rd, Matende IO, Materin M, Mattosinho CCDS, Matua M, Mayet I, Mbumba FB, McKenzie JD, Medina-Sanson A, Mehrvar A, Mengesha AA, Menon V, Mercado GJVD, Mets MB, Midena E, Mishra DKC, Mndeme FG, Mohamedani AA, Mohammad MT, Moll AC, Montero MM, Morales RA, Moreira C, Mruthyunjaya P, Msina MS, Msukwa G, Mudaliar SS, Muma KI, Munier FL, Murgoi G, Murray TG, Musa KO, Mushtaq A, Mustak H, Muyen OM, Naidu G, Nair AG, Naumenko L, Ndoye Roth PA, Nency YM, Neroev V, Ngo H, Nieves RM, Nikitovic M, Nkanga ED, Nkumbe H, Nuruddin M, Nyaywa M, Obono-Obiang G, Oguego NC, Olechowski A, Oliver SCN, Osei-Bonsu P, Ossandon D, Paez-Escamilla MA, Pagarra H, Painter SL, Paintsil V, Paiva L, Pal BP, Palanivelu MS, Papyan R, Parrozzani R, Parulekar M, Pascual Morales CR, Paton KE, Pawinska-Wasikowska K, Pe'er J, Pena A, Peric S, Pham CTM, Philbert R, Plager DA, Pochop P, Polania RA, Polyakov VG, Pompe MT, Pons JJ, Prat D, Prom V, 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DL, Traore F, Trichaiyaporn S, Tuncer S, Tyau-Tyau H, Umar AB, Unal E, Uner OE, Urbak SF, Ushakova TL, Usmanov RH, Valeina S, van Hoefen Wijsard M, Varadisai A, Vasquez L, Vaughan LO, Veleva-Krasteva NV, Verma N, Victor AA, Viksnins M, Villacis Chafla EG, Vishnevskia-Dai V, Vora T, Wachtel AE, Wackernagel W, Waddell K, Wade PD, Wali AH, Wang YZ, Weiss A, Wilson MW, Wime ADC, Wiwatwongwana A, Wiwatwongwana D, Wolley Dod C, Wongwai P, Xiang D, Xiao Y, Yam JC, Yang H, Yanga JM, Yaqub MA, Yarovaya VA, Yarovoy AA, Ye H, Yousef YA, Yuliawati P, Zapata Lopez AM, Zein E, Zhang C, Zhang Y, Zhao J, Zheng X, Zhilyaeva K, Zia N, Ziko OAO, Zondervan M, Bowman R. 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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 11일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GS-TRIO-2024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
이 결정은 2024~2027년 글로벌 망막모세포종 연구의 정책에 따라 달라집니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .