Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmipuolinen retinoblastooma: ilmaantuvuus ja tulokset (GS-TRIO)

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Marcus de Jong, Amsterdam UMC, location VUmc

Kolmipuolisen retinoblastooman maailmanlaajuinen tutkimus: ilmaantuvuus ja tulokset

Potilailla, joilla on perinnöllinen retinoblastooma, on riski kehittää kallonsisäinen aivokasvain, joka on usein kohtalokas. Tutkijat aikovat tarkastella kolmipuolisen retinoblastooman (joka on aivokasvain, joka voi sijaita joko käpyrauhasessa tai muualla aivoissa) ilmaantuvuutta ja eloonjäämistä retinoblastoomapotilailla maailmanlaajuisesti. Kaikki osallistuvien keskuksien retinoblastoomapotilaat otetaan mukaan. Tutkijat olettavat, että kolmipuolisen retinoblastooman (etenkin tavallisesti myöhemmin diagnosoidun käpykalvon trilateraalisen retinoblastooman) ilmeinen ilmaantuvuus matalatuloisissa maissa on alhaisempi, koska silmäkasvainten eloonjäämismahdollisuudet ovat noin 50 %, ja myös mahdollisen alidiagnoosin vuoksi. Siksi, kun retinoblastooman hoito paranee matalan tulotason maissa, (käpykalvon) kolmipuolisen retinoblastooman ilmaantuvuus saattaa lisääntyä. Ilmaantuvuuden ja eloonjäämisen tuntemus voi auttaa parantamaan terveyskäytäntöjä niissä osissa maailmaa, joissa sitä saatetaan tarvita. Siksi tämän maailmanlaajuisen tutkimuksen tavoitteena on ensinnäkin 1) arvioida eloonjäämistä trilateraalisen retinoblastooman jälkeen ja selviytymiseen vaikuttavia tekijöitä ja 2) arvioida kolmenvälisen retinoblastooman ilmaantuvuutta maan tulotason mukaan. Tutkimus kestää vuosina 2024-2027.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa noudatetaan kohorttitutkimuksia koskevaa STROBE-lausuntoa ja tarkkojen ja läpinäkyvien terveysarvioiden raportoinnin (GATHER) lausuntoa. Tutkimus on suunniteltu prospektiiviseksi kohorttitutkimukseksi retinoblastoomapotilaille, jotka on diagnosoitu vuoden sisällä mahdollisimman monesta maailmanlaajuisesta hoitokeskuksesta. Potilaiden rekrytointimenetelmät ovat osittain samanlaisia ​​kuin aikaisemmat globaalit retinoblastoomatutkimukset. Tiedot otetaan Global Retinoblastoma -tutkimuksesta, jossa seurataan potilaita, joilla on retinoblastooma vuosina 2024-2027.

Kaikki ainutlaatuiset kolmipuoliset retinoblastoomapotilaat (tapaukset) ja kaikki muut retinoblastoomapotilaat (kontrollit), joilla on, sisällytetään esiintyvyysanalyysiin. Eloonjäämisanalyysiä varten tarvitaan seurantatietoja.

Kun osallistuvat keskukset ovat toimittaneet tapaustiedot ensimmäisen kerran kolmen vuoden kuluttua tutkimuksen alkamisesta, tiedot seurannasta, etäpesäkkeistä, silmäpallon pelastamisesta, lateraalisuudesta, trilateraalisen retinoblastooman diagnoosista ja eloonjäämistuloksesta ovat saatavilla. Myöhemmässä vaiheessa osallistuviin keskuksiin, jotka ilmoittivat kolmenvälisiä retinoblastoomatapauksia, otetaan uudelleen yhteyttä lisätietojen saamiseksi. Kaikki kolmipuoliset retinoblastoomapotilaat otetaan mukaan analyysiin riippumatta siitä, annetaanko lisätietoja.

Tutkijat pyytävät seuraavat lisätiedot:

  • sijainti (käpyliha, supra-/parasellar, muu sijainti (esim. 3. kammio)),
  • trilateraalisen retinoblastooman hoito,
  • jos se ei ole selvää alkuperäisestä raportista: kuolinsyy (kolmipuolinen retinoblastooma, hoidon sivuvaikutus, muu),
  • yksityiskohdat (iduradan) RB1-mutaatiosta.
  • Asuinmaa,
  • suvussa retinoblastooma,
  • oliko potilas oireellinen vai oireeton, kun trilateral retinoblastooma diagnosoitiin (jos oireinen: missä oireet? Jos oireeton: miten kasvain diagnosoitiin),
  • tiedot kolmenvälisestä retinoblastooman vahvistuksesta (esim. biopsia, CSF, hoitovaste, taudin eteneminen),
  • trilateraalisen retinoblastooman hoito,
  • oliko hoito tarkoituksena parantaa (aktiivinen hoito) vai oliko tarkoitus lievittää,
  • kasvaimen suurin halkaisija (mm),
  • kolmipuolinen retinoblastooma, joka oli metastasoitunut diagnoosin aikaan,
  • onko tämä tapaus julkaistu (jos kyllä: missä?),
  • myös alkuperäisen toimitusvaiheen aikana puuttuvia tietoja pyydetään uudelleen.

Mahdollisuuksien mukaan lisäksi kaikilta keskuksilta kysytään, voivatko ne toimittaa takautuvasti tietoja kolmenvälisistä retinoblastoomapotilaista, joilta retinoblastoomaa ei todettu vuonna 2024 ja joilla on diagnosoitu trilateral retinoblastooma vuosina 2020-2027.

Tulostoimenpiteet

Kolmipuolisen retinoblastooman kehittymisen ilmaantuvuus ja riskitekijät analysoidaan seuraavasti (tapaukset ja kontrollit, joilla on diagnosoitu retinoblastooma vuonna 2024):

  • käpykalvon ja ei-käpykalvon kolmipuolisen retinoblastooman yleinen ilmaantuvuus kaikilla retinoblastoomapotilailla, molemminpuolisilla retinoblastoomapotilailla ja perinnöllisillä retinoblastoomapotilailla (kaikki potilaat, joilla on kuihtunut bi- tai kolmisivuinen retinoblastooma, familiaalinen retinoblastooma tai todistettu ituradan RB1-mutaatio, katsotaan periytyviksi),
  • arvioida mahdollista kolmenvälisen retinoblastooman alidiagnoosia alhaisemman tulotason maissa,
  • Mahdolliset esiintyvyyden modifikaattorit (kolmisivuisen retinoblastooman kehittymisriski) analysoidaan: käpy- ja ei-käpykalvon kolmipuolinen retinoblastooma, ikä retinoblastooman diagnoosin yhteydessä (esim. < tai ≥ 12 kuukautta vanha), maan tulotaso.

Pelkästään kolmipuolisen retinoblastooman eloonjäämisanalyysi (kaikki tapaukset, joilla diagnosoitiin kolmipuolinen retinoblastooma vuosina 2024–2027):

  • kokonais- ja kolmipuolinen retinoblastoomakohtainen eloonjääminen analysoidaan,
  • mahdolliset selviytymisen ennustajat (esim. käpymuna vs. ei-käpymäinen kolmipuolinen retinoblastooma, kasvaimen koko, aikaisempi retinoblastooman hoito, kolmipuolisen retinoblastooman hoito, oireinen vs. oireeton, RB1-mutaatio, aktiivinen hoito, metastaattinen sairaus, maan tulotaso).

Kolmipuolisen retinoblastooman eloonjäämisanalyysi koko retinoblastoomakohortissa (tapaukset ja kontrollit, joilla diagnosoitiin retinoblastooma vuosina 2024-2027):

  • kolmipuolinen retinoblastoomakuolleisuus verrattuna muihin syihin liittyvään kuolleisuuteen (myös ositettu maan tulotason mukaan ja al vs. ei-käpykalvon kolmiosainen retinoblastooma),
  • tapahtumaton eloonjääminen (tapahtuma määritellään kolmenväliseksi retinoblastoomadiagnoosiksi) (myös ositettu maan tulotason ja al vs. ei-käpykalvon trilateraalisen retinoblastooman mukaan),
  • tapahtumaton eloonjääminen analysoidaan mahdollisten ennustajien varalta (ikä retinoblastooman diagnoosihetkellä, aiempi systeeminen kemoterapia, aikaisempi ulkoinen sädehoito, maan tulotaso).

Muut analyysit (kaikki tapaukset, joilla on diagnosoitu kolmipuolinen retinoblastooma vuosina 2024-2027):

  • varmistaa riippumattomuus retinoblastooman diagnoosin iän ja trilateraalisen retinoblastooman välillä,
  • tarkistaa ajanjakso, jolloin retinoblastoomapotilailla on riski saada kolmipuolinen retinoblastooma,
  • onko trilateral retinoblastooma yleensä diagnosoitu myöhemmin, jos retinoblastooma on diagnosoitu ennen 12 kuukauden ikää,
  • arvioida ja arvioida tarkemmin aiemmin arvioitu noin 1 vuoden läpimenoaika oireisen ja oireettoman kolmenvälisen retinoblastooman välillä.

Maan tulotason määrittää Yhdistyneiden Kansakuntien talous- ja sosiaaliministeriön silloiset tuoreimmat maailman väestönäkymät.

Tilastollinen analyysi

Ilmaantuvuus raportoidaan osuuksina 95 %:n tarkalla binomiaalisella luottamusvälillä. Luodaan kolmenvälisten retinoblastoomakäyrien kumulatiivinen ilmaantuvuus, joka ottaa huomioon muista syistä johtuvan kuoleman ilman kolmenvälisen retinoblastooman diagnoosia.

Kokonaiseloonjääminen (kaikkisyykuolleisuus), sairauskohtainen eloonjääminen ja tapahtumaton eloonjääminen suoritettiin. Tapahtuma määritellään kolmipuolisen retinoblastooman diagnoosiksi.

Eloonjäämistietojen analysointiin käytetään Kaplan-Meier-tuoterajoitusmenetelmää ja log rank -testiä. Coxin suhteellista vaarojen mallia käytetään analysoimaan mahdollisia ennustavia tekijöitä. Schoenfeldin residuaaleja käytetään mallin suhteellisuusoletuksen tarkistamiseen.

Tutkijoilla on jokaisessa tapauksessa yksilöllinen tunniste keskuksen perusteella tapahtuvaa kerrostumista varten ottaakseen huomioon näiden keskusten välisen heterogeenisyyden.

Alaryhmäanalyysien yhteydessä esitetään alkuperäiset P-arvot sekä korjatut p-arvot, jotka on korjattu useiden hypoteesien testaamiseen Bonferronin menetelmän mukaisesti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

4351

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1082HV
        • Rekrytointi
        • Amsterdam UMC
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kuten moniin keskuksiin maailmassa otetaan/on otettu yhteyttä osallistuakseen tähän tutkimukseen, jotta ne toimittaisivat tietoa niiden retinoblastooma- ja trilateraalista retinoblastoomapotilaista. Tämä tutkimus on mahdollisimman lähellä yleiskuvaa tästä taudista maailmanlaajuisesti.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • potilailla, joilla on diagnosoitu retinoblastooma

Poissulkemiskriteerit:

  • ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä (retinoblastoomapotilaat), joille diagnosoidaan kolmipuolinen retinoblastooma (esiintyvyys)
Aikaikkuna: 6 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joilla on diagnosoitu kolmipuolinen retinoblastooma retinoblastoomapotilaiden kohortissa
6 vuotta
Kokonais- ja tapahtumavapaa eloonjääminen kolmipuolisen retinoblastooman diagnosoinnin jälkeen
Aikaikkuna: 6 vuotta
Kolmenpuoleisella retinoblastoomadiagnoosilla diagnosoitujen potilaiden kokonais- ja tapahtumavapaa eloonjääminen mukana olevassa retinoblastoomapotilaiden kohortissa.
6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Marcus de Jong, MD PhD, Amsterdam UMC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä päätös riippuu maailmanlaajuisen retinoblastoomatutkimuksen 2024-2027 politiikasta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa