- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06367530
Kolmipuolinen retinoblastooma: ilmaantuvuus ja tulokset (GS-TRIO)
Kolmipuolisen retinoblastooman maailmanlaajuinen tutkimus: ilmaantuvuus ja tulokset
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa noudatetaan kohorttitutkimuksia koskevaa STROBE-lausuntoa ja tarkkojen ja läpinäkyvien terveysarvioiden raportoinnin (GATHER) lausuntoa. Tutkimus on suunniteltu prospektiiviseksi kohorttitutkimukseksi retinoblastoomapotilaille, jotka on diagnosoitu vuoden sisällä mahdollisimman monesta maailmanlaajuisesta hoitokeskuksesta. Potilaiden rekrytointimenetelmät ovat osittain samanlaisia kuin aikaisemmat globaalit retinoblastoomatutkimukset. Tiedot otetaan Global Retinoblastoma -tutkimuksesta, jossa seurataan potilaita, joilla on retinoblastooma vuosina 2024-2027.
Kaikki ainutlaatuiset kolmipuoliset retinoblastoomapotilaat (tapaukset) ja kaikki muut retinoblastoomapotilaat (kontrollit), joilla on, sisällytetään esiintyvyysanalyysiin. Eloonjäämisanalyysiä varten tarvitaan seurantatietoja.
Kun osallistuvat keskukset ovat toimittaneet tapaustiedot ensimmäisen kerran kolmen vuoden kuluttua tutkimuksen alkamisesta, tiedot seurannasta, etäpesäkkeistä, silmäpallon pelastamisesta, lateraalisuudesta, trilateraalisen retinoblastooman diagnoosista ja eloonjäämistuloksesta ovat saatavilla. Myöhemmässä vaiheessa osallistuviin keskuksiin, jotka ilmoittivat kolmenvälisiä retinoblastoomatapauksia, otetaan uudelleen yhteyttä lisätietojen saamiseksi. Kaikki kolmipuoliset retinoblastoomapotilaat otetaan mukaan analyysiin riippumatta siitä, annetaanko lisätietoja.
Tutkijat pyytävät seuraavat lisätiedot:
- sijainti (käpyliha, supra-/parasellar, muu sijainti (esim. 3. kammio)),
- trilateraalisen retinoblastooman hoito,
- jos se ei ole selvää alkuperäisestä raportista: kuolinsyy (kolmipuolinen retinoblastooma, hoidon sivuvaikutus, muu),
- yksityiskohdat (iduradan) RB1-mutaatiosta.
- Asuinmaa,
- suvussa retinoblastooma,
- oliko potilas oireellinen vai oireeton, kun trilateral retinoblastooma diagnosoitiin (jos oireinen: missä oireet? Jos oireeton: miten kasvain diagnosoitiin),
- tiedot kolmenvälisestä retinoblastooman vahvistuksesta (esim. biopsia, CSF, hoitovaste, taudin eteneminen),
- trilateraalisen retinoblastooman hoito,
- oliko hoito tarkoituksena parantaa (aktiivinen hoito) vai oliko tarkoitus lievittää,
- kasvaimen suurin halkaisija (mm),
- kolmipuolinen retinoblastooma, joka oli metastasoitunut diagnoosin aikaan,
- onko tämä tapaus julkaistu (jos kyllä: missä?),
- myös alkuperäisen toimitusvaiheen aikana puuttuvia tietoja pyydetään uudelleen.
Mahdollisuuksien mukaan lisäksi kaikilta keskuksilta kysytään, voivatko ne toimittaa takautuvasti tietoja kolmenvälisistä retinoblastoomapotilaista, joilta retinoblastoomaa ei todettu vuonna 2024 ja joilla on diagnosoitu trilateral retinoblastooma vuosina 2020-2027.
Tulostoimenpiteet
Kolmipuolisen retinoblastooman kehittymisen ilmaantuvuus ja riskitekijät analysoidaan seuraavasti (tapaukset ja kontrollit, joilla on diagnosoitu retinoblastooma vuonna 2024):
- käpykalvon ja ei-käpykalvon kolmipuolisen retinoblastooman yleinen ilmaantuvuus kaikilla retinoblastoomapotilailla, molemminpuolisilla retinoblastoomapotilailla ja perinnöllisillä retinoblastoomapotilailla (kaikki potilaat, joilla on kuihtunut bi- tai kolmisivuinen retinoblastooma, familiaalinen retinoblastooma tai todistettu ituradan RB1-mutaatio, katsotaan periytyviksi),
- arvioida mahdollista kolmenvälisen retinoblastooman alidiagnoosia alhaisemman tulotason maissa,
- Mahdolliset esiintyvyyden modifikaattorit (kolmisivuisen retinoblastooman kehittymisriski) analysoidaan: käpy- ja ei-käpykalvon kolmipuolinen retinoblastooma, ikä retinoblastooman diagnoosin yhteydessä (esim. < tai ≥ 12 kuukautta vanha), maan tulotaso.
Pelkästään kolmipuolisen retinoblastooman eloonjäämisanalyysi (kaikki tapaukset, joilla diagnosoitiin kolmipuolinen retinoblastooma vuosina 2024–2027):
- kokonais- ja kolmipuolinen retinoblastoomakohtainen eloonjääminen analysoidaan,
- mahdolliset selviytymisen ennustajat (esim. käpymuna vs. ei-käpymäinen kolmipuolinen retinoblastooma, kasvaimen koko, aikaisempi retinoblastooman hoito, kolmipuolisen retinoblastooman hoito, oireinen vs. oireeton, RB1-mutaatio, aktiivinen hoito, metastaattinen sairaus, maan tulotaso).
Kolmipuolisen retinoblastooman eloonjäämisanalyysi koko retinoblastoomakohortissa (tapaukset ja kontrollit, joilla diagnosoitiin retinoblastooma vuosina 2024-2027):
- kolmipuolinen retinoblastoomakuolleisuus verrattuna muihin syihin liittyvään kuolleisuuteen (myös ositettu maan tulotason mukaan ja al vs. ei-käpykalvon kolmiosainen retinoblastooma),
- tapahtumaton eloonjääminen (tapahtuma määritellään kolmenväliseksi retinoblastoomadiagnoosiksi) (myös ositettu maan tulotason ja al vs. ei-käpykalvon trilateraalisen retinoblastooman mukaan),
- tapahtumaton eloonjääminen analysoidaan mahdollisten ennustajien varalta (ikä retinoblastooman diagnoosihetkellä, aiempi systeeminen kemoterapia, aikaisempi ulkoinen sädehoito, maan tulotaso).
Muut analyysit (kaikki tapaukset, joilla on diagnosoitu kolmipuolinen retinoblastooma vuosina 2024-2027):
- varmistaa riippumattomuus retinoblastooman diagnoosin iän ja trilateraalisen retinoblastooman välillä,
- tarkistaa ajanjakso, jolloin retinoblastoomapotilailla on riski saada kolmipuolinen retinoblastooma,
- onko trilateral retinoblastooma yleensä diagnosoitu myöhemmin, jos retinoblastooma on diagnosoitu ennen 12 kuukauden ikää,
- arvioida ja arvioida tarkemmin aiemmin arvioitu noin 1 vuoden läpimenoaika oireisen ja oireettoman kolmenvälisen retinoblastooman välillä.
Maan tulotason määrittää Yhdistyneiden Kansakuntien talous- ja sosiaaliministeriön silloiset tuoreimmat maailman väestönäkymät.
Tilastollinen analyysi
Ilmaantuvuus raportoidaan osuuksina 95 %:n tarkalla binomiaalisella luottamusvälillä. Luodaan kolmenvälisten retinoblastoomakäyrien kumulatiivinen ilmaantuvuus, joka ottaa huomioon muista syistä johtuvan kuoleman ilman kolmenvälisen retinoblastooman diagnoosia.
Kokonaiseloonjääminen (kaikkisyykuolleisuus), sairauskohtainen eloonjääminen ja tapahtumaton eloonjääminen suoritettiin. Tapahtuma määritellään kolmipuolisen retinoblastooman diagnoosiksi.
Eloonjäämistietojen analysointiin käytetään Kaplan-Meier-tuoterajoitusmenetelmää ja log rank -testiä. Coxin suhteellista vaarojen mallia käytetään analysoimaan mahdollisia ennustavia tekijöitä. Schoenfeldin residuaaleja käytetään mallin suhteellisuusoletuksen tarkistamiseen.
Tutkijoilla on jokaisessa tapauksessa yksilöllinen tunniste keskuksen perusteella tapahtuvaa kerrostumista varten ottaakseen huomioon näiden keskusten välisen heterogeenisyyden.
Alaryhmäanalyysien yhteydessä esitetään alkuperäiset P-arvot sekä korjatut p-arvot, jotka on korjattu useiden hypoteesien testaamiseen Bonferronin menetelmän mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Marcus C de Jong, MD PhD
- Puhelinnumero: +31(0)20-4443047
- Sähköposti: mc.dejong@amsterdamumc.nl
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Pim de Graaf, MD PhD
- Puhelinnumero: +31(0)20-4443047
- Sähköposti: p.degraaf@amsterdamumc.nl
Opiskelupaikat
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1082HV
- Rekrytointi
- Amsterdam UMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Pim de Graaf, MD PhD
- Puhelinnumero: 800-555-5555
- Sähköposti: p.degraaf@amsterdamumc.nl
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilailla, joilla on diagnosoitu retinoblastooma
Poissulkemiskriteerit:
- ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä (retinoblastoomapotilaat), joille diagnosoidaan kolmipuolinen retinoblastooma (esiintyvyys)
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on diagnosoitu kolmipuolinen retinoblastooma retinoblastoomapotilaiden kohortissa
|
6 vuotta
|
|
Kokonais- ja tapahtumavapaa eloonjääminen kolmipuolisen retinoblastooman diagnosoinnin jälkeen
Aikaikkuna: 6 vuotta
|
Kolmenpuoleisella retinoblastoomadiagnoosilla diagnosoitujen potilaiden kokonais- ja tapahtumavapaa eloonjääminen mukana olevassa retinoblastoomapotilaiden kohortissa.
|
6 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Marcus de Jong, MD PhD, Amsterdam UMC
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Stevens GA, Alkema L, Black RE, Boerma JT, Collins GS, Ezzati M, Grove JT, Hogan DR, Hogan MC, Horton R, Lawn JE, Marusic A, Mathers CD, Murray CJ, Rudan I, Salomon JA, Simpson PJ, Vos T, Welch V; (The GATHER Working Group). Guidelines for Accurate and Transparent Health Estimates Reporting: the GATHER statement. Lancet. 2016 Dec 10;388(10062):e19-e23. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30388-9. Epub 2016 Jun 28.
- Global Retinoblastoma Study Group; Fabian ID, Abdallah E, Abdullahi SU, Abdulqader RA, Adamou Boubacar S, Ademola-Popoola DS, Adio A, Afshar AR, Aggarwal P, Aghaji AE, Ahmad A, Akib MNR, Al Harby L, Al Ani MH, Alakbarova A, Portabella SA, Al-Badri SAF, Alcasabas APA, Al-Dahmash SA, Alejos A, Alemany-Rubio E, Alfa Bio AI, Alfonso Carreras Y, Al-Haddad C, Al-Hussaini HHY, Ali AM, Alia DB, Al-Jadiry MF, Al-Jumaily U, Alkatan HM, All-Eriksson C, Al-Mafrachi AARM, Almeida AA, Alsawidi KM, Al-Shaheen AASM, Al-Shammary EH, Amiruddin PO, Antonino R, Astbury NJ, Atalay HT, Atchaneeyasakul LO, Atsiaya R, Attaseth T, Aung TH, Ayala S, Baizakova B, Balaguer J, Balayeva R, Balwierz W, Barranco H, Bascaran C, Beck Popovic M, Benavides R, Benmiloud S, Bennani Guebessi N, Berete RC, Berry JL, Bhaduri A, Bhat S, Biddulph SJ, Biewald EM, Bobrova N, Boehme M, Boldt HC, Bonanomi MTBC, Bornfeld N, Bouda GC, Bouguila H, Boumedane A, Brennan RC, Brichard BG, Buaboonnam J, Calderon-Sotelo P, Calle Jara DA, Camuglia JE, Cano MR, Capra M, Cassoux N, Castela G, Castillo L, Catala-Mora J, Chantada GL, Chaudhry S, Chaugule SS, Chauhan A, Chawla B, Chernodrinska VS, Chiwanga FS, Chuluunbat T, Cieslik K, Cockcroft RL, Comsa C, Correa ZM, Correa Llano MG, Corson TW, Cowan-Lyn KE, Csoka M, Cui X, Da Gama IV, Dangboon W, Das A, Das S, Davanzo JM, Davidson A, De Potter P, Delgado KQ, Demirci H, Desjardins L, Diaz Coronado RY, Dimaras H, Dodgshun AJ, Donaldson C, Donato Macedo CR, Dragomir MD, Du Y, Du Bruyn M, Edison KS, Eka Sutyawan IW, El Kettani A, Elbahi AM, Elder JE, Elgalaly D, Elhaddad AM, Elhassan MMA, Elzembely MM, Essuman VA, Evina TGA, Fadoo Z, Fandino AC, Faranoush M, Fasina O, Fernandez DDPG, Fernandez-Teijeiro A, Foster A, Frenkel S, Fu LD, Fuentes-Alabi SL, Gallie BL, Gandiwa M, Garcia JL, Garcia Aldana D, Gassant PY, Geel JA, Ghassemi F, Giron AV, Gizachew Z, Goenz MA, Gold AS, Goldberg-Lavid M, Gole GA, Gomel N, Gonzalez E, Gonzalez Perez G, Gonzalez-Rodriguez L, Garcia Pacheco HN, Graells J, Green L, Gregersen PA, Grigorovski NDAK, Guedenon KM, Gunasekera DS, Gunduz AK, Gupta H, Gupta S, Hadjistilianou T, Hamel P, Hamid SA, Hamzah N, Hansen ED, Harbour JW, Hartnett ME, Hasanreisoglu M, Hassan S, Hassan S, Hederova S, Hernandez J, Hernandez LMC, Hessissen L, Hordofa DF, Huang LC, Hubbard GB, Hummlen M, Husakova K, Hussein Al-Janabi AN, Ida R, Ilic VR, Jairaj V, Jeeva I, Jenkinson H, Ji X, Jo DH, Johnson KP, Johnson WJ, Jones MM, Kabesha TBA, Kabore RL, Kaliki S, Kalinaki A, Kantar M, Kao LY, Kardava T, Kebudi R, Kepak T, Keren-Froim N, Khan ZJ, Khaqan HA, Khauv P, Kheir WJ, Khetan V, Khodabande A, Khotenashvili Z, Kim JW, Kim JH, Kiratli H, Kivela TT, Klett A, Komba Palet JEK, Krivaitiene D, Kruger M, Kulvichit K, Kuntorini MW, Kyara A, Lachmann ES, Lam CPS, Lam GC, Larson SA, Latinovic S, Laurenti KD, Le BHA, Lecuona K, Leverant AA, Li C, Limbu B, Long QB, Lopez JP, Lukamba RM, Lumbroso L, Luna-Fineman S, Lutfi D, Lysytsia L, Magrath GN, Mahajan A, Majeed AR, Maka E, Makan M, Makimbetov EK, Manda C, Martin Begue N, Mason L, Mason JO 3rd, Matende IO, Materin M, Mattosinho CCDS, Matua M, Mayet I, Mbumba FB, McKenzie JD, Medina-Sanson A, Mehrvar A, Mengesha AA, Menon V, Mercado GJVD, Mets MB, Midena E, Mishra DKC, Mndeme FG, Mohamedani AA, Mohammad MT, Moll AC, Montero MM, Morales RA, Moreira C, Mruthyunjaya P, Msina MS, Msukwa G, Mudaliar SS, Muma KI, Munier FL, Murgoi G, Murray TG, Musa KO, Mushtaq A, Mustak H, Muyen OM, Naidu G, Nair AG, Naumenko L, Ndoye Roth PA, Nency YM, Neroev V, Ngo H, Nieves RM, Nikitovic M, Nkanga ED, Nkumbe H, Nuruddin M, Nyaywa M, Obono-Obiang G, Oguego NC, Olechowski A, Oliver SCN, Osei-Bonsu P, Ossandon D, Paez-Escamilla MA, Pagarra H, Painter SL, Paintsil V, Paiva L, Pal BP, Palanivelu MS, Papyan R, Parrozzani R, Parulekar M, Pascual Morales CR, Paton KE, Pawinska-Wasikowska K, Pe'er J, Pena A, Peric S, Pham CTM, Philbert R, Plager DA, Pochop P, Polania RA, Polyakov VG, Pompe MT, Pons JJ, Prat D, Prom V, Purwanto I, Qadir AO, Qayyum S, Qian J, Rahman A, Rahman S, Rahmat J, Rajkarnikar P, Ramanjulu R, Ramasubramanian A, Ramirez-Ortiz MA, Raobela L, Rashid R, Reddy MA, Reich E, Renner LA, Reynders D, Ribadu D, Riheia MM, Ritter-Sovinz P, Rojanaporn D, Romero L, Roy SR, Saab RH, Saakyan S, Sabhan AH, Sagoo MS, Said AMA, Saiju R, Salas B, San Roman Pacheco S, Sanchez GL, Sayalith P, Scanlan TA, Schefler AC, Schoeman J, Sedaghat A, Seregard S, Seth R, Shah AS, Shakoor SA, Sharma MK, Sherief ST, Shetye NG, Shields CL, Siddiqui SN, Sidi Cheikh S, Silva S, Singh AD, Singh N, Singh U, Singha P, Sitorus RS, Skalet AH, Soebagjo HD, Sorochynska T, Ssali G, Stacey AW, Staffieri SE, Stahl ED, Stathopoulos C, Stirn Kranjc B, Stones DK, Strahlendorf C, Suarez MEC, Sultana S, Sun X, Sundy M, Superstein R, Supriyadi E, Surukrattanaskul S, Suzuki S, Svojgr K, Sylla F, Tamamyan G, Tan D, Tandili A, Tarrillo Leiva FF, Tashvighi M, Tateshi B, Tehuteru ES, Teixeira LF, Teh KH, Theophile T, Toledano H, Trang DL, Traore F, Trichaiyaporn S, Tuncer S, Tyau-Tyau H, Umar AB, Unal E, Uner OE, Urbak SF, Ushakova TL, Usmanov RH, Valeina S, van Hoefen Wijsard M, Varadisai A, Vasquez L, Vaughan LO, Veleva-Krasteva NV, Verma N, Victor AA, Viksnins M, Villacis Chafla EG, Vishnevskia-Dai V, Vora T, Wachtel AE, Wackernagel W, Waddell K, Wade PD, Wali AH, Wang YZ, Weiss A, Wilson MW, Wime ADC, Wiwatwongwana A, Wiwatwongwana D, Wolley Dod C, Wongwai P, Xiang D, Xiao Y, Yam JC, Yang H, Yanga JM, Yaqub MA, Yarovaya VA, Yarovoy AA, Ye H, Yousef YA, Yuliawati P, Zapata Lopez AM, Zein E, Zhang C, Zhang Y, Zhao J, Zheng X, Zhilyaeva K, Zia N, Ziko OAO, Zondervan M, Bowman R. Global Retinoblastoma Presentation and Analysis by National Income Level. JAMA Oncol. 2020 May 1;6(5):685-695. doi: 10.1001/jamaoncol.2019.6716. Erratum In: JAMA Oncol. 2020 Nov 1;6(11):1815.
- Global Retinoblastoma Study Group. The Global Retinoblastoma Outcome Study: a prospective, cluster-based analysis of 4064 patients from 149 countries. Lancet Glob Health. 2022 Aug;10(8):e1128-e1140. doi: 10.1016/S2214-109X(22)00250-9.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Neoplasmat sivustoittain
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Silmäsairaudet
- Verkkokalvon sairaudet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Silmän kasvaimet
- Verkkokalvon kasvaimet
- Retinoblastooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-TRIO-2024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .