Trilateral retinoblastom: forekomst og utfall (GS-TRIO)
11. april 2024 oppdatert av: Marcus de Jong, Amsterdam UMC, location VUmc
Global undersøkelse av trilateral retinoblastom: forekomst og utfall
Pasienter med arvelig retinoblastom er i fare for å utvikle en intrakraniell hjernesvulst, som ofte er dødelig.
Etterforskerne har til hensikt å se på forekomsten og overlevelsen av trilateral retinoblastom (som er en hjernesvulst som enten kan lokaliseres i pinealkjertelen eller andre steder i hjernen) hos retinoblastompasienter globalt.
Alle retinoblastompasienter fra deltakende sentre vil bli inkludert.
Etterforskerne antar at den tilsynelatende forekomsten av trilateral retinoblastom (spesielt det vanligvis senere diagnostiserte pineal trilaterale retinoblastomet) i lavinntektsland vil være lavere på grunn av lave sjanser for å overleve øyesvulstene på omtrent 50 % og også på grunn av mulig underdiagnose.
Derfor, ettersom behandling av retinoblastom forbedres i lavinntektsland, kan forekomsten av (pineal) trilateral retinoblastom øke.
Kunnskap om forekomst og overlevelse kan bidra til å forbedre helsepraksis i deler av verden der dette kan være nødvendig.
Derfor tar denne globale studien først og fremst sikte på 1) å evaluere overlevelse etter trilateral retinoblastom og faktorer som påvirker overlevelse og 2) å evaluere forekomst av trilateral retinoblastom etter landsinntektsnivå.
Studien vil pågå fra 2024 til 2027.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil følge erklæringen om styrking av rapportering av observasjonsstudier i epidemiologi (STROBE) for kohortstudier og erklæringen om retningslinjer for nøyaktig og gjennomsiktig rapportering av helseestimater (GATHER). Studien er utformet som en prospektiv kohortstudie av retinoblastompasienter diagnostisert på ett år fra så mange som mulig behandlingssentre over hele verden. Metodene for pasientrekruttering er delvis lik tidligere globale retinoblastomstudier. Data vil bli hentet fra en Global Retinoblastoma-studie som følger opp pasienter som vil ha retinoblastom i 2024-2027.
Alle unike trilaterale retinoblastompasienter (cases) og alle andre retinoblastompasienter (kontroller) med vil inkluderes i insidensanalysen. For overlevelsesanalyse vil oppfølgingsdata være nødvendig.
Etter innledende innsending av casedata fra deltakende sentre tre år etter studiestart vil informasjon om oppfølging, metastaser, øyeklodeberging, lateralitet, diagnose trilateral retinoblastom og overlevelsesresultat være tilgjengelig. På et senere tidspunkt vil deltakende sentre som rapporterte trilaterale retinoblastomtilfeller bli kontaktet igjen for ytterligere informasjon. Alle trilaterale retinoblastompasienter vil bli inkludert i analysen, uavhengig av om tilleggsinformasjon er gitt.
Etterforskerne vil be om følgende tilleggsdata:
- plassering (pineal, supra-/parasellar, annen plassering (f.eks. 3. ventrikkel)),
- behandling for trilateral retinoblastom,
- hvis det ikke er klart fra den første rapporten: dødsårsak (trilateral retinoblastom, bivirkning av behandling, annet),
- detaljer om (kimlinje) RB1-mutasjon.
- bostedsland,
- familiehistorie med retinoblastom,
- var pasienten symptomatisk eller asymptomatisk da trilateral retinoblastom ble diagnostisert (hvis symptomatisk: hva var symptomene? Hvis asymptomatisk: hvordan ble svulsten diagnostisert),
- informasjon om bekreftelse av trilateral retinoblastom (f.eks. biopsi, CSF, behandlingsrespons, sykdomsprogresjon),
- behandling for trilateral retinoblastom,
- var behandlingen med hensikt å helbrede (aktiv behandling) eller var hensikten palliativ,
- maksimal diameter (mm) av svulsten,
- trilateral retinoblastom metastasert på diagnosetidspunktet,
- ble denne saken publisert (hvis ja: hvor?),
- også manglende data under den innledende innsendingsfasen vil bli forespurt på nytt.
Hvis det er mulig, vil i tillegg alle sentre bli spurt om de retrospektivt kan gi data om trilateralt retinoblastompasienter som ikke ble diagnostisert med retinoblastom i 2024 og ble diagnostisert med trilateralt retinoblastom i årene 2020 til 2027.
Utfallsmål
Forekomst og risikofaktorer for utvikling av trilateralt retinoblastom vil bli analysert på følgende måte (tilfeller og kontroller som ble diagnostisert med retinoblastom i 2024):
- generell forekomst av pineal og ikke-pineal trilateral retinoblastom hos alle retinoblastompasienter, bilaterale retinoblastompasienter og arvelig retinoblastompasienter (alle pasienter med visne bi- eller trilateral retinoblastom, familiært retinoblastom eller en påvist kimlinje RB1-mutasjon vil bli ansett som arvelig),
- estimere mulig underdiagnostisering av trilateral retinoblastom i lavinntektsland,
- potensielle forekomstmodifikatorer (risiko for utvikling av trilateral retinoblastom) vil bli analysert: pineal versus ikke-pineal trilateral retinoblastom, alder ved diagnose av retinoblastom (f.eks. < eller ≥ 12 måneder gammel), landsinntektsnivå.
Overlevelsesanalyse av trilateral retinoblastom alene (alle tilfeller som ble diagnostisert med trilateral retinoblastom i årene 2024 til og med 2027):
- total og trilateral retinoblastom spesifikk overlevelse vil bli analysert,
- potensielle prediktorer for overlevelse (f.eks. pineal versus ikke-pineal trilateral retinoblastom, tumorstørrelse, tidligere behandling for retinoblastom, behandling for trilateral retinoblastom, symptomatisk versus asymptomatisk, RB1-mutasjon, aktiv behandling, metastaserende sykdom, landsinntektsnivå).
Overlevelsesanalyse av trilateralt retinoblastom i hele retinoblastom-kohorten (tilfeller og kontroller som ble diagnostisert med retinoblastom i 2024-2027):
- trilateral retinoblastomdødelighet versus dødelighet av andre årsaker (også stratifisert etter landinntektsnivå og al versus ikke-pineal trilateral retinoblastom),
- hendelsesfri overlevelse (med en hendelse definert som trilateral retinoblastomdiagnose) (også stratifisert etter landinntektsnivå og al versus ikke-pineal trilateral retinoblastom),
- hendelsesfri overlevelse vil bli analysert for potensielle prediktorer (alder ved diagnostisering av retinoblastom, tidligere systemisk kjemoterapi, tidligere ekstern strålebehandling, landsinntektsnivå).
Andre analyser (alle tilfeller som ble diagnostisert med trilateral retinoblastom i årene 2024 til og med 2027):
- verifisere uavhengighet mellom alderen ved diagnose av retinoblastom og trilateral retinoblastom,
- verifisere perioden som pasienter med retinoblastom har risiko for å utvikle trilateralt retinoblastom,
- om trilateralt retinoblastom vanligvis blir diagnostisert på et senere tidspunkt hvis diagnosen retinoblastom var før 12 måneders alder,
- evaluere og mer presist estimere den tidligere estimerte ledetiden mellom symptomatisk og asymptomatisk trilateral retinoblastom på ca. 1 år.
Inntektsnivået til et land vil bli bestemt av de på det tidspunktet siste verdensbefolkningsutsiktene av FNs avdeling for økonomiske og sosiale anliggender.
Statistisk analyse
Forekomst vil bli rapportert som proporsjoner med 95 % eksakte binomiale konfidensintervaller. Kumulativ forekomst av trilateral retinoblastomkurver vil bli opprettet, som tar høyde for død fra andre årsaker uten diagnose av trilateral retinoblastom.
Total overlevelse (dødelighet av alle årsaker), sykdomsspesifikk overlevelse og hendelsesfri overlevelse ble utført. En hendelse er definert som diagnostisert med trilateral retinoblastom.
Kaplan-Meier produktgrensemetoden og loggrangeringstesten vil bli brukt til å analysere overlevelsesdata. En Cox proporsjonal faremodell vil bli brukt for å analysere potensielle prediktorfaktorer. Schoenfeld-residualer vil bli brukt for å kontrollere proporsjonalitetsforutsetningen til modellen.
Etterforskerne hver sak med en unik identifikator for stratifisering basert på senteret for å redegjøre for heterogenitet mellom disse sentrene.
Ved subgruppeanalyser vil originale P-verdier presenteres, samt justerte p-verdier korrigert for multippel hypotesetesting i henhold til Bonferronis metode.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
4351
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Marcus C de Jong, MD PhD
- Telefonnummer: +31(0)20-4443047
- E-post: mc.dejong@amsterdamumc.nl
Studer Kontakt Backup
- Navn: Pim de Graaf, MD PhD
- Telefonnummer: +31(0)20-4443047
- E-post: p.degraaf@amsterdamumc.nl
Studiesteder
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1082HV
- Rekruttering
- Amsterdam UMC
-
Ta kontakt med:
- Pim de Graaf, MD PhD
- Telefonnummer: 800-555-5555
- E-post: p.degraaf@amsterdamumc.nl
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Like mange sentre i verden vil bli/har blitt kontaktet for å delta i denne studien for å gi informasjon om deres populasjon av pasienter med retinoblastom og trilateral retinoblastom.
Denne studien vil komme så nært som mulig en oversikt over denne sykdommen over hele verden.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- pasienter diagnostisert med retinoblastom
Ekskluderingskriterier:
- ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere (retinoblastompasienter) som vil bli diagnostisert med trilateral retinoblastom (forekomst)
Tidsramme: 6 år
|
Andelen pasienter som får diagnosen trilateral retinoblastom i den inkluderte kohorten av retinoblastompasienter
|
6 år
|
|
Samlet og hendelsesfri overlevelse etter å ha blitt diagnostisert med trilateral retinoblastom
Tidsramme: 6 år
|
Den totale og hendelsesfrie overlevelsen av pasienter diagnostisert med trilateral retinoblastom i den inkluderte kohorten av retinoblastompasienter.
|
6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marcus de Jong, MD PhD, Amsterdam UMC
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Stevens GA, Alkema L, Black RE, Boerma JT, Collins GS, Ezzati M, Grove JT, Hogan DR, Hogan MC, Horton R, Lawn JE, Marusic A, Mathers CD, Murray CJ, Rudan I, Salomon JA, Simpson PJ, Vos T, Welch V; (The GATHER Working Group). Guidelines for Accurate and Transparent Health Estimates Reporting: the GATHER statement. Lancet. 2016 Dec 10;388(10062):e19-e23. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30388-9. Epub 2016 Jun 28.
- Global Retinoblastoma Study Group; Fabian ID, Abdallah E, Abdullahi SU, Abdulqader RA, Adamou Boubacar S, Ademola-Popoola DS, Adio A, Afshar AR, Aggarwal P, Aghaji AE, Ahmad A, Akib MNR, Al Harby L, Al Ani MH, Alakbarova A, Portabella SA, Al-Badri SAF, Alcasabas APA, Al-Dahmash SA, Alejos A, Alemany-Rubio E, Alfa Bio AI, Alfonso Carreras Y, Al-Haddad C, Al-Hussaini HHY, Ali AM, Alia DB, Al-Jadiry MF, Al-Jumaily U, Alkatan HM, All-Eriksson C, Al-Mafrachi AARM, Almeida AA, Alsawidi KM, Al-Shaheen AASM, Al-Shammary EH, Amiruddin PO, Antonino R, Astbury NJ, Atalay HT, Atchaneeyasakul LO, Atsiaya R, Attaseth T, Aung TH, Ayala S, Baizakova B, Balaguer J, Balayeva R, Balwierz W, Barranco H, Bascaran C, Beck Popovic M, Benavides R, Benmiloud S, Bennani Guebessi N, Berete RC, Berry JL, Bhaduri A, Bhat S, Biddulph SJ, Biewald EM, Bobrova N, Boehme M, Boldt HC, Bonanomi MTBC, Bornfeld N, Bouda GC, Bouguila H, Boumedane A, Brennan RC, Brichard BG, Buaboonnam J, Calderon-Sotelo P, Calle Jara DA, Camuglia JE, Cano MR, Capra M, Cassoux N, Castela G, Castillo L, Catala-Mora J, Chantada GL, Chaudhry S, Chaugule SS, Chauhan A, Chawla B, Chernodrinska VS, Chiwanga FS, Chuluunbat T, Cieslik K, Cockcroft RL, Comsa C, Correa ZM, Correa Llano MG, Corson TW, Cowan-Lyn KE, Csoka M, Cui X, Da Gama IV, Dangboon W, Das A, Das S, Davanzo JM, Davidson A, De Potter P, Delgado KQ, Demirci H, Desjardins L, Diaz Coronado RY, Dimaras H, Dodgshun AJ, Donaldson C, Donato Macedo CR, Dragomir MD, Du Y, Du Bruyn M, Edison KS, Eka Sutyawan IW, El Kettani A, Elbahi AM, Elder JE, Elgalaly D, Elhaddad AM, Elhassan MMA, Elzembely MM, Essuman VA, Evina TGA, Fadoo Z, Fandino AC, Faranoush M, Fasina O, Fernandez DDPG, Fernandez-Teijeiro A, Foster A, Frenkel S, Fu LD, Fuentes-Alabi SL, Gallie BL, Gandiwa M, Garcia JL, Garcia Aldana D, Gassant PY, Geel JA, Ghassemi F, Giron AV, Gizachew Z, Goenz MA, Gold AS, Goldberg-Lavid M, Gole GA, Gomel N, Gonzalez E, Gonzalez Perez G, Gonzalez-Rodriguez L, Garcia Pacheco HN, Graells J, Green L, Gregersen PA, Grigorovski NDAK, Guedenon KM, Gunasekera DS, Gunduz AK, Gupta H, Gupta S, Hadjistilianou T, Hamel P, Hamid SA, Hamzah N, Hansen ED, Harbour JW, Hartnett ME, Hasanreisoglu M, Hassan S, Hassan S, Hederova S, Hernandez J, Hernandez LMC, Hessissen L, Hordofa DF, Huang LC, Hubbard GB, Hummlen M, Husakova K, Hussein Al-Janabi AN, Ida R, Ilic VR, Jairaj V, Jeeva I, Jenkinson H, Ji X, Jo DH, Johnson KP, Johnson WJ, Jones MM, Kabesha TBA, Kabore RL, Kaliki S, Kalinaki A, Kantar M, Kao LY, Kardava T, Kebudi R, Kepak T, Keren-Froim N, Khan ZJ, Khaqan HA, Khauv P, Kheir WJ, Khetan V, Khodabande A, Khotenashvili Z, Kim JW, Kim JH, Kiratli H, Kivela TT, Klett A, Komba Palet JEK, Krivaitiene D, Kruger M, Kulvichit K, Kuntorini MW, Kyara A, Lachmann ES, Lam CPS, Lam GC, Larson SA, Latinovic S, Laurenti KD, Le BHA, Lecuona K, Leverant AA, Li C, Limbu B, Long QB, Lopez JP, Lukamba RM, Lumbroso L, Luna-Fineman S, Lutfi D, Lysytsia L, Magrath GN, Mahajan A, Majeed AR, Maka E, Makan M, Makimbetov EK, Manda C, Martin Begue N, Mason L, Mason JO 3rd, Matende IO, Materin M, Mattosinho CCDS, Matua M, Mayet I, Mbumba FB, McKenzie JD, Medina-Sanson A, Mehrvar A, Mengesha AA, Menon V, Mercado GJVD, Mets MB, Midena E, Mishra DKC, Mndeme FG, Mohamedani AA, Mohammad MT, Moll AC, Montero MM, Morales RA, Moreira C, Mruthyunjaya P, Msina MS, Msukwa G, Mudaliar SS, Muma KI, Munier FL, Murgoi G, Murray TG, Musa KO, Mushtaq A, Mustak H, Muyen OM, Naidu G, Nair AG, Naumenko L, Ndoye Roth PA, Nency YM, Neroev V, Ngo H, Nieves RM, Nikitovic M, Nkanga ED, Nkumbe H, Nuruddin M, Nyaywa M, Obono-Obiang G, Oguego NC, Olechowski A, Oliver SCN, Osei-Bonsu P, Ossandon D, Paez-Escamilla MA, Pagarra H, Painter SL, Paintsil V, Paiva L, Pal BP, Palanivelu MS, Papyan R, Parrozzani R, Parulekar M, Pascual Morales CR, Paton KE, Pawinska-Wasikowska K, Pe'er J, Pena A, Peric S, Pham CTM, Philbert R, Plager DA, Pochop P, Polania RA, Polyakov VG, Pompe MT, Pons JJ, Prat D, Prom V, Purwanto I, Qadir AO, Qayyum S, Qian J, Rahman A, Rahman S, Rahmat J, Rajkarnikar P, Ramanjulu R, Ramasubramanian A, Ramirez-Ortiz MA, Raobela L, Rashid R, Reddy MA, Reich E, Renner LA, Reynders D, Ribadu D, Riheia MM, Ritter-Sovinz P, Rojanaporn D, Romero L, Roy SR, Saab RH, Saakyan S, Sabhan AH, Sagoo MS, Said AMA, Saiju R, Salas B, San Roman Pacheco S, Sanchez GL, Sayalith P, Scanlan TA, Schefler AC, Schoeman J, Sedaghat A, Seregard S, Seth R, Shah AS, Shakoor SA, Sharma MK, Sherief ST, Shetye NG, Shields CL, Siddiqui SN, Sidi Cheikh S, Silva S, Singh AD, Singh N, Singh U, Singha P, Sitorus RS, Skalet AH, Soebagjo HD, Sorochynska T, Ssali G, Stacey AW, Staffieri SE, Stahl ED, Stathopoulos C, Stirn Kranjc B, Stones DK, Strahlendorf C, Suarez MEC, Sultana S, Sun X, Sundy M, Superstein R, Supriyadi E, Surukrattanaskul S, Suzuki S, Svojgr K, Sylla F, Tamamyan G, Tan D, Tandili A, Tarrillo Leiva FF, Tashvighi M, Tateshi B, Tehuteru ES, Teixeira LF, Teh KH, Theophile T, Toledano H, Trang DL, Traore F, Trichaiyaporn S, Tuncer S, Tyau-Tyau H, Umar AB, Unal E, Uner OE, Urbak SF, Ushakova TL, Usmanov RH, Valeina S, van Hoefen Wijsard M, Varadisai A, Vasquez L, Vaughan LO, Veleva-Krasteva NV, Verma N, Victor AA, Viksnins M, Villacis Chafla EG, Vishnevskia-Dai V, Vora T, Wachtel AE, Wackernagel W, Waddell K, Wade PD, Wali AH, Wang YZ, Weiss A, Wilson MW, Wime ADC, Wiwatwongwana A, Wiwatwongwana D, Wolley Dod C, Wongwai P, Xiang D, Xiao Y, Yam JC, Yang H, Yanga JM, Yaqub MA, Yarovaya VA, Yarovoy AA, Ye H, Yousef YA, Yuliawati P, Zapata Lopez AM, Zein E, Zhang C, Zhang Y, Zhao J, Zheng X, Zhilyaeva K, Zia N, Ziko OAO, Zondervan M, Bowman R. Global Retinoblastoma Presentation and Analysis by National Income Level. JAMA Oncol. 2020 May 1;6(5):685-695. doi: 10.1001/jamaoncol.2019.6716. Erratum In: JAMA Oncol. 2020 Nov 1;6(11):1815.
- Global Retinoblastoma Study Group. The Global Retinoblastoma Outcome Study: a prospective, cluster-based analysis of 4064 patients from 149 countries. Lancet Glob Health. 2022 Aug;10(8):e1128-e1140. doi: 10.1016/S2214-109X(22)00250-9.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
16. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Øyesykdommer
- Retinale sykdommer
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Øyesykdommer, arvelig
- Øye neoplasmer
- Netthinneneoplasmer
- Retinoblastom
Andre studie-ID-numre
- GS-TRIO-2024
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
IPD-planbeskrivelse
Denne avgjørelsen avhenger av politikken til den globale retinoblastomstudien 2024-2027.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .