Trilateralt retinoblastom: forekomst og resultater (GS-TRIO)
11. april 2024 opdateret af: Marcus de Jong, Amsterdam UMC, location VUmc
Global undersøgelse af trilateral retinoblastom: forekomst og resultater
Patienter med arvelig retinoblastom har risiko for at udvikle en intrakraniel hjernetumor, som ofte er dødelig.
Efterforskerne har til hensigt at se på forekomsten og overlevelsen af trilateralt retinoblastom (som er en hjernetumor, der enten kan være lokaliseret i pinealkirtlen eller andre steder i hjernen) hos retinoblastompatienter globalt.
Alle retinoblastompatienter fra deltagende centre vil blive inkluderet.
Forskerne antager, at den tilsyneladende forekomst af trilateralt retinoblastom (især det normalt senere diagnosticerede pineal trilaterale retinoblastom) i lavindkomstlande vil være lavere på grund af lave chancer for at overleve de okulære tumorer på omkring 50 % og også på grund af mulig underdiagnose.
Efterhånden som retinoblastombehandlingen forbedres i lavindkomstlande, kan forekomsten af (pineal) trilateral retinoblastom derfor stige.
Viden om forekomst og overlevelse kan hjælpe med at forbedre sundhedspraksis i dele af verden, hvor dette kan være nødvendigt.
Derfor sigter denne globale undersøgelse først og fremmest på 1) at evaluere overlevelse efter trilateralt retinoblastom og faktorer, der påvirker overlevelse, og 2) at evaluere forekomsten af trilateralt retinoblastom efter landeindkomstniveau.
Undersøgelsen løber fra 2024 til 2027.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil følge erklæringen om styrkelse af rapportering af observationsstudier i epidemiologi (STROBE) for kohorteundersøgelser og erklæringen om retningslinjer for nøjagtig og gennemsigtig sundhedsestimationsrapportering (GATHER). Undersøgelsen er designet som et prospektivt kohortestudie af retinoblastompatienter diagnosticeret på et år fra så mange som muligt verdensomspændende behandlingscentre. Metoderne til patientrekruttering ligner til dels tidligere globale retinoblastomundersøgelser. Data vil blive udtrukket fra et Global Retinoblastoma-studie, der følger op på patienter, der vil præsentere med retinoblastom i 2024-2027.
Alle unikke trilaterale retinoblastompatienter (cases) og alle andre retinoblastompatienter (kontroller) med vil blive inkluderet i incidensanalysen. Til overlevelsesanalyse vil opfølgningsdata være påkrævet.
Efter indledende indsendelse af casedata fra de deltagende centre tre år efter studiets start vil oplysninger om opfølgning, metastaser, øjenklode-redning, lateralitet, diagnosticering af trilateral retinoblastom og overlevelsesresultat være tilgængelig. På et senere tidspunkt vil de deltagende centre, der rapporterede trilaterale retinoblastomtilfælde, blive kontaktet igen for yderligere information. Alle trilaterale retinoblastompatienter vil blive inkluderet i analysen, uanset om der gives yderligere information.
Efterforskerne vil anmode om følgende yderligere data:
- placering (pineal, supra-/parasellar, anden placering (f.eks. 3. ventrikel)),
- behandling af trilateral retinoblastom,
- hvis det ikke klart fremgår af den første rapport: dødsårsag (trilateralt retinoblastom, bivirkning af behandlingen, andet),
- detaljer om (kimlinje) RB1-mutation.
- Bopælsland,
- familiehistorie med retinoblastom,
- var patienten symptomatisk eller asymptomatisk, da trilateral retinoblastom blev diagnosticeret (hvis symptomatisk: hvad var symptomerne? Hvis asymptomatisk: hvordan blev tumoren diagnosticeret),
- oplysninger om bekræftelse af trilateral retinoblastom (f.eks. biopsi, CSF, behandlingsrespons, sygdomsprogression),
- behandling af trilateral retinoblastom,
- var behandlingen med hensigten at helbrede (aktiv behandling) eller var hensigten palliativ,
- maksimal diameter (mm) af tumor,
- hvad trilateralt retinoblastom blev metastaseret på diagnosetidspunktet,
- blev denne sag offentliggjort (hvis ja: hvor?),
- også manglende data i den indledende indsendelsesfase vil blive anmodet om igen.
Hvis det er muligt, vil alle centre også blive spurgt, om de retrospektivt kan levere data om trilaterale retinoblastompatienter, hvoraf retinoblastom ikke blev diagnosticeret i 2024 og blev diagnosticeret med trilateralt retinoblastom i årene 2020 til 2027.
Resultatmål
Hyppighed og risikofaktorer for udvikling af trilateralt retinoblastom vil blive analyseret på følgende måde (tilfælde og kontroller, der blev diagnosticeret med retinoblastom i 2024):
- overordnet forekomst af pineal og non-pineal trilateral retinoblastom hos alle retinoblastompatienter, bilaterale retinoblastompatienter og arvelige retinoblastompatienter (alle patienter med visne bi- eller trilateral retinoblastom, familiær retinoblastom eller en påvist kimlinie RB1-mutation vil blive betragtet som arvelige)
- estimere mulig underdiagnosticering af trilateralt retinoblastom i lande med lavere indkomst,
- potentielle forekomstmodifikatorer (risiko for udvikling af trilateral retinoblastom) vil blive analyseret: pineal versus ikke-pineal trilateral retinoblastom, alder ved diagnosticering af retinoblastom (f.eks. < eller ≥ 12 måneder gammel), landsindkomstniveau.
Overlevelsesanalyse af trilateralt retinoblastom alene (alle tilfælde, der blev diagnosticeret med trilateralt retinoblastom i årene 2024 til 2027):
- overordnet og trilateral retinoblastom specifik overlevelse vil blive analyseret,
- potentielle forudsigere for overlevelse (f.eks. pineal versus non-pineal trilateral retinoblastom, tumorstørrelse, tidligere behandling for retinoblastom, behandling for trilateral retinoblastom, symptomatisk versus asymptomatisk, RB1-mutation, aktiv behandling, metastaserende sygdom, landeindkomstniveau).
Overlevelsesanalyse af trilateralt retinoblastom i hele retinoblastom-kohorten (tilfælde og kontroller, der blev diagnosticeret med retinoblastom i 2024-2027):
- trilateral retinoblastomdødelighed versus dødelighed af andre årsager (også stratificeret efter landeindkomstniveau og al versus ikke-pineal trilateral retinoblastom),
- hændelsesfri overlevelse (med en hændelse defineret som trilateral retinoblastom diagnose) (også stratificeret efter landeindkomstniveau og al versus ikke-pineal trilateral retinoblastom),
- hændelsesfri overlevelse vil blive analyseret for potentielle prædiktorer (alder ved diagnosticering af retinoblastom, tidligere systemisk kemoterapi, tidligere ekstern strålebehandling, landeindkomstniveau).
Andre analyser (alle tilfælde, der blev diagnosticeret med trilateral retinoblastom i årene 2024 til 2027):
- verificere uafhængighed mellem alderen ved diagnosticering af retinoblastom og trilateral retinoblastom,
- verificere den periode, hvor retinoblastompatienter er i risiko for at udvikle trilateralt retinoblastom,
- om trilateralt retinoblastom normalt diagnosticeres på et senere tidspunkt, hvis diagnosen retinoblastom var før 12 måneders alderen,
- evaluere og mere præcist estimere den tidligere estimerede gennemløbstid mellem symptomatisk og asymptomatisk trilateral retinoblastom på omkring 1 år.
Indkomstniveauet i et land vil blive bestemt af de på det tidspunkt seneste verdensbefolkningsudsigter af De Forenede Nationers afdeling for økonomiske og sociale anliggender.
Statistisk analyse
Forekomst vil blive rapporteret som proportioner med 95 % nøjagtige binomiale konfidensintervaller. Kumulativ forekomst af trilateral retinoblastom kurver vil blive skabt, der tegner sig for død fra andre årsager uden diagnose af trilateral retinoblastom.
Samlet overlevelse (dødelighed af alle årsager), sygdomsspecifik overlevelse og hændelsesfri overlevelse blev udført. En hændelse defineres som at være diagnosticeret med trilateralt retinoblastom.
Kaplan-Meier produktgrænsemetoden og log rank test vil blive brugt til at analysere overlevelsesdata. En Cox proportional hazards model vil blive anvendt til at analysere potentielle forudsigelsesfaktorer. Schoenfeld-residualer vil blive brugt til at kontrollere modellens proportionalitetsantagelse.
Efterforskerne hver sag med en unik identifikator for stratificering baseret på centret for at tage højde for heterogenitet mellem disse centre.
I tilfælde af subgruppeanalyser vil originale P-værdier præsenteres, samt justerede p-værdier korrigeret for multipel hypotesetestning i henhold til Bonferronis metode.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
4351
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Marcus C de Jong, MD PhD
- Telefonnummer: +31(0)20-4443047
- E-mail: mc.dejong@amsterdamumc.nl
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Pim de Graaf, MD PhD
- Telefonnummer: +31(0)20-4443047
- E-mail: p.degraaf@amsterdamumc.nl
Studiesteder
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Holland, 1082HV
- Rekruttering
- Amsterdam UMC
-
Kontakt:
- Pim de Graaf, MD PhD
- Telefonnummer: 800-555-5555
- E-mail: p.degraaf@amsterdamumc.nl
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Da mange centre i verden vil blive/er blevet kontaktet for at deltage i denne undersøgelse for at give information om deres population af retinoblastom- og trilaterale retinoblastompatienter.
Denne undersøgelse vil komme så tæt som muligt på et overblik over denne sygdom på verdensplan.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter diagnosticeret med retinoblastom
Ekskluderingskriterier:
- ingen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere (retinoblastompatienter), der vil blive diagnosticeret med trilateralt retinoblastom (hyppighed)
Tidsramme: 6 år
|
Andelen af patienter, der er diagnosticeret med trilateralt retinoblastom i den inkluderede kohorte af retinoblastompatienter
|
6 år
|
|
Samlet og hændelsesfri overlevelse efter at være blevet diagnosticeret med trilateralt retinoblastom
Tidsramme: 6 år
|
Den samlede og hændelsesfrie overlevelse af patienter diagnosticeret med trilateralt retinoblastom i den inkluderede kohorte af retinoblastompatienter.
|
6 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Marcus de Jong, MD PhD, Amsterdam UMC
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- von Elm E, Altman DG, Egger M, Pocock SJ, Gotzsche PC, Vandenbroucke JP; STROBE Initiative. The Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology (STROBE) statement: guidelines for reporting observational studies. Lancet. 2007 Oct 20;370(9596):1453-7. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61602-X.
- Stevens GA, Alkema L, Black RE, Boerma JT, Collins GS, Ezzati M, Grove JT, Hogan DR, Hogan MC, Horton R, Lawn JE, Marusic A, Mathers CD, Murray CJ, Rudan I, Salomon JA, Simpson PJ, Vos T, Welch V; (The GATHER Working Group). Guidelines for Accurate and Transparent Health Estimates Reporting: the GATHER statement. Lancet. 2016 Dec 10;388(10062):e19-e23. doi: 10.1016/S0140-6736(16)30388-9. Epub 2016 Jun 28.
- Global Retinoblastoma Study Group; Fabian ID, Abdallah E, Abdullahi SU, Abdulqader RA, Adamou Boubacar S, Ademola-Popoola DS, Adio A, Afshar AR, Aggarwal P, Aghaji AE, Ahmad A, Akib MNR, Al Harby L, Al Ani MH, Alakbarova A, Portabella SA, Al-Badri SAF, Alcasabas APA, Al-Dahmash SA, Alejos A, Alemany-Rubio E, Alfa Bio AI, Alfonso Carreras Y, Al-Haddad C, Al-Hussaini HHY, Ali AM, Alia DB, Al-Jadiry MF, Al-Jumaily U, Alkatan HM, All-Eriksson C, Al-Mafrachi AARM, Almeida AA, Alsawidi KM, Al-Shaheen AASM, Al-Shammary EH, Amiruddin PO, Antonino R, Astbury NJ, Atalay HT, Atchaneeyasakul LO, Atsiaya R, Attaseth T, Aung TH, Ayala S, Baizakova B, Balaguer J, Balayeva R, Balwierz W, Barranco H, Bascaran C, Beck Popovic M, Benavides R, Benmiloud S, Bennani Guebessi N, Berete RC, Berry JL, Bhaduri A, Bhat S, Biddulph SJ, Biewald EM, Bobrova N, Boehme M, Boldt HC, Bonanomi MTBC, Bornfeld N, Bouda GC, Bouguila H, Boumedane A, Brennan RC, Brichard BG, Buaboonnam J, Calderon-Sotelo P, Calle Jara DA, Camuglia JE, Cano MR, Capra M, Cassoux N, Castela G, Castillo L, Catala-Mora J, Chantada GL, Chaudhry S, Chaugule SS, Chauhan A, Chawla B, Chernodrinska VS, Chiwanga FS, Chuluunbat T, Cieslik K, Cockcroft RL, Comsa C, Correa ZM, Correa Llano MG, Corson TW, Cowan-Lyn KE, Csoka M, Cui X, Da Gama IV, Dangboon W, Das A, Das S, Davanzo JM, Davidson A, De Potter P, Delgado KQ, Demirci H, Desjardins L, Diaz Coronado RY, Dimaras H, Dodgshun AJ, Donaldson C, Donato Macedo CR, Dragomir MD, Du Y, Du Bruyn M, Edison KS, Eka Sutyawan IW, El Kettani A, Elbahi AM, Elder JE, Elgalaly D, Elhaddad AM, Elhassan MMA, Elzembely MM, Essuman VA, Evina TGA, Fadoo Z, Fandino AC, Faranoush M, Fasina O, Fernandez DDPG, Fernandez-Teijeiro A, Foster A, Frenkel S, Fu LD, Fuentes-Alabi SL, Gallie BL, Gandiwa M, Garcia JL, Garcia Aldana D, Gassant PY, Geel JA, Ghassemi F, Giron AV, Gizachew Z, Goenz MA, Gold AS, Goldberg-Lavid M, Gole GA, Gomel N, Gonzalez E, Gonzalez Perez G, Gonzalez-Rodriguez L, Garcia Pacheco HN, Graells J, Green L, Gregersen PA, Grigorovski NDAK, Guedenon KM, Gunasekera DS, Gunduz AK, Gupta H, Gupta S, Hadjistilianou T, Hamel P, Hamid SA, Hamzah N, Hansen ED, Harbour JW, Hartnett ME, Hasanreisoglu M, Hassan S, Hassan S, Hederova S, Hernandez J, Hernandez LMC, Hessissen L, Hordofa DF, Huang LC, Hubbard GB, Hummlen M, Husakova K, Hussein Al-Janabi AN, Ida R, Ilic VR, Jairaj V, Jeeva I, Jenkinson H, Ji X, Jo DH, Johnson KP, Johnson WJ, Jones MM, Kabesha TBA, Kabore RL, Kaliki S, Kalinaki A, Kantar M, Kao LY, Kardava T, Kebudi R, Kepak T, Keren-Froim N, Khan ZJ, Khaqan HA, Khauv P, Kheir WJ, Khetan V, Khodabande A, Khotenashvili Z, Kim JW, Kim JH, Kiratli H, Kivela TT, Klett A, Komba Palet JEK, Krivaitiene D, Kruger M, Kulvichit K, Kuntorini MW, Kyara A, Lachmann ES, Lam CPS, Lam GC, Larson SA, Latinovic S, Laurenti KD, Le BHA, Lecuona K, Leverant AA, Li C, Limbu B, Long QB, Lopez JP, Lukamba RM, Lumbroso L, Luna-Fineman S, Lutfi D, Lysytsia L, Magrath GN, Mahajan A, Majeed AR, Maka E, Makan M, Makimbetov EK, Manda C, Martin Begue N, Mason L, Mason JO 3rd, Matende IO, Materin M, Mattosinho CCDS, Matua M, Mayet I, Mbumba FB, McKenzie JD, Medina-Sanson A, Mehrvar A, Mengesha AA, Menon V, Mercado GJVD, Mets MB, Midena E, Mishra DKC, Mndeme FG, Mohamedani AA, Mohammad MT, Moll AC, Montero MM, Morales RA, Moreira C, Mruthyunjaya P, Msina MS, Msukwa G, Mudaliar SS, Muma KI, Munier FL, Murgoi G, Murray TG, Musa KO, Mushtaq A, Mustak H, Muyen OM, Naidu G, Nair AG, Naumenko L, Ndoye Roth PA, Nency YM, Neroev V, Ngo H, Nieves RM, Nikitovic M, Nkanga ED, Nkumbe H, Nuruddin M, Nyaywa M, Obono-Obiang G, Oguego NC, Olechowski A, Oliver SCN, Osei-Bonsu P, Ossandon D, Paez-Escamilla MA, Pagarra H, Painter SL, Paintsil V, Paiva L, Pal BP, Palanivelu MS, Papyan R, Parrozzani R, Parulekar M, Pascual Morales CR, Paton KE, Pawinska-Wasikowska K, Pe'er J, Pena A, Peric S, Pham CTM, Philbert R, Plager DA, Pochop P, Polania RA, Polyakov VG, Pompe MT, Pons JJ, Prat D, Prom V, Purwanto I, Qadir AO, Qayyum S, Qian J, Rahman A, Rahman S, Rahmat J, Rajkarnikar P, Ramanjulu R, Ramasubramanian A, Ramirez-Ortiz MA, Raobela L, Rashid R, Reddy MA, Reich E, Renner LA, Reynders D, Ribadu D, Riheia MM, Ritter-Sovinz P, Rojanaporn D, Romero L, Roy SR, Saab RH, Saakyan S, Sabhan AH, Sagoo MS, Said AMA, Saiju R, Salas B, San Roman Pacheco S, Sanchez GL, Sayalith P, Scanlan TA, Schefler AC, Schoeman J, Sedaghat A, Seregard S, Seth R, Shah AS, Shakoor SA, Sharma MK, Sherief ST, Shetye NG, Shields CL, Siddiqui SN, Sidi Cheikh S, Silva S, Singh AD, Singh N, Singh U, Singha P, Sitorus RS, Skalet AH, Soebagjo HD, Sorochynska T, Ssali G, Stacey AW, Staffieri SE, Stahl ED, Stathopoulos C, Stirn Kranjc B, Stones DK, Strahlendorf C, Suarez MEC, Sultana S, Sun X, Sundy M, Superstein R, Supriyadi E, Surukrattanaskul S, Suzuki S, Svojgr K, Sylla F, Tamamyan G, Tan D, Tandili A, Tarrillo Leiva FF, Tashvighi M, Tateshi B, Tehuteru ES, Teixeira LF, Teh KH, Theophile T, Toledano H, Trang DL, Traore F, Trichaiyaporn S, Tuncer S, Tyau-Tyau H, Umar AB, Unal E, Uner OE, Urbak SF, Ushakova TL, Usmanov RH, Valeina S, van Hoefen Wijsard M, Varadisai A, Vasquez L, Vaughan LO, Veleva-Krasteva NV, Verma N, Victor AA, Viksnins M, Villacis Chafla EG, Vishnevskia-Dai V, Vora T, Wachtel AE, Wackernagel W, Waddell K, Wade PD, Wali AH, Wang YZ, Weiss A, Wilson MW, Wime ADC, Wiwatwongwana A, Wiwatwongwana D, Wolley Dod C, Wongwai P, Xiang D, Xiao Y, Yam JC, Yang H, Yanga JM, Yaqub MA, Yarovaya VA, Yarovoy AA, Ye H, Yousef YA, Yuliawati P, Zapata Lopez AM, Zein E, Zhang C, Zhang Y, Zhao J, Zheng X, Zhilyaeva K, Zia N, Ziko OAO, Zondervan M, Bowman R. Global Retinoblastoma Presentation and Analysis by National Income Level. JAMA Oncol. 2020 May 1;6(5):685-695. doi: 10.1001/jamaoncol.2019.6716. Erratum In: JAMA Oncol. 2020 Nov 1;6(11):1815.
- Global Retinoblastoma Study Group. The Global Retinoblastoma Outcome Study: a prospective, cluster-based analysis of 4064 patients from 149 countries. Lancet Glob Health. 2022 Aug;10(8):e1128-e1140. doi: 10.1016/S2214-109X(22)00250-9.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. april 2024
Først opslået (Faktiske)
16. april 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer, kirtel og epitel
- Øjensygdomme
- Nethindesygdomme
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Neuroektodermale tumorer
- Neoplasmer, kimceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevæv
- Øjensygdomme, arvelig
- Øjeneoplasmer
- Retinale neoplasmer
- Retinoblastom
Andre undersøgelses-id-numre
- GS-TRIO-2024
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
IPD-planbeskrivelse
Denne beslutning afhænger af politikken for den globale retinoblastomundersøgelse 2024-2027.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .