부적절하게 통제된 발작을 경험하는 결절성 경화증 복합(TSC), 드라베 증후군(DS) 또는 레녹스-가스토 증후군(LGS)을 앓고 있는 어린이의 보조 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P) 평가
2025년 10월 17일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
결절성 경화증 콤플렉스(1개월~2세 미만), 드라벳 증후군(1 1세에서 2세 미만), 또는 레녹스-가스토 증후군(1세에서 2세 미만)
이 연구는 결절성 경화증(TSC), 레녹스-가스토 증후군(LGS) 또는 드라베 증후군(DS ).
연구 개요
상세 설명
연구 기간은 4주 스크리닝/기준선 기간, 52주 용량 최적화 치료 기간(고정된 2주 적정 기간 이후 유연한 용량 최적화 포함), 10일 테이퍼 기간 및 안전성 추적 기간(테이퍼 종료 방문 후 4주).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
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Barcelona, 스페인, 08950
- Clinical Trial Site
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Madrid, 스페인, 28034
- Clinical Trial Site
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Florence, 이탈리아, 50139
- Clinical Trial Site
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Genova, 이탈리아, 16147
- Clinical Trial Site
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Rome, 이탈리아, 00165
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- TSC(1개월~2세 미만), DS(1세~2세 미만) 또는 LGS(1세~2세 미만)가 있는 참가자 동의.
- 부모(들)/법정 대리인은 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향이 있고 할 수 있습니다.
- 부모(들)/법적 대리인은 모든 연구 요구 사항(정확한 전자 참가자 보고 결과 [ePRO] 일지 작성 포함)을 준수할 의지와 능력이 있습니다(조사관의 의견에 따름).
- TSC 참가자는 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference에 따라 진단을 받아야 합니다. LGS 또는 DS 참가자는 ILAE(International League Against Epilepsy) 지침과 일치하고 ESCI(Epilepsy Study Consortium)에서 확인된 진단을 받아야 합니다.
- 조절되지 않는 발작이 있고 현재 1개 이상의 항경련제(ASM)를 받고 있는 참여자.
- 방문 1로부터 1년 이내에 의료 기록에서 이용 가능한 적합한 VEEG. 과거 VEEG를 사용할 수 없고 임상적으로 지시되고 적절한 경우(불확실성 또는 새로운 발작으로 인해) VEEG를 작성하고 방문 3 전에 진단을 확인하기 위해 읽습니다. 모든 VEEG는 조사자와 독립적인 검토자가 기준선에서 읽어야 합니다.
- 스크리닝/기준선 기간 동안 발작 일지에 보고된 ≥ 1 발작으로 정의되는 현재 ASM을 통해 적절하게 조절되지 않는 발작이 있음
주요 제외 기준:
- 연구자의 의견으로는 참여자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 종양 성장이 있습니다.
- 조사자의 의견으로는 스크리닝/기준선에서 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 값을 가집니다.
- 스크리닝/기준선에서 측정된 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상이 있음.
- 연구자의 의견으로는 그들의 ECG를 평가하는 능력을 방해할 임의의 동시 심혈관 질환을 가짐.
- 카나비노이드 또는 참깨 오일과 같은 연구 개입의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
다음과 같이 정의된 방문 3 이전에 유의하게 손상된 간 기능을 가짐:
- 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) > 3 × 정상 상한치(ULN) 및 (총 빌리루빈[TBL] > 2 × ULN 또는 국제 표준화 비율[INR] > 1.5).
- 혈청 ALT 또는 AST > 5 × ULN.
- 피로, 메스꺼움, 구토, 우상복부 통증 또는 압통, 발열, 발진 및/또는 호산구 증가증(> 5%)이 있는 혈청 ALT 또는 AST > 3 × ULN.
- 상승된 ALT 또는 AST는 방문 3 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다. 의료 모니터는 방문 3 이전에 확증적 재추첨을 허용할 수 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자, 다른 참가자 또는 현장 직원을 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있거나 참가자가 연구에 참여할 수 있는 능력.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자가 연구에 참여하는 경우 참가자의 안전을 위태롭게 할 참가자의 신체 검사 후 확인된 임상적으로 유의미한 이상.
- 이전에 이 연구에 등록되었습니다.
- 참가자가 목적지 국가에서 연구 개입이 허용된다는 확인을 받지 않는 한, 연구 기간 동안 거주 국가 외부로 여행할 계획이 있습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GWP42003-P
52주 치료 기간에는 고정된 2주 적정 일정과 유연한 용량 최적화가 포함됩니다. 1일: 5mg/kg/일(2.5mg/kg 1일 2회(b.i.d.)) 8일: 10mg/kg/일(5mg/kg b.i.d.) 15일차부터 52주차까지: 연구자의 임상적 판단에 따라 참가자의 관찰된 효능, 안전성 및 내약성에 기반한 유연한 투여량. LGS 및 DS의 경우 최대 20mg/kg/일(10mg/kg b.i.d.) 또는 TSC의 경우 최대 25mg/kg/일(12.5mg/kg b.i.d.), 매주 최대 5mg/kg/일 증분 (≤ 2.5mg/kg 하루 2회). |
구강 솔루션
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상사항(TEAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 치료 시작부터 치료 후 안전성 추적 방문까지, 최대 62주
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치료 시작부터 치료 후 안전성 추적 방문까지, 최대 62주
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기준선 대비 혈압 변화 평균
기간: 기준선부터 점진적 중단 후속 방문(방문 20)까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 중단 후속 방문(방문 20)까지, 최대 62주
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평균 기저선 대비 맥박수 변화
기간: 기준선부터 점진적 감소 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 감소 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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호흡 수 기저선 대비 평균 변화
기간: 기준선부터 서서히 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 서서히 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준 체온 대비 평균 변화
기간: 기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선 대비 키 평균 변화
기간: 기초선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기초선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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평균 체중 변화량 (기저선 대비)
기간: 베이스라인부터 테이퍼 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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베이스라인부터 테이퍼 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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기준선 대비 심박수 평균 변화
기간: 기초선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기초선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선 대비 RR 간격의 평균 변화
기간: 기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선 대비 PR 간격의 평균 변화
기간: 기준점부터 점진적 감소 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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기준점부터 점진적 감소 추적 방문 종료 시점(방문 20)까지, 최대 62주
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기초선 대비 QRS 간격의 평균 변화
기간: 기준선부터 점진적 중단 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 중단 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선 대비 QT 간격 평균 변화
기간: 기준선부터 테이퍼 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 테이퍼 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기초선 대비 QTcB 및 QTcF의 평균 변화
기간: 기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준선부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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검사실 검사 항목에서 임상적으로 유의한 변화가 나타난 참가자 수
기간: 기저선부터 점진적 중단 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기저선부터 점진적 중단 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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발작 유형 신규 발생 참가자 수
기간: 기준점부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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기준점부터 점진적 감소 추적 방문(방문 20) 종료 시점까지, 최대 62주
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GWP42003-P 및 주요 대사체의 혈장 농도
기간: 투약 전, 투약 후 3시간 및 6시간(치료 종료 시점(52주))
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투약 전, 투약 후 3시간 및 6시간(치료 종료 시점(52주))
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간병인이 기록한 적응증별 총 가산 발작 횟수 기준선 대비 백분율 변화에 따른 참가자 수
기간: 1일차부터 감량 기간, 최대 52주까지
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1일차부터 감량 기간, 최대 52주까지
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임상의 전반적 중증도 인상(CGI/S) 점수
기간: 365일차(치료 종료 시점)
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CGIC/S는 감각, 운동, 인지, 정서/행동 건강, 의사소통, 사회성 및 적응 기능 등 다음과 같은 영역을 포괄하는 종합 신경발달 평가입니다. 이 평가는 임상의가 작성하는 영역별 2문항 설문조사입니다. 개별 영역 점수가 보고됩니다. 각 영역의 손상 심각도는 임상의가 1점부터 7점까지의 척도로 평가하며, 여기서 1 = 정상, 전혀 병적이지 않음; 2 = 경계선 병적; 3 = 경미한 병적; 4 = 중등도 병적; 5 = 현저한 병적; 6 = 심각한 병적; 7 = 가장 극도로 병적 중 하나에 해당합니다. 높은 점수는 불량한 임상 결과를 나타냅니다. |
365일차(치료 종료 시점)
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임상의 전반적 변화 인상(CGI/C) 점수
기간: 365일째(EOT)에서
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CGI/C는 감각, 운동, 인지, 정서/행동 건강, 의사소통, 사회성 및 적응 기능 등 다음과 같은 영역을 포괄하는 종합 신경발달 평가입니다. 이 평가는 임상의가 작성하는 영역별 2문항 설문조사입니다. 개별 영역 점수가 보고됩니다. 각 영역의 손상 심각도는 임상의가 1에서 7까지의 척도로 평가하며, 1 = 정상, 전혀 병적이지 않음; 2 = 경계선 병적; 3 = 경미한 병적; 4 = 중등도 병적; 5 = 현저한 병적; 6 = 심각한 병적; 7 = 가장 극단적으로 병적인 환자 중 하나입니다. 높은 점수는 불량한 임상 결과를 나타냅니다. |
365일째(EOT)에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 반응자 수
기간: 1일차부터 감량 기간까지, 최대 52주까지
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치료 반응군은 기저선 대비 보호자가 보고한 총 셀 수 있는 발작 횟수에서 50% 이상 감소한 참가자로 정의됩니다
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1일차부터 감량 기간까지, 최대 52주까지
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발작 없는 상태를 달성한 참가자 수
기간: 12주차 및 그 이후 4주마다, 철회일 또는 24주차 중 먼저 도래하는 시점까지
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12주차 및 그 이후 4주마다, 철회일 또는 24주차 중 먼저 도래하는 시점까지
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GWP42003-P를 계속 투여받는 참가자 비율
기간: 12주차 및 그 이후 4주마다, 철회일 또는 24주차 중 먼저 도래하는 날짜까지
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12주차 및 그 이후 4주마다, 철회일 또는 24주차 중 먼저 도래하는 날짜까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영유아 삶의 질 설문지 단축형 47 (ITQOL-47) 점수
기간: 365일차(EOT)에서
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유아 및 걸음마기 아동 삶의 질 설문지 단축형 47(ITQOL-47)은 12개월부터 5세까지의 영유아를 대상으로 개발되었으며 건강과 웰빙 수준을 평가합니다.
보호자가 전자 기기에서 평가를 완료합니다.
각 개념에 대해 항목 응답은 점수가 매겨지고 합산되어 0(최악의 건강 상태)에서 100(최상의 건강 상태)까지의 척도로 변환됩니다.
점수가 높을수록 더 나은 임상 결과를 나타냅니다.
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365일차(EOT)에서
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보호자가 기록한 적응증 특이 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 1일차부터 감량 기간까지, 최대 52주까지
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1일차부터 감량 기간까지, 최대 52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 19일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 28일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GWEP17005
- 2020-002132-67 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
ICMJE 요구사항에 따라 Jazz Pharmaceuticals는 요청 시 자격을 갖춘 외부 연구자에게 이 임상시험 결과의 근거가 되는 개별 참가자 데이터(IPD) 및 임상시험 데이터에 대한 접근을 제공할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자는 https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/에서 요청을 제출할 수 있습니다.
Jazz Pharmaceuticals는 요청을 검토하지 않을 권리를 보유합니다.
Jazz의 데이터 공유 정책에 대한 문의는 clinicaldatasharing@jazzpharma.com으로 연락 주시기 바랍니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
GWP42003-P에 대한 임상 시험
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Jazz PharmaceuticalsJazz Pharmaceuticals Research UK Ltd.모병
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Jazz Pharmaceuticals완전한
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Jazz Pharmaceuticals완전한간질 | 드라벳 증후군 | 레녹스-가스토 증후군
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Jazz Pharmaceuticals종료됨
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Jazz PharmaceuticalsGW Pharmaceuticals완전한
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Jazz Pharmaceuticals종료됨정신 분열증미국, 스페인, 폴란드, 세르비아