- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06553976
경직성 하반신 마비 - 우수 연구 네트워크 센터 (SP-CERN)
경직성 하반신 마비 - 우수 연구 네트워크(SP-CERN) - 자연사 연구 파일럿
연구 개요
상태
상세 설명
유전성 경직성 하반신마비(HSP)에는 80개 이상의 희귀 신경유전 장애가 포함되며, 이는 전 세계적으로 유전성 경직 및 관련 장애의 가장 널리 퍼진 원인을 나타냅니다. 모든 형태의 HSP에서는 긴 축삭관이 점진적으로 악화되어 상당한 운동 기능 장애 및 기타 다양한 증상이 나타납니다. 원발성 측삭 경화증(PLS)은 상부 운동 뉴런의 점진적인 악화를 특징으로 하는 관련 퇴행성 신경 장애입니다. 두 가지 조건 모두 근력 약화와 경직을 초래하며 상당한 질병률과 삶의 질에 영향을 미칩니다.
경직성 하반신 마비 - 우수 연구 네트워크(SP-CERN)는 유전성 경직성 하반신 마비(HSP) 및 원발성 측삭 경화증(PLS)에 대한 이해, 진단 및 치료를 발전시키는 데 전념하는 공동 연구 컨소시엄입니다. SP-CERN은 전체 연령대에 걸친 등록 및 자연사 연구, 바이오뱅크 및 게놈 아카이브를 제공합니다. 이는 향상된 진단 및 시험 준비를 위한 다양한 기회를 위한 무대를 마련할 것입니다. 두 번째 목표는 아시아, 남미, 아프리카 외에 특히 유럽의 유사한 컨소시엄과 이러한 노력을 조화시켜 글로벌 수준에서 HSP 및 PLS에 대한 기초 및 임상 연구를 가속화하는 것입니다. 요약하면, SP-CERN은 북미 및 그 외 지역의 HSP 및 PLS에 대한 고품질 공동 연구를 위한 중요한 연구 인프라를 지원할 것입니다.
일반적인 목표는 다음과 같습니다.
A. SP-CERN의 모든 유전 데이터를 저장하기 위한 공유 임상 데이터베이스, 생체 시료 저장소 및 중앙 데이터베이스를 구축합니다.
B. 결과 측정을 표준화하고 연구 및 데이터의 품질을 극대화하여 규제 표준에 따라 임상 시험 준비를 보장하기 위해 중앙 연구 프로토콜 개발을 통해 기관, 임상 현장 및 국제 협력자 간의 협력을 동기화하고 조화시킵니다.
C. 진단 발전을 위한 포괄적인 프로그램을 구축하고, 혁신적인 치료를 위한 더 많은 기회를 제공하며, HSP 및 PLS 환자를 위한 고품질 의료 서비스에 대한 접근성을 높입니다.
이 첫 번째 파일럿 연구의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.
1a. 유전적으로 확인된 유전성 경직성 하반신 마비 4형(SPG4) 또는 유전성 경직성 하반신 마비 5A형(SPG5A)이 있는 개인 100명을 공유 임상 데이터베이스에 등록합니다.
1b. 공유 바이오뱅크에서 SPG4 또는 SPG5A를 사용하여 100명의 개인 혈액 샘플을 바이오뱅킹합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Darius Ebrahimi-Fakhari, MD, PhD.
- 전화번호: 617-355-0097
- 이메일: hsp.research@childrens.harvard.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Nicole Battaglia, BS.
- 전화번호: 617-919-7450
- 이메일: hsp.research@childrens.harvard.edu
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 아직 모집하지 않음
- University of Miami Miller School of Medicine
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연락하다:
- Stephan Züchner, MD, PhD.
- 전화번호: 305-989-7835
-
연락하다:
- Yeisha Arcia, BS.
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 아직 모집하지 않음
- University of Iowa Carver College of Medicine
-
연락하다:
- Michael Shy, MD.
- 전화번호: 319-356-7199
-
연락하다:
- Nicole Kressin, MA.
- 이메일: nicole-kressin@uiown.edu
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Darius Ebrahimi-Fakhari, MD, PhD.
- 전화번호: 617-355-0097
- 이메일: hsp.research@childrens.harvard.edu
-
연락하다:
- Nicole Battaglia, BS.
- 전화번호: 617-919-7450
- 이메일: hsp.research@childrens.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 아직 모집하지 않음
- Massachusetts General Hospital
-
연락하다:
- Craig Blackstone, MD, PhD.
- 전화번호: 866-934-3881
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 아직 모집하지 않음
- University of Michigan School of Medicine
-
연락하다:
- John Fink, MD.
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 아직 모집하지 않음
- Columbia University - Irving Medical Center
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연락하다:
- Matthew Harms, MD.
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 아직 모집하지 않음
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Donald Gilbert, MD.
- 전화번호: 513-636-2724
-
연락하다:
- Christi Banks, CIP
- 이메일: christi.banks@cchmc.org
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-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75219
- 아직 모집하지 않음
- Scottish Rite for Children
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연락하다:
- Michelle Christie, MD.
- 전화번호: 214-559-7830
-
연락하다:
- Linsley Smith, BS.
- 이메일: linsley.smith@tsrh.org
-
Houston, Texas, 미국, 77035
- 아직 모집하지 않음
- Texas Children's Hospital
-
연락하다:
- Daniel Calame, MD, PhD.
- 전화번호: 832-492-4843
-
연락하다:
- Taylor Leonard, BS.
- 이메일: taylor.leonard@bcm.edu
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-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- 아직 모집하지 않음
- Seattle Children's Hospital
-
연락하다:
- Dararat Mingbunjerdsuk, MD.
- 전화번호: 206-987-2078
-
연락하다:
- Jacquline Lee-Eng, BS.
- 이메일: jacqueline.lee-eng@seattlechildrens.org
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 아직 모집하지 않음
- University of Washington School of Medicine
-
연락하다:
- Marie Davis, MD, PhD
- 전화번호: 206-598-4030
-
연락하다:
- Sarah Simon, BS.
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 유전성 경직성 하반신 마비 4형(SPG4, SPAST) 또는 유전성 경직성 하반신 마비 5A형(SPG5A, CYP7B1)의 임상적 및 분자적 진단을 받은 모든 연령의 남성 또는 여성 환자.
제외 기준:
- 그러한 진단을 받지 않았거나 그러한 개인과 관련이 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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공유 임상 데이터베이스, 생물 표본 샘플의 바이오뱅크, SP-CERN의 모든 유전 데이터 저장을 위한 중앙 저장소를 구축합니다.
기간: 2년
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2년
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중앙 연구 프로토콜을 통해 기관과 임상 현장 간의 협력을 동기화하여 결과 측정을 표준화하고 연구 및 데이터의 품질을 극대화하여 규제 표준에 따라 임상 시험 준비 상태를 보장합니다.
기간: 2년
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2년
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파일럿 프로젝트의 핵심 요소 테스트
기간: 2년
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2년
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진단 발전을 위한 포괄적인 프로그램을 구축하고, 혁신적인 치료를 위한 더 많은 기회를 제공하며, HSP 및 PLS 환자를 위한 고품질 의료 서비스에 대한 접근성을 높입니다.
기간: 2년
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2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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유전성 경직성 하반신 마비 4형(SPG4) 또는 유전성 경직성 하반신 마비 5A형(SPG5A)이 있는 개인 100명을 공유 임상 데이터베이스에 등록합니다.
기간: 2년
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2년
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공유 바이오뱅크에서 SPG4 또는 SPG5A를 사용하여 100명의 개인 혈액 샘플을 바이오뱅킹합니다.
기간: 2년
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2년
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P00047458
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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신경근 질환에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국