Paraplegia Espástica - Rede de Pesquisa de Centros de Excelência (SP-CERN)
Paraplegia Espástica - Rede de Pesquisa de Centros de Excelência (SP-CERN) - Estudo Piloto de História Natural
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
As paraplegias espásticas hereditárias (HSPs) incluem mais de 80 distúrbios neurogenéticos raros, representando coletivamente a causa mais prevalente de espasticidade hereditária e deficiências relacionadas em todo o mundo. Em todas as formas de PHS, há uma deterioração progressiva dos longos tratos axonais, resultando em disfunção motora substancial e vários outros sintomas. A esclerose lateral primária (ELP) é uma doença neurológica degenerativa relacionada, caracterizada pela deterioração progressiva dos neurônios motores superiores. Ambas as condições resultam em fraqueza muscular e espasticidade, com morbidade significativa e impacto na qualidade de vida.
A Spastic Paraplegia - Centers of Excellence Research Network (SP-CERN) é um consórcio de pesquisa colaborativa dedicado a avançar na compreensão, diagnóstico e tratamento da paraplegia espástica hereditária (HSP) e da esclerose lateral primária (PLS). O SP-CERN fornece um registro e estudo de história natural em toda a faixa etária, um biobanco e um arquivo de genoma. Isto irá preparar o terreno para uma infinidade de oportunidades para melhorar o diagnóstico e a preparação dos ensaios. Um segundo objectivo é harmonizar este esforço com consórcios semelhantes, especialmente na Europa, além da Ásia, América do Sul e África, para ajudar a acelerar a investigação básica e clínica sobre HSP e PLS a nível global. Em resumo, o SP-CERN apoiará infraestruturas de investigação críticas para investigação colaborativa de alta qualidade sobre HSP e PLS na América do Norte e noutros locais.
Os objetivos gerais incluem:
A. Estabelecer um banco de dados clínico compartilhado, um repositório de amostras de bioespécimes e um banco de dados central para o armazenamento de todos os dados genéticos no SP-CERN.
B. Sincronizar e harmonizar as colaborações entre instituições, centros clínicos e colaboradores internacionais através do desenvolvimento de um protocolo central de investigação, a fim de padronizar as medidas de resultados e maximizar a qualidade da investigação e dos dados para garantir a prontidão dos ensaios clínicos de acordo com as normas regulamentares.
C. Construir programas abrangentes para avanços no diagnóstico, proporcionar mais oportunidades para tratamentos inovadores e aumentar o acesso a cuidados de saúde de alta qualidade para pacientes com HSP e PLS.
Os objetivos específicos deste primeiro estudo piloto são:
1a. Inscrição de 100 indivíduos com paraplegia espástica hereditária tipo 4 (SPG4) ou paraplegia espástica hereditária tipo 5A (SPG5A) geneticamente confirmada no banco de dados clínico compartilhado.
1b. Biobanco de amostras de sangue de 100 indivíduos com SPG4 ou SPG5A em um biobanco compartilhado.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Darius Ebrahimi-Fakhari, MD, PhD.
- Número de telefone: 617-355-0097
- E-mail: hsp.research@childrens.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Nicole Battaglia, BS.
- Número de telefone: 617-919-7450
- E-mail: hsp.research@childrens.harvard.edu
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Ainda não está recrutando
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Contato:
- Stephan Züchner, MD, PhD.
- Número de telefone: 305-989-7835
-
Contato:
- Yeisha Arcia, BS.
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Ainda não está recrutando
- University of Iowa Carver College of Medicine
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Contato:
- Michael Shy, MD.
- Número de telefone: 319-356-7199
-
Contato:
- Nicole Kressin, MA.
- E-mail: nicole-kressin@uiown.edu
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
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Contato:
- Darius Ebrahimi-Fakhari, MD, PhD.
- Número de telefone: 617-355-0097
- E-mail: hsp.research@childrens.harvard.edu
-
Contato:
- Nicole Battaglia, BS.
- Número de telefone: 617-919-7450
- E-mail: hsp.research@childrens.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Ainda não está recrutando
- Massachusetts General Hospital
-
Contato:
- Craig Blackstone, MD, PhD.
- Número de telefone: 866-934-3881
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Ainda não está recrutando
- University of Michigan School of Medicine
-
Contato:
- John Fink, MD.
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ainda não está recrutando
- Columbia University - Irving Medical Center
-
Contato:
- Matthew Harms, MD.
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Ainda não está recrutando
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contato:
- Donald Gilbert, MD.
- Número de telefone: 513-636-2724
-
Contato:
- Christi Banks, CIP
- E-mail: christi.banks@cchmc.org
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
- Ainda não está recrutando
- Scottish Rite for Children
-
Contato:
- Michelle Christie, MD.
- Número de telefone: 214-559-7830
-
Contato:
- Linsley Smith, BS.
- E-mail: linsley.smith@tsrh.org
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77035
- Ainda não está recrutando
- Texas Children's Hospital
-
Contato:
- Daniel Calame, MD, PhD.
- Número de telefone: 832-492-4843
-
Contato:
- Taylor Leonard, BS.
- E-mail: taylor.leonard@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Ainda não está recrutando
- Seattle Children's Hospital
-
Contato:
- Dararat Mingbunjerdsuk, MD.
- Número de telefone: 206-987-2078
-
Contato:
- Jacquline Lee-Eng, BS.
- E-mail: jacqueline.lee-eng@seattlechildrens.org
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Ainda não está recrutando
- University of Washington School of Medicine
-
Contato:
- Marie Davis, MD, PhD
- Número de telefone: 206-598-4030
-
Contato:
- Sarah Simon, BS.
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino de todas as idades com diagnóstico clínico e molecular de paraplegia espástica hereditária tipo 4 (SPG4, SPAST) ou paraplegia espástica hereditária tipo 5A (SPG5A, CYP7B1).
Critérios de exclusão:
- Não ter tal diagnóstico e/ou não ser parente desse indivíduo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Estabelecer um banco de dados clínico compartilhado, um biobanco de amostras de bioespécimes e um repositório central para o armazenamento de todos os dados genéticos no SP-CERN.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Sincronize colaborações entre instituições e centros clínicos por meio de um protocolo central de pesquisa para padronizar medidas de resultados e maximizar a qualidade da pesquisa e dos dados para garantir a prontidão dos ensaios clínicos de acordo com os padrões regulatórios.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Testar elementos-chave em projetos piloto
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Crie programas abrangentes para avanços no diagnóstico, ofereça mais oportunidades para tratamentos inovadores e aumente o acesso a cuidados de saúde de alta qualidade para pacientes com HSP e PLS.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Inscrição de 100 indivíduos com paraplegia espástica hereditária tipo 4 (SPG4) ou paraplegia espástica hereditária tipo 5A (SPG5A) no banco de dados clínico compartilhado.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Biobanco de amostras de sangue de 100 indivíduos com SPG4 ou SPG5A em um biobanco compartilhado.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doença do neurônio motor
- Doenças Neuromusculares
- Paraplegia Espástica, Hereditária
- Paraplegia Espástica Tipo 4
Outros números de identificação do estudo
- P00047458
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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