소아 미세융모 봉입증(MVID)의 경구 용액용 Crofelemer 분말의 복용량 증가
2026년 6월 5일 업데이트: Napo Pharmaceuticals, Inc.
미세융모 봉입증(MVID)이 있는 소아 참가자의 경구 용액용 Crofelemer 분말을 여러 번 증량한 후 Crofelemer의 안전성, 내약성 및 효능 평가
비경구적 지원을 받는 MVID 환자에게 투여할 때 각 용량 수준 내에서 무작위 교차 설계를 사용하여 위약과 비교하여 크로펠레머의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가할 32주 연구(PS, 보충 IV 수액 요구 사항이 있거나 없는 TPN으로 정의됨).
맹검 연구 약물은 새로운 crofelemer 제제, 경구 용액용 Crofelemer 분말, 또는 경구 용액용 위약 분말 제제로 투여됩니다.
할당된 연구 약물은 세 가지 용량 수준 각각에서 농축된 액체 제제로 재구성되어 하루에 세 번(TID) 경구(또는 장내) 투여됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 매우 희귀한 MVID 참가자 모집단의 각 용량 수준 내에서 위약 교차 설계를 사용한 무작위 이중 맹검 위약 대조 용량 증량 연구입니다.
1차 목표인 안전성 및 내약성을 위해 각 용량 수준 내에서 그리고 3가지 용량 수준을 모두 합친 24주 동안의 크로펠레머와 위약 간의 비교를 설명적으로 요약합니다.
2차 목표의 경우, 8주 치료 전 기준 기간에서 변경이 이루어집니다: 1) 각 용량 수준 내에서 각 참가자 내에서 crofelemer와 위약 사이, 2) 각 참가자 내에서 24주까지 crofelemer와 위약 사이, 3) 각 용량 수준 내에서 crofelemer 및 위약 그룹(그룹당 여러 참가자가 등록된 경우), 4) crofelemer 및 위약 그룹(그룹당 여러 참가자가 등록된 경우) 간은 24주 동안 지속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자(7세 이상의 참가자에 대한 동의) 및/또는 법적 부모/보호자는 연구에 필요한 절차의 목적을 이해하고 기꺼이 참여할 것임을 나타내는 사전 동의서(ICF)에 서명합니다.
- 적절한 경우, 연령, 인지 능력, 읽기 능력 및 성숙도가 연구 프로토콜을 이해할 수 있는 소아 참가자는 참여에 대한 서면 동의를 제공해야 합니다.
- 사전 동의에 서명하거나 승인을 제공할 당시 3개월에서 17세 사이의 남성 또는 여성 참가자
- MVID의 진단(유전적 및/또는 조직학적)이 확인되었습니다.
- 재구성된 경구 용액용 크로펠레머 분말을 경구(PO)로 섭취하거나 이전에 배치한 G-튜브 또는 GJ-튜브(J-튜브를 통하지 않음)를 통해 섭취할 수 있습니다.
- 기준 전 8주 동안 참가자의 주간 수분 공급량 요구 사항의 최소 50%(≥ 50%)를 나타내는 PS 용량을 확보했습니다.
- 여성 참가자가 초경에 도달한 경우, 참가자(및 보호자)는 참가자가 치료 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 추가 30일 동안 금욕을 유지하거나 허용되는 두 가지 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 남성 참가자(및 간병인)는 참가자가 치료 기간 동안 금욕을 유지하거나 피임을 사용하고 연구 약물의 마지막 투여 후 추가로 90일 동안 계속할 것이라는 데 동의합니다.
제외 기준:
연구 시작 전 지난 4주 동안 참가자는 다음을 수행했습니다.
- PS 요구 사항이 크게 변경되었습니다(예: ± > 20%).
- 이뇨제에 대한 새로운 요구 사항이 있었습니다
- IV 항생제 투여가 필요한 감염이 있었습니다.
- 활동성 위장 감염이 있는 것으로 기록된 경우
- 새로운 설사약 출시
- ALT, AST 또는 총 빌리루빈이 참가자의 평소 실험실 수치보다 2배 이상 증가한 경우
- 이전에 장기 이식을 받은 적이 있다
- 현재 진단된 악성 종양
- 임신 중이거나 수유 중인 경우
- 모든 연구자가 이 연구에 참여할 수 없는 기준을 결정했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 수준 1/처리 기간 1 : 1mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 치료 기간 1 (1 개월 지속 시간) 동안 구강 용액에 대한 크로 피머 분말로 무작위 배정 될 수 있습니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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위약 비교기: 용량 수준 1/처리 기간 1 : 위약 3x/일
참가자는 치료 기간 1 (1 개월 지속 시간) 동안 위약 비교기에 무작위 배정 될 수 있습니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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실험적: 용량 수준 1/처리 기간 2 : 1mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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실험적: 용량 수준 2/처리 기간 1 : 3mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 구강 용액 또는 위약 비교기를위한 크로 필레머 파우더로 크로스 오버를하거나 경구 용액을 위해 Crofelemer 분말 또는 선량 수준 1 (1 개월 지속 시간) 동안 이전에 썼던 위약 비교기를 계속합니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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위약 비교기: 용량 수준 2/처리 기간 1 : 위약 3x/일
참가자는 구강 용액 또는 위약 비교기를위한 크로 필레머 파우더로 크로스 오버를하거나 경구 용액을 위해 Crofelemer 분말 또는 선량 수준 1 (1 개월 지속 시간) 동안 이전에 썼던 위약 비교기를 계속합니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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실험적: 용량 수준 2/처리 기간 2 : 3mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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위약 비교기: 용량 수준 2/처리 기간 2 : 위약 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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실험적: 용량 수준 3/처리 기간 1 : 10mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 구강 용액 또는 위약 비교기를위한 크로 필레머 파우더로 크로스 오버를하거나 경구 용액을 위해 Crofelemer 파우더 또는 이전에 복용량 수준 2 (1 개월 지속 시간)에 이전에 사용했던 위약 비교기를 계속할 것입니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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위약 비교기: 용량 수준 3/처리 기간 1 : 위약 3x/일
참가자는 구강 용액 또는 위약 비교기를위한 크로 필레머 분말로 크로스 오버하거나 구강 용액을 위해 Crofelemer 분말을 계속할 것입니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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실험적: 용량 수준 3/처리 기간 2 : 10mg/kg/복용량 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구용 Crofelemer 분말
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위약 비교기: 용량 수준 3/처리 기간 2 : 위약 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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위약 비교기: 용량 수준 1/처리 기간 2 : 위약 3x/일
참가자는 구강 용액 용 크로 플레머 파우더 또는 위약 비교기로 크로스 오버됩니다.
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경구 용액에 적합한 위약 분말
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성과 내약성
기간: 32주
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이상반응 및 심각한 이상반응 발생률
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32주
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신체검사의 변화
기간: 32주
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신체 검사 기준치로부터의 변화 및 소변량 감소, 눈 움푹 들어간 곳, 무기력 및 비정상적인 피부 팽창과 같은 탈수 징후.
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32주
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Changes in Laboratory Values
기간: 32 Weeks
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Incidence in changes from baseline of individual lab values within a chemistry, hematology and metabolic panel analysis.
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32 Weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Average PS Volume Requirements Normalized to Body Weight
기간: Average Weekly for 32 weeks
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Record daily weekly TPN and IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary, and divide the value per body weight for the corresponding study visit (mL/kg)
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Average Weekly for 32 weeks
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Average Loose/Watery Stool Volume
기간: Average every 2 weeks for 32 weeks
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Measure and record the volume of loose/watery stools using a toilet hat for stool collection during 24 hours before each study visit
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Average every 2 weeks for 32 weeks
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Average TPN (including lipids) Volume Requirements
기간: Average weekly for 32 weeks
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Record daily weekly TPN volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Average Supplemental IV Fluids Volume Requirements
기간: Average weekly for 32 weeks
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Record daily weekly supplemental IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Average Supplemental Electrolytes
기간: Average weekly for 32 weeks
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Record daily any supplements of Na+, K+, Cl- in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Average Acetate or Lactate Supplementation
기간: Average weekly for 32 weeks
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Record daily any supplements of acetate or lactate in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Stool Electrolytes
기간: Measurement at baseline, week 20 and week 24
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Stool electrolytes (Na+, K+, Cl-) concentration measured in mEq/L
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Measurement at baseline, week 20 and week 24
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lissette Jimenez, MD, MPH, Boston Children's Hospital
- 연구 의자: Pravin Chaturvedi, PhD, Napo Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Tradtrantip L, Namkung W, Verkman AS. Crofelemer, an antisecretory antidiarrheal proanthocyanidin oligomer extracted from Croton lechleri, targets two distinct intestinal chloride channels. Mol Pharmacol. 2010 Jan;77(1):69-78. doi: 10.1124/mol.109.061051. Epub 2009 Oct 6.
- Macarthur RD, Hawkins TN, Brown SJ, Lamarca A, Clay PG, Barrett AC, Bortey E, Paterson C, Golden PL, Forbes WP. Efficacy and safety of crofelemer for noninfectious diarrhea in HIV-seropositive individuals (ADVENT trial): a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-stage study. HIV Clin Trials. 2013 Nov-Dec;14(6):261-73. doi: 10.1310/hct1406-261.
- Gao JJ, Tan M, Pohlmann PR, Swain SM. HALT-D: A Phase II Evaluation of Crofelemer for the Prevention and Prophylaxis of Diarrhea in Patients With Breast Cancer on Pertuzumab-Based Regimens. Clin Breast Cancer. 2017 Feb;17(1):76-78. doi: 10.1016/j.clbc.2016.08.005. Epub 2016 Aug 27.
- Mangel AW, Chaturvedi P. Evaluation of crofelemer in the treatment of diarrhea-predominant irritable bowel syndrome patients. Digestion. 2008;78(4):180-6. doi: 10.1159/000185719. Epub 2008 Dec 18.
- Nee J, Salley K, Ludwig AG, Sommers T, Ballou S, Takazawa E, Duehren S, Singh P, Iturrino J, Katon J, Lee HN, Rangan V, Lembo AJ. Randomized Clinical Trial: Crofelemer Treatment in Women With Diarrhea-Predominant Irritable Bowel Syndrome. Clin Transl Gastroenterol. 2019 Dec;10(12):e00110. doi: 10.14309/ctg.0000000000000110.
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- Pohlmann PR, Graham D, Wu T, Ottaviano Y, Mohebtash M, Kurian S, McNamara D, Lynce F, Warren R, Dilawari A, Rao S, Mainor C, Swanson N, Tan M, Isaacs C, Swain SM. HALT-D: a randomized open-label phase II study of crofelemer for the prevention of chemotherapy-induced diarrhea in patients with HER2-positive breast cancer receiving trastuzumab, pertuzumab, and a taxane. Breast Cancer Res Treat. 2022 Dec;196(3):571-581. doi: 10.1007/s10549-022-06743-9. Epub 2022 Oct 25.
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- Wiegerinck CL, Janecke AR, Schneeberger K, Vogel GF, van Haaften-Visser DY, Escher JC, Adam R, Thoni CE, Pfaller K, Jordan AJ, Weis CA, Nijman IJ, Monroe GR, van Hasselt PM, Cutz E, Klumperman J, Clevers H, Nieuwenhuis EE, Houwen RH, van Haaften G, Hess MW, Huber LA, Stapelbroek JM, Muller T, Middendorp S. Loss of syntaxin 3 causes variant microvillus inclusion disease. Gastroenterology. 2014 Jul;147(1):65-68.e10. doi: 10.1053/j.gastro.2014.04.002. Epub 2014 Apr 12.
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- Guyatt GH, Haynes RB, Jaeschke RZ, Cook DJ, Green L, Naylor CD, Wilson MC, Richardson WS. Users' Guides to the Medical Literature: XXV. Evidence-based medicine: principles for applying the Users' Guides to patient care. Evidence-Based Medicine Working Group. JAMA. 2000 Sep 13;284(10):1290-6. doi: 10.1001/jama.284.10.1290.
- Cornu C, Kassai B, Fisch R, Chiron C, Alberti C, Guerrini R, Rosati A, Pons G, Tiddens H, Chabaud S, Caudri D, Ballot C, Kurbatova P, Castellan AC, Bajard A, Nony P; CRESim & Epi-CRESim Project Groups; Aarons L, Bajard A, Ballot C, Bertrand Y, Bretz F, Caudri D, Castellan C, Chabaud S, Cornu C, Dufour F, Dunger-Baldauf C, Dupont JM, Fisch R, Guerrini R, Jullien V, Kassai B, Nony P, Ogungbenro K, Perol D, Pons G, Tiddens H, Rosati A, Alberti C, Chiron C, Kurbatova P, Nabbout R. Experimental designs for small randomised clinical trials: an algorithm for choice. Orphanet J Rare Dis. 2013 Mar 25;8:48. doi: 10.1186/1750-1172-8-48.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NP303-104
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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