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Dosi crescenti di polvere di Crofelemer per soluzione orale nella malattia pediatrica con inclusione di microvilli (MVID)

5 giugno 2026 aggiornato da: Napo Pharmaceuticals, Inc.

Valutazione della sicurezza, della tollerabilità e dell'efficacia di Crofelemer dopo dosi ascendenti multiple di polvere di Crofelemer per soluzione orale in partecipanti pediatrici con malattia da inclusione di microvilli (MVID)

uno studio di 32 settimane che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di dosi multiple ascendenti di crofelemer, rispetto al placebo, utilizzando un disegno cross-over randomizzato all'interno di ciascun livello di dose, quando somministrato a partecipanti con MVID che ricevono supporto parenterale (PS, definita come NPT con o senza fabbisogno supplementare di liquidi IV). Il farmaco oggetto dello studio in cieco verrà somministrato come una nuova formulazione di crofelemer, polvere di Crofelemer per soluzione orale o una formulazione placebo in polvere corrispondente per soluzione orale. Il farmaco in studio assegnato verrà ricostituito e somministrato per via orale (o enterale) tre volte al giorno (TID) come formulazione liquida concentrata in ciascuno dei tre livelli di dose

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con dosaggio incrementale, con un disegno crossover con placebo all'interno di ciascun livello di dose in questa popolazione ultra rara di partecipanti alla MVID. Per l'obiettivo primario, sicurezza e tollerabilità, verranno riassunti in modo descrittivo i confronti tra crofelemer e placebo all'interno di ciascun livello di dose e nell'arco di 24 settimane con tutti e 3 i livelli di dose combinati. Per gli obiettivi secondari, verranno apportate modifiche rispetto al periodo basale di pre-trattamento di 8 settimane: 1) all'interno di ciascun partecipante tra crofelemer e placebo all'interno di ciascun livello di dose, 2) all'interno di ciascun partecipante tra crofelemer e placebo per 24 settimane, 3) tra il gruppi crofelemer e placebo (se sono arruolati più partecipanti per gruppo) all’interno di ciascun livello di dose e 4) tra i gruppi crofelemer e placebo (se sono arruolati più partecipanti per gruppo) per 24 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti
        • Al Jalila Children's Hospital
  • Italia
      • Rome, Italia
        • UOS Gastroenterolgia e Riabilitazione nutrizionale Piazza Sant' Onofrio 4
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti (consenso per i partecipanti di età superiore a 7 anni) e/o il loro genitore/tutore legale firmano un modulo di consenso informato (ICF) indicando che comprendono lo scopo delle procedure richieste per lo studio e sono disposti a partecipare
  2. Se appropriato, i partecipanti pediatrici, la cui età, capacità cognitive, capacità di lettura e maturità consentono la comprensione del protocollo di studio, dovrebbero fornire il consenso scritto alla partecipazione.
  3. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 3 mesi e 17 anni al momento della firma del consenso informato o della fornitura del consenso
  4. Avere una diagnosi confermata (genetica e/o istologica) di MVID
  5. Sono in grado di ingerire la polvere di Crofelemer ricostituita per soluzione orale sia per via orale (PO) che attraverso un tubo G o un tubo GJ precedentemente posizionato (non tramite un tubo J)
  6. Avere, durante le 8 settimane precedenti al basale, un volume di PS che rappresenti almeno il 50% (≥ 50%) del fabbisogno di volume di idratazione settimanale del partecipante
  7. Se le partecipanti di sesso femminile hanno raggiunto il menarca, il partecipante (e il caregiver) accetta che il partecipante rimarrà in astinenza o utilizzerà due metodi contraccettivi accettati durante il corso del periodo di trattamento e per altri 30 giorni successivi all'ultima dose del farmaco in studio.
  8. I partecipanti di sesso maschile (e il caregiver) concordano che il partecipante rimarrà in astinenza o utilizzerà contraccettivi durante il corso del periodo di trattamento e continuerà per altri 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

Nelle ultime 4 settimane prima dell'inizio dello studio, i partecipanti hanno:

  1. ha avuto modifiche significative ai requisiti PS (vale a dire, ± > 20%)
  2. aveva una nuova richiesta di diuretici
  3. avuto qualsiasi infezione che richiedesse la somministrazione di antibiotici per via endovenosa
  4. aveva un'infezione gastrointestinale attiva documentata
  5. iniziato qualsiasi nuovo farmaco antidiarroico
  6. ha avuto un aumento di ALT, AST o bilirubina totale ≥ 2 volte i normali valori di laboratorio del partecipante
  7. ha già ricevuto un trapianto d'organo
  8. qualsiasi tumore maligno attualmente diagnosticato
  9. è incinta o sta allattando
  10. qualsiasi sperimentatore ha determinato i criteri per l'impossibilità di partecipare a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello di dose 1/Periodo di trattamento 1: 1 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti possono essere randomizzati alla polvere di crofelemer per una soluzione orale durante il periodo di trattamento 1 (durata di 1 mese)
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello di dose 1/Periodo di trattamento 1: placebo 3x/giorno
I partecipanti possono essere randomizzati al comparatore placebo durante il periodo di trattamento 1 (durata di 1 mese)
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale
Sperimentale: Livello di dose 1/Periodo di trattamento 2: 1 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Sperimentale: Livello dose 2/Periodo di trattamento 1: 3 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore a placebo o continueranno su polvere di crofelemer per una soluzione orale o il comparatore placebo che erano precedentemente su durante il livello di dose 1 (durata di 1 mese)
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello dose 2/Periodo di trattamento 1: placebo 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore a placebo o continueranno su polvere di crofelemer per soluzione orale o il comparatore placebo che erano precedentemente durante il livello di dose 1 (durata di 1 mese)
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale
Sperimentale: Livello dose 2/Periodo di trattamento 2: 3 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello dose 2/Periodo di trattamento 2: placebo 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale
Sperimentale: Livello dose 3/Periodo di trattamento 1: 10 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore a placebo o continueranno su polvere di crofelemer per soluzione orale o il comparatore placebo che avevano precedentemente durante la dose di livello 2 (durata di 1 mese)
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello dose 3/Periodo di trattamento 1: placebo 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore a placebo o continueranno su polvere di crofelemer per soluzione orale il comparatore placebo che erano precedentemente durante il livello della dose 2 (durata di 1 mese)
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale
Sperimentale: Livello dose 3/Periodo di trattamento 2: 10 mg/kg/dose 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Crofelemer polvere per soluzione orale
Crofelemer polvere per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello dose 3/Periodo di trattamento 2: placebo 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale
Comparatore placebo: Livello di dose 1/Periodo di trattamento 2: placebo 3x/giorno
I partecipanti verranno crossover alla polvere di crofelemer per soluzione orale o comparatore placebo
Droga: Placebo in polvere per soluzione orale
Polvere placebo abbinata per soluzione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 32 settimane
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
32 settimane
Cambiamenti nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: 32 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nell'esame fisico e segni di disidratazione, come diminuzione della produzione di urina, occhi infossati, letargia e turgore cutaneo anomalo.
32 settimane
Changes in Laboratory Values
Lasso di tempo: 32 Weeks
Incidence in changes from baseline of individual lab values within a chemistry, hematology and metabolic panel analysis.
32 Weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Average PS Volume Requirements Normalized to Body Weight
Lasso di tempo: Average Weekly for 32 weeks
Record daily weekly TPN and IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary, and divide the value per body weight for the corresponding study visit (mL/kg)
Average Weekly for 32 weeks
Average Loose/Watery Stool Volume
Lasso di tempo: Average every 2 weeks for 32 weeks
Measure and record the volume of loose/watery stools using a toilet hat for stool collection during 24 hours before each study visit
Average every 2 weeks for 32 weeks
Average TPN (including lipids) Volume Requirements
Lasso di tempo: Average weekly for 32 weeks
Record daily weekly TPN volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
Average weekly for 32 weeks
Average Supplemental IV Fluids Volume Requirements
Lasso di tempo: Average weekly for 32 weeks
Record daily weekly supplemental IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
Average weekly for 32 weeks
Average Supplemental Electrolytes
Lasso di tempo: Average weekly for 32 weeks
Record daily any supplements of Na+, K+, Cl- in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
Average weekly for 32 weeks
Average Acetate or Lactate Supplementation
Lasso di tempo: Average weekly for 32 weeks
Record daily any supplements of acetate or lactate in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
Average weekly for 32 weeks
Stool Electrolytes
Lasso di tempo: Measurement at baseline, week 20 and week 24
Stool electrolytes (Na+, K+, Cl-) concentration measured in mEq/L
Measurement at baseline, week 20 and week 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Napo Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Lissette Jimenez, MD, MPH, Boston Children's Hospital
  • Cattedra di studio: Pravin Chaturvedi, PhD, Napo Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NP303-104

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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