Rosnące dawki proszku krofelemeru do sporządzania roztworu doustnego w chorobie inkluzyjnej mikrokosmków u dzieci (MVID)
5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Napo Pharmaceuticals, Inc.
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności krofelemeru po wielokrotnych rosnących dawkach krofelemeru w proszku do sporządzania roztworu doustnego u dzieci i młodzieży z chorobą wtrętową mikrokosmków (MVID)
32-tygodniowe badanie, które oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność wielokrotnych rosnących dawek krofelemeru w porównaniu z placebo, przy zastosowaniu randomizowanego projektu krzyżowego w obrębie każdego poziomu dawki, podawanego uczestnikom z MVID otrzymującym wsparcie pozajelitowe (PS, zdefiniowany jako TPN z lub bez dodatkowego zapotrzebowania na płyn dożylny).
Zaślepiony badany lek będzie podawany w postaci nowego preparatu krofelemeru, proszku krofelemeru do sporządzania roztworu doustnego lub pasującego preparatu placebo w postaci proszku do sporządzania roztworu doustnego.
Przypisany badany lek będzie rekonstytuowany i podawany doustnie (lub dojelitowo) trzy razy dziennie (TID) w postaci skoncentrowanego płynnego preparatu w każdym z trzech poziomów dawek
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie ze zwiększaniem dawki, w którym zastosowano schemat krzyżowy placebo w ramach każdego poziomu dawki w tej niezwykle rzadkiej populacji uczestników MVID.
W odniesieniu do głównego celu, bezpieczeństwa i tolerancji, opisowo podsumowane zostaną porównania pomiędzy krofelemerem i placebo w ramach każdego poziomu dawki i w okresie 24 tygodni dla wszystkich 3 poziomów dawek łącznie.
W przypadku celów drugorzędnych zmiany w stosunku do 8-tygodniowego okresu bazowego poprzedzającego leczenie zostaną wprowadzone: 1) u każdego uczestnika pomiędzy krofelemerem i placebo w ramach każdego poziomu dawki, 2) u każdego uczestnika pomiędzy krofelemerem a placebo przez 24 tygodnie, 3) pomiędzy grupy krofelemeru i placebo (jeśli zapisanych jest wielu uczestników na grupę) w ramach każdego poziomu dawki oraz 4) pomiędzy grupami krofelemeru i placebo (jeśli zapisanych jest wielu uczestników na grupę) do 24 tygodnie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- UOS Gastroenterolgia e Riabilitazione nutrizionale Piazza Sant' Onofrio 4
-
-
-
-
-
Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie
- Al Jalila Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy (zgoda w przypadku uczestników w wieku powyżej 7 lat) i/lub ich rodzic/opiekun prawny podpisują formularz świadomej zgody (ICF), wskazując, że rozumieją cel procedur wymaganych w badaniu i wyrażają chęć wzięcia udziału
- W stosownych przypadkach uczestnicy pediatryczni, których wiek, zdolności poznawcze, umiejętność czytania i dojrzałość pozwalają na zrozumienie protokołu badania, powinni przedstawić pisemną zgodę na udział.
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 3 miesięcy do 17 lat w momencie podpisania świadomej zgody lub wyrażenia zgody
- Mają potwierdzoną diagnozę (genetyczną i/lub histologiczną) MVID
- Są w stanie połknąć odtworzony proszek Crofelemer do sporządzania roztworu doustnego doustnie (PO) lub przez wcześniej umieszczoną rurkę G-Tube lub GJ-Tube (nie przez J-Tube)
- Mieć w ciągu 8 tygodni przed wartością wyjściową objętość PS stanowiącą co najmniej 50% (≥ 50%) tygodniowego zapotrzebowania uczestnika na objętość nawodnienia
- Jeżeli uczestniczki osiągnęły pierwszą pierwszą miesiączkę, uczestniczka (i opiekun) zgadza się, że uczestniczka pozostanie abstynentką lub będzie stosować dwie akceptowane metody kontroli urodzeń w trakcie okresu leczenia i przez dodatkowe 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Uczestnicy płci męskiej (i opiekun) wyrażają zgodę, aby uczestnik zachował abstynencję lub stosował antykoncepcję w trakcie okresu leczenia i kontynuował ją przez dodatkowe 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wykluczenia:
W ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania uczestnicy:
- miał znaczące zmiany w wymaganiach PS (tj. ± > 20%)
- miał nowe zapotrzebowanie na leki moczopędne
- u pacjenta wystąpiła infekcja wymagająca dożylnego podania antybiotyku
- miał udokumentowaną czynną infekcję przewodu pokarmowego
- zainicjował nowy lek przeciwbiegunkowy
- miał wzrost ALT, AST lub bilirubiny całkowitej ≥2 razy w stosunku do zwykłych wartości laboratoryjnych uczestnika
- otrzymało wcześniej przeszczep narządu
- jakikolwiek obecnie zdiagnozowany nowotwór złośliwy
- jest w ciąży lub karmi piersią
- dowolny badacz określił kryteria niemożności wzięcia udziału w tym badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 1/Okres leczenia 1: 1 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy mogą być losowo losowo do proszku do krople doustnego w roztworze doustnym w okresie leczenia 1 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 1/Okres leczenia 1: placebo 3x/dzień
Uczestnicy mogą być losowo losowo do komparatora placebo w okresie leczenia 1 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 1/Okres leczenia 2: 1 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 2/Okres leczenia 1: 3 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo lub będą kontynuować proszek Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo, na którym wcześniej były na poziomie dawki 1 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 2/Okres leczenia 1: placebo 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo lub będą kontynuować proszek Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo, na którym wcześniej były na poziomie dawki 1 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 2/Okres leczenia 2: 3 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 2/Okres leczenia 2: placebo 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 3/Okres leczenia 1: 10 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo lub będą kontynuować proszek Crofelemer do doustnego roztworu lub komparatora placebo, na którym wcześniej były na poziomie dawki 2 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 3/Okres leczenia 1: placebo 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo lub będą kontynuować Crofelemer Powder dla doustnego roztwórcy komparatora placebo, na którym wcześniej były na poziomie dawki 2 (czas trwania 1 miesiąca)
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 3/Okres leczenia 2: 10 mg/kg/dawka 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Krofelemer w proszku do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 3/Okres leczenia 2: placebo 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
|
Komparator placebo: Poziom dawki 1/Okres leczenia 2: placebo 3x/dzień
Uczestnicy przejdą do proszku Crofelemera do doustnego roztworu lub komparatora placebo
|
Pasujący proszek placebo do sporządzania roztworu doustnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 32 tygodnie
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
|
32 tygodnie
|
|
Zmiany w badaniu fizykalnym
Ramy czasowe: 32 tygodnie
|
Zmiany w badaniu przedmiotowym w stosunku do wartości wyjściowych i oznaki odwodnienia, takie jak zmniejszona ilość wydalanego moczu, zapadnięte oczy, letarg i nieprawidłowe napięcie skóry.
|
32 tygodnie
|
|
Changes in Laboratory Values
Ramy czasowe: 32 Weeks
|
Incidence in changes from baseline of individual lab values within a chemistry, hematology and metabolic panel analysis.
|
32 Weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Average PS Volume Requirements Normalized to Body Weight
Ramy czasowe: Average Weekly for 32 weeks
|
Record daily weekly TPN and IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary, and divide the value per body weight for the corresponding study visit (mL/kg)
|
Average Weekly for 32 weeks
|
|
Average Loose/Watery Stool Volume
Ramy czasowe: Average every 2 weeks for 32 weeks
|
Measure and record the volume of loose/watery stools using a toilet hat for stool collection during 24 hours before each study visit
|
Average every 2 weeks for 32 weeks
|
|
Average TPN (including lipids) Volume Requirements
Ramy czasowe: Average weekly for 32 weeks
|
Record daily weekly TPN volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
|
Average weekly for 32 weeks
|
|
Average Supplemental IV Fluids Volume Requirements
Ramy czasowe: Average weekly for 32 weeks
|
Record daily weekly supplemental IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
|
Average weekly for 32 weeks
|
|
Average Supplemental Electrolytes
Ramy czasowe: Average weekly for 32 weeks
|
Record daily any supplements of Na+, K+, Cl- in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
|
Average weekly for 32 weeks
|
|
Average Acetate or Lactate Supplementation
Ramy czasowe: Average weekly for 32 weeks
|
Record daily any supplements of acetate or lactate in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
|
Average weekly for 32 weeks
|
|
Stool Electrolytes
Ramy czasowe: Measurement at baseline, week 20 and week 24
|
Stool electrolytes (Na+, K+, Cl-) concentration measured in mEq/L
|
Measurement at baseline, week 20 and week 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Lissette Jimenez, MD, MPH, Boston Children's Hospital
- Krzesło do nauki: Pravin Chaturvedi, PhD, Napo Pharmaceuticals, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Tradtrantip L, Namkung W, Verkman AS. Crofelemer, an antisecretory antidiarrheal proanthocyanidin oligomer extracted from Croton lechleri, targets two distinct intestinal chloride channels. Mol Pharmacol. 2010 Jan;77(1):69-78. doi: 10.1124/mol.109.061051. Epub 2009 Oct 6.
- Macarthur RD, Hawkins TN, Brown SJ, Lamarca A, Clay PG, Barrett AC, Bortey E, Paterson C, Golden PL, Forbes WP. Efficacy and safety of crofelemer for noninfectious diarrhea in HIV-seropositive individuals (ADVENT trial): a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-stage study. HIV Clin Trials. 2013 Nov-Dec;14(6):261-73. doi: 10.1310/hct1406-261.
- Gao JJ, Tan M, Pohlmann PR, Swain SM. HALT-D: A Phase II Evaluation of Crofelemer for the Prevention and Prophylaxis of Diarrhea in Patients With Breast Cancer on Pertuzumab-Based Regimens. Clin Breast Cancer. 2017 Feb;17(1):76-78. doi: 10.1016/j.clbc.2016.08.005. Epub 2016 Aug 27.
- Mangel AW, Chaturvedi P. Evaluation of crofelemer in the treatment of diarrhea-predominant irritable bowel syndrome patients. Digestion. 2008;78(4):180-6. doi: 10.1159/000185719. Epub 2008 Dec 18.
- Nee J, Salley K, Ludwig AG, Sommers T, Ballou S, Takazawa E, Duehren S, Singh P, Iturrino J, Katon J, Lee HN, Rangan V, Lembo AJ. Randomized Clinical Trial: Crofelemer Treatment in Women With Diarrhea-Predominant Irritable Bowel Syndrome. Clin Transl Gastroenterol. 2019 Dec;10(12):e00110. doi: 10.14309/ctg.0000000000000110.
- Babcock SJ, Flores-Marin D, Thiagarajah JR. The genetics of monogenic intestinal epithelial disorders. Hum Genet. 2023 May;142(5):613-654. doi: 10.1007/s00439-022-02501-5. Epub 2022 Nov 23.
- Canani RB, Castaldo G, Bacchetta R, Martin MG, Goulet O. Congenital diarrhoeal disorders: advances in this evolving web of inherited enteropathies. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2015 May;12(5):293-302. doi: 10.1038/nrgastro.2015.44. Epub 2015 Mar 17.
- Berni Canani R, Terrin G, Cardillo G, Tomaiuolo R, Castaldo G. Congenital diarrheal disorders: improved understanding of gene defects is leading to advances in intestinal physiology and clinical management. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Apr;50(4):360-6. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181d135ef.
- Bowman DM, Kaji I, Goldenring JR. Altered MYO5B Function Underlies Microvillus Inclusion Disease: Opportunities for Intervention at a Cellular Level. Cell Mol Gastroenterol Hepatol. 2022;14(3):553-565. doi: 10.1016/j.jcmgh.2022.04.015. Epub 2022 Jun 1.
- Greene C, Barlesi B, Tarroza-David S, Friedlander T. Improved Control of Tyrosine Kinase Inhibitor-Induced Diarrhea with a Novel Chloride Channel Modulator: A Case Report. Oncol Ther. 2021 Jun;9(1):247-253. doi: 10.1007/s40487-021-00147-3. Epub 2021 Apr 7.
- Groisman GM, Amar M, Livne E. CD10: a valuable tool for the light microscopic diagnosis of microvillous inclusion disease (familial microvillous atrophy). Am J Surg Pathol. 2002 Jul;26(7):902-7. doi: 10.1097/00000478-200207000-00008.
- Hasosah M, Lemberg DA, Skarsgard E, Schreiber R. Congenital short bowel syndrome: a case report and review of the literature. Can J Gastroenterol. 2008 Jan;22(1):71-4. doi: 10.1155/2008/590143.
- Knowles BC, Roland JT, Krishnan M, Tyska MJ, Lapierre LA, Dickman PS, Goldenring JR, Shub MD. Myosin Vb uncoupling from RAB8A and RAB11A elicits microvillus inclusion disease. J Clin Invest. 2014 Jul;124(7):2947-62. doi: 10.1172/JCI71651. Epub 2014 Jun 2.
- Chowdhury AI, Phillips JF. Predicting contraceptive use in Bangladesh: a logistic regression analysis. J Biosoc Sci. 1989 Apr;21(2):161-8. doi: 10.1017/s0021932000017855.
- Leng C, Rings EHHM, de Wildt SN, van IJzendoorn SCD. Pharmacological and Parenteral Nutrition-Based Interventions in Microvillus Inclusion Disease. J Clin Med. 2020 Dec 23;10(1):22. doi: 10.3390/jcm10010022.
- Muller T, Hess MW, Schiefermeier N, Pfaller K, Ebner HL, Heinz-Erian P, Ponstingl H, Partsch J, Rollinghoff B, Kohler H, Berger T, Lenhartz H, Schlenck B, Houwen RJ, Taylor CJ, Zoller H, Lechner S, Goulet O, Utermann G, Ruemmele FM, Huber LA, Janecke AR. MYO5B mutations cause microvillus inclusion disease and disrupt epithelial cell polarity. Nat Genet. 2008 Oct;40(10):1163-5. doi: 10.1038/ng.225. Epub 2008 Aug 24.
- Overeem AW, Posovszky C, Rings EH, Giepmans BN, van IJzendoorn SC. The role of enterocyte defects in the pathogenesis of congenital diarrheal disorders. Dis Model Mech. 2016 Jan;9(1):1-12. doi: 10.1242/dmm.022269.
- Patel TS, Crutchley RD, Tucker AM, Cottreau J, Garey KW. Crofelemer for the treatment of chronic diarrhea in patients living with HIV/AIDS. HIV AIDS (Auckl). 2013 Jul 15;5:153-62. doi: 10.2147/HIV.S30948. Print 2013.
- Phillips AD, Szafranski M, Man LY, Wall WJ. Periodic acid-Schiff staining abnormality in microvillous atrophy: photometric and ultrastructural studies. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2000 Jan;30(1):34-42. doi: 10.1097/00005176-200001000-00015.
- Pohlmann PR, Graham D, Wu T, Ottaviano Y, Mohebtash M, Kurian S, McNamara D, Lynce F, Warren R, Dilawari A, Rao S, Mainor C, Swanson N, Tan M, Isaacs C, Swain SM. HALT-D: a randomized open-label phase II study of crofelemer for the prevention of chemotherapy-induced diarrhea in patients with HER2-positive breast cancer receiving trastuzumab, pertuzumab, and a taxane. Breast Cancer Res Treat. 2022 Dec;196(3):571-581. doi: 10.1007/s10549-022-06743-9. Epub 2022 Oct 25.
- Ruemmele FM, Schmitz J, Goulet O. Microvillous inclusion disease (microvillous atrophy). Orphanet J Rare Dis. 2006 Jun 26;1:22. doi: 10.1186/1750-1172-1-22.
- Terrin G, Tomaiuolo R, Passariello A, Elce A, Amato F, Di Costanzo M, Castaldo G, Canani RB. Congenital diarrheal disorders: an updated diagnostic approach. Int J Mol Sci. 2012;13(4):4168-4185. doi: 10.3390/ijms13044168. Epub 2012 Mar 29.
- Thiagarajah JR, Verkman AS. Chloride channel-targeted therapy for secretory diarrheas. Curr Opin Pharmacol. 2013 Dec;13(6):888-94. doi: 10.1016/j.coph.2013.08.005. Epub 2013 Aug 27.
- van der Velde KJ, Dhekne HS, Swertz MA, Sirigu S, Ropars V, Vinke PC, Rengaw T, van den Akker PC, Rings EH, Houdusse A, van Ijzendoorn SC. An overview and online registry of microvillus inclusion disease patients and their MYO5B mutations. Hum Mutat. 2013 Dec;34(12):1597-605. doi: 10.1002/humu.22440. Epub 2013 Oct 16.
- Weale AR, Edwards AG, Bailey M, Lear PA. Intestinal adaptation after massive intestinal resection. Postgrad Med J. 2005 Mar;81(953):178-84. doi: 10.1136/pgmj.2004.023846.
- Wiegerinck CL, Janecke AR, Schneeberger K, Vogel GF, van Haaften-Visser DY, Escher JC, Adam R, Thoni CE, Pfaller K, Jordan AJ, Weis CA, Nijman IJ, Monroe GR, van Hasselt PM, Cutz E, Klumperman J, Clevers H, Nieuwenhuis EE, Houwen RH, van Haaften G, Hess MW, Huber LA, Stapelbroek JM, Muller T, Middendorp S. Loss of syntaxin 3 causes variant microvillus inclusion disease. Gastroenterology. 2014 Jul;147(1):65-68.e10. doi: 10.1053/j.gastro.2014.04.002. Epub 2014 Apr 12.
- Senn S. The analysis of continuous data from n-of-1 trials using paired cycles: a simple tutorial. Trials. 2024 Feb 16;25(1):128. doi: 10.1186/s13063-024-07964-7.
- Mirza RD, Punja S, Vohra S, Guyatt G. The history and development of N-of-1 trials. J R Soc Med. 2017 Aug;110(8):330-340. doi: 10.1177/0141076817721131. No abstract available.
- Guyatt GH, Haynes RB, Jaeschke RZ, Cook DJ, Green L, Naylor CD, Wilson MC, Richardson WS. Users' Guides to the Medical Literature: XXV. Evidence-based medicine: principles for applying the Users' Guides to patient care. Evidence-Based Medicine Working Group. JAMA. 2000 Sep 13;284(10):1290-6. doi: 10.1001/jama.284.10.1290.
- Cornu C, Kassai B, Fisch R, Chiron C, Alberti C, Guerrini R, Rosati A, Pons G, Tiddens H, Chabaud S, Caudri D, Ballot C, Kurbatova P, Castellan AC, Bajard A, Nony P; CRESim & Epi-CRESim Project Groups; Aarons L, Bajard A, Ballot C, Bertrand Y, Bretz F, Caudri D, Castellan C, Chabaud S, Cornu C, Dufour F, Dunger-Baldauf C, Dupont JM, Fisch R, Guerrini R, Jullien V, Kassai B, Nony P, Ogungbenro K, Perol D, Pons G, Tiddens H, Rosati A, Alberti C, Chiron C, Kurbatova P, Nabbout R. Experimental designs for small randomised clinical trials: an algorithm for choice. Orphanet J Rare Dis. 2013 Mar 25;8:48. doi: 10.1186/1750-1172-8-48.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 grudnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NP303-104
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .