Crofelemer 粉末口服溶液治疗小儿微绒毛包涵体病 (MVID) 的剂量递增
2026年6月5日 更新者：Napo Pharmaceuticals, Inc.
在患有微绒毛包涵体病 (MVID) 的儿科受试者中多次递增剂量口服 Crofelemer 粉末后的安全性、耐受性和有效性评估
一项为期 32 周的研究，将评估多个递增剂量的 Crofelemer 与安慰剂相比的安全性、耐受性和初步疗效，在每个剂量水平内使用随机交叉设计，当给予接受肠外支持的 MVID 参与者时（PS，定义为有或没有补充静脉输液要求的 TPN）。
盲法研究药物将以新型 Crofelemer 制剂、Crofelemer 口服溶液粉末或匹配的口服溶液安慰剂粉末制剂的形式给药。
指定的研究药物将在三个剂量水平中以浓缩液体制剂的形式重新配制并每日口服（或肠内）三次（TID）
研究概览
详细说明
这是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的研究，在这个极其罕见的 MVID 参与者群体中的每个剂量水平内采用安慰剂交叉设计。
为了主要目标、安全性和耐受性，将描述性总结每个剂量水平内的 Crofelemer 和安慰剂以及所有 3 个剂量水平组合超过 24 周的比较。
对于次要目标，将在 8 周治疗前基线期基础上进行以下更改：1) 每个剂量水平内 Crofelemer 和安慰剂之间的每位参与者，2) 24 周内 Crofelemer 和安慰剂之间的每个参与者，3)每个剂量水平内的 Crofelemer 和安慰剂组（如果每组招募了多名参与者），以及 4) Crofelemer 和安慰剂组之间（如果每组招募了多名参与者）通过24 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者（7岁以上参与者同意）和/或其合法父母/监护人签署知情同意书（ICF），表明他们了解研究所需程序的目的并愿意参与
- 在适当的情况下，年龄、认知技能、阅读能力和成熟度允许理解研究方案的儿科参与者应提供书面同意参与。
- 签署知情同意书或表示同意时年龄在 3 个月至 17 岁之间的男性或女性参与者
- 确诊为 MVID（遗传和/或组织学）
- 能够口服 (PO) 或通过先前放置的 G 管或 GJ 管（不通过 J 管）摄入口服溶液用重组 Crofelemer 粉末
- 在基线前 8 周内，PS 量至少占参与者每周水合量需求的 50%（≥ 50%）
- 如果女性参与者已初潮，则参与者（和护理人员）同意参与者将在治疗期间以及最后一次服用研究药物后的另外 30 天内保持禁欲或使用两种公认的节育方法。
- 男性参与者（和护理人员）同意参与者将在治疗期间保持禁欲或采取避孕措施，并在最后一次服用研究药物后继续继续服用 90 天。
排除标准：
在研究开始前的最后 4 周内，参与者：
- PS 要求发生重大变化（即 ± > 20%）
- 对利尿剂有新的要求
- 有任何需要静脉注射抗生素的感染
- 有记录的活动性胃肠道感染
- 启动任何新的止泻药
- ALT、AST 或总胆红素升高，≥参与者通常实验室值的 2 倍
- 之前接受过器官移植
- 任何目前诊断出的恶性肿瘤
- 怀孕或哺乳
- 任何研究者确定了无法参加本研究的标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量水平1/治疗期1：1mg/kg/剂量3x/天
在治疗期间，参与者可以随机分配到Crofelemer粉末中的口服溶液1（1个月持续时间）
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口服溶液用 Crofelemer 粉末
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安慰剂比较：剂量1/治疗期1：安慰剂3x/天
参与者可以在治疗期间1（1个月持续时间）随机分配到安慰剂比较器
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口服溶液的匹配安慰剂粉末
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实验性的：剂量1/治疗期2：1mg/kg/剂量3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
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口服溶液用 Crofelemer 粉末
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实验性的：剂量2/治疗期1：3mg/kg/剂量3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗菲勒粉粉进行跨越，或者继续在crofelemer粉末上进行口服溶液或以前在剂量1级（1个月持续时间）上的安慰剂比较器
|
口服溶液用 Crofelemer 粉末
|
|
安慰剂比较：剂量2级/治疗期1：安慰剂3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗菲勒粉粉进行跨越，或者继续在crofelemer粉末上进行口服溶液或以前在剂量1级（1个月持续时间）上的安慰剂比较器
|
口服溶液的匹配安慰剂粉末
|
|
实验性的：剂量2/治疗期2：3mg/kg/剂量3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
|
口服溶液用 Crofelemer 粉末
|
|
安慰剂比较：剂量2级/治疗期2：安慰剂3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
|
口服溶液的匹配安慰剂粉末
|
|
实验性的：剂量3/治疗周期1：10mg/kg/剂量3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗菲勒粉粉进行跨越，或者继续在crofelemer粉末上进行口服溶液或以前在剂量2级（1个月持续时间）上的安慰剂比较器
|
口服溶液用 Crofelemer 粉末
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|
安慰剂比较：剂量3级/治疗期1：安慰剂3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗菲勒粉粉进行跨越，或者继续在crofelemer粉末上进行口服溶液的安慰剂比较器，以前是在剂量2级（1个月持续时间）上的安慰剂比较器
|
口服溶液的匹配安慰剂粉末
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|
实验性的：剂量3/治疗期2：10mg/kg/剂量3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
|
口服溶液用 Crofelemer 粉末
|
|
安慰剂比较：剂量3/治疗期2：安慰剂3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
|
口服溶液的匹配安慰剂粉末
|
|
安慰剂比较：剂量1/治疗期2：安慰剂3x/天
参与者将以口服溶液或安慰剂比较器的克罗弗勒姆粉进行跨越
|
口服溶液的匹配安慰剂粉末
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性
大体时间：32周
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不良事件和严重不良事件的发生率
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32周
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体检变化
大体时间：32周
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体检相对基线的变化以及脱水迹象，例如尿量减少、眼睛凹陷、嗜睡和皮肤弹性异常。
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32周
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Changes in Laboratory Values
大体时间：32 Weeks
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Incidence in changes from baseline of individual lab values within a chemistry, hematology and metabolic panel analysis.
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32 Weeks
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Average PS Volume Requirements Normalized to Body Weight
大体时间：Average Weekly for 32 weeks
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Record daily weekly TPN and IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary, and divide the value per body weight for the corresponding study visit (mL/kg)
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Average Weekly for 32 weeks
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Average Loose/Watery Stool Volume
大体时间：Average every 2 weeks for 32 weeks
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Measure and record the volume of loose/watery stools using a toilet hat for stool collection during 24 hours before each study visit
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Average every 2 weeks for 32 weeks
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Average TPN (including lipids) Volume Requirements
大体时间：Average weekly for 32 weeks
|
Record daily weekly TPN volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
|
Average weekly for 32 weeks
|
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Average Supplemental IV Fluids Volume Requirements
大体时间：Average weekly for 32 weeks
|
Record daily weekly supplemental IV fluid volume requirements in the Daily TPN and IV Fluid Diary
|
Average weekly for 32 weeks
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Average Supplemental Electrolytes
大体时间：Average weekly for 32 weeks
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Record daily any supplements of Na+, K+, Cl- in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Average Acetate or Lactate Supplementation
大体时间：Average weekly for 32 weeks
|
Record daily any supplements of acetate or lactate in PS and, separately in TPN and in IV fluids, in the Daily PS Diary
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Average weekly for 32 weeks
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Stool Electrolytes
大体时间：Measurement at baseline, week 20 and week 24
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Stool electrolytes (Na+, K+, Cl-) concentration measured in mEq/L
|
Measurement at baseline, week 20 and week 24
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lissette Jimenez, MD, MPH、Boston Children's Hospital
- 学习椅：Pravin Chaturvedi, PhD、Napo Pharmaceuticals, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Macarthur RD, Hawkins TN, Brown SJ, Lamarca A, Clay PG, Barrett AC, Bortey E, Paterson C, Golden PL, Forbes WP. Efficacy and safety of crofelemer for noninfectious diarrhea in HIV-seropositive individuals (ADVENT trial): a randomized, double-blind, placebo-controlled, two-stage study. HIV Clin Trials. 2013 Nov-Dec;14(6):261-73. doi: 10.1310/hct1406-261.
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- Cornu C, Kassai B, Fisch R, Chiron C, Alberti C, Guerrini R, Rosati A, Pons G, Tiddens H, Chabaud S, Caudri D, Ballot C, Kurbatova P, Castellan AC, Bajard A, Nony P; CRESim & Epi-CRESim Project Groups; Aarons L, Bajard A, Ballot C, Bertrand Y, Bretz F, Caudri D, Castellan C, Chabaud S, Cornu C, Dufour F, Dunger-Baldauf C, Dupont JM, Fisch R, Guerrini R, Jullien V, Kassai B, Nony P, Ogungbenro K, Perol D, Pons G, Tiddens H, Rosati A, Alberti C, Chiron C, Kurbatova P, Nabbout R. Experimental designs for small randomised clinical trials: an algorithm for choice. Orphanet J Rare Dis. 2013 Mar 25;8:48. doi: 10.1186/1750-1172-8-48.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年5月1日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年12月3日
首次发布 (实际的)
2024年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月5日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NP303-104
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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