Aufsteigende Dosen von Crofelemer-Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen bei pädiatrischer Mikrovillus-Einschlusskrankheit (MVID)

Einschlusskriterien:

1. Die Teilnehmer (Einwilligung für Teilnehmer, die älter als 7 Jahre sind) und/oder ihre Erziehungsberechtigten unterzeichnen eine Einverständniserklärung (Informed Consent Form, ICF), in der sie angeben, dass sie den Zweck der für die Studie erforderlichen Verfahren verstehen und zur Teilnahme bereit sind
2. Gegebenenfalls sollten pädiatrische Teilnehmer, deren Alter, kognitive Fähigkeiten, Lesefähigkeiten und Reife das Verständnis des Studienprotokolls ermöglichen, eine schriftliche Einwilligung zur Teilnahme erteilen.
3. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter zwischen 3 Monaten und 17 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung oder der Einwilligung
4. Eine bestätigte Diagnose (genetisch und/oder histologisch) von MVID haben
5. Sie können rekonstituiertes Crofelemer-Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen entweder oral (PO) oder über eine zuvor platzierte G-Sonde oder GJ-Sonde (nicht über J-Sonde) einnehmen.
6. Halten Sie in den 8 Wochen vor Studienbeginn ein PS-Volumen bereit, das mindestens 50 % (≥ 50 %) des wöchentlichen Flüssigkeitsbedarfs des Teilnehmers entspricht
7. Wenn weibliche Teilnehmer die Menarche erreicht haben, stimmen der Teilnehmer (und der Betreuer) zu, dass der Teilnehmer während des Behandlungszeitraums und für weitere 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments abstinent bleibt oder zwei anerkannte Methoden der Empfängnisverhütung anwendet.
8. Männliche Teilnehmer (und Betreuer) erklären sich damit einverstanden, dass der Teilnehmer während des Behandlungszeitraums abstinent bleibt oder Verhütungsmittel anwendet und nach der letzten Dosis des Studienmedikaments weitere 90 Tage fortfährt.

Ausschlusskriterien:

Innerhalb der letzten 4 Wochen vor Studienbeginn haben die Teilnehmer:

1. hatte erhebliche Änderungen an den PS-Anforderungen (d. h. ± > 20 %).
2. hatte einen neuen Bedarf an Diuretika
3. Hatte eine Infektion, die eine intravenöse Antibiotikagabe erforderte
4. hatte eine dokumentierte aktive Magen-Darm-Infektion
5. Ich habe ein neues Medikament gegen Durchfall initiiert
6. einen Anstieg von ALT, AST oder Gesamtbilirubin aufwiesen, der ≥ dem Zweifachen der üblichen Laborwerte des Teilnehmers entspricht
7. zuvor eine Organtransplantation erhalten haben
8. jede aktuell diagnostizierte bösartige Erkrankung
9. schwanger ist oder stillt
10. Jeder Prüfer bestimmte Kriterien für die Unfähigkeit, an dieser Studie teilzunehmen