Oplopende doses Crofelemer-poeder voor orale oplossing bij pediatrische microvillus-inclusieziekte (MVID)

Inclusiecriteria:

1. Deelnemers (toestemming voor deelnemers ouder dan 7 jaar) en/of hun wettelijke ouder/voogd ondertekenen een Informed Consent Form (ICF) waarmee zij aangeven dat zij het doel van de voor het onderzoek vereiste procedures begrijpen en bereid zijn deel te nemen
2. Indien nodig moeten pediatrische deelnemers, wier leeftijd, cognitieve vaardigheden, leesvaardigheid en rijpheid het mogelijk maken het onderzoeksprotocol te begrijpen, schriftelijke toestemming geven voor deelname.
3. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers in de leeftijd van 3 maanden tot 17 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming of het verlenen van toestemming
4. Een bevestigde diagnose (genetisch en/of histologisch) van MVID hebben
5. Kunnen gereconstitueerd Crofelemer-poeder voor orale oplossing oraal (PO) of via een eerder geplaatste G-buis of GJ-buis innemen (niet via J-buis)
6. Gedurende de 8 weken voorafgaand aan de basislijn een PS-volume hebben dat ten minste 50% (≥ 50%) van de wekelijkse hydratatievolumebehoefte van de deelnemer vertegenwoordigt
7. Als vrouwelijke deelnemers de menarche hebben bereikt, gaat de deelnemer (en verzorger) ermee akkoord dat de deelnemer onthouding zal blijven of twee geaccepteerde anticonceptiemethoden zal gebruiken tijdens de behandelingsperiode en gedurende nog eens 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
8. Mannelijke deelnemers (en verzorger) gaan ermee akkoord dat de deelnemer tijdens de behandelingsperiode onthouding zal blijven of anticonceptie zal gebruiken en dat nog eens 90 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel zal blijven doen.

Uitsluitingscriteria:

In de laatste vier weken vóór aanvang van de studie hebben deelnemers:

1. had significante wijzigingen in de PS-vereisten (d.w.z. ± > 20%)
2. had een nieuwe behoefte aan diuretica
3. een infectie had waarvoor intraveneuze toediening van antibiotica nodig was
4. had een gedocumenteerde actieve gastro-intestinale infectie
5. gestart met een nieuw middel tegen diarree
6. een verhoging van ALT, AST of totaal bilirubine had die ≥2 maal de gebruikelijke laboratoriumwaarden van de deelnemer was
7. eerder een orgaantransplantatie heeft ondergaan
8. elke momenteel gediagnosticeerde maligniteit
9. zwanger bent of borstvoeding geeft
10. elke onderzoeker bepaalde criteria voor het onvermogen om aan dit onderzoek deel te nemen