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아시우트 주 어린이들 사이에서의 폰빌레브란트병의 임상 스펙트럼과 관리 (VWD-ASSIUT)

2026년 2월 7일 업데이트: Ali Maher Ebied Maher, Assiut University

어시우트 주에서 소아의 폰 빌레브란트병의 임상 스펙트럼: 빈도, 관리 및 결과

폰 빌레브란트병(VWD)은 어린이에서 가장 흔한 유전성 출혈 장애입니다. 이는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 폰 빌레브란트 인자의 결핍이나 기능 이상으로 발생합니다. VWD를 가진 어린이는 빈번한 코피, 쉽게 멍드는 현상, 부상이나 수술 후 지속되는 출혈, 그리고 청소년기 여아에서는 심한 월경 출혈을 경험할 수 있습니다. 증상의 심각성은 질병의 유형과 응고 인자 수준에 따라 크게 다릅니다.

임상적 중요성에도 불구하고, 상이집트 지역 어린이의 폰 빌레브란트병 빈도, 임상 양상 및 치료 결과에 대한 데이터는 제한적입니다. 조기 인식과 적절한 관리가 합병증 예방, 병원 방문 횟수 감소 및 삶의 질 향상을 위해 중요합니다.

이 관찰 연구는 Assiut 대학 어린이 병원을 방문하는 어린이 중 폰 빌레브란트병의 빈도를 평가하고, 다양한 질병 하위 유형을 설명하며, 일상 진료에서 사용되는 임상 출혈 양상과 관리 전략을 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 VWD가 의심되거나 확진된 0-18세 어린이를 포함할 것입니다.

의료 기록과 임상 평가에서 출혈 증상, 검사실 검사 결과, 질병 분류 및 치료 접근법을 포함한 정보가 수집될 것입니다. 이 연구의 결과는 이 지역 어린이의 폰 빌레브란트병에 대한 이해를 향상시키고, 영향을 받은 환자들을 위한 더 나은 진단 및 치료 계획을 지원할 것으로 기대됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

폰빌레브란트병(VWD)은 전 세계적으로 가장 흔한 유전성 출혈 장애이며, 소아에서 점막피부 출혈의 중요한 원인입니다. 이는 혈소판 부착 및 제8인자 안정화에 핵심 역할을 하는 당단백질인 폰빌레브란트 인자(VWF)의 양적 또는 질적 결함으로 인해 발생합니다. VWD는 국제혈전혈액학회(ISTH) 기준에 따라 세 가지 주요 유형으로 분류됩니다: 1형(부분적 양적 결핍), 2형(여러 하위 유형을 포함한 질적 결함), 3형(심한 양적 결핍).

소아에서 VWD의 임상적 양상은 매우 다양하며, 코피, 쉽게 멍드는 현상, 잇몸 출혈, 경미한 외상이나 수술 후 지혈 지연, 청소년기 여성의 월경 과다 등을 포함할 수 있습니다. 출혈 에피소드의 심각도와 빈도는 질병 하위 유형, VWF 수치, 연령, 관련 질환에 의해 영향을 받습니다. 소아 인구에서는 경미한 증상, 연령 관련 VWF 수치의 생리적 변동, 인식 부족으로 인해 진단이 지연되거나 놓칠 수 있습니다.

이 연구는 아시우트 대학 어린이 병원에서 수행된 기술적 후향적-전향적 관찰 연구로 설계되었습니다. 대상 인구는 아시우트 주에 거주하거나 연구 센터에서 치료를 받는, 폰빌레브란트병이 의심되거나 확인된 0-18세 소아를 포함합니다. 다른 유전성 또는 후천성 출혈 장애가 있는 환자는 제외됩니다.

후향적 단계에서는 이전에 진단된 VWD 환자의 의료 기록을 검토하여 인구통계학적 데이터, 가족력, 임상적 양상, 검사 소견, 질병 하위 유형, 받은 치료, 기록된 결과를 수집합니다. 전향적 단계에서는 VWD를 시사하는 출혈 증상을 보이는 소아에게 구조화된 출혈 설문지와 신체 검사를 포함한 표준화된 임상 평가를 실시한 후 검사실 평가를 수행합니다.

검사실 검사에는 완전 혈구 수, 응고 프로필, VWF 항원 수치, VWF 활성도, 제8인자 활성도가 포함되며, 가능한 경우 추가적인 전문 검사도 포함됩니다. 질병 분류는 ISTH 지침에 따라 수행됩니다.

관리 데이터는 출혈 에피소드 중 요구 시 치료와 재발성 또는 심한 출혈이 있는 환자의 예방 치료를 포함한 현재 치료 관행을 설명하기 위해 수집됩니다. 추적 관찰 기간 동안 치료 반응, 출혈 에피소드 빈도, 병원 방문 필요성, 부작용 발생 여부를 모니터링합니다.

이 연구의 주요 결과는 조사된 소아 인구에서 폰빌레브란트병의 빈도, 질병 하위 유형의 분포, 임상적 출혈 양상의 특성화를 포함합니다. 2차 결과는 치료 방법 평가, 출혈 에피소드 재발, 단기 임상 결과를 포함합니다.

아시우트 주 소아의 VWD 임상 스펙트럼과 관리에 대한 포괄적인 데이터를 제공함으로써, 이 연구는 조기 진단을 향상시키고, 근거 기반 관리 전략을 안내하며, 이 환경에서 전반적인 환자 치료를 개선하는 것을 목표로 합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 아시우트 주에 거주하거나 아시우트 대학교 어린이 병원에서 의료 서비스를 받고 있는 0세부터 18세까지의 소아 환자 중 폰 빌레브란트병(VWD)이 의심되거나 확진된 환자를 포함합니다. 연구 대상 집단은 3차 소아 의료 환경에서 출혈 증상으로 평가받거나 유전성 출혈 장애 가능성에 대한 평가를 위해 의뢰된 어린이들을 대표합니다.

적격 참가자는 반복적인 코피, 쉽게 멍드는 현상, 점막 피부 출혈, 외상이나 수술 후 지속되는 출혈, 사춘기 여성의 과다 월경 출혈과 같이 VWD를 시사하는 임상적 증상에 따라 확인됩니다. 새롭게 평가된 환자와 이전에 진단받은 사례 중 의무 기록에 접근 가능한 경우 모두 포함되어 질병 빈도, 임상적 스펙트럼 및 관리 결과에 대한 포괄적인 평가를 가능하게 합니다.

모든 참가자는 상세한 병력, 가족력

설명

포함 기준:

  1. 연령 0-18세.
  2. 아시우트 주 거주자 또는 아시우트 대학교 어린이 병원에서 진료를 받는 환자.
  3. 임상 출혈 증상 또는 평가 의뢰를 바탕으로 폰 빌레브란트병(VWD)이 의심되거나 확인된 경우.
  4. 표준 검사실 검사를 통해 VWD로 진단된 환자, 포함 검사:
  5. VWF 항원(VWF:Ag).
  6. VWF 리스토세틴 보조인자 활성(VWF:RCo).
  7. 제8인자 활성.

제외 기준:

  1. 기타 유전성 출혈 장애, 예를 들어:
  2. 혈우병 A 또는 B.
  3. 희귀 응고 인자 결핍(예: 제I, V, VII, X, XI인자 결핍).
  4. 혈소판 기능 장애.

  5. 후천성 출혈 장애, 포함:

    • 간 질환.
    • 신기능 부전.
    • 비타민 K 결핍.
    • 파종성 혈관내 응고(DIC).
    • 응고 검사에 영향을 줄 수 있는 약물 사용(예: 항응고제, 항혈소판제).
    • 불완전한 임상 또는 검사실 데이터(후향적 연구 대상의 경우).
    • 연구 참여 동의 거부(전향적 연구 대상의 경우).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
주문형 치료 그룹
이 코호트는 활성 출혈 에피소드 중 또는 침습적 시술 전에만 치료를 받는 확진된 폰빌레브란트병 어린이를 포함합니다. 관리는 예정된 예방적 치료 없이 임상적 적응증과 일상적인 치료 관행을 기반으로 합니다. 추적 관찰 중 출혈 빈도, 치료 반응 및 단기 결과가 기록됩니다.
의약품: 트라넥삼산
표준 임상 관행에 따르면, 트라넥삼산은 폰빌레브란트병 어린이의 점막피부 출혈 에피소드 관리를 위한 항섬유용해제로 사용됩니다.
의약품: Von Willebrand 인자 함유 농축제
플라스마 유래 von Willebrand 인자/인자 VIII 농축물은 임상적 필요에 따라 출혈 에피소드 동안 수요 기반으로 투여되거나 재발성 또는 심각한 출혈이 있는 환자에서 정기적 예방 치료로 투여됩니다.
예방 요법 그룹
이 코호트에는 재발성, 중증 또는 임상적으로 유의한 출혈을 경험하는 폰빌레브란트병 어린이가 포함되어 있어, 이들은 정기적으로 폰빌레브란트 인자를 함유한 농축제를 이용한 예방 치료를 받습니다. 환자들은 예정된 예방 요법 하에서 출혈 빈도, 치료 효과 및 임상적 결과를 평가하기 위해 전향적으로 추적 관찰됩니다.
의약품: 트라넥삼산
표준 임상 관행에 따르면, 트라넥삼산은 폰빌레브란트병 어린이의 점막피부 출혈 에피소드 관리를 위한 항섬유용해제로 사용됩니다.
의약품: Von Willebrand 인자 함유 농축제
플라스마 유래 von Willebrand 인자/인자 VIII 농축물은 임상적 필요에 따라 출혈 에피소드 동안 수요 기반으로 투여되거나 재발성 또는 심각한 출혈이 있는 환자에서 정기적 예방 치료로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조사 대상 아동 중 폰빌레브란트병 발생 빈도
기간: 등록 시
아시우트 대학교 어린이병원에서 출혈 장애가 의심되는 환자들 중에서 폰빌레브란트병으로 진단된 어린이의 비율.
등록 시
Von Willebrand 질병 하위 유형의 분포
기간: 등록 후 2주 이내
ISTH 진단 기준에 따른 von Willebrand병 유형(제1형, 제2형, 제3형)의 분류 및 상대적 빈도 (실험실 검사 결과에 기반)
등록 후 2주 이내
폰빌레브란트병 아동의 임상 출혈 양상
기간: 등록 시.
표준화된 임상 평가 및 출혈 평가 도구를 이용한 코피, 멍, 점막 출혈, 수술 후 출혈, 과다 월경을 포함한 출혈 증상 평가.
등록 시.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
폰빌레브란트 인자 함유 농축제 사용
기간: 등록부터 6개월 추적 관찰까지
출혈 에피소드 또는 예방 목적에서 VWF 함유 농축제 투여 빈도.
등록부터 6개월 추적 관찰까지
의료 서비스 이용
기간: 등록 후 최대 6개월
추적 관찰 기간 동안 출혈 에피소드와 관련된 응급실 방문 횟수 또는 입원 횟수.
등록 후 최대 6개월
치료와 관련된 이상반응
기간: 등록부터 6개월 추적 관찰까지
알레르기 반응이나 기타 보고된 합병증을 포함한 치료 관련 부작용의 발생
등록부터 6개월 추적 관찰까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assiut University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 7일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AUN-PED-VWD-2026-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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