Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spektrum kliniczne i leczenie choroby von Willebranda wśród dzieci w muhafazie Asjut (VWD-ASSIUT)

7 lutego 2026 zaktualizowane przez: Ali Maher Ebied Maher, Assiut University

Kliniczne spektrum choroby von Willebranda u dzieci: częstotliwość, postępowanie i wyniki w muhafazie Asjut

Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęstszą dziedziczną skazą krwotoczną u dzieci. Występuje z powodu niedoboru lub dysfunkcji czynnika von Willebranda, białka odgrywającego kluczową rolę w krzepnięciu krwi. Dzieci z VWD mogą doświadczać częstych krwawień z nosa, łatwego powstawania siniaków, przedłużającego się krwawienia po urazach lub operacjach, a u nastoletnich dziewcząt – obfitych krwawień miesiączkowych. Nasilenie objawów znacznie się różni w zależności od typu choroby i poziomu czynnika krzepnięcia.

Pomimo jej znaczenia klinicznego, dane dotyczące częstości występowania, obrazu klinicznego i wyników leczenia choroby von Willebranda wśród dzieci w Górnym Egipcie są ograniczone. Wczesne rozpoznanie i odpowiednie postępowanie są kluczowe dla zapobiegania powikłaniom, zmniejszenia liczby wizyt w szpitalu i poprawy jakości życia.

To badanie obserwacyjne ma na celu ocenę częstości występowania choroby von Willebranda wśród dzieci zgłaszających się do Szpitala Dziecięcego Uniwersytetu Assiut, opisanie różnych podtypów choroby oraz ocenę klinicznych wzorców krwawienia i strategii leczenia stosowanych w praktyce rutynowej. Badanie będzie obejmować dzieci w wieku 0-18 lat z podejrzeniem lub potwierdzoną VWD.

Informacje będą zbierane z dokumentacji medycznej i ocen klinicznych, w tym objawów krwotocznych, wyników badań laboratoryjnych, klasyfikacji choroby i podejść terapeutycznych. Oczekuje się, że wyniki tego badania poprawią zrozumienie choroby von Willebranda u dzieci w tym regionie i wspomogą lepsze planowanie diagnostyczne i terapeutyczne dla dotkniętych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba von Willebranda (VWD) jest najczęściej występującą na świecie dziedziczną skazą krwotoczną i stanowi istotną przyczynę krwawień śluzówkowo-skórnych u dzieci. Wynika z ilościowych lub jakościowych defektów czynnika von Willebranda (VWF), glikoproteiny odgrywającej kluczową rolę w adhezji płytek krwi i stabilizacji czynnika VIII. VWD klasyfikuje się na trzy główne typy zgodnie z kryteriami Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH): typ 1 (częściowy niedobór ilościowy), typ 2 (defekty jakościowe z kilkoma podtypami) oraz typ 3 (ciężki niedobór ilościowy).

Obraz kliniczny VWD u dzieci jest wysoce zmienny i może obejmować krwawienia z nosa, łatwe powstawanie siniaków, krwawienia z dziąseł, przedłużone krwawienia po niewielkich urazach lub zabiegach chirurgicznych oraz obfite miesiączki u nastoletnich dziewcząt. Ciężkość i częstotliwość epizodów krwawień są zależne od podtypu choroby, poziomów VWF, wieku oraz współistniejących schorzeń. W populacji pediatrycznej diagnoza może być opóźniona lub przeoczona z powodu łagodnych objawów, związanych z wiekiem fizjologicznych wahań poziomów VWF oraz ograniczonej świadomości.

Niniejsze badanie ma charakter opisowego, retrospektywno-prospektywnego badania obserwacyjnego prowadzonego w Szpitalu Dziecięcym Uniwersytetu Assiut. Populacja docelowa obejmuje dzieci w wieku 0-18 lat z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby von Willebranda, które są mieszkańcami Gubernatorstwa Assiut lub otrzymują opiekę w ośrodku badawczym. Pacjenci z innymi dziedzicznymi lub nabytymi skazami krwotocznymi zostaną wykluczeni.

Podczas fazy retrospektywnej zostaną przejrzane dokumentacje medyczne wcześniej zdiagnozowanych pacjentów z VWD w celu zebrania danych demograficznych, wywiadu rodzinnego, obrazu klinicznego, wyników badań laboratoryjnych, podtypu choroby, zastosowanego leczenia oraz udokumentowanych wyników. W fazie prospektywnej dzieci prezentujące objawy krwotoczne sugerujące VWD przejdą standaryzowaną ocenę kliniczną, w tym ustrukturyzowany kwestionariusz krwawień i badanie fizykalne, a następnie ocenę laboratoryjną.

Badania laboratoryjne obejmą morfologię krwi, profil koagulacyjny, poziom antygenu VWF, aktywność VWF oraz aktywność czynnika VIII, z dodatkowymi specjalistycznymi testami, jeśli będą dostępne. Klasyfikacja choroby zostanie przeprowadzona zgodnie z wytycznymi ISTH.

Dane dotyczące leczenia zostaną zebrane w celu opisania aktualnych praktyk terapeutycznych, w tym terapii na żądanie podczas epizodów krwawień oraz terapii profilaktycznej u pacjentów z nawracającymi lub ciężkimi krwawieniami. Odpowiedź na leczenie, częstotliwość epizodów krwawień, konieczność wizyt szpitalnych oraz występowanie zdarzeń niepożądanych będą monitorowane podczas obserwacji.

Pierwszorzędowymi wynikami badania są częstość występowania choroby von Willebranda w badanej populacji pediatrycznej, rozkład podtypów choroby oraz charakterystyka klinicznych wzorców krwawień. Wyniki drugorzędowe obejmują ocenę modalności leczenia, nawroty epizodów krwawień oraz krótkoterminowe wyniki kliniczne.

Poprzez dostarczenie kompleksowych danych na temat spektrum klinicznego i leczenia VWD u dzieci w Gubernatorstwie Assiut, niniejsze badanie ma na celu poprawę wczesnej diagnozy, ukierunkowanie strategii leczenia opartych na dowodach oraz poprawę ogólnej opieki nad pacjentami w tym środowisku.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Asyut, Egipt
        • Assiut University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

To badanie obejmuje pacjentów pediatrycznych w wieku od 0 do 18 lat z podejrzeniem lub potwierdzoną chorobą von Willebranda (VWD), którzy są mieszkańcami Gubernatorstwa Asjut lub otrzymują opiekę medyczną w Szpitalu Dziecięcym Uniwersytetu w Asjucie. Populacja badana reprezentuje dzieci oceniane pod kątem objawów krwawienia lub skierowane do oceny możliwych wrodzonych zaburzeń krwawienia w ramach trzeciorzędowej opieki zdrowotnej dla dzieci.

Kwalifikujący się uczestnicy są identyfikowani na podstawie obrazu klinicznego sugerującego VWD, takiego jak nawracające krwawienia z nosa, łatwe powstawanie siniaków, krwawienia śluzówkowo-skórne, przedłużone krwawienie po urazach lub zabiegach chirurgicznych oraz obfite krwawienia miesiączkowe u dorastających dziewcząt. Zarówno nowo oceniani pacjenci, jak i wcześniej zdiagnozowane przypadki z dostępną dokumentacją medyczną są włączani, aby umożliwić kompleksową ocenę częstości występowania choroby, spektrum klinicznego i wyników leczenia.

Wszyscy uczestnicy przechodzą standaryzowaną ocenę kliniczną, obejmującą szczegółowy wywiad medyczny, wywiad rodzinny

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek 0-18 lat.
  2. Mieszkańcy Gubernatorstwa Asjut lub pacjenci otrzymujący opiekę w Szpitalu Dziecięcym Uniwersytetu w Asjucie.
  3. Podejrzenie lub potwierdzenie choroby von Willebranda (VWD) na podstawie klinicznych objawów krwawienia lub skierowanie do oceny.
  4. Pacjenci z rozpoznaniem VWD przy użyciu standardowych badań laboratoryjnych, w tym:
  5. Antygen VWF (VWF:Ag).
  6. Aktywność kofaktora ristocetyny VWF (VWF:RCo).
  7. Aktywność czynnika VIII.

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne wrodzone zaburzenia krzepnięcia, takie jak:
  2. Hemofilia A lub B.
  3. Rzadkie niedobory czynników krzepnięcia (np. niedobór czynników I, V, VII, X, XI).
  4. Zaburzenia funkcji płytek krwi.

  5. Nabyte zaburzenia krzepnięcia, w tym:

    • Choroba wątroby.
    • Niewydolność nerek.
    • Niedobór witaminy K.
    • Rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC).
    • Stosowanie leków, które mogą zakłócać badania krzepnięcia (np. leki przeciwzakrzepowe, leki przeciwpłytkowe).
    • Niekompletne dane kliniczne lub laboratoryjne (dla przypadków retrospektywnych).
    • Odmowa zgody na udział (dla przypadków prospektywnych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Terapia Grupowa na Żądanie
Ta kohorta obejmuje dzieci z potwierdzoną chorobą von Willebranda, które otrzymują leczenie wyłącznie podczas aktywnych epizodów krwawienia lub przed inwazyjnymi procedurami. Postępowanie opiera się na wskazaniach klinicznych i rutynowych praktykach opieki, bez zaplanowanej terapii profilaktycznej. Częstotliwość krwawień, odpowiedź na leczenie i krótkoterminowe wyniki są dokumentowane podczas obserwacji.
Lek: Kwas traneksamowy
Kwas traneksamowy jest stosowany jako środek antyfibrynolityczny w leczeniu epizodów krwawień śluzówkowo-skórnych u dzieci z chorobą von Willebranda, zgodnie ze standardową praktyką kliniczną.
Lek: Koncentraty zawierające czynnik von Willebranda
Koncentraty czynnika von Willebranda/czynnika VIII pochodzące z osocza podaje się doraźnie podczas epizodów krwawienia lub jako regularną terapię profilaktyczną u pacjentów z nawracającymi lub ciężkimi krwawieniami, w zależności od potrzeb klinicznych.
Grupa Terapii Profilaktycznej
Ta kohorta obejmuje dzieci z chorobą von Willebranda, u których występują nawracające, ciężkie lub klinicznie istotne krwawienia, dlatego otrzymują one regularne leczenie profilaktyczne koncentratami zawierającymi czynnik von Willebranda. Pacjenci są prospektywnie obserwowani w celu oceny częstości krwawień, skuteczności leczenia i wyników klinicznych podczas zaplanowanej terapii zapobiegawczej.
Lek: Kwas traneksamowy
Kwas traneksamowy jest stosowany jako środek antyfibrynolityczny w leczeniu epizodów krwawień śluzówkowo-skórnych u dzieci z chorobą von Willebranda, zgodnie ze standardową praktyką kliniczną.
Lek: Koncentraty zawierające czynnik von Willebranda
Koncentraty czynnika von Willebranda/czynnika VIII pochodzące z osocza podaje się doraźnie podczas epizodów krwawienia lub jako regularną terapię profilaktyczną u pacjentów z nawracającymi lub ciężkimi krwawieniami, w zależności od potrzeb klinicznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania choroby von Willebranda wśród badanych dzieci
Ramy czasowe: przy rekrutacji
Odsetek dzieci z rozpoznaną chorobą von Willebranda wśród tych, u których podejrzewano zaburzenia krzepnięcia w Szpitalu Dziecięcym Uniwersytetu w Asjucie.
przy rekrutacji
Rozkład podtypów choroby von Willebranda
Ramy czasowe: W ciągu 2 tygodni od zapisania
Klasyfikacja i względna częstość występowania typów choroby von Willebranda (Typ 1, Typ 2 i Typ 3) według kryteriów diagnostycznych ISTH opartych na wynikach laboratoryjnych.
W ciągu 2 tygodni od zapisania
Wzorce klinicznych krwawień u dzieci z chorobą von Willebranda
Ramy czasowe: w momencie rekrutacji.
Ocena objawów krwawienia, w tym krwawień z nosa, siniaków, krwawień śluzówkowych, krwawień pooperacyjnych oraz krwotoków miesiączkowych, przy użyciu standaryzowanej oceny klinicznej i narzędzi do oceny krwawień.
w momencie rekrutacji.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zastosowanie koncentratów zawierających czynnik von Willebranda
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 miesięcy obserwacji
Częstotliwość podawania koncentratów zawierających VWF podczas epizodów krwawienia lub w ramach profilaktyki.
Od rejestracji do 6 miesięcy obserwacji
Wykorzystanie opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy od rejestracji
Liczba wizyt na oddziale ratunkowym lub przyjęć do szpitala związanych z epizodami krwawienia w okresie obserwacji.
Do 6 miesięcy od rejestracji
Działania niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Od rekrutacji do 6 miesięcy obserwacji
Występowanie działań niepożądanych związanych z leczeniem, w tym reakcji alergicznych lub innych zgłaszanych powikłań.
Od rekrutacji do 6 miesięcy obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assiut University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AUN-PED-VWD-2026-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda (VWD)

Badania kliniczne na Kwas traneksamowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj