아일랜드 코호트 연구의 Low Von Willebrand (LOVIC)
2019년 3월 26일 업데이트: James O'Donnell, St. James's Hospital, Ireland
LoVIC(Low Von Willebrand in Ireland Cohort) 연구는 낮은 Von Willebrand Factor(VWF) 수준의 기본이 되는 출혈 표현형 및 생물학적 메커니즘에 초점을 맞춥니다.
연구 개요
상태
알려지지 않은
상세 설명
아일랜드에서 출혈 장애가 있는 모든 환자는 국가 출혈 장애 데이터베이스에 등록되어 있으며 아일랜드 더블린의 세인트 제임스 병원에 있는 국립 응고 센터 또는 연례 검토를 위해 소아과 센터인 Our Lady's Children's Hospital Crumlin에 참석합니다. 검토 시 적격 환자는 아일랜드 코호트(LOVIC) 연구의 Low Von Willebrand에 참여하도록 초대됩니다.
동의에 따라 광범위한 출혈 평가 도구는 국제 혈전증 및 지혈 출혈 평가 도구 학회(ISTH BAT)와 Type 1 Von의 진단 및 관리를 위한 응축된 분자 및 임상 마커가 있는 모든 참가자에게 응고 혈액학자가 관리합니다. 빌레브란트병(MCMDM-1 VWD) 점수를 도출할 수 있습니다. 또한, von Willebrand 인자(VWF) 측정, VWF 프로펩티드, 혈소판 VWF를 위해 혈액을 채취합니다. 구연산 혈장 및 DNA는 각 환자에 대해 저장됩니다. 실험실 매개변수(von Willebrand 인자, 혈소판 VWF, FVIII 및 수반되는 응고 장애 포함)와 낮은 VWF 환자의 임상적 표현형 사이의 관계가 연구될 것입니다. 우리는 출혈 경향의 중증도에 대한 실험실 매개변수의 영향을 평가할 것입니다. 향후 VWF 유전자의 돌연변이 분석은 LOVIC 연구의 모든 참가자에서 수행될 것입니다.
과거 환자 기록 및 실험실 결과를 검토하고 가능한 경우 DDAVP(1-desamino-8-D-arginine vasopressin) 감소 연구를 문서화합니다. 이전에 DDAVP 감소 연구를 수행하지 않은 경우 환자가 참석하도록 초대됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
400
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Dublin, 아일랜드, D8
- 모병
- St. James's Hospital
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연락하다:
- Michelle Lavin, FRCPath
- 전화번호: +35314162141
- 이메일: nchcd@stjames.ie
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부수사관:
- Niamh M O'Connell, FRCPath,PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
폰빌레브란트 인자(VWF) 수치가 낮은 개인(성인/어린이 >3세); 2개의 최저 VWF 수준(VWF 항원 및/또는 VWF 리스토세틴 보조인자 활성 및/또는 VWF 콜라겐 결합) >30 IU/dL <50 IU/dL로 정의됩니다.
설명
포함 기준:
- 2개의 가장 낮은 VWF 수준(VWF 항원 및/또는 VWF 리스토세틴 보조인자 활성 및/또는 VWF 콜라겐 결합) >30 IU/dL <50 IU/dL.
제외 기준:
- 임산부
- 입원 환자/급격하게 몸이 좋지 않은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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로빅
Von Willebrand 수치가 낮은 아일랜드 환자는 연구 시작 시 정맥혈 샘플링과 출혈 점수를 모두 받게 됩니다.
DDAVP(1-desamino-8-D-arginine vasopressin) 감소 연구는 이전에 감소가 없었고 DDAVP에 대한 금기 사항이 없는 코호트의 환자를 위해 구성되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 점수가 비정상인 낮은 폰빌레브란트 인자를 가진 아일랜드 환자 수
기간: 등록시
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모든 참가자의 ISTH-BAT 및 축약된 MCMDM-1 VWD 점수는 낮은 VWF로 진단되기 전에 증상만을 사용하여 의사가 지시한 설문지를 사용하여 등록 시 결정됩니다.
이는 낮은 vWF와 관련된 출혈 표현형(있는 경우)을 밝히는 데 도움이 될 것입니다.
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등록시
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 VWF 청소율이 비정상인 Low VWF 환자의 수
기간: 2 년
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등록된 각 개인에 대해 등록 시 폰 빌레브란트 인자 프로펩티드(VWF:pp, U/dL), 폰 빌레브란트 인자 항원(VWF:Ag IU/dL) 및 인자 VIII:C(FVIII:C IU/dL) 수준이 결정됩니다. .
이 데이터로부터 혈장 VWF 청소율은 혈장 VWF:pp/VWF:Ag 비율을 사용하여 확인됩니다.
또한, FVIII:C/VWF:Ag 비율은 낮은 VWF에 대한 변경된 VWF 합성의 기여도를 결정하기 위해 계산될 것입니다.
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2 년
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Von Willebrand 인자 수준이 낮은 아일랜드 환자의 DDAVP에 대한 반응률
기간: 3 년
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금기 사항이 없는 각 개인에 대해 DDAVP 시험은 DDAVP 전 및 DDAVP 후 1시간 및 4시간에 측정된 혈장 VWF 수준으로 수행됩니다.
각 시도에 대한 혈장 VWF 수준 감소율이 결정되고 곡선 아래 면적(AUC)이 계산됩니다.
완전한 반응은 기준선에서 3배 증가로 정의됩니다.
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3 년
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혈장 VWF 합성이 감소된 저 VWF 환자의 수
기간: 3 년
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등록된 각 개인에 대해 등록 시 Von Willebrand 인자 항원(VWF:Ag IU/dL) 및 인자 VIII:C(FVIII:C IU/dL) 수준이 결정됩니다.
이 데이터로부터 혈장 FVIII:C/VWF:Ag 비율을 계산하여 낮은 VWF에 대한 변경된 VWF 합성의 기여도를 결정할 것입니다.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James S O'Donnell, MD,PhD, St. James's Hospital, Dublin Ireland
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Doherty D, Lavin M, Byrne MB, Nolan M, O'Sullivan JM, Ryan K, O'Connell NM, Haberichter SL, Christopherson P, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Enhanced VWF clearance in Low VWF pathogenesis - limitations of VWFpp/VWF:Ag ratio and clinical significance. Blood Adv. 2022 May 6:bloodadvances.2022007340. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007340. Online ahead of print.
- Aguila S, Lavin M, Dalton N, Patmore S, Chion A, Trahan GD, Jones KL, Keenan C, Brophy TM, O'Connell NM, Ryan K, Byrne M, Nolan M, Patel A, Preston RJS, James P, Di Paola J, O'Sullivan JM, O'Donnell JS. Increased galactose expression and enhanced clearance in patients with low von Willebrand factor. Blood. 2019 Apr 4;133(14):1585-1596. doi: 10.1182/blood-2018-09-874636. Epub 2019 Feb 15.
- Lavin M, Aguila S, Dalton N, Nolan M, Byrne M, Ryan K, White B, O'Connell NM, O'Sullivan JM, Di Paola J, James PD, O'Donnell JS. Significant gynecological bleeding in women with low von Willebrand factor levels. Blood Adv. 2018 Jul 24;2(14):1784-1791. doi: 10.1182/bloodadvances.2018017418.
- Lavin M, Aguila S, Schneppenheim S, Dalton N, Jones KL, O'Sullivan JM, O'Connell NM, Ryan K, White B, Byrne M, Rafferty M, Doyle MM, Nolan M, Preston RJS, Budde U, James P, Di Paola J, O'Donnell JS. Novel insights into the clinical phenotype and pathophysiology underlying low VWF levels. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2344-2353. doi: 10.1182/blood-2017-05-786699. Epub 2017 Sep 15.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- LOVIC01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미정
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