알 아밀로이드증에서 N-글리코실화의 병원성 역할 연구: 분자 기초, 진단 및 치료 (GlycAL)
알 아밀로이드증에서 N-글리코실화의 병원성 역할 연구: 분자적 기초, 진단 및 치료
면역글로불린 경쇄(AL) 아밀로이드증은 일반적으로 작고, 최소한으로 증식하는 골수 형질세포 클론이 환자 고유의 불안정하고 응집 경향이 있으며 독성이 있는 경쇄(LC)를 분비함으로써 발생합니다. LC의 아밀로이드 생성성은 그 서열에 암호화되어 있지만, LC 병원성의 분자적 결정인자는 여전히 불분명합니다. N-글리코실화는 개별 AL 환자들의 일화적 보고에 기초하여 이 번역 후 변형을 보이는 클론성 LC를 가진 것으로 오랫동안 LC 아밀로이드 생성성의 결정인자로 의심되어 왔습니다. N-글리코실화가 AL 환자의 일부에서 면역글로불린 LC의 아밀로이드 생성성을 결정하는 데 근본적으로 기여하며, 그 임상 표현형에 영향을 미칠 수 있다고 가설을 세웁니다. 또한 N-글리코실화도 되어야 하는 불안정한 LC의 합성과 분비가 형질세포 클론의 생물학에 영향을 미쳐, 다양한 약물에 대한 민감도를 조절할 수 있으며, 그 자체가 치료 표적이 될 수 있다고 제안합니다.
우리 연구의 목적은 이제 AL 아밀로이드증에서 LC N-글리코실화의 분자적 역할을 규명하고, 이를 위험 평가에 활용하며, 기저 형질세포 클론의 생물학과 그 약물 민감도에 대한 잠재적 영향을 정의하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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PV
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Pavia, PV, 이탈리아, 27100
- 모병
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
-
연락하다:
- Alice Nevone, PhD
- 전화번호: +390382502967
- 이메일: a.nevone@smatteo.pv.it
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 단클론성 감마병증 진단 (예: AL 아밀로이드증, MGUS, MM 등)
- 계획된 말초혈액 채취 ± 골수 흡인
- 나이 > 18세
- 서면 동의서 서명을 통해 연구 목적으로 임상 데이터 및 진단 잔여 임상 검체 사용 허용 의사
제외 기준:
- 단클론성 감마병증 부재
- 항클론 치료 후 완전 혈액학적 반응 기준 충족 환자
- 나이 <18세
- 연구 목적으로 임상 데이터 및 진단 잔여 임상 검체 사용 허용 의사 미표시
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전장 LC 가변 영역 시퀀스 데이터셋
기간: 2년
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보고된 가장 큰 AL 및 MGUS 환자 시리즈에서 유래한 전체 길이 면역글로불린 경쇄(LC) 가변 영역 서열의 임상적으로 주석 처리된 데이터 세트 생성, 클론 특성화 및 임상 주석 포함
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2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LC N-글리코실화의 임상적 상관관계
기간: 2년
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LC N-글리코실화와 관련된 임상적 특징의 식별; M-단백질 동정/정량화 및 아밀로이드 타이핑을 위한 현재 검사법에 대한 LC N-글리코실화의 영향 평가; 검사법 간섭이 확인될 경우 잠재적 보정 조치 탐구
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2년
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서열 기반 LC 아밀로이드 생성 가능성 예측의 정교화
기간: 2년
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새로 생성된 서열을 사용하여 LC 아밀로이드 발생 가능성을 예측하는 기존 알고리즘/점수 시스템의 검증; LC N-글리코실화와 관련된 서열 및 구조적/공간적 특징을 통합한 개선된 예측 알고리즘 개발.
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2년
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LC N-글리코실화의 생물학적 및 약리학적 상관관계
기간: 2년
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비글리코실화 Lc와 N-글리코실화 Lc를 발현하는 혈장세포 클론의 비교 전사체 프로파일링; 항혈장세포 약물 및 N-글리코실화 경로를 표적으로 하는 소분자 억제제에 대한 차등 감수성 평가.
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2년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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