Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af den patogene rolle af N-glykosylering i AL-amyloidose: Molekylære grundlag, diagnose og behandling (GlycAL)

25. februar 2026 opdateret af: Alice Nevone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Undersøgelse af N-glykosyleringens patogene rolle i AL-amyloidose: Molekylære grundlag, diagnostik og behandling

Immunoglobulin letkæde (AL) amyloidose forårsages af en typisk lille, minimalt prolifererende knoglemarvsplasmacelleklon, der udskiller en patientspecifik, ustabil, aggregationsbenægen, giftig letkæde (LC). Amyloidogeniciteten af LC'er er krypteret i deres sekvens, men molekylære determinanter for LC-patogenicitet forbliver uklare. N-glykosylering har længe været mistænkt for at være en determinant for LC-amyloidogenicitet baseret på anekdotiske rapporter om individuelle AL-patienter med en klonal LC, der udviser denne post-translationelle modifikation. Det antages, at N-glykosylering fundamentalt bidrager til at bestemme amyloidogeniciteten af immunoglobulin-LC'er i en undergruppe af patienter med AL og kan påvirke dens kliniske fænotype. Det foreslås yderligere, at syntesen og udskillelsen af ustabile LC'er, der også skal være N-glykosylerede, kan have genlyd på biologien af plasmacelleklonen, muligvis ved at modulere følsomheden over for forskellige lægemidler, og kan i sig selv repræsentere et terapeutisk mål.

Formålet med vores studie er nu at belyse den molekylære rolle af LC N-glykosylering i AL-amyloidose, udnytte det til risikovurdering og definere dens potentielle indflydelse på biologien af den underliggende plasmacelleklon og dens lægemidelfølsomhed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Behandlingsnaive patienter med AL-amyloidose eller andre monoklonale gammapatier

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af monoklonal gammapati (f.eks. AL-amyloidose, MGUS, MM, andre)
  • Planlagt perifert blodprøvetagning +/- knoglemarvsaspiration
  • Alder > 18 år
  • Villighed til at tillade brug af kliniske data og diagnostiske rester af kliniske prøver til forskningsformål ved underskrivelse af et skriftligt informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Manglende monoklonal gammapati
  • Patienter, der opfylder kriterierne for komplet hæmatologisk respons efter anti-klonal terapi
  • Alder < 18 år
  • Manglende villighed til at tillade brug af kliniske data og diagnostiske rester af kliniske prøver til forskningsformål.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Datasæt med fuldlængde LC variabelregion-sekvenser
Tidsramme: to år
Generering af et klinisk annoteret datasæt af fuldlængde immunoglobulin letkæde (LC) variable regionssekvenser, afledt fra den største rapporterede serie af patienter med AL og MGUS, inklusive klonkarakterisering og klinisk annotering.
to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske korrelater til LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Identifikation af kliniske karakteristika forbundet med LC N-glykosylering; evaluering af indvirkningen af LC N-glykosylering på nuværende analyser til identifikation/kvantificering af M-protein og amyloid-typing; udforskning af potentielle korrigerende foranstaltninger, hvis analyseinterferens påvises.
to år
Forfinelse af sekvensbaseret forudsigelse af LC-amyloidogenicitet
Tidsramme: to år
Validering af eksisterende algoritmer/scoring-systemer til forudsigelse af LC-amyloidogenicitet ved brug af nygenererede sekvenser; udvikling af en forbedret forudsigelsesalgoritme, der inkorporerer sekvens- og struktur-/rumlige egenskaber forbundet med LC N-glykosylering.
to år
Biologiske og farmakologiske korrelater af LC N-glykosylering
Tidsramme: to år
Komparativ transkriptionsprofilering af plasmacellekloner, der udtrykker u-N-glykosylerede versus N-glykosylerede lette kæder; vurdering af differentiel følsomhed over for anti-plasmacelle-lægemidler og småmolekyle-hæmmere, der sigter mod N-glykosyleringsveje.
to år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2023-1731-GlycAL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelomatose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner