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Untersuchung der pathogenen Rolle der N-Glykosylierung bei AL-Amyloidose: Molekulare Grundlagen, Diagnose und Behandlung (GlycAL)

25. Februar 2026 aktualisiert von: Alice Nevone, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Die Immunglobulin-Leichtketten (AL)-Amyloidose wird durch einen typischerweise kleinen, minimal proliferierenden Knochenmarks-Plasmazellklon verursacht, der eine patienteneinzigartige, instabile, aggregationsanfällige, toxische Leichtkette (LC) sezerniert. Die Amyloidogenität von LCs ist in ihrer Sequenz verschlüsselt, doch die molekularen Determinanten der LC-Pathogenität bleiben unklar. N-Glykosylierung wird seit langem aufgrund von Einzelfallberichten einzelner AL-Patienten, deren klonale LC diese posttranslationale Modifikation aufweist, als Determinante der LC-Amyloidogenität verdächtigt. Es wird vermutet, dass N-Glykosylierung grundlegend zur Bestimmung der Amyloidogenität von Immunglobulin-LCs bei einer Untergruppe von AL-Patienten beiträgt und möglicherweise deren klinisches Phänotyp beeinflusst. Weiterhin wird vorgeschlagen, dass die Synthese und Sekretion instabiler LCs, die auch N-glykosyliert sein müssen, auf die Biologie des Plasmazellklons zurückwirken könnte, möglicherweise die Empfindlichkeit gegenüber verschiedenen Medikamenten moduliert und selbst ein therapeutisches Ziel darstellen könnte.

Das Ziel unserer Studie ist es nun, die molekulare Rolle der LC-N-Glykosylierung bei AL-Amyloidose aufzuklären, sie für die Risikobewertung zu nutzen und ihr potenzielles Auswirkungen auf die Biologie des zugrundeliegenden Plasmazellklons und dessen Medikamentenempfindlichkeit zu definieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Behandlungsnaive Patienten mit AL-Amyloidose oder anderen monoklonalen Gammopathien

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer monoklonalen Gammopathie (z.B. AL-Amyloidose, MGUS, MM, andere)
  • Geplante periphere Blutentnahme +/- Knochenmarkaspiration
  • Alter > 18 Jahre
  • Bereitschaft, klinische Daten und diagnostische Reste klinischer Proben für Forschungszwecke durch Unterzeichnung einer schriftlichen Einwilligungserklärung zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Fehlen einer monoklonalen Gammopathie
  • Patienten, die die Kriterien für ein komplettes hämatologisches Ansprechen nach anti-klonaler Therapie erfüllen
  • Alter < 18 Jahre
  • Mangelnde Bereitschaft, klinische Daten und diagnostische Reste klinischer Proben für Forschungszwecke zu verwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Datensatz vollständiger LC-Variableregion-Sequenzen
Zeitfenster: zwei Jahre
Erstellung eines klinisch annotierten Datensatzes von vollständigen variablen Regionen der Immunglobulin-Leichtketten (LC) aus der größten berichteten Patientenserie mit AL und MGUS, einschließlich klonaler Charakterisierung und klinischer Annotation.
zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Korrelate der LC-N-Glykosylierung
Zeitfenster: zwei Jahre
Identifizierung klinischer Merkmale, die mit der LC-N-Glykosylierung assoziiert sind; Bewertung der Auswirkungen der LC-N-Glykosylierung auf aktuelle Assays zur M-Protein-Identifizierung/Quantifizierung und Amyloid-Typisierung; Untersuchung potenzieller Korrekturmaßnahmen, falls eine Assay-Interferenz nachgewiesen wird.
zwei Jahre
Verfeinerung der sequenzbasierten Vorhersage der LC-Amyloidogenität
Zeitfenster: zwei Jahre
Validierung bestehender Algorithmen/Bewertungssysteme zur Vorhersage der LC-Amyloidogenität unter Verwendung neu generierter Sequenzen; Entwicklung eines verbesserten Vorhersagealgorithmus, der Sequenz- und Struktur-/Raummerkmale im Zusammenhang mit der LC-N-Glykosylierung berücksichtigt.
zwei Jahre
Biologische und pharmakologische Korrelate der LC-N-Glykosylierung
Zeitfenster: zwei Jahre
Vergleichende Transkriptionsprofilierung von Plasmazellklonen, die unglykosylierte versus N-glykosylierte LCs exprimieren; Bewertung der unterschiedlichen Empfindlichkeit gegenüber Anti-Plasmazell-Medikamenten und niedermolekularen Inhibitoren, die auf N-Glykosylierungswege abzielen.
zwei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-1731-GlycAL

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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