Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van VX-445 bij gezonde proefpersonen en proefpersonen met cystische fibrose

16 december 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 1/2-studie van VX-445 bij gezonde proefpersonen en proefpersonen met cystische fibrose

Dit is een first-in-human en proof-of-concept studie van VX-445. De studie omvat 6 delen. De delen A, B en C werden uitgevoerd bij gezonde proefpersonen. Delen D, E en F werden uitgevoerd bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie van het CF-gen voor transmembraangeleidingsregulator (CFTR) (F/F-genotype), of die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functie (MF) CFTR-mutatie die waarschijnlijk niet reageert op TEZ, IVA of TEZ/IVA (F/MF-genotypes).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
225

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Brisbane, Australië
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australië
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australië
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • België
      • Edegem, België
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, België
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Nederland
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Nederland
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus Medical Center
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Onderdelen A, B en C:

  • Vrouwelijke proefpersonen moeten niet vruchtbaar zijn.
  • Tussen de 18 en 55 jaar, inclusief.
  • Body mass index (BMI) van 18,0 tot en met 32,0 kg/m2 en een totaal lichaamsgewicht >50 kg

Onderdelen D, E en F:

  • Lichaamsgewicht ≥35 kg.

  • Proefpersonen moeten een in aanmerking komend CFTR-genotype hebben:

    • Delen D en F: Heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF)
    • Deel E: Homozygoot voor F508del (F/F)
  • FEV1-waarde ≥40% en ≤90% van het voorspelde gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Onderdelen A, B en C:

  • Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt.
  • Voorgeschiedenis van met koorts gepaard gaande ziekte binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G6PD)-deficiëntie.

Onderdelen D, E en F:

  • Geschiedenis van klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie.
  • Glucose-6-fosfaatdehydrogenase (G6PD)-deficiëntie.
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus.
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Placebo-vergelijker: Deel A: samengevoegde placebo (behalve cohort A7)
Deelnemers zonder CF die een enkele dosis placebo kregen, kwamen overeen met VX-445 in cohort A1 tot A5.
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Overeenkomende placebo.
Experimenteel: Deel A: VX-445 (behalve cohort A7)
Deelnemers zonder CF die een enkelvoudige oplopende dosis VX-445-tablet kregen vanaf 20 milligram (mg) tot 360 mg in cohort A1 tot A5.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Experimenteel: Deel A: VX-445 (Cohort A7)
Deelnemers zonder CF die een enkele dosis VX-445 100 mg tablet kregen op dag 1 in nuchtere toestand en op dag 7 in gevoede toestand, gevolgd door VX-445 20 mg intraveneuze (IV) injectie op dag 13 in gevoede toestand in cohort A7.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Placebo-vergelijker: Deel B: samengevoegde placebo (cohort B1 tot B4)
Deelnemers zonder CF die meerdere doses placebo kregen, kwamen overeen met VX-445 eenmaal daags (qd) gedurende 10 dagen in cohort B1 tot B4.
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Overeenkomende placebo.
Experimenteel: Deel B: VX-445 (Cohort B1 tot B4)
Deelnemers zonder CF die gedurende 10 dagen VX-445 tablet qd kregen in cohort B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) en B4 (340 mg).
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Placebo-vergelijker: Deel C: samengevoegde placebo (cohort C1 tot C3)
Deelnemers zonder CF die placebo kregen, kwamen overeen met VX-445/TEZ/IVA drievoudige combinatie (TC) qd in de ochtend en placebo kwamen overeen met IVA in de avond gedurende 14 dagen.
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Overeenkomende placebo.
Experimenteel: Deel C: VX-445/TEZ/IVA TC (Cohort C1 tot C3)
Deelnemers zonder CF die VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd12h kregen in cohort C1; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur in cohort C2 en VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg elke 12 uur in cohort C3 gedurende 14 dagen.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA-tablet voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Placebo-vergelijker: Deel D: Placebo
Deelnemers met CF, F/MF genotype die gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode een placebo kregen dat overeenkwam met VX-445/TEZ/IVA TC qd in de ochtend en een placebo overeenkomend met IVA qd in de avond.
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Overeenkomende placebo.
Experimenteel: Deel D: VX-445/TEZ/IVA TC - Lage dosis
Deelnemers met CF, F/MF genotype die VX-445 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h kregen gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA-tablet voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimenteel: Deel D: VX-445/TEZ/IVA TC - Gemiddelde dosis
Deelnemers met CF, F/MF genotype die VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h kregen gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA-tablet voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimenteel: Deel D: VX-445/TEZ/IVA TC - Hoge dosis
Deelnemers met CF, F/MF genotype die VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h kregen gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA-tablet voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Actieve vergelijker: Deel E: TEZ/IVA
Na een inloopperiode van 4 weken met TEZ/IVA kwamen deelnemers met CF, F/F-genotype die TEZ 100 mg eenmaal daags/IVA 150 mg om de 12 uur en placebo kregen overeen met VX-445 gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Experimenteel: Deel E: VX-445/TEZ/IVA TC
Na een inloopperiode van 4 weken met TEZ/IVA, deelnemers met CF, F/F-genotype die VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h kregen gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: IVA
IVA-tablet voor orale toediening
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: TEZ/IVA
TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Placebo-vergelijker: Deel F: Placebo
Deelnemers met CF, F/MF genotype die gedurende 4 weken een placebo kregen die overeenkwam met VX-445/TEZ/VX-561 in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Overeenkomende Placebo
Overeenkomende placebo.
Experimenteel: Deel F: VX-445/TEZ/VX-561 TC
Deelnemers met CF, F/MF genotype die VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd kregen gedurende 4 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: VX-445
VX-445 IV-injectie
Andere namen:
  • ELX
  • elexaftor
Geneesmiddel: TEZ
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661
  • tezacaftor
Geneesmiddel: VX-561
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • CTP-656

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Delen A, B en C: aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de behandelperiode tot aan de veiligheidsopvolging (tot 28 dagen)
Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de behandelperiode tot aan de veiligheidsopvolging (tot 28 dagen)
Delen D, E en F: aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 5 weken)
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 5 weken)
Deel D: Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29
Deel E: Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29
Deel F: Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-445
Tijdsspanne: Cohort A1-A5: vóór de dosis tot 96 uur na de dosis; Cohort A7: vóór de dosis tot 120 uur na de dosis
Cohort A1-A5: vóór de dosis tot 96 uur na de dosis; Cohort A7: vóór de dosis tot 120 uur na de dosis
Deel A: Gebied onder plasmaconcentratie Tijdcurve van tijdstip van dosering tot laatst meetbare concentratie (AUC0-tlast) van VX-445
Tijdsspanne: Cohort A1-5: vóór de dosis tot 96 uur na de dosis; Cohort A7: vóór de dosis tot 120 uur na de dosis
Cohort A1-5: vóór de dosis tot 96 uur na de dosis; Cohort A7: vóór de dosis tot 120 uur na de dosis
Deel B: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-445
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1 en dag 10
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1 en dag 10
Deel B: Gebied onder plasmaconcentratie Tijdcurve van tijdstip van dosering tot laatst meetbare concentratie (AUC0-tlast) van VX-445
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1 en dag 10
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1 en dag 10
Deel B: Waargenomen plasmaconcentratie vóór toediening (Ctrough) van VX-445
Tijdsspanne: Voordosering op dag 10
Voordosering op dag 10
Deel C: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-445, TEZ en zijn metabolieten (M1-TEZ en M2-TEZ)
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Deel C: Gebied onder plasmaconcentratie Tijdcurve van tijdstip van dosering tot laatste meetbare concentratie (AUC0-tlast) van VX-445, TEZ en zijn metabolieten (M1-TEZ en M2-TEZ)
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Deel C: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van IVA en zijn metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Deel C: Gebied onder plasmaconcentratie Tijdcurve van tijdstip van dosering tot laatste meetbare concentratie (AUC0-tlast) van IVA en zijn metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Pre-dosis tot 96 uur na de dosis op dag 1, dag 7 en dag 14
Deel C: Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-445, TEZ en zijn metabolieten (M1-TEZ en M2-TEZ)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 7 en dag 14
Voordosering op dag 7 en dag 14
Deel C: Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van IVA en zijn metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 7 en dag 14
Voordosering op dag 7 en dag 14
Deel D: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van VX-445, TEZ en zijn metaboliet (M1-TEZ), IVA en zijn metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 15 en dag 29
Voordosering op dag 15 en dag 29
Deel E: Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-445, TEZ en zijn metaboliet (M1-TEZ) en IVA en zijn metaboliet (M1-IVA)
Tijdsspanne: Voordosering op dag 15 en dag 29
Voordosering op dag 15 en dag 29
Deel F: Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-445, TEZ en zijn metaboliet (M1-TEZ) en VX-561
Tijdsspanne: Voordosering op dag 15 en dag 29
Voordosering op dag 15 en dag 29
Deel D: Absolute verandering in zweetchlorideconcentratie
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van baseline tot dag 29
Deel E: Absolute verandering in zweetchlorideconcentratie
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van baseline tot dag 29
Deel F: Absolute verandering in zweetchlorideconcentratie
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van baseline tot dag 29
Deel D: Relatieve verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29
Deel E: Relatieve verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29
Deel F: Relatieve verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot dag 29
Deel D: Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van baseline tot dag 29
Deel E: Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van baseline tot dag 29
Deel F: Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 29
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van baseline tot dag 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
23 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
27 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
27 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
18 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 december 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen