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Uno studio di VX-445 in soggetti sani e soggetti con fibrosi cistica

16 dicembre 2021 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 1/2 di VX-445 in soggetti sani e soggetti con fibrosi cistica

Questo è un primo studio umano e proof-of-concept di VX-445. Lo studio comprende 6 parti. Le parti A, B e C sono state condotte su soggetti sani. Le parti D, E e F sono state condotte in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del del gene CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana) (genotipo F/F) o che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione CFTR a funzione minima (MF) non è probabile che risponda a TEZ, IVA o TEZ/IVA (genotipi F/MF).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
225

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Sydney, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Monash Medical Center
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgio
      • Edegem, Belgio
        • Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Centre
      • Den Haag, Olanda
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud UMC
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Healthcare
      • Oakland, California, Stati Uniti, 96411
        • (Kaiser Permanente) Oakland Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Specialty Services at North Druid Hills
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47710
        • Covance Clinical Research Unit Inc., Evansville Clinic [Parts A, B, C only]
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • UC Health Office of Clinical Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Austin Children's Chest Associates
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • The University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Morgantown, Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Hospitals
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Parti A, B e C:

  • I soggetti di sesso femminile devono essere potenzialmente non fertili.
  • Età compresa tra i 18 e i 55 anni compresi.
  • Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 32,0 kg/m2 inclusi e peso corporeo totale >50 kg

Parti D, E e F:

  • Peso corporeo ≥35 kg.

  • I soggetti devono avere un genotipo CFTR idoneo:

    • Parti D e F: eterozigote per F508del e una mutazione MF (F/MF)
    • Parte E: Omozigote per F508del (F/F)
  • Valore FEV1 ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza.

Criteri chiave di esclusione:

Parti A, B e C:

  • Qualsiasi condizione che possa influenzare l'assorbimento del farmaco.
  • Storia di malattia febbrile entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).

Parti D, E e F:

  • Storia di cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale.
  • Deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PD).
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Parte A: Placebo in pool (eccetto la coorte A7)
Partecipanti senza FC che hanno ricevuto una singola dose di placebo abbinati a VX-445 nella coorte da A1 a A5.
Droga: Placebo abbinato
Placebo abbinato.
Sperimentale: Parte A: VX-445 (eccetto la coorte A7)
Partecipanti senza FC che hanno ricevuto una singola dose ascendente della compressa di VX-445 a partire da 20 milligrammi (mg) a 360 mg nella coorte da A1 a A5.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Sperimentale: Parte A: VX-445 (Coorte A7)
Partecipanti senza FC che hanno ricevuto una singola dose di VX-445 compressa da 100 mg il giorno 1 a digiuno e il giorno 7 a stomaco pieno, seguita da VX-445 20 mg per via endovenosa (IV) il giorno 13 a stomaco pieno nella coorte A7.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparatore placebo: Parte B: Placebo in pool (coorte da B1 a B4)
I partecipanti senza FC che hanno ricevuto dosi multiple di placebo sono stati abbinati a VX-445 una volta al giorno (qd) per 10 giorni nella coorte da B1 a B4.
Droga: Placebo abbinato
Placebo abbinato.
Sperimentale: Parte B: VX-445 (coorte da B1 a B4)
Partecipanti senza FC che hanno ricevuto compresse VX-445 qd per 10 giorni nella coorte B1 (60 mg), B2 (120 mg), B3 (240 mg) e B4 (340 mg).
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Comparatore placebo: Parte C: Placebo in pool (coorte da C1 a C3)
I partecipanti senza FC che hanno ricevuto placebo sono stati abbinati a VX-445/TEZ/IVA tripla combinazione (TC) qd al mattino e placebo sono stati abbinati a IVA la sera per 14 giorni.
Droga: Placebo abbinato
Placebo abbinato.
Sperimentale: Parte C: VX-445/TEZ/IVA TC (coorte da C1 a C3)
Partecipanti senza FC che hanno ricevuto VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nella Coorte C1; VX-445 280 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nella coorte C2 e VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nella coorte C3 per 14 giorni.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparatore placebo: Parte D: Placebo
Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto placebo abbinato a VX-445/TEZ/IVA TC qd al mattino e placebo abbinato a IVA qd alla sera per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: Placebo abbinato
Placebo abbinato.
Sperimentale: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Basso dosaggio
Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto VX-445 50 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Sperimentale: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Dose media
Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto VX-445 100 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Sperimentale: Parte D: VX-445/TEZ/IVA TC - Dose elevata
Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparatore attivo: Parte E: TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con TEZ/IVA, i partecipanti con CF, genotipo F/F che hanno ricevuto TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h e placebo sono stati abbinati a VX-445 per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Sperimentale: Parte E: VX-445/TEZ/IVA TC
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con TEZ/IVA, partecipanti con CF, genotipo F/F che hanno ricevuto VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: IVA
Compressa IVA per somministrazione orale
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
TEZ/IVA combinazione a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Comparatore placebo: Parte F: Placebo
Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto placebo abbinati a VX-445/TEZ/VX-561 per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: Placebo abbinato
Placebo abbinato.
Sperimentale: Parte F: VX-445/TEZ/VX-561TC
- Partecipanti con genotipo CF, F/MF che hanno ricevuto VX-445 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/VX-561 150 mg qd per 4 settimane nel periodo di trattamento TC.
Droga: VX-445
Compressa VX-445 per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: VX-445
Iniezione IV VX-445
Altri nomi:
  • ELX
  • elexacaftor
Droga: TEZ
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661
  • tezacaftor
Droga: VX-561
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • CTP-656

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A, B e C: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento fino al follow-up sulla sicurezza (fino a 28 giorni)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento fino al follow-up sulla sicurezza (fino a 28 giorni)
Parti D, E e F: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 5 settimane)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino a 5 settimane)
Parte D: Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29
Parte E: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29
Parte F: variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-445
Lasso di tempo: Coorte A1-A5: da pre-dose a 96 ore post-dose; Coorte A7: da pre-dose a 120 ore post-dose
Coorte A1-A5: da pre-dose a 96 ore post-dose; Coorte A7: da pre-dose a 120 ore post-dose
Parte A: Curva del tempo di concentrazione dell'area sotto il plasma dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-tlast) di VX-445
Lasso di tempo: Coorte A1-5: da pre-dose a 96 ore post-dose; Coorte A7: da pre-dose a 120 ore post-dose
Coorte A1-5: da pre-dose a 96 ore post-dose; Coorte A7: da pre-dose a 120 ore post-dose
Parte B: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-445
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1 e il Giorno 10
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1 e il Giorno 10
Parte B: Curva del tempo di concentrazione dell'area sotto il plasma dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-tlast) di VX-445
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1 e il Giorno 10
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1 e il Giorno 10
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 10
Pre-dose il giorno 10
Parte C: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-445, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ)
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Parte C: Curva del tempo di concentrazione dell'area sotto il plasma dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-tlast) di VX-445, TEZ e relativi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ)
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Parte C: Concentrazione massima osservata (Cmax) di IVA e dei suoi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Parte C: Curva del tempo di concentrazione dell'area sotto il plasma dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-tlast) di IVA e dei suoi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Pre-dose a 96 ore post-dose il Giorno 1, il Giorno 7 e il Giorno 14
Parte C: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ e dei suoi metaboliti (M1-TEZ e M2-TEZ)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 7 e il giorno 14
Pre-dose il giorno 7 e il giorno 14
Parte C: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di IVA e dei suoi metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 7 e il giorno 14
Pre-dose il giorno 7 e il giorno 14
Parte D: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ e il suo metabolita (M1-TEZ), IVA e il suo metabolita (M1-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Parte E: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ e il suo metabolita (M1-TEZ) e IVA e il suo metabolita (M1-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Parte F: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ e il suo metabolita (M1-TEZ) e VX-561
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Pre-dose il giorno 15 e il giorno 29
Parte D: Variazione assoluta della concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino al giorno 29
Parte E: Variazione assoluta della concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino al giorno 29
Parte F: Variazione assoluta della concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino al giorno 29
Parte D: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29
Parte E: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29
Parte F: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale fino al giorno 29
Parte D: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale fino al giorno 29
Parte E: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale fino al giorno 29
Parte F: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 29
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale fino al giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX16-445-001
  • 2017-000797-11 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

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