Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2a-studie van IW-6463 bij volwassenen met de diagnose mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige episodes (MELAS)

13 augustus 2024 bijgewerkt door: Tisento Therapeutics

Een fase 2a veiligheids-, verdraagbaarheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie bij personen met mitochondriale encefalomyopathie, melkzuuracidose en beroerte-achtige episodes (MELAS)

Dit is een onderzoek met één arm om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale IW-6463 te evalueren bij volwassenen met de diagnose MELAS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

IW-6463-tabletten worden gedurende maximaal 29 dagen eenmaal daags (QD) oraal toegediend

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voorafgaande genetische bevestiging van een bekende mitochondriale ziektemutatie
  2. Neurologische kenmerken van MELAS (kan gebaseerd zijn op medische geschiedenis)
  3. Verhoogde plasmalactaatspiegels bij screeningbezoek (≥1,0 mmol/L)
  4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voorafgaand aan randomisatie en moeten ermee instemmen om protocol-gespecificeerde anticonceptie te gebruiken vanaf het screeningsbezoek tot en met 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  5. Mannelijke deelnemers moeten chirurgisch steriel zijn door middel van vasectomie (uitgevoerd ≥60 dagen vóór het screeningsbezoek of bevestigd via sperma-analyse) of moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gespecificeerde anticonceptie en ermee instemmen af ​​te zien van spermadonatie vanaf het screeningsbezoek tot 90 dagen na de laatste dosis van studiegeneesmiddel.
  6. Andere inclusiecriteria per protocol

Uitsluitingscriteria:

  1. Positieve zwangerschapstest bij screening of op dag 1
  2. Hypotensie gedefinieerd als systolische bloeddruk (BP) ≤90 mmHg of diastolische bloeddruk ≤60 mmHg bij screening of predosis op dag 1
  3. Hypertensie gedefinieerd als systolische bloeddruk >160 mmHg of diastolische bloeddruk >100 mmHg, bij screening of predosis op dag 1
  4. Ongecontroleerde suikerziekte
  5. Ernstige gastro-intestinale dysmotiliteit zoals bepaald door de onderzoeker die van invloed kan zijn op therapietrouw en/of orale toediening, absorptie en blootstelling van het geneesmiddel.
  6. 3-4 uur na een maaltijd niet kunnen vasten
  7. Niet in staat of bereid zijn zich te houden aan het studieschema, levensstijlbeperkingen, beoordelingsvereisten of, naar het klinische oordeel van de onderzoeker, anderszins niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek.
  8. Huidige of vroegere geschiedenis van klinisch significante cardiomyopathie en/of cardiale geleidingsafwijkingen
  9. Binnen 1 maand na inschrijving nicotinehoudende producten (bijv. sigaretten, e-sigaretten, vape-pennen, sigaren) gebruikt
  10. Andere uitsluitingscriteria per protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IW-6463
Open-label IW-6463 15 mg eenmaal daags (QD), met mogelijkheid tot dosisverlaging tot 10 mg.
Geneesmiddel: IW-6463-tabletten
IW-6463 tabletten oraal toegediend (dagelijks)
Andere namen:
  • CY6463
  • zagociguat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met dosisverlagingen of -stopzettingen van het onderzoeksgeneesmiddel vanwege ≥ 1 behandeling optredende bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking (AE) die begint tussen de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel en het einde van de onderzoeksperiode. Bijwerkingen worden gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Aantal deelnemers dat ≥1 AE, TEAE, Serious AE (SAE) of TEAE of Special Interest (AESI) heeft ervaren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)
Bijwerkingen worden gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die begint vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de onderzoeksperiode. Een SAE is een AE die aan een of meer van de volgende voorwaarden voldoet: leidt tot de dood; is onmiddellijk levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of onvermogen; resulteert in een aangeboren afwijking of geboorteafwijking; is een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar kan brengen of die medisch ingrijpen vereist om 1 van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen. Voorvallen werden gecategoriseerd als mild, matig of ernstig en al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. AESI's omvatten bloedingen, symptomatische hypotensieve voorvallen en/of tachycardie, duizeligheid, syncope en TEAE's die verband houden met verandering van neurogedrag (dwz suïcidaliteit of euforie).
Vanaf de eerste dosisdatum tot dag 43 (±4)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Medewerkers

Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

  • Studie directeur: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C6463-201
  • CY6463 (Andere identificatie: Cyclerion Therapeutics)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren