Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek: Romiplostim voor herstel van bloedplaatjes in haploidentische HSCT

26 juli 2026 bijgewerkt door: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Een observationeel onderzoek naar de bevordering van het herstel van bloedplaatjes door romiplostim tijdens haploidentische hematopoietische stamceltransplantatie

Het doel van dit observationele onderzoek is om de langetermijneffecten van roprastine te onderzoeken die worden gegeven om bloedplaatjesimplantatie in hematopoietische stamcel hemicongruenttransplantatie bij kinderen met thalassemie te bevorderen. De belangrijkste vragen die het beantwoordde, zijn:

Is roprastine veilig en effectief voor bloedplaatjesimplantatie bij kinderen met thalassemie hemicongruenttransplantatie? Deelnemers die al roprastine hebben ontvangen als onderdeel van routinematige medische zorg voor hematopoietische stamcel hemicongruenttransplantatie bij kinderen met thalassemie zullen online enquêtevragen over de effecten van hun bloedplaatjesimplantatie binnen 8 weken beantwoorden.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Allogene hematopoietische stamceltransplantatie is een belangrijk, zo niet de enige, middelen om veel ziekten van het bloedsysteem te genezen. Trombocytopenie na transplantatie beïnvloedt ernstig de overlevingspercentage op lange termijn van patiënten. Allo - De incidentie van trombocytopenie bij HSCT -patiënten is 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), waardoor het risico en de behandelingskosten worden verhoogd. Er zijn momenteel weinig studies naar de bevordering van bloedplaatjesgroei bij kinderen met thalassemie. Herhaalde infusie van bloedplaatjes suspensie kan leiden tot veel nadelige gevolgen, waaronder bloedtransfusiereacties, homeo-immuunreacties van bloedplaatjes en transfusie-geassocieerde virusinfecties. Er is een zwarte doos waarschuwing voor levertoxiciteit in Eltropopa, en de incidentie van real-world levertoxiciteit is 11,8%. Transplantatiepatiënten zijn vatbaar voor diarree, wat de absorptie van orale bloedplaatjesverhogingen beïnvloedt. Dagelijkse subcutane injectie verhoogt de pijn van kinderen en slechte tolerantie. De langwerkende bloedplaatjesverhogende medicijnen eenmaal na transplantatie worden echter goed verdragen bij kinderen met thalassemie-transplantatie, en de werkzaamheid is het waard om naar uit te kijken. Tot nu toe is er een gebrek aan relevante klinische gegevens over de toepassing van roprastine om het herstel van bloedplaatjes bij kinderen met thalassemie hemiphase -transplantatie te bevorderen. Daarom was deze studie als doel om de observationele studie van roprastine te onderzoeken om bloedplaatjesimplantatie bij kinderen met thalassemie hemiphase -transplantatie te bevorderen en de werkzaamheid en veiligheid van het medicijn te verkennen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
16

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen van 2 - 17 jaar oud die werden gediagnosticeerd met ernstige thalassemie in het Haikou People's Hospital en haploidentische hematopoietische stamceltransplantatie ontvingen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Na het ondergaan van mediterrane gentests, het beoordelen van de geschiedenis van bloedtransfusies en het uitvoeren van een bloedroutineonderzoek, kreeg de patiënt de diagnose ernstige thalassemie.
  • Kinderen van 2 - 17 jaar oud.
  • Ga akkoord met de haploidentische transplantatie en het team heeft geëvalueerd dat er geen transplantatie contra -indicaties zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Er is een volledig gematchte donor en transplantatie met een half -gematchte donor is niet overeengekomen.
  • Voor donoren en ontvangers is het transaminase meer dan twee keer de normale waarde.
  • Donorspecifiek antilichaam groter dan 5000, en na behandeling met antilichamen mag het niet lager zijn dan 3000.
  • Positief voor hepatitis B DNA.
  • Er is een actieve infectie.
  • Na evaluatie door het transplantatieteam zijn er contra -indicaties voor transplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
experimentele groep
Na transplantatie + 6 dagen werd de subcutane injectie van roprastine 3UG/kg gestart en werd het aantal bloedplaatjes in de machine-gesneden bloedplaatjesophanging verhoogd met 2 µg/kg per week en de maximale dosis was 10 ug/kg. Stopgezet totdat bloedplaatjes stegen tot 100 × 109/l. Als bloedplaatjes ≤ 20 x 109/l werden gebruikt gedurende + 20 dagen, werd roprastine gecombineerd met atropopa 25 mg eenmaal per dag oraal gegeven. Patiënten kregen 1 therapeutische dosis verse machine-gesneden bloedplaatjes suspensie wanneer bloedplaatjes ≤ 20 x 109/l waren, of wanneer er actief bloeding was bij 21 ~ 50 x 109/L. Het aantal bloedplaatjes in de machine-gesneden bloedplaatjesophanging per therapeutische dosis was> 2,5 × 1011. Indien niet geïmplanteerd op + 28 dagen na transplantatie, is hertransplantatie vereist en wordt roprastine als niet effectief beschouwd.
Geneesmiddel: Romiplostim
Na transplantatie + 6 dagen werd de subcutane injectie van roprastine 3UG/kg gestart en werd het aantal bloedplaatjes in de machine-gesneden bloedplaatjesophanging verhoogd met 2 µg/kg per week en de maximale dosis was 10 ug/kg. Stopgezet totdat bloedplaatjes stegen tot 100 × 109/l. Als bloedplaatjes ≤ 20 x 109/l werden gebruikt gedurende + 20 dagen, werd roprastine gecombineerd met atropopa 25 mg eenmaal per dag oraal gegeven. Patiënten kregen 1 therapeutische dosis verse machine-gesneden bloedplaatjes suspensie wanneer bloedplaatjes ≤ 20 x 109/l waren, of wanneer er actief bloeding was bij 21 ~ 50 x 109/L. Het aantal bloedplaatjes in de machine-gesneden bloedplaatjesophanging per therapeutische dosis was> 2,5 × 1011. Indien niet geïmplanteerd op + 28 dagen na transplantatie, is hertransplantatie vereist en wordt roprastine als niet effectief beschouwd.
Andere namen:
  • Nplaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hersteltijd van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De tijd op knooppunten zoals bloedplaatjes> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l en 100 × 10^9/l
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Bloedplaatjestransfusievolume
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De vereiste dosering van bloedplaatjesophanging
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Grote transplantatie-gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Doodsoorzaak
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De snelheid van bijwerkingen die tijdens de follow-upperiode plaatsvinden tijdens de follow-upperiode
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Bloedingsincidentie
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De incidentie van bloedingen die plaatsvonden tijdens de follow-upperiode
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Trombose -incidentiepercentage
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De incidentie van trombose die plaatsvindt tijdens de follow-up periode
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Overlevingspercentage
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De overlevingskansen van patiënten na transplantatiemedicatie
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Herhaling - Vrije overlevingspercentage
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
De overlevingspercentage van patiënten zonder herhaling van de ziekte na het gebruik van het medicijn
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Transplantatie - gerelateerde sterfte
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie
Van inschrijving tot 28 dagen na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
30 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
30 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
15 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
25 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 juni 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • JVKY2024-0101015002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De IPD omvat zeer gevoelige en vertrouwelijke gegevens die zijn verzameld door aanzienlijke investeringen van onze middelen, zowel in termen van tijd als in financiering. Deze gegevens zijn een integraal onderdeel van onze lopende onderzoeksinitiatieven, die zich in een cruciaal stadium van ontwikkeling bevinden. Voortijdig delen kan onze onderzoekstijdlijnen en strategische plannen verstoren. Bovendien hebben we nog geen uitgebreide waarborgen vastgesteld om ervoor te zorgen dat de gegevens op de juiste manier worden gebruikt door externe onderzoekers. Zonder de juiste protocollen is er een risico op misbruik of verkeerde interpretatie van de gegevens, wat kan leiden tot onnauwkeurige onderzoeksresultaten en potentiële reputatieschade aan onze instelling. Om deze redenen hebben we besloten om de IPD op dit moment niet te delen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen