Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie: Romiplostim for blodplateutvinning i haploidentisk HSCT

26. juli 2026 oppdatert av: Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

En observasjonsstudie om promotering av blodplateutvinning av Romiplostim under haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Målet med denne observasjonsstudien er å utforske de langsiktige effektene av ropastin gitt for å fremme blodplateimplantasjon i hematopoietisk stamcellehemicongruent transplantasjon hos barn med thalassemia. De viktigste spørsmålene det hadde som mål å svare på er:

Er ropastine trygt og effektivt for implantasjon av blodplate hos barn med thalassemia hemicongruent transplantasjon? Deltakere som allerede har mottatt Ropastine som en del av rutinemessig medisinsk behandling for hematopoietisk stamcellehemicongruent transplantasjon hos barn med thalassemia, vil svare på spørsmål om undersøkelsen på nettet om effekten av deres blodplateimplantasjon i løpet av 8 uker.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon er et viktig, om ikke det eneste, middelet til å kurere mange sykdommer i blodsystemet. Trombocytopeni etter transplantasjon påvirker alvorlig den langsiktige overlevelsesraten til pasienter. Allo - Forekomsten av trombocytopeni hos HSCT -pasienter er 5-20% (<20 x 10 ^ 9/l), noe som øker risikoen og kostnadene for behandling. Det er for tiden få studier om å fremme blodplatevekst hos barn med thalassemia. Gjentatt infusjon av blodplatesuspensjon kan føre til mange uheldige konsekvenser, inkludert blodoverføringsreaksjoner, blodplater homeoimmune responser og transfusjonsassosierte virusinfeksjoner. Det er en advarsel om svart boks om levertoksisitet i Eltropopa, og forekomsten av levertoksisitet i den virkelige verden er 11,8%. Transplantasjonspasienter er utsatt for diaré, noe som påvirker absorpsjonen av orale blodplatehevende medisiner. Daglig subkutan injeksjon øker barns smerter og dårlig toleranse. Imidlertid tolereres de langtidsvirkende blodplater-medisiner en gang etter transplantasjon godt hos barn med thalassemia-transplantasjon, og effektiviteten er verdt å se frem til. Til nå er det mangel på relevante kliniske data om anvendelse av ropastine for å fremme blodplateutvinning hos barn med thalassemia hemiphase -transplantasjon. Derfor hadde denne studien som mål å utforske den observasjonsstudien av ropastine for å fremme blodplateimplantasjon hos barn med thalassemia hemiphase -transplantasjon, og for å utforske stoffets effekt og sikkerhet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
16

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, Kina, 570208
        • Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn i alderen 2 - 17 år som fikk diagnosen alvorlig thalassemia på Haikou People's Hospital og fikk haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Etter å ha gjennomgått middelhavsgenetesting, gjennomgått historien til blodoverføring og gjennomført en blodrutinemessig undersøkelse, fikk pasienten diagnosen alvorlig thalassemia.
  • Barn i alderen 2 - 17 år.
  • Godta den haploidentiske transplantasjonen, og teamet har evaluert at det ikke er noen transplantasjonskontraindikasjoner.

Eksklusjonskriterier:

  • Det er en fullstendig matchet giver, og transplantasjon med en halv matchet giver er ikke enige om.
  • For givere og mottakere er transaminasen mer enn det dobbelte av normalverdien.
  • Donorspesifikt antistoff større enn 5000, og etter antistoffbehandling skal det ikke være lavere enn 3000.
  • Positivt for hepatitt B DNA.
  • Det er en aktiv infeksjon.
  • Etter evaluering av transplantasjonsteamet er det kontraindikasjoner for transplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
eksperimentell gruppe
Etter transplantasjon + 6 dager ble den subkutane injeksjonen av ropastin 3ug/kg startet, og antall blodplater i den maskintagede blodplatesuspensjonen ble økt med 2 ug/kg per uke, og den maksimale dosen var 10 μg/kg. Utgått til blodplatene steg til 100 × 109/l. Hvis blodplater ≤ 20 x 109/l ble brukt i + 20 dager, ble ropastine kombinert med Atropopa 25 mg gitt oralt en gang om dagen. Pasientene ble gitt 1 terapeutisk dose frisk maskin-titt blodplatesuspensjon når blodplatene var ≤ 20 x 109/l, eller når det var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L. Antall blodplater i den maskin-taket blodplatesuspensjonen per terapeutisk dose var> 2,5 × 1011. Hvis det ikke er implantert ved + 28 dager etter transplantasjon, er det nødvendig med re-transplantasjon, og ropastine anses som ineffektiv.
Legemiddel: Romiplostim
Etter transplantasjon + 6 dager ble den subkutane injeksjonen av ropastin 3ug/kg startet, og antall blodplater i den maskintagede blodplatesuspensjonen ble økt med 2 ug/kg per uke, og den maksimale dosen var 10 μg/kg. Utgått til blodplatene steg til 100 × 109/l. Hvis blodplater ≤ 20 x 109/l ble brukt i + 20 dager, ble ropastine kombinert med Atropopa 25 mg gitt oralt en gang om dagen. Pasientene ble gitt 1 terapeutisk dose frisk maskin-titt blodplatesuspensjon når blodplatene var ≤ 20 x 109/l, eller når det var aktiv blødning ved 21 ~ 50 × 109/L. Antall blodplater i den maskin-taket blodplatesuspensjonen per terapeutisk dose var> 2,5 × 1011. Hvis det ikke er implantert ved + 28 dager etter transplantasjon, er det nødvendig med re-transplantasjon, og ropastine anses som ineffektiv.
Andre navn:
  • Nplate

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodplateutvinningstid
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Tiden ved noder som blodplate> 20 × 10^9/l, 50 × 10^9/l og 100 × 10^9/l
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Blodplate transfusjonsvolum
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Den nødvendige dosen av blodplatesuspensjon
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Store transplantasjonsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Dødsårsak
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Bivirkningsreaksjonshastighet
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Hastigheten av bivirkninger som oppstår i oppfølgingsperioden
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Blødningsforekomst
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Forekomsten av blødning som skjedde i oppfølgingsperioden
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Tromboseforekomst
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Forekomsten av trombose som oppstår i oppfølgingsperioden
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Overlevelsesrate
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Overlevelsesraten for pasienter etter transplantasjonsmedisinering
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Gjentakelse - Gratis overlevelsesrate
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Overlevelsesraten til pasienter uten tilbakefall av sykdommen etter bruk av stoffet
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Transplantasjon - Relatert dødelighet
Tidsramme: Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon
Fra påmelding til 28 dager etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Xiaoyang Yang, MD, Department of Hematology, Haikou People's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2024

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. april 2026

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. juni 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • JVKY2024-0101015002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD omfatter svært følsomme og konfidensielle data som ble samlet inn gjennom betydelige investeringer av ressursene våre, både når det gjelder tid og finansiering. Disse dataene er integrert i våre pågående forskningsinitiativer, som er i et avgjørende utviklingsstadium. For tidlig deling kan forstyrre våre forsknings tidslinjer og strategiske planer. I tillegg har vi ennå ikke etablert omfattende sikkerhetstiltak for å sikre at dataene vil bli brukt på riktig måte av eksterne forskere. Uten riktige protokoller på plass, er det fare for misbruk eller feiltolkning av dataene, noe som kan føre til unøyaktige forskningsresultater og potensielle omdømmeskader på institusjonen vår. Av disse grunner har vi bestemt oss for ikke å dele IPD på dette tidspunktet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger