Itraconazol voor de preventie van schimmelinfecties bij chronische granulomateuze ziekten

Dit protocol beschrijft een prospectieve, gerandomiseerde studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van itraconazol voor het voorkomen van schimmelinfecties bij patiënten met chronische granulomateuze ziekte (CGD) wordt onderzocht. CGD is een genetische aandoening waarbij fagocyten geen zuurstofradicalen kunnen produceren. Als gevolg hiervan zijn getroffen patiënten vatbaar voor terugkerende, ernstige infecties met bacteriële en schimmelorganismen. Patiënten met CGD van 5 jaar of ouder zonder bewijs van infectie op het moment van deelname aan de studie komen in aanmerking voor inschrijving. Patiënten zullen worden gerandomiseerd om dagelijks itraconazol- of placebo-tabletten te krijgen, op een dubbelblinde manier. Naast itraconazol zullen alle patiënten antimicrobiële profylaxe tegen bacteriële infectie krijgen, en kunnen daarnaast gamma-interferon krijgen als profylaxe tegen infectie. Randomisatie van patiënten zal worden gestratificeerd tussen patiënten die al dan niet gamma-interferon krijgen. Het primaire eindpunt van de studie zal de ontwikkeling van kweek of histologisch bewezen invasieve schimmelziekte zijn. Patiënten zullen om de drie maanden worden gecontroleerd op bewijs van geneesmiddeltoxiciteit en er zullen surveillancekweken van nasopharynx en ontlasting worden verkregen. De verwachte opbouwperiode is circa 36-48 maanden.