Itraconazolo per la prevenzione delle infezioni fungine nella malattia granulomatosa cronica

Questo protocollo descrive uno studio prospettico randomizzato che esamina la sicurezza e l'efficacia dell'itraconazolo per prevenire le infezioni fungine nei pazienti con malattia granulomatosa cronica (CGD). La CGD è una malattia genetica in cui i fagociti non sono in grado di produrre radicali dell'ossigeno. Di conseguenza, i pazienti affetti sono soggetti a infezioni ricorrenti e gravi con organismi batterici e fungini. I pazienti con CGD di età pari o superiore a 5 anni senza evidenza di infezione al momento dell'ingresso nello studio saranno idonei per l'arruolamento. I pazienti saranno randomizzati a ricevere giornalmente compresse di itraconazolo o placebo, in doppio cieco. Oltre all'itraconazolo, tutti i pazienti riceveranno la profilassi antimicrobica contro l'infezione batterica e potranno inoltre ricevere il gamma-interferone come profilassi contro l'infezione. La randomizzazione dei pazienti sarà stratificata tra pazienti che ricevono o non ricevono interferone gamma. L'endpoint primario dello studio sarà lo sviluppo della coltura o della malattia fungina invasiva istologicamente provata. I pazienti saranno monitorati ogni tre mesi per evidenza di tossicità del farmaco e saranno ottenute colture di sorveglianza del rinofaringe e delle feci. Il periodo di maturazione previsto sarà di circa 36-48 mesi.