- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00468273
Een klinische studie van intraveneus immunoglobuline (IGIV)
Een klinische studie van immunologisch globuline intraveneus (humaan) Omr-IgG-am IGIV bij proefpersonen met primaire immuundeficiëntieziekten
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, single-arm, prospectief, multicenter, ongecontroleerd fase III klinisch onderzoek om de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid van Omr-IgG-am™ te evalueren bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten.
Ongeveer 50 proefpersonen zullen gedurende 16 maanden worden ingeschreven:
screening - 1 maand behandeling - 12 maanden follow-up - 3 maanden
Proefpersonen krijgen elke 21 tot 28 dagen een infuus volgens hun vorige IVIG-behandelingsschema. Proefpersonen die om de 28 dagen worden behandeld, krijgen 13 studie-IGIV-infusies. Proefpersonen die om de 21 dagen worden behandeld, krijgen 17 studie-IGIV-infusies.
We zullen de incidentie van acute infecties, met name acute ernstige bacteriële infecties, registreren gedurende het jaar dat elke proefpersoon in studie is.
We registreren de incidentie van bijwerkingen die optreden tijdens elke infusie en tot 48 uur na elke infusie.
Op het moment dat het onderzoek aan de proefpersonen wordt uitgelegd, zal elke onderzoeker alle proefpersonen met een lichaamsgewicht van meer dan 37 kg (of meer zoals gedefinieerd door lokale normen) vragen naar hun bereidheid om deel te nemen aan het farmacokinetische (PK) deel van het onderzoek. Dit omvat 4 extra bezoeken na de 5e of 6e IGIV-infusie van het onderzoek om bloedmonsters af te nemen voor analyse.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Canada, M4V1R2
- University of Toronto
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1752
- Mattel Children's Hospital of UCLA
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Center
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
- Optimed Research, LLC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Pediatric Allergy Immunology Associates
-
Irving, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Allergy, Asthma and Immunology Clinic PA
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
De volgende lijst is onvolledig. Een volledige lijst staat in het protocol.
Inclusiecriteria:
- Leeftijd van 3 tot 75 jaar en weegt minimaal 27 kg.
- Bevestigde klinische diagnose van een primaire immuundeficiëntieziekte, waaronder hypogammaglobulinemie, bij voorkeur met gedocumenteerde antilichaamdeficiëntie, of agammaglobulinemie.
- Heeft minimaal 3 maanden voorafgaand aan deze studie een IGIV-licentie ontvangen.
- IgG-dalspiegels, dosis IGIV en behandelingsintervallen voor de laatste 2 opeenvolgende goedgekeurde IGIV-behandelingen moeten worden gedocumenteerd.
- De proefpersoon of wettelijke voogd heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend. Indien van toepassing heeft de proefpersoon een instemmingsformulier kind ondertekend.
- De proefpersoon of wettelijke vertegenwoordiger heeft de HIPAA-verklaring ondertekend.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen met geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie of specifieke antilichaamdeficiëntie zonder hypogammaglobulinemie komen niet in aanmerking.
- De patiënt heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende of herhaalde bijwerkingen voor humaan immunoglobuline.
- De patiënt heeft een selectieve IgA-deficiëntie, een voorgeschiedenis van reacties op producten die IgA bevatten, of het is bekend dat hij antilichamen tegen IgA heeft.
- De proefpersoon neemt momenteel deel, of heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een andere klinische studie van een onderzoeksproduct of -apparaat.
- De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van een anticonceptiemethode.
- De proefpersoon heeft binnen 28 dagen na screening een acute bacteriële infectie gehad.
- De proefpersoon is bij de screening seropositief voor een van de volgende zaken:
- Antilichamen tegen HIV 1 & 2
- Antilichamen tegen HCV
- HbsAg
- De proefpersoon heeft bij screening een alanine-aminotransferase (ALT)-spiegel die hoger is dan 2,5 keer de bovengrens van normaal.
- De patiënt heeft een ernstige nierfunctiestoornis.
- De patiënt heeft een voorgeschiedenis van DVT, trombotische of trombotische complicaties van IGIV-therapie.
- De proefpersoon lijdt aan een acute of chronische medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kan verstoren.
- De patiënt heeft een verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt of anderszins het risico op infectie van de patiënt verhoogt.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: PREVENTIE
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Intraveneuze immunoglobuline
Proefpersonen met primaire humorale immunodeficiëntie
|
IGIV-infusies van 300-900 mg/kg elke 3 of 4 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van acute ernstige bacteriële infecties
Tijdsspanne: een jaar
|
Acute ernstige bacteriële infecties worden gedefinieerd in de FDA(CBER) Guidance for industry for studies of IGIV to support marketing of IGIV as vervangende therapie voor primaire humorale immunodeficiëntie (juni, 2008).
|
een jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het aantal ziekenhuisopnames en ziekenhuisopnamedagen per proefpersoon per jaar voor PID-gerelateerde infecties
Tijdsspanne: tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
|
De incidentie van andere infecties dan acute ernstige bacteriële infecties
Tijdsspanne: tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
|
Het aantal verloren dagen van werk/school/gebruikelijke activiteiten
Tijdsspanne: tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
|
Het aantal dagen antibiotische therapie (profylactisch en behandeling)
Tijdsspanne: tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
tijdens behandeling met onderzoeksgeneesmiddel - 1 jaar
|
|
Farmacokinetische parameters van IgG-subklassen en specifieke antilichamen zullen worden bepaald bij ten minste 20 patiënten: AUC0-t, Cmax, Tmax, t1/2, Vd en eliminatiesnelheidsconstanten.
Tijdsspanne: na 5e of 6e studie-infusie
|
na 5e of 6e studie-infusie
|
|
De dalspiegels van IgG-subklassen en specifieke antilichamen zullen voor elke proefpersoon in de farmacokinetische studie met vastgestelde tussenpozen worden geschat.
Tijdsspanne: Maanden 0, 5, 9, 12
|
Maanden 0, 5, 9, 12
|
|
Het aantal patiënten bij wie de IgG-dalwaarden op enig moment onder de streefwaarde van 500 mg/dL vallen, wordt geregistreerd.
Tijdsspanne: een jaar
|
een jaar
|
|
Alle bijwerkingen die tijdens het onderzoek optreden, ongeacht de beoordeling door de onderzoeker van de relatie met het onderzoeksproduct.
Tijdsspanne: een jaar
|
een jaar
|
|
Laboratoriumbeoordelingen van bloed- en urinemonsters, inclusief directe antiglobulinetests (Coomb's).
Tijdsspanne: een jaar
|
een jaar
|
|
Markers van door bloed overgedragen virusinfecties bij baseline en tot 3 maanden na de laatste infusie, d.w.z. HIV (serologie), HCV (serologie en NAT), HBV (HbsAg).
Tijdsspanne: Maanden -1, 14, 16
|
Maanden -1, 14, 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Robert Roberts, MD, Mattel Children's Hospital of UCLA
- Hoofdonderzoeker: Isaac R Melamed, MD, 1st Allergey and Clinical Research Center
- Hoofdonderzoeker: James Moy, MD, Rush Universitity Medical Centre
- Hoofdonderzoeker: Eyal Grunebaum, MD, The Hospital for Sick Children
- Hoofdonderzoeker: Gordan L Sussman, MD, University of Toronto
- Hoofdonderzoeker: Akhilesh Chouksey, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Mark Stein, MD, Allergy Associates of the Palm Beaches
- Hoofdonderzoeker: Richard L Wasserman, MD
- Hoofdonderzoeker: Daniel Suez, MD, Allergy, Asthma and Immunology Clinic PA
- Hoofdonderzoeker: Don McNeil, MD, Optimed Research LLC
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Ten RM. Primary immunodeficiencies. Mayo Clin Proc. 1998 Sep;73(9):865-72. doi: 10.4065/73.9.865.
- Bonilla FA, Geha RS. 12. Primary immunodeficiency diseases. J Allergy Clin Immunol. 2003 Feb;111(2 Suppl):S571-81. doi: 10.1067/mai.2003.86. Erratum In: J Allergy Clin Immunol. 2003 Aug;112(2):267.
- Bonilla FA, Bernstein IL, Khan DA, Ballas ZK, Chinen J, Frank MM, Kobrynski LJ, Levinson AI, Mazer B, Nelson RP Jr, Orange JS, Routes JM, Shearer WT, Sorensen RU; American Academy of Allergy, Asthma and Immunology; American College of Allergy, Asthma and Immunology; Joint Council of Allergy, Asthma and Immunology. Practice parameter for the diagnosis and management of primary immunodeficiency. Ann Allergy Asthma Immunol. 2005 May;94(5 Suppl 1):S1-63. doi: 10.1016/s1081-1206(10)61142-8. No abstract available. Erratum In: Ann Allergy Asthma Immunol. 2006 Mar;96(3):504.
- Chapel HM. Consensus on diagnosis and management of primary antibody deficiencies. Consensus Panel for the Diagnosis and Management of Primary Antibody Deficiencies. BMJ. 1994 Feb 26;308(6928):581-5. doi: 10.1136/bmj.308.6928.581. No abstract available. Erratum In: BMJ 1994 Apr 2;308(6933):913.
- Roifman CM, Levison H, Gelfand EW. High-dose versus low-dose intravenous immunoglobulin in hypogammaglobulinaemia and chronic lung disease. Lancet. 1987 May 9;1(8541):1075-7. doi: 10.1016/s0140-6736(87)90494-6.
- Eijkhout HW, van Der Meer JW, Kallenberg CG, Weening RS, van Dissel JT, Sanders LA, Strengers PF, Nienhuis H, Schellekens PT; Inter-University Working Party for the Study of Immune Deficiencies. The effect of two different dosages of intravenous immunoglobulin on the incidence of recurrent infections in patients with primary hypogammaglobulinemia. A randomized, double-blind, multicenter crossover trial. Ann Intern Med. 2001 Aug 7;135(3):165-74. doi: 10.7326/0003-4819-135-3-200108070-00008.
- Roifman CM, Schroeder H, Berger M, Sorensen R, Ballow M, Buckley RH, Gewurz A, Korenblat P, Sussman G, Lemm G. Comparison of the efficacy of IGIV-C, 10% (caprylate/chromatography) and IGIV-SD, 10% as replacement therapy in primary immune deficiency. A randomized double-blind trial. Int Immunopharmacol. 2003 Sep;3(9):1325-33. doi: 10.1016/s1567-5769(03)00134-6.
- Berger M. A history of immune globulin therapy, from the Harvard crash program to monoclonal antibodies. Curr Allergy Asthma Rep. 2002 Sep;2(5):368-78. doi: 10.1007/s11882-002-0069-z.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GAM-PID-03-US
- NCT00468273 (REGISTRATIE: ClinicalTrials.gov)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .