Uno studio clinico di immunoglobuline per via endovenosa (IGIV)
7 agosto 2014 aggiornato da: FFF Enterprises
Uno studio clinico sull'immunoglobulina per via endovenosa (umana) Omr-IgG-am IGIV in soggetti con malattie da immunodeficienza primaria
Lo scopo di questo studio è misurare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di Immune Globulin Intravenous (Human) [IGIV], 5% Solution Omr-IgG-am™ in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio clinico di fase III in aperto, a braccio singolo, prospettico, multicentrico e non controllato per valutare l'efficacia, la farmacocinetica e la sicurezza di Omr-IgG-am™ in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria.
Saranno arruolati circa 50 soggetti per 16 mesi:
screening - 1 mese di trattamento - 12 mesi di follow-up - 3 mesi
I soggetti verranno infusi ogni 21-28 giorni in base al loro precedente programma di trattamento IVIG. I soggetti trattati ogni 28 giorni riceveranno 13 infusioni di IGIV dello studio. I soggetti trattati ogni 21 giorni riceveranno 17 infusioni di IGIV dello studio.
Registreremo l'incidenza di infezioni acute, in particolare infezioni batteriche acute gravi, durante l'anno in cui ogni soggetto è in studio.
Registreremo l'incidenza di eventi avversi che si verificano durante ciascuna infusione e fino a 48 ore dopo ciascuna infusione.
Nel momento in cui lo studio viene spiegato ai soggetti, ciascun ricercatore chiederà a tutti i soggetti il cui peso corporeo è superiore a 37 kg (o superiore come definito dagli standard locali) sulla loro disponibilità a partecipare alla parte farmacocinetica (PK) dello studio. Ciò comporterà 4 visite aggiuntive dopo il 5o o 6o studio IGIV infusione al fine di prelevare campioni di sangue per l'analisi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canada, M4V1R2
- University of Toronto
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1752
- Mattel Children's Hospital of UCLA
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
- 1st Allergy and Clinical Research Center
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
- Optimed Research, LLC
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Pediatric Allergy Immunology Associates
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Irving, Texas, Stati Uniti, 75230
- Allergy, Asthma and Immunology Clinic PA
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Il seguente elenco è incompleto. Un elenco completo è nel protocollo.
Criterio di inclusione:
- Età da 3 a 75 anni e peso minimo 27 kg.
- Diagnosi clinica confermata di una malattia da immunodeficienza primaria inclusa ipogammaglobulinemia, preferibilmente con deficit anticorpale documentato o agammaglobulinemia.
- Ha ricevuto IGIV con licenza per almeno 3 mesi prima di questo studio.
- Devono essere documentati i livelli minimi di IgG, la dose di IGIV e gli intervalli di trattamento per gli ultimi 2 trattamenti IGIV autorizzati consecutivi.
- Il soggetto o il tutore legale ha firmato il modulo di consenso informato. Se appropriato, il soggetto ha firmato un modulo di assenso del bambino.
- Il soggetto o il legale rappresentante ha firmato la dichiarazione HIPAA.
Criteri di esclusione:
- I soggetti con deficit isolato della sottoclasse di IgG o deficit anticorpale specifico senza ipogammaglobulinemia non saranno idonei.
- Il soggetto ha una storia di ipersensibilità o reazioni avverse persistenti o ripetute all'immunoglobulina umana.
- Il soggetto ha un deficit selettivo di IgA, una storia di reazione a prodotti contenenti IgA o è noto che abbia anticorpi contro IgA.
- Il soggetto sta attualmente partecipando, o ha partecipato nei 30 giorni precedenti, a un altro studio clinico di un prodotto o dispositivo sperimentale.
- Il soggetto è incinta o sta allattando. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo.
- Il soggetto ha avuto un'infezione batterica acuta entro 28 giorni dallo screening.
- Il soggetto è sieropositivo per uno qualsiasi dei seguenti allo screening:
- Anticorpi contro l'HIV 1 e 2
- Anticorpi anti-HCV
- HbsAg
- Il soggetto, allo screening, presenta livelli di alanina aminotransferasi (ALT) superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma.
- Il soggetto ha una grave compromissione renale.
- Il soggetto ha una storia di TVP, complicanze trombotiche o trombiche della terapia IGIV.
- Il soggetto soffre di qualsiasi condizione medica acuta o cronica che, a parere dello sperimentatore, possa interferire con la conduzione dello studio.
- Il soggetto ha una condizione medica acquisita nota per causare deficienza immunitaria secondaria o altrimenti aumentare il rischio di infezione del soggetto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: PREVENZIONE
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Immunoglobulina endovenosa
Soggetti con immunodeficienza umorale primaria
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Infusioni di IGIV di 300-900 mg/kg ogni 3 o 4 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di infezioni batteriche gravi acute
Lasso di tempo: un anno
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Le infezioni batteriche gravi acute sono definite nella Guida dell'FDA (CBER) per l'industria per gli studi sull'IGIV a supporto della commercializzazione dell'IGIV come terapia sostitutiva per l'immunodeficienza umorale primaria (giugno 2008).
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un anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il numero di ricoveri e giorni di ricovero per soggetto all'anno per le infezioni correlate alla PID
Lasso di tempo: durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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L'incidenza di infezioni diverse dalle infezioni batteriche gravi acute
Lasso di tempo: durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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Il numero di giorni persi dal lavoro/scuola/normali attività
Lasso di tempo: durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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Il numero di giorni di terapia antibiotica (profilassi e trattamento)
Lasso di tempo: durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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durante il trattamento con il farmaco oggetto dello studio - 1 anno
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I parametri farmacocinetici delle sottoclassi di IgG e degli anticorpi specifici saranno determinati in almeno 20 pazienti: AUC0-t, Cmax, Tmax, t1/2, Vd e costanti di velocità di eliminazione.
Lasso di tempo: dopo la 5a o 6a infusione dello studio
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dopo la 5a o 6a infusione dello studio
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I livelli minimi delle sottoclassi di IgG e degli anticorpi specifici saranno stimati per ciascun soggetto nello studio di farmacocinetica a intervalli definiti.
Lasso di tempo: Mesi 0, 5, 9, 12
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Mesi 0, 5, 9, 12
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Verrà registrato il numero di pazienti i cui livelli minimi di IgG scendono al di sotto dell'obiettivo di 500 mg/dL in qualsiasi momento.
Lasso di tempo: un anno
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un anno
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Tutti gli eventi avversi che si verificano durante lo studio indipendentemente dalla valutazione dello sperimentatore sulla relazione con il prodotto sperimentale.
Lasso di tempo: un anno
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un anno
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Valutazioni di laboratorio su campioni di sangue e urine, compresi i test diretti dell'antiglobulina (Coombs).
Lasso di tempo: un anno
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un anno
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Marcatori di infezioni da virus a trasmissione ematica al basale e fino a 3 mesi dopo l'ultima infusione, ad esempio HIV (sierologia), HCV (sierologia e NAT), HBV (HbsAg).
Lasso di tempo: Mesi -1, 14, 16
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Mesi -1, 14, 16
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Robert Roberts, MD, Mattel Children's Hospital of UCLA
- Investigatore principale: Isaac R Melamed, MD, 1st Allergey and Clinical Research Center
- Investigatore principale: James Moy, MD, Rush Universitity Medical Centre
- Investigatore principale: Eyal Grunebaum, MD, The Hospital for Sick Children
- Investigatore principale: Gordan L Sussman, MD, University of Toronto
- Investigatore principale: Akhilesh Chouksey, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital
- Investigatore principale: Mark Stein, MD, Allergy Associates of the Palm Beaches
- Investigatore principale: Richard L Wasserman, MD
- Investigatore principale: Daniel Suez, MD, Allergy, Asthma and Immunology Clinic PA
- Investigatore principale: Don McNeil, MD, Optimed Research LLC
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Ten RM. Primary immunodeficiencies. Mayo Clin Proc. 1998 Sep;73(9):865-72. doi: 10.4065/73.9.865.
- Bonilla FA, Geha RS. 12. Primary immunodeficiency diseases. J Allergy Clin Immunol. 2003 Feb;111(2 Suppl):S571-81. doi: 10.1067/mai.2003.86. Erratum In: J Allergy Clin Immunol. 2003 Aug;112(2):267.
- Bonilla FA, Bernstein IL, Khan DA, Ballas ZK, Chinen J, Frank MM, Kobrynski LJ, Levinson AI, Mazer B, Nelson RP Jr, Orange JS, Routes JM, Shearer WT, Sorensen RU; American Academy of Allergy, Asthma and Immunology; American College of Allergy, Asthma and Immunology; Joint Council of Allergy, Asthma and Immunology. Practice parameter for the diagnosis and management of primary immunodeficiency. Ann Allergy Asthma Immunol. 2005 May;94(5 Suppl 1):S1-63. doi: 10.1016/s1081-1206(10)61142-8. No abstract available. Erratum In: Ann Allergy Asthma Immunol. 2006 Mar;96(3):504.
- Chapel HM. Consensus on diagnosis and management of primary antibody deficiencies. Consensus Panel for the Diagnosis and Management of Primary Antibody Deficiencies. BMJ. 1994 Feb 26;308(6928):581-5. doi: 10.1136/bmj.308.6928.581. No abstract available. Erratum In: BMJ 1994 Apr 2;308(6933):913.
- Roifman CM, Levison H, Gelfand EW. High-dose versus low-dose intravenous immunoglobulin in hypogammaglobulinaemia and chronic lung disease. Lancet. 1987 May 9;1(8541):1075-7. doi: 10.1016/s0140-6736(87)90494-6.
- Eijkhout HW, van Der Meer JW, Kallenberg CG, Weening RS, van Dissel JT, Sanders LA, Strengers PF, Nienhuis H, Schellekens PT; Inter-University Working Party for the Study of Immune Deficiencies. The effect of two different dosages of intravenous immunoglobulin on the incidence of recurrent infections in patients with primary hypogammaglobulinemia. A randomized, double-blind, multicenter crossover trial. Ann Intern Med. 2001 Aug 7;135(3):165-74. doi: 10.7326/0003-4819-135-3-200108070-00008.
- Roifman CM, Schroeder H, Berger M, Sorensen R, Ballow M, Buckley RH, Gewurz A, Korenblat P, Sussman G, Lemm G. Comparison of the efficacy of IGIV-C, 10% (caprylate/chromatography) and IGIV-SD, 10% as replacement therapy in primary immune deficiency. A randomized double-blind trial. Int Immunopharmacol. 2003 Sep;3(9):1325-33. doi: 10.1016/s1567-5769(03)00134-6.
- Berger M. A history of immune globulin therapy, from the Harvard crash program to monoclonal antibodies. Curr Allergy Asthma Rep. 2002 Sep;2(5):368-78. doi: 10.1007/s11882-002-0069-z.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2006
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 maggio 2009
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 agosto 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 maggio 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 maggio 2007
Primo Inserito (STIMA)
2 maggio 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
11 agosto 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 agosto 2014
Ultimo verificato
1 agosto 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GAM-PID-03-US
- NCT00468273 (REGISTRO: ClinicalTrials.gov)
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