Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van sildenafil bij cystische fibrose (CF) longziekte

13 mei 2026 bijgewerkt door: Jennifer Taylor-Cousar, National Jewish Health

De rol van fosfodiësteraseremmers bij CF-longziekte

Het doel van deze studie is om te bepalen of sildenafil de ontsteking bij CF-longziekte kan verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label studie die het gebruik van sildenafil (Revatio) onderzoekt bij klinisch stabiele patiënten met milde tot matige CF-longziekte. De duur van deelname voor elke proefpersoon zal ongeveer 10 weken zijn en zal bestaan ​​uit een screeningbezoek, een studiebezoek voor het starten van het onderzoeksgeneesmiddel als de proefpersoon daarvoor in aanmerking komt, tussentijdse bezoeken om de medicijndosis te verhogen, medicijnniveaus te verkrijgen, gelijktijdige medicatie te beoordelen en kant te beoordelen effecten, een bezoek aan het einde van de therapieperiode (om ontstekingsmarkers, laboratoriumonderzoeken en bijwerkingen opnieuw te beoordelen) en een vervolgbeoordeling 2 weken na voltooiing van de proefpersoon.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van CF op basis van de volgende criteria:

    • Positief zweetchloride ≥60mEq/liter (door pilocarpine-iontoforese) en/of
    • Genotype met twee identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF en vergezeld gaan van een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype
  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥ 12 jaar
  • FEV1 ≥ 50% voorspeld (Knudson) 31
  • Klinisch stabiel zonder bewijs van acute bovenste of onderste luchtweginfectie of huidige longexacerbatie binnen de 14 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Mogelijkheid om spirometrie reproduceerbaar uit te voeren (volgens ATS-criteria)
  • Mogelijkheid om spontaan ten minste 1 ml sputum te produceren, of bereid zijn om sputuminductie te ondergaan
  • Mogelijkheid om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming of instemming te begrijpen en te ondertekenen en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  • Chronische bacteriële kolonisatie (3 gedocumenteerde positieve kweken in de voorgaande 2 jaar waarvan ten minste één werd verkregen in de 3 maanden voorafgaand aan randomisatie)

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor sildenafil
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel binnen de periode van 4 weken voorafgaand aan bezoek 1 (dag 0)
  • Borstvoeding, zwangerschap of verbale uiting van onwil om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode toe te passen (onthouding, hormonale of barrièremethodes, partnersterilisatie of spiraaltje) tijdens deelname aan het onderzoek
  • Dagelijks gebruik van systemische corticosteroïden en/of NSAID's binnen 4 weken na het onderzoek of naar behoefte binnen 72 uur voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Voorgeschiedenis van significante hepatische (SGOT of SGPT > 3 keer de bovengrens van normaal bij screening, gedocumenteerde biliaire cirrose of portale hypertensie), cardiovasculaire (voorgeschiedenis van aortastenose, coronaire hartziekte, pulmonale hypertensie met rechterventrikel systolische druk >55 mmHg of levensbedreigende aritmie), neurologisch (voorgeschiedenis van beroerte), hematologisch (voorgeschiedenis van bloedingsdiathese), oftalmologisch (voorgeschiedenis van retinale stoornis of niet-arteritische ischemische optische neuritis) of nierfunctiestoornis (creatinine >1,8 mg/dl.)
  • Onvermogen om pillen door te slikken
  • Eerdere longtransplantatie
  • Gebruik van gelijktijdige nitraten, α-blokker of Ca-kanaalblokker
  • Gebruik van gelijktijdige geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze krachtige CYP3A4-remmers zijn (bijv. ketoconazol, itraconazol, ritonavir, claritromycine, erytromycine, rifampicine)
  • Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen
  • Gewicht minder dan 40 kg
  • Geschiedenis van sputum- of keeluitstrijkjescultuur die binnen 2 jaar na screening Burkholderia cepacia opleverde
  • Zuurstofverzadiging lucht in rustruimte <93%
  • Geschiedenis van migraine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pilot study of systemic sildenafil administration to people with cystic fibrosis
This is a study of sildenafil administration to patients with mild to moderate cystic fibrosis (CF). All subjects will receive oral sildenafil three times per day during the study. Study endpoints will be measured before the treatment period and at the end of the treatment period to evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics in people with CF, and surrogate markers of pulmonary function.
Geneesmiddel: sildenafil
Sildenafil krijgt 20 mg driemaal daags gedurende 1 week en daarna 40 mg driemaal daags gedurende 5 weken.
Andere namen:
  • Revatio

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Sputum Elastase Activity
Tijdsspanne: Baseline and 6 weeks
Exploratory analysis for efficacy of sildenafil on sputum biomarkers of inflammation, including sputum elastase. This measure will indicate whether sildenafil will increase or decrease sputum elastase activity.
Baseline and 6 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Exhaled Breath Condensate pH
Tijdsspanne: Baseline and 6 weeks
Endogenous airway acidification can be assessed by measuring pH in exhaled breath condensate, a non-invasive measure of response to therapy. This measure will indicate whether sildenafil will improve, worsen, or cause no change in exhaled breath condensate pH.
Baseline and 6 weeks
Change in Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Domain, Average Unit Change From Baseline to 6 Weeks is Reported
Tijdsspanne: 6 weeks
The CFQ-R is designed to measure CF-specific patient-reported health-related quality of life. It is a validated CF-specific quality of life measure. The CFQ-R Respiratory domain score (scale 0-100 with higher scores indicating better quality of life). This measure will indicate whether sildenafil will improve, worsen, or cause no change in the CFQ-R respiratory domain scores from baseline at 6 weeks.
6 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Jewish Health

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jennifer L Taylor-Cousar, MD, National Jewish Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2008

Eerst geplaatst (Geschat)

16 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 851R14-8510M3

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren