Een studie naar myeloproliferatieve aandoeningen

Inclusiecriteria:

• Een diagnose hebben van polycythaemia vera (PV), essentiële trombocythemie (ET) of myelofibrose (MF) zoals gedefinieerd door de diagnostische criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor myeloproliferatieve neoplasmata en voldoen aan de volgende aanvullende subtypespecifieke criteria:

A. PV: heeft gefaald of is intolerant voor standaardtherapieën of weigert standaardmedicatie te nemen

B. ET: heeft gefaald of is intolerant voor standaardtherapieën of weigert standaardmedicatie te nemen

C. MF (patiënten met MF moeten ten minste aan een van de volgende voorwaarden voldoen):

i. heeft MF met gemiddeld of hoog risico volgens het scoresysteem van Lille; of

ii. heeft symptomatische MF met een milt groter dan 10 cm onder de linker ribbenboog; of

iii. heeft post-polycythemische MF; of

iv. heeft post-ET MF

• Heb een meetbare JAK2 V617F-mutatie
• Alle eerdere goedgekeurde therapieën voor myeloproliferatieve aandoeningen hebben stopgezet, inclusief chemotherapie, immunomodulerende therapie (bijvoorbeeld thalidomide, interferon-alfa), immunosuppressieve therapie (bijvoorbeeld corticosteroïden meer dan 10 mg / dag prednison of equivalent), radiotherapie en erytropoëtine, trombopoëtine of granulocytkoloniestimulerende factor gedurende ten minste 14 dagen en hersteld van de acute effecten van de therapie. Hydroxyureum dat wordt gebruikt om het aantal bloedcellen onder controle te houden, is toegestaan ​​bij aanvang van het onderzoek als de proefpersoon gedurende ten minste 4 weken op een stabiele dosis is gehouden. Ook een lage dosis acetylsalicylzuur (aspirine) is toegestaan

Uitsluitingscriteria:

• Binnen 14 dagen na de initiële dosis van het onderzoeksgeneesmiddel zijn behandeld met een experimenteel middel dat voor geen enkele indicatie door de regelgevende instanties is goedgekeurd
• worden momenteel behandeld met middelen die worden gemetaboliseerd door CYP3A4 met een nauwe therapeutische marge (bijvoorbeeld alfentanil, cyclosporine, diergotamine, ergotamine, fentanyl, pimozide, kinidine, sirolimus en tacrolimus) of CYP2B6 (bijvoorbeeld cyclofosfamide, ifosfamide, tamoxifen efavirenz, propofol, methadon en bupropion)
• Worden momenteel behandeld met warfarine of een van zijn derivaten waarvan bekend is dat ze de niveaus van proteïne C of proteïne S veranderen. Een uitzondering op dit criterium wordt toegestaan ​​voor patiënten met een voorgeschiedenis van Budd-Chiari-syndroom die worden behandeld met warfarine of een van zijn derivaten.